Nomacopan (rVA576) i transplantasjonsassosiert trombotisk mikroangiopati
16. mai 2025 oppdatert av: AKARI Therapeutics
Multisenterstudie av Nomacopan (rVA576) i pediatrisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon assosiert trombotisk mikroangiopati
Multisenterstudie av nomakopan i pediatrisk hematopoietisk stamcelletransplantasjonsassosiert trombotisk mikroangiopati
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen, multisenterstudie av to deler, del A og B, og inkluderer 24 ukers behandling, sikkerhetsoppfølging etter 30 dager.
Del A: dosealgoritme, sikkerhet og effekt
Del B: sikkerhet og effekt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center, Children's Health Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospitall of Philadelphia
-
-
-
-
-
Wrocław, Polen, 50556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SM25PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, SW170QT
- St. Georges University Hospital
-
London, Storbritannia, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Manchester, Storbritannia, M139WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 14 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 0,5 og < 18 år på tidspunktet for diagnosen TMA.
- Gjennomgått allogen eller autolog HSCT.
- TMA-diagnose innen 100 dager etter deres første allogene eller autologe HSCT.
- Klinisk eller histologisk diagnose av TMA
- Utlevering av skriftlig informert samtykke.
- Utlevering av informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som veier mindre enn 5 kg.
- Pasienter med positiv direkte Coombs test.
- Pasienter som ikke får nomakopan innen 14 dager etter den første diagnosen TMA.
- Pasienter som har en aktiv systemisk eller organsystem bakteriell eller soppinfeksjon eller progressiv alvorlig infeksjon
- Grad 4 Akutt GVHD
- Mottok eculizumab eller annen komplementblokkerbehandling når som helst.
- Kjent overfølsomhet overfor virkestoffet eller hjelpestoffene
- En positiv ADAMTS13-test (
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Nomacopan (RVA576)
Studiepopulasjonen vil bestå av pediatriske pasienter som har gjennomgått allogen eller autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) og utvikler transplantasjonsassosiert trombotisk mikroangiopati (HSCT-TMA) innen et år etter HSCT
|
Studiepopulasjonen vil bestå av pediatriske pasienter som har gjennomgått allogen eller autolog HSCT og utvikler HSCT-TMA innen et år etter HSCT
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som ikke krever en rød blodklokkeoverføring (transfusjonsuavhengighet) i 28 dager eller mer eller antall deltakere med en urinproteinkreatininforholdsverdi på ≤ 2 mg/mg opprettholdt i 28 dager eller mer.
Tidsramme: 24 uker
|
Uavhengighet av røde blodlegemer i ≥28 dager rett før planlagt klinisk besøk opp til uke 24 eller urinproteinkreatinin -forholdet ≤ 2 mg/mg opprettholdt over ≥ 28 dager rett før planlagt klinisk besøk opp til uke 24 Transfusjonsuavhengighet er definert som ingen RBC -transfusjon som kan tilskrives, eller påkrevd å håndtere, trombotisk mikroangiopati (TMA). Overføringer som kreves for andre årsaker enn TMA vil ikke bli vurdert innenfor evalueringen av effektivitetens endepunkter. |
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med en normalisert SC5B-9-verdi (der SC5B-9 er den samme verdien som den øvre grensen for normal eller mindre)
Tidsramme: 24 uker
|
Plasma SC5B-9 ≤ øvre grense for normal (ULN)
|
24 uker
|
|
Antall deltakere med en normalisert laktatdehydrogenase (LDH) verdi (der LDH er den samme verdien som den øvre grensen for normal eller mindre)
Tidsramme: 24 uker
|
Laktatdehydrogenase (LDH) ≤uln
|
24 uker
|
|
Normalisering av labparametere
Tidsramme: 24 uker
|
Antall deltakere med en normalisert haptoglobinverdi (der haptoglobin er innenfor normale områder)
|
24 uker
|
|
Antall deltakere som ikke krever en blodplatetransfusjon (transfusjonsuavhengighet) i 28 dager eller mer.
Tidsramme: 24 uker
|
Transfusjonsuavhengighet er definert som ingen blodplatetransfusjon som kan tilskrives, eller påkrevd for å håndtere, trombotisk mikroangiopati (TMA).
Overføringer som kreves for andre årsaker enn TMA vil ikke bli vurdert innenfor evalueringen av effektivitetens endepunkter.
|
24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. februar 2021
Primær fullføring (Faktiske)
15. mai 2024
Studiet fullført (Faktiske)
15. mai 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. november 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. mars 2021
Først lagt ut (Faktiske)
5. mars 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
5. juni 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. mai 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AK901
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .