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Nomacopan (rVA576) na Microangiopatia Trombótica Associada ao Transplante

16 de maio de 2025 atualizado por: AKARI Therapeutics

Estudo multicêntrico de Nomacopan (rVA576) em microangiopatia trombótica associada a transplante de células-tronco hematopoiéticas pediátricas

Estudo multicêntrico de nomacopan em microangiopatia trombótica associada a transplante de células-tronco hematopoiéticas pediátricas

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico aberto de duas partes, Parte A e B, inclui 24 semanas de tratamento, acompanhamento de segurança após 30 dias.

Parte A: algoritmo de dose, segurança e eficácia

Parte B: segurança e eficácia

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center, Children's Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospitall of Philadelphia
  • Polônia
      • Wrocław, Polônia, 50556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SM25PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SW170QT
        • St. Georges University Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Reino Unido, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 14 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade ≥ 0,5 e < 18 anos no momento do diagnóstico de MAT.
  2. Realizou TCTH alogênico ou autólogo.
  3. Diagnóstico de MAT dentro de 100 dias após o primeiro TCTH alogênico ou autólogo.
  4. Diagnóstico clínico ou histológico de MAT
  5. Fornecimento de consentimento informado por escrito.
  6. Fornecimento de consentimento informado

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com peso inferior a 5 kg.
  2. Pacientes com teste de Coombs direto positivo.
  3. Pacientes que não receberam nomacopan em até 14 dias após o diagnóstico inicial de MAT.
  4. Pacientes com infecção bacteriana ou fúngica sistêmica ou orgânica ativa ou infecção grave progressiva
  5. DECH aguda de grau 4
  6. Recebeu eculizumabe ou qualquer outra terapia com bloqueador de complemento a qualquer momento.
  7. Hipersensibilidade conhecida ao ingrediente ativo ou excipientes
  8. Um teste ADAMTS13 positivo (

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Nomacopan (RVA576)
A população do estudo consistirá em pacientes pediátricos submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas alogênicas ou autólogas e desenvolver microangiopatia trombótica associada ao transplante (HSCT-TMA) dentro de um ano de HSCT
Medicamento: nomacopan (rVA576)
A população do estudo consistirá de pacientes pediátricos submetidos a TCTH alogênico ou autólogo e que desenvolverão TCTH-TMA dentro de um ano após o TCTH

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que não exigem uma transfusão de sino de sangue vermelho (independência da transfusão) por 28 dias ou mais ou número de participantes com um valor da proporção da proteína da proteína urina de ≤ 2 mg/mg mantida por 28 dias ou mais.
Prazo: 24 semanas

Independência da transfusão de glóbulos vermelhos por ≥28 dias imediatamente antes de qualquer visita clínica programada até a semana 24 ou proporção de creatinina da proteína da urina ≤ 2 mg/mg mantida em ≥ 28 dias imediatamente antes de qualquer visita clínica programada até a semana 24

A independência da transfusão é definida como nenhuma transfusão de hemácias atribuível ou necessária para gerenciar a microangiopatia trombótica (TMA). As transfusões necessárias para outras causas que não o TMA não serão consideradas na avaliação dos terminais de eficácia.
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com um valor SC5B-9 normalizado (onde SC5b-9 é o mesmo valor que o limite superior do normal ou menos)
Prazo: 24 semanas
Plasma sc5b-9 ≤ limite superior do normal (ULN)
24 semanas
Número de participantes com um valor normalizado de lactato desidrogenase (LDH) (onde LDH é o mesmo valor que o limite superior do normal ou menos)
Prazo: 24 semanas
Lactato desidrogenase (LDH) ≤uln
24 semanas
Normalização dos parâmetros de laboratório
Prazo: 24 semanas
Número de participantes com um valor normalizado da haptoglobina (onde a haptoglobina está dentro dos intervalos normais)
24 semanas
Número de participantes que não exigem uma transfusão de plaquetas (independência da transfusão) por 28 dias ou mais.
Prazo: 24 semanas
A independência da transfusão é definida como nenhuma transfusão de plaquetas atribuível ou necessária para gerenciar a microangiopatia trombótica (TMA). As transfusões necessárias para outras causas que não o TMA não serão consideradas na avaliação dos terminais de eficácia.
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AKARI Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

15 de maio de 2024

Conclusão do estudo (Real)

15 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

5 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

5 de junho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de maio de 2025

Última verificação

1 de abril de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AK901

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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