Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nomacopan (rVA576) i Transplant Associated Thrombotic Microangiopathy

16. maj 2025 opdateret af: AKARI Therapeutics

Multicenterundersøgelse af Nomacopan (rVA576) i pædiatrisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation associeret trombotisk mikroangiopati

Multicenter undersøgelse af nomacopan i pædiatrisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation associeret trombotisk mikroangiopati

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en åben-label, multi-center undersøgelse af to dele, del A og B, omfatter 24 ugers behandling, sikkerhedsopfølgning efter 30 dage.

Del A: dosisalgoritme, sikkerhed og effektivitet

Del B: sikkerhed og effektivitet

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SM25PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SW170QT
        • St. Georges University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center, Children's Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospitall of Philadelphia
  • Polen
      • Wrocław, Polen, 50556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 0,5 og < 18 år på tidspunktet for diagnosen TMA.
  2. Gennemgået allogen eller autolog HSCT.
  3. TMA-diagnose inden for 100 dage efter deres første allogene eller autologe HSCT.
  4. Klinisk eller histologisk diagnose af TMA
  5. Afgivelse af skriftligt informeret samtykke.
  6. Afgivelse af informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der vejer mindre end 5 kg.
  2. Patienter med en positiv direkte Coombs test.
  3. Patienter, der ikke modtager nomacopan inden for 14 dage efter den første diagnose af TMA.
  4. Patienter med en aktiv systemisk eller organsystem bakteriel eller svampeinfektion eller progressiv alvorlig infektion
  5. Grad 4 Akut GVHD
  6. Modtog eculizumab eller enhver anden komplementblokkerbehandling til enhver tid.
  7. Kendt overfølsomhed over for den aktive ingrediens eller hjælpestoffer
  8. En positiv ADAMTS13 test (

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nomacopan (RVA576)
Undersøgelsespopulationen vil bestå af pædiatriske patienter, der har gennemgået allogen eller autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) og udvikler transplantationsassocieret thrombotisk mikroangiopati (HSCT-TMA) inden for et år med HSCT
Medicin: nomakopan (rVA576)
Studiepopulationen vil bestå af pædiatriske patienter, som har gennemgået allogen eller autolog HSCT og udvikler HSCT-TMA inden for et år efter HSCT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der ikke kræver en rød blodklokke -transfusion (transfusionsuafhængighed) i 28 dage eller mere eller antal deltagere med et urinprotein -kreatininforholdsværdi på ≤ 2 mg/mg opretholdes i 28 dage eller mere.
Tidsramme: 24 uger

Transfusionsuafhængighed af røde blodlegemer i ≥28 dage umiddelbart før ethvert planlagt klinisk besøg op til uge 24 eller urinproteinekreatininforhold ≤ 2 mg/mg opretholdt over ≥ 28 dage umiddelbart før et planlagt klinisk besøg op til uge 24

Transfusionsuafhængighed defineres som ingen RBC -transfusion, der kan henføres til eller kræves for at håndtere thrombotisk mikroangiopati (TMA). Transfusioner, der kræves af andre årsager end TMA, vil ikke blive overvejet inden for evalueringen af ​​effektivitetsdepunkterne.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med en normaliseret SC5B-9-værdi (hvor SC5B-9 er den samme værdi som den øvre grænse for normal eller mindre)
Tidsramme: 24 uger
Plasma SC5B-9 ≤ øvre grænse for normal (ULN)
24 uger
Antal deltagere med en normaliseret laktatdehydrogenase (LDH) værdi (hvor LDH er den samme værdi som den øvre grænse for normal eller mindre)
Tidsramme: 24 uger
Laktatdehydrogenase (LDH) ≤Uln
24 uger
Normalisering af laboratorieparametre
Tidsramme: 24 uger
Antal deltagere med en normaliseret haptoglobinværdi (hvor haptoglobin er inden for de normale intervaller)
24 uger
Antal deltagere, der ikke kræver en blodpladeoverføring (transfusionsuafhængighed) i 28 dage eller mere.
Tidsramme: 24 uger
Transfusionsuafhængighed defineres som ingen blodpladertransfusion, der kan henføres til eller kræves for at håndtere thrombotisk mikroangiopati (TMA). Transfusioner, der kræves af andre årsager end TMA, vil ikke blive overvejet inden for evalueringen af ​​effektivitetsdepunkterne.
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

15. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

5. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

5. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. maj 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AK901

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med nomakopan (rVA576)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner