Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Nomacopan (rVA576) i Transplant Associated Thrombotic Microangiopathy

7 februari 2024 uppdaterad av: AKARI Therapeutics

Multicenterstudie av Nomacopan (rVA576) vid pediatrisk hematopoietisk stamcellstransplantation associerad trombotisk mikroangiopati

Multicenterstudie av nomakopan vid pediatrisk hematopoietisk stamcellstransplantation associerad trombotisk mikroangiopati

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen, multicenterstudie av två delar, del A och B, som inkluderar 24 veckors behandling, säkerhetsuppföljning efter 30 dagar.

Del A: dosalgoritm, säkerhet och effekt

Del B: säkerhet och effekt

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Medical Center, Children's Health Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Vinod Prasad
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
  • Polen
      • Wrocław, Polen, 50556
        • Rekrytering
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Krzysztof Kalwak
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N3JH
      • Manchester, Storbritannien, M139WL

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 månader till 16 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥ 0,5 och < 18 år vid tidpunkten för diagnos av TMA.
  2. Genomgått allogen eller autolog HSCT.
  3. TMA-diagnos inom 100 dagar efter deras första allogena eller autologa HSCT.
  4. Klinisk eller histologisk diagnos av TMA
  5. Tillhandahållande av skriftligt informerat samtycke.
  6. Tillhandahållande av informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. Patienter som väger mindre än 5 kg.
  2. Patienter med positivt direkt Coombs test.
  3. Patienter som inte får nomakopan inom 14 dagar efter den första diagnosen TMA.
  4. Patienter som har en aktiv bakteriell eller svampinfektion i system eller organsystem eller progressiv allvarlig infektion
  5. Grad 4 Akut GVHD
  6. Fick eculizumab eller någon annan komplementblockerare när som helst.
  7. Känd överkänslighet mot den aktiva substansen eller hjälpämnena
  8. Ett positivt ADAMTS13-test (

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: nomakopan (rVA576)
Studiepopulationen kommer att bestå av pediatriska patienter som har genomgått allogen eller autolog HSCT och utvecklar HSCT-TMA inom ett år efter HSCT
Läkemedel: nomakopan (rVA576)
Studiepopulationen kommer att bestå av pediatriska patienter som har genomgått allogen eller autolog HSCT och utvecklar HSCT-TMA inom ett år efter HSCT

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
RBC-transfusionsoberoende i ≥ 28 dagar omedelbart före ett planerat kliniskt besök upp till vecka 24
Tidsram: 24 veckor
Transfusionsoberoende definieras som ingen RBC eller blodplättstransfusion som kan tillskrivas eller krävs för att hantera trombotisk mikroangiopati (TMA). Transfusioner som krävs av andra orsaker än TMA kommer inte att beaktas vid utvärderingen av de primära effektmåtten.
24 veckor
Urinproteinkreatininkvot ≤ 2 mg/mg
Tidsram: 24 veckor
Urinproteinkreatininkvot ≤ 2 mg/mg
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättring av njurfunktionen
Tidsram: 24 veckor
Procentandel av patienter som uppnår det primära effektmåttet av urinproteinkreatininkvot ≤ 2 mg/mg (den nefrotiska tröskeln) under ≥ 28 dagar
24 veckor
Trombocyttransfusionsoberoende
Tidsram: 24 veckor
Trombocyttransfusionsoberoende i ≥ 28 dagar inom 24 veckors tidsram
24 veckor
Normalisering av labbparametrar
Tidsram: 24 veckor
Laktatdehydrogenas (LDH) ≤ULN
24 veckor
Normalisering av labbparametrar
Tidsram: 24 veckor
Normalisering av haptoglobin
24 veckor
Nomacopans säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 28 veckor
Nya eller förvärrade biverkningar efter dosering av prövningsprodukten kommer att registreras i eCRF.
28 veckor
Nomacopans säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 28 veckor
Listor över försökspersoner som har en SAE.
28 veckor
Nomacopans säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 28 veckor
Listor över försökspersoner som avbryter studien på grund av en AE.
28 veckor
Nomacopans säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 28 veckor
Förekomst av betydande laboratorieavvikelser kommer att sammanfattas.
28 veckor
Normalisering av labbparametrar
Tidsram: 24 veckor
Plasma sC5b-9 ≤ ULN
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 mars 2021

Första postat (Faktisk)

5 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AK901

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på nomakopan (rVA576)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera