Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nomacopan (rVA576) u trombotické mikroangiopatie spojené s transplantací

16. května 2025 aktualizováno: AKARI Therapeutics

Multicentrická studie Nomacopanu (rVA576) u pediatrické trombotické mikroangiopatie spojené s transplantací hematopoetických kmenových buněk

Multicentrická studie nomakopanu u dětské trombotické mikroangiopatie spojené s transplantací krvetvorných kmenových buněk

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, multicentrická studie sestávající ze dvou částí, části A a B, zahrnuje 24 týdnů léčby, bezpečnostní sledování po 30 dnech.

Část A: dávkovací algoritmus, bezpečnost a účinnost

Část B: bezpečnost a účinnost

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Polsko
      • Wrocław, Polsko, 50556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SM25PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, SW170QT
        • St. Georges University Hospital
      • London, Spojené království, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Spojené království, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center, Children's Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospitall of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 0,5 a < 18 let v době diagnózy TMA.
  2. Podstoupil alogenní nebo autologní HSCT.
  3. Diagnóza TMA do 100 dnů od jejich první alogenní nebo autologní HSCT.
  4. Klinická nebo histologická diagnostika TMA
  5. Poskytnutí písemného informovaného souhlasu.
  6. Poskytování informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti vážící méně než 5 kg.
  2. Pacienti s pozitivním přímým Coombovým testem.
  3. Pacienti, kteří nedostanou nomacopan do 14 dnů od počáteční diagnózy TMA.
  4. Pacienti s aktivní systémovou nebo orgánovou systémovou bakteriální nebo plísňovou infekcí nebo progresivní závažnou infekcí
  5. Akutní GVHD 4. stupně
  6. Kdykoli jste obdrželi eculizumab nebo jakoukoli jinou léčbu blokátorem komplementu.
  7. Známá přecitlivělost na účinnou látku nebo pomocné látky
  8. Pozitivní test ADAMTS13 (

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nomacopan (RVA576)
Populace studie se bude skládat z dětských pacientů, kteří podstoupili alogenní nebo autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) a vyvinuli trombotickou mikroangiopatii (HSCT-TMA) asociovanou s transplantací (HSCT-TMA)
Lék: nomacopan (rVA576)
Populace studie se bude skládat z pediatrických pacientů, kteří podstoupili alogenní nebo autologní HSCT a vyvinuli HSCT-TMA do jednoho roku od HSCT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří nevyžadují transfúzi červeného krve (nezávislost transfúze) po dobu 28 dnů nebo déle, nebo počet účastníků s hodnotou poměru kreatininu moči ≤ 2 mg/mg udržovanou po dobu 28 dnů nebo déle.
Časové okno: 24 týdnů

Nezávislost transfúze červených krvinek po dobu ≥ 28 dní bezprostředně před jakoukoli plánovanou klinickou návštěvou až do 24. týdne nebo poměr kreatininu proteinu moči ≤ 2 mg/mg udržované během ≥ 28 dní bezprostředně před jakoukoli naplánovaná klinická návštěva až do 24. týdne do 24. týdne

Transfuzní nezávislost je definována jako žádná transfúze RBC, která lze připsat nebo je nutné k řízení trombotické mikroangiopatie (TMA). V rámci hodnocení koncových bodů účinnosti nebudou brány v úvahu transfuze potřebné pro příčiny než TMA.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s normalizovanou hodnotou SC5B-9 (kde SC5B-9 je stejná hodnota jako horní hranice normálního nebo méně)
Časové okno: 24 týdnů
Plazma SC5B-9 ≤ Horní hranice normálního (ULN)
24 týdnů
Počet účastníků s normalizovanou hodnotou laktát dehydrogenázy (LDH) (kde LDH je stejná hodnota jako horní hranice normálního nebo méně)
Časové okno: 24 týdnů
Laktát dehydrogenáza (LDH) ≤uln
24 týdnů
Normalizace parametrů laboratoře
Časové okno: 24 týdnů
Počet účastníků s normalizovanou hodnotou haptoglobinu (kde je Haptoglobin v normálních rozsazích)
24 týdnů
Počet účastníků, kteří nevyžadují transfuzi destiček (transfuzní nezávislost) po dobu 28 a více dnů.
Časové okno: 24 týdnů
Transfuzní nezávislost je definována jako žádná transfúze destiček, která lze připsat nebo je nutná k řízení trombotické mikroangiopatie (TMA). V rámci hodnocení koncových bodů účinnosti nebudou brány v úvahu transfuze potřebné pro příčiny než TMA.
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AKARI Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2021

Primární dokončení (Aktuální)

15. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

15. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

5. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

5. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. května 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AK901

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na nomacopan (rVA576)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit