Номакопан (rVA576) при тромботической микроангиопатии, связанной с трансплантацией
16 мая 2025 г. обновлено: AKARI Therapeutics
Многоцентровое исследование Номакопана (rVA576) при тромботической микроангиопатии, связанной с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток у детей
Многоцентровое исследование номакопана при тромботической микроангиопатии, связанной с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток у детей
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое многоцентровое исследование, состоящее из двух частей, частей А и В, включает 24 недели лечения, последующее наблюдение за безопасностью через 30 дней.
Часть A: алгоритм дозирования, безопасность и эффективность
Часть B: безопасность и эффективность
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Wrocław, Польша, 50556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SM25PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство, SW170QT
- St. Georges University Hospital
-
London, Соединенное Королевство, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Manchester, Соединенное Королевство, M139WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University Medical Center, Children's Health Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospitall of Philadelphia
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 14 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 0,5 и < 18 лет на момент постановки диагноза ТМА.
- Проведена аллогенная или аутологическая ТГСК.
- Диагноз ТМА в течение 100 дней после первой аллогенной или аутологичной ТГСК.
- Клинический или гистологический диагноз ТМА
- Предоставление письменного информированного согласия.
- Предоставление информированного согласия
Критерий исключения:
- Пациенты с массой тела менее 5 кг.
- Пациенты с положительной прямой пробой Кумбса.
- Пациенты, которые не получают номакопан в течение 14 дней после первоначального диагноза ТМА.
- Пациенты с активной системной бактериальной или грибковой инфекцией или прогрессирующей тяжелой инфекцией
- 4 степень острой РТПХ
- Получал экулизумаб или любой другой блокатор комплемента в любое время.
- Известная гиперчувствительность к активному ингредиенту или вспомогательным веществам
- Положительный тест ADAMTS13 (
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Nomacopan (RVA576)
Исследовательская популяция будет состоять из педиатрических пациентов, которые подвергались аллогенной или аутологичной трансплантации гематопоэтических стволовых клеток (HSCT) и развивают трансплантационную тромботическую микроангиопатию (HSCT-TMA) в течение года HSCT
|
Исследуемая популяция будет состоять из педиатрических пациентов, перенесших аллогенную или аутологичную ТГСК и у которых в течение года после ТГСК развилась ТГСК-ТМА.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, не требующих переливания колокола эритроцитов (независимость переливания) в течение 28 дней или более или числа участников со значением креатинина белка мочи ≤ 2 мг/мг, поддерживаемого в течение 28 дней или более.
Временное ограничение: 24 недели
|
Независимость трансфузии эритроцитов в течение ≥28 дней непосредственно до любого запланированного клинического посещения до 24 -й недели или соотношения креатинина белка мочи ≤ 2 мг/мг, поддерживаемого в течение ≥ 28 дней непосредственно перед каким -либо запланированным клиническим посещением до 24 недели 24 Независимость от переливания определяется как переливание эритроцитов, связанное с эритроцитами, или требуется для управления тромботической микроангиопатией (TMA). Переливки, необходимые для причин, отличных от TMA, не будут рассматриваться в рамках оценки конечных точек эффективности. |
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников со нормализованным значением SC5B-9 (где SC5B-9-это то же значение, что и верхний предел нормального или меньшего))
Временное ограничение: 24 недели
|
Plasma SC5B-9 ≤ Верхний предел нормального (ULN)
|
24 недели
|
|
Количество участников со нормализованным значением лактатдегидрогеназы (LDH) (где LDH является тем же значением, что и верхний предел нормального или меньшего))
Временное ограничение: 24 недели
|
Лактатдегидрогеназа (LDH) ≤uln
|
24 недели
|
|
Нормализация лабораторных параметров
Временное ограничение: 24 недели
|
Количество участников с нормализованным значением гаптоглобина (где гаптоглобин находится в пределах нормальных диапазонов)
|
24 недели
|
|
Количество участников, не требующих переливания тромбоцитов (независимость переливания) в течение 28 дней или более.
Временное ограничение: 24 недели
|
Независимость трансфузии определяется как отсутствие переливания тромбоцитов, связанных с ними или требуется для управления тромботической микроангиопатией (TMA).
Переливки, необходимые для причин, отличных от TMA, не будут рассматриваться в рамках оценки конечных точек эффективности.
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 февраля 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
15 мая 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
15 мая 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 ноября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 марта 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 марта 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
5 июня 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 мая 2025 г.
Последняя проверка
1 апреля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AK901
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .