Номакопан (rVA576) при тромботической микроангиопатии, связанной с трансплантацией
7 февраля 2024 г. обновлено: AKARI Therapeutics
Многоцентровое исследование Номакопана (rVA576) при тромботической микроангиопатии, связанной с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток у детей
Многоцентровое исследование номакопана при тромботической микроангиопатии, связанной с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток у детей
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое многоцентровое исследование, состоящее из двух частей, частей А и В, включает 24 недели лечения, последующее наблюдение за безопасностью через 30 дней.
Часть A: алгоритм дозирования, безопасность и эффективность
Часть B: безопасность и эффективность
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
50
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Wynne W Davies, MD
- Номер телефона: 02080040268
- Электронная почта: medical.monitors@akaritx.com
Места учебы
-
-
-
Wrocław, Польша, 50556
- Рекрутинг
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
-
Контакт:
- Krzysztof Kalwak
- Электронная почта: medical.monitors@akaritx.com
-
Главный следователь:
- Krzysztof Kalwak
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N3JH
- Рекрутинг
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Контакт:
- Robert Chiesa
- Электронная почта: medical.monitors@akaritx.com
-
Главный следователь:
- Robert Chiesa
-
Manchester, Соединенное Королевство, M139WL
- Рекрутинг
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Контакт:
- Robert Wynn
- Электронная почта: medical.monitors@akaritx.com
-
Главный следователь:
- Robert Wynn
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Рекрутинг
- Children's Hospital Los Angeles
-
Контакт:
- Neena Kapoor
- Электронная почта: medical.monitors@akaritx.com
-
Главный следователь:
- Neena Kapoor
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Рекрутинг
- Stanford Children's Hospital
-
Контакт:
- David Shyr
- Электронная почта: medical.monitors@akaritx.com
-
Главный следователь:
- David Shyr
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Рекрутинг
- Duke University Medical Center, Children's Health Center
-
Контакт:
- Vinod Prasad
- Электронная почта: medical.monitors@akaritx.com
-
Главный следователь:
- Vinod Prasad
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Children's Hospitall of Philadelphia
-
Контакт:
- Timothy Olson
- Электронная почта: medical.monitors@akaritx.com
-
Главный следователь:
- Timothy Olson
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 10 месяцев до 16 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 0,5 и < 18 лет на момент постановки диагноза ТМА.
- Проведена аллогенная или аутологическая ТГСК.
- Диагноз ТМА в течение 100 дней после первой аллогенной или аутологичной ТГСК.
- Клинический или гистологический диагноз ТМА
- Предоставление письменного информированного согласия.
- Предоставление информированного согласия
Критерий исключения:
- Пациенты с массой тела менее 5 кг.
- Пациенты с положительной прямой пробой Кумбса.
- Пациенты, которые не получают номакопан в течение 14 дней после первоначального диагноза ТМА.
- Пациенты с активной системной бактериальной или грибковой инфекцией или прогрессирующей тяжелой инфекцией
- 4 степень острой РТПХ
- Получал экулизумаб или любой другой блокатор комплемента в любое время.
- Известная гиперчувствительность к активному ингредиенту или вспомогательным веществам
- Положительный тест ADAMTS13 (
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: номакопан (rVA576)
Исследуемая популяция будет состоять из педиатрических пациентов, перенесших аллогенную или аутологичную ТГСК и у которых в течение года после ТГСК развилась ТГСК-ТМА.
|
Исследуемая популяция будет состоять из педиатрических пациентов, перенесших аллогенную или аутологичную ТГСК и у которых в течение года после ТГСК развилась ТГСК-ТМА.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Независимость от переливания эритроцитов в течение ≥ 28 дней непосредственно перед любым запланированным клиническим визитом до 24 недели
Временное ограничение: 24 недели
|
Независимость от трансфузии определяется как отсутствие трансфузии эритроцитов или тромбоцитов, связанной с тромботической микроангиопатией (ТМА) или необходимой для ее лечения.
Переливания, необходимые по причинам, отличным от ТМА, не будут учитываться при оценке первичных конечных точек эффективности.
|
24 недели
|
|
Соотношение белка и креатинина в моче ≤ 2 мг/мг
Временное ограничение: 24 недели
|
Соотношение белка и креатинина в моче ≤ 2 мг/мг
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Улучшение функции почек
Временное ограничение: 24 недели
|
Процент пациентов, достигших первичной конечной точки отношения креатинина белка в моче ≤ 2 мг/мг (нефротический порог) в течение ≥ 28 дней
|
24 недели
|
|
Независимость от переливания тромбоцитов
Временное ограничение: 24 недели
|
Независимость от переливания тромбоцитов в течение ≥ 28 дней в течение 24 недель
|
24 недели
|
|
Нормализация лабораторных показателей
Временное ограничение: 24 недели
|
Лактатдегидрогеназа (ЛДГ) ≤ВГН
|
24 недели
|
|
Нормализация лабораторных показателей
Временное ограничение: 24 недели
|
Нормализация гаптоглобина
|
24 недели
|
|
Безопасность и переносимость номакопана
Временное ограничение: 28 недель
|
Новые или ухудшающиеся НЯ после введения дозы исследуемого продукта будут зарегистрированы в eCRF.
|
28 недель
|
|
Безопасность и переносимость номакопана
Временное ограничение: 28 недель
|
Списки субъектов, у которых есть SAE.
|
28 недель
|
|
Безопасность и переносимость номакопана
Временное ограничение: 28 недель
|
Списки субъектов, которые прекращают участие в исследовании из-за НЯ.
|
28 недель
|
|
Безопасность и переносимость номакопана
Временное ограничение: 28 недель
|
Возникновение значительных лабораторных отклонений будет суммировано.
|
28 недель
|
|
Нормализация лабораторных показателей
Временное ограничение: 24 недели
|
Плазма sc5b-9 ≤ ВГН
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 февраля 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 ноября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 марта 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 марта 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AK901
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования номакопан (rVA576)
-
AKARI TherapeuticsОтозванБуллезный пемфигоидСоединенные Штаты, Германия, Нидерланды, Польша