Nomacopan (rVA576) i Transplant Associated Thrombotic Microangiopathy
16 maj 2025 uppdaterad av: AKARI Therapeutics
Multicenterstudie av Nomacopan (rVA576) vid pediatrisk hematopoietisk stamcellstransplantation associerad trombotisk mikroangiopati
Multicenterstudie av nomakopan vid pediatrisk hematopoietisk stamcellstransplantation associerad trombotisk mikroangiopati
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen, multicenterstudie av två delar, del A och B, som inkluderar 24 veckors behandling, säkerhetsuppföljning efter 30 dagar.
Del A: dosalgoritm, säkerhet och effekt
Del B: säkerhet och effekt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center, Children's Health Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospitall of Philadelphia
-
-
-
-
-
Wrocław, Polen, 50556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, SM25PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, SW170QT
- St. Georges University Hospital
-
London, Storbritannien, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Manchester, Storbritannien, M139WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 14 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥ 0,5 och < 18 år vid tidpunkten för diagnos av TMA.
- Genomgått allogen eller autolog HSCT.
- TMA-diagnos inom 100 dagar efter deras första allogena eller autologa HSCT.
- Klinisk eller histologisk diagnos av TMA
- Tillhandahållande av skriftligt informerat samtycke.
- Tillhandahållande av informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Patienter som väger mindre än 5 kg.
- Patienter med positivt direkt Coombs test.
- Patienter som inte får nomakopan inom 14 dagar efter den första diagnosen TMA.
- Patienter som har en aktiv bakteriell eller svampinfektion i system eller organsystem eller progressiv allvarlig infektion
- Grad 4 Akut GVHD
- Fick eculizumab eller någon annan komplementblockerare när som helst.
- Känd överkänslighet mot den aktiva substansen eller hjälpämnena
- Ett positivt ADAMTS13-test (
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Nomacopan (RVA576)
Studiepopulationen kommer att bestå av pediatriska patienter som har genomgått allogen eller autolog hematopoietisk stamcelltransplantation (HSCT) och utvecklar transplantationsassocierad trombotisk mikroangiopati (HSCT-TMA) inom ett år från HSCT)
|
Studiepopulationen kommer att bestå av pediatriska patienter som har genomgått allogen eller autolog HSCT och utvecklar HSCT-TMA inom ett år efter HSCT
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare som inte kräver en röd blodklocktransfusion (transfusionsoberoende) under 28 dagar eller mer eller antal deltagare med ett urinproteinkreatininkvotvärde på ≤ 2 mg/mg upprätthålls under 28 dagar eller mer.
Tidsram: 24 veckor
|
Röd blodkroppstransfusionsoberoende under ≥28 dagar omedelbart före något schemalagt kliniskt besök fram till vecka 24 eller urinproteinkreatininförhållande ≤ 2 mg/mg upprätthöll över ≥ 28 dagar omedelbart före något schemalagt kliniskt besök fram till vecka 24 Transfusionsoberoende definieras som ingen RBC -transfusion som kan hänföras till eller krävs för att hantera trombotisk mikroangiopati (TMA). Transfusioner som krävs för andra orsaker än TMA kommer inte att beaktas inom utvärderingen av effektivitetsändpunkterna. |
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med ett normaliserat SC5B-9-värde (där SC5B-9 är samma värde som den övre gränsen för normal eller mindre)
Tidsram: 24 veckor
|
Plasma SC5B-9 ≤ Övre gräns för normal (ULN)
|
24 veckor
|
|
Antal deltagare med ett normaliserat laktatdehydrogenas (LDH) -värde (där LDH är samma värde som den övre gränsen för normal eller mindre)
Tidsram: 24 veckor
|
Laktatdehydrogenas (LDH) ≤ULN
|
24 veckor
|
|
Normalisering av labbparametrar
Tidsram: 24 veckor
|
Antal deltagare med ett normaliserat haptoglobinvärde (där haptoglobin ligger inom de normala intervallen)
|
24 veckor
|
|
Antal deltagare som inte kräver en blodplätttransfusion (transfusionsoberoende) i 28 dagar eller mer.
Tidsram: 24 veckor
|
Transfusionsoberoende definieras som ingen blodplätttransfusion som kan hänföras till eller krävs för att hantera trombotisk mikroangiopati (TMA).
Transfusioner som krävs för andra orsaker än TMA kommer inte att beaktas inom utvärderingen av effektivitetsändpunkterna.
|
24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 februari 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
15 maj 2024
Avslutad studie (Faktisk)
15 maj 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 november 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 mars 2021
Första postat (Faktisk)
5 mars 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
5 juni 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 maj 2025
Senast verifierad
1 april 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AK901
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .