Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nomacopan (rVA576) w mikroangiopatii zakrzepowej związanej z przeszczepem

16 maja 2025 zaktualizowane przez: AKARI Therapeutics

Wieloośrodkowe badanie preparatu Nomacopan (rVA576) w mikroangiopatii zakrzepowej związanej z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci

Wieloośrodkowe badanie nomakopanu w mikroangiopatii zakrzepowej związanej z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie składające się z dwóch części, części A i B, obejmujące 24 tygodnie leczenia i kontrolę bezpieczeństwa po 30 dniach.

Część A: algorytm dawkowania, bezpieczeństwo i skuteczność

Część B: bezpieczeństwo i skuteczność

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Wrocław, Polska, 50556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center, Children's Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospitall of Philadelphia
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SM25PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW170QT
        • St. Georges University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥ 0,5 i < 18 lat w chwili rozpoznania TMA.
  2. Przeszedł allogeniczny lub autologiczny HSCT.
  3. Diagnoza TMA w ciągu 100 dni od pierwszego allogenicznego lub autologicznego HSCT.
  4. Rozpoznanie kliniczne lub histologiczne TMA
  5. Dostarczenie pisemnej świadomej zgody.
  6. Wyrażenie świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci ważący mniej niż 5 kg.
  2. Pacjenci z dodatnim bezpośrednim testem Coombsa.
  3. Pacjenci, którzy nie otrzymują nomakopanu w ciągu 14 dni od wstępnego rozpoznania TMA.
  4. Pacjenci z aktywnym zakażeniem bakteryjnym lub grzybiczym układu lub narządów lub postępującym ciężkim zakażeniem
  5. Ostra GVHD stopnia 4
  6. Otrzymał ekulizumab lub jakąkolwiek inną terapię blokerem dopełniacza w dowolnym momencie.
  7. Znana nadwrażliwość na substancję czynną lub substancje pomocnicze
  8. Pozytywny wynik testu ADAMTS13 (

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Nomacopan (RVA576)
Badana populacja będzie składać się z pacjentów pediatrycznych, którzy przeszli allogeniczną lub autologiczną przeszczep hematopoetyczny
Lek: nomakopan (rVA576)
Populacja badana będzie składać się z pacjentów pediatrycznych, którzy przeszli allogeniczny lub autologiczny HSCT i u których w ciągu roku od HSCT rozwinął się HSCT-TMA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników nie wymagających transfuzji czerwonej krwi (niezależność transfuzji) przez 28 dni lub więcej lub liczbę uczestników z wartością stosunku kreatyniny białka moczu wynoszącą ≤ 2 mg/mg przez 28 dni lub dłużej.
Ramy czasowe: 24 tygodnie

Niezależność transfuzji czerwonych krwinek przez ≥28 dni bezpośrednio przed każdą zaplanowaną wizytą kliniczną do 24 tygodnia lub stosunek kreatyniny białka moczu ≤ 2 mg/mg utrzymywany przez ≥ 28 dni bezpośrednio przed każdą zaplanowaną wizytą kliniczną do 24 tygodnia 24 tygodnia

Niezależność transfuzji jest definiowana jako brak transfuzji RBC przypisywania lub wymaganej do zarządzania mikroangiopatią zakrzepową (TMA). Transfuzje wymagane z przyczyn innych niż TMA nie będą rozważane w ramach oceny punktów końcowych skuteczności.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników o znormalizowanej wartości SC5B-9 (gdzie SC5B-9 ma tę samą wartość co górna granica normalnej lub mniejszej)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
SC5B-9 ≤ Górna granica normy (ULN)
24 tygodnie
Liczba uczestników z znormalizowaną wartością dehydrogenazy mleczanowej (LDH) (gdzie LDH jest taką samą wartością jak górna granica normy lub mniej)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Dehydrogenaza mleczanowa (LDH) ≤ SULN
24 tygodnie
Normalizacja parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Liczba uczestników o znormalizowanej wartości haptoglobiny (gdzie haptoglobina znajduje się w normalnych zakresach)
24 tygodnie
Liczba uczestników nie wymagających transfuzji płytek krwi (niezależność transfuzji) przez 28 dni lub dłużej.
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Niezależność transfuzji jest definiowana jako brak transfuzji płytek krwi przypisywanych lub wymaganym do zarządzania mikroangiopatią zakrzepową (TMA). Transfuzje wymagane z przyczyn innych niż TMA nie będą rozważane w ramach oceny punktów końcowych skuteczności.
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 maja 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AK901

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na nomakopan (rVA576)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj