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Nomacopan (rVA576) en microangiopatía trombótica asociada a trasplante

16 de mayo de 2025 actualizado por: AKARI Therapeutics

Estudio multicéntrico de nomacopan (rVA576) en microangiopatía trombótica asociada a trasplante de células madre hematopoyéticas pediátricas

Estudio multicéntrico de nomacopan en microangiopatía trombótica asociada a trasplante de células madre hematopoyéticas pediátricas

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de etiqueta abierta de dos partes, Parte A y B, incluye 24 semanas de tratamiento, seguimiento de seguridad después de 30 días.

Parte A: algoritmo de dosis, seguridad y eficacia

Parte B: seguridad y eficacia

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center, Children's Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospitall of Philadelphia
  • Polonia
      • Wrocław, Polonia, 50556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SM25PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SW170QT
        • St. Georges University Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Reino Unido, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 14 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad ≥ 0,5 y < 18 años en el momento del diagnóstico de MAT.
  2. Sometido a HSCT alogénico o autólogo.
  3. Diagnóstico de MAT dentro de los 100 días de su primer HSCT alogénico o autólogo.
  4. Diagnóstico clínico o histológico de MAT
  5. Entrega de consentimiento informado por escrito.
  6. Provisión de asentimiento informado

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con peso inferior a 5 kg.
  2. Pacientes con prueba de Coombs directa positiva.
  3. Pacientes que no reciben nomacopan dentro de los 14 días posteriores al diagnóstico inicial de MAT.
  4. Pacientes que tienen una infección bacteriana o fúngica sistémica u orgánica activa o una infección grave progresiva
  5. EICH aguda de grado 4
  6. Recibió eculizumab o cualquier otra terapia bloqueadora del complemento en cualquier momento.
  7. Hipersensibilidad conocida al ingrediente activo o excipientes
  8. Una prueba ADAMTS13 positiva (

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nomacopan (RVA576)
La población de estudio consistirá en pacientes pediátricos que se han sometido a un trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas o autólogas (HSCT) y desarrollan microangiopatía trombótica asociada al trasplante (HSCT-TMA) dentro de un año de HSCT
Droga: nomacopan (rVA576)
La población de estudio estará formada por pacientes pediátricos que se hayan sometido a un TCMH alogénico o autólogo y desarrollen TCMH-TMA dentro del año posterior al TCMH.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que no requieren una transfusión de campana de sangre roja (independencia de la transfusión) durante 28 días o más o el número de participantes con un valor de relación de creatinina de proteína de orina de ≤ 2 mg/mg mantenido durante 28 días o más.
Periodo de tiempo: 24 semanas

Independencia de transfusión de glóbulos rojos durante ≥28 días inmediatamente antes de cualquier visita clínica programada hasta la semana 24 o la relación de creatinina de proteína de orina ≤ 2 mg/mg mantenida durante ≥ 28 días inmediatamente antes de cualquier visita clínica programada hasta la semana 24

La independencia de la transfusión se define como una transfusión de RBC atribuible o requerida para manejar, microangiopatía trombótica (TMA). Las transfusiones requeridas para causas distintas a TMA no se considerarán dentro de la evaluación de los puntos finales de eficacia.
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con un valor SC5B-9 normalizado (donde SC5B-9 es el mismo valor que el límite superior de lo normal o menos)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Plasma SC5B-9 ≤ Límite superior de lo normal (ULN)
24 semanas
Número de participantes con un valor de lactato deshidrogenasa normalizado (LDH) (donde LDH es el mismo valor que el límite superior de lo normal o menos)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Lactato deshidrogenasa (LDH) ≤uln
24 semanas
Normalización de parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: 24 semanas
Número de participantes con un valor de haptoglobina normalizado (donde la haptoglobina está dentro de los rangos normales)
24 semanas
Número de participantes que no requieren una transfusión de plaquetas (independencia de la transfusión) durante 28 días o más.
Periodo de tiempo: 24 semanas
La independencia de la transfusión se define como una transfusión de plaquetas atribuible o requerida para manejar, microangiopatía trombótica (TMA). Las transfusiones requeridas para causas distintas a TMA no se considerarán dentro de la evaluación de los puntos finales de eficacia.
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AKARI Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de febrero de 2021

Finalización primaria (Actual)

15 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Actual)

15 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

5 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

5 de junio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de mayo de 2025

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AK901

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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