Nomacopan (rVA576) bij transplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie
16 mei 2025 bijgewerkt door: AKARI Therapeutics
Multicenter studie van Nomacopan (rVA576) bij pediatrische hematopoëtische stamceltransplantatie geassocieerde trombotische microangiopathie
Multicenter studie van nomacopan bij pediatrische hematopoëtische stamceltransplantatie geassocieerde trombotische microangiopathie
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label, multicenter onderzoek uit twee delen, deel A en deel B, met een behandeling van 24 weken en een veiligheidscontrole na 30 dagen.
Deel A: dosisalgoritme, veiligheid en werkzaamheid
Deel B: veiligheid en werkzaamheid
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Wrocław, Polen, 50556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SM25PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW170QT
- St. Georges University Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M139WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center, Children's Health Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospitall of Philadelphia
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 14 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥ 0,5 en < 18 jaar ten tijde van de diagnose TMA.
- Allogene of autologe HSCT ondergaan.
- TMA-diagnose binnen 100 dagen na hun eerste allogene of autologe HSCT.
- Klinische of histologische diagnose van TMA
- Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming.
- Verlenen van geïnformeerde instemming
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die minder dan 5 kg wegen.
- Patiënten met een positieve directe Coomb-test.
- Patiënten die geen nomacopan krijgen binnen 14 dagen na de eerste diagnose van TMA.
- Patiënten met een actieve systemische of orgaansysteem bacteriële of schimmelinfectie of progressieve ernstige infectie
- Graad 4 acute GVHD
- Op elk moment eculizumab of een andere complementblokkerende therapie ontvangen.
- Bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof of hulpstoffen
- Een positieve ADAMTS13-test (
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Nomacopan (RVA576)
De onderzoekspopulatie zal bestaan uit pediatrische patiënten die allogene of autologe hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) hebben ondergaan en binnen een jaar HSCT transplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (HSCT-TMA) ontwikkelen
|
De onderzoekspopulatie zal bestaan uit pediatrische patiënten die allogene of autologe HSCT hebben ondergaan en binnen een jaar na HSCT HSCT-TMA ontwikkelen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers dat geen rode bloedbloktransfusie (transfusie -onafhankelijkheid) nodig heeft gedurende 28 dagen of meer of aantal deelnemers met een urine -eiwitcreatinineverhouding van ≤ 2 mg/mg dat gedurende 28 dagen of meer wordt gehandhaafd.
Tijdsspanne: 24 weken
|
Rode bloedceltransfusie onafhankelijkheid gedurende ≥28 dagen onmiddellijk voorafgaand aan een gepland klinisch bezoek tot week 24 of urine -eiwitcreatininevatio ≤ 2 mg/mg gehandhaafd over ≥ 28 dagen onmiddellijk voorafgaand aan een gepland klinisch bezoek tot week 24 Transfusie -onafhankelijkheid wordt gedefinieerd als geen RBC -transfusie die toe te schrijven is aan, of vereist om trombotische microangiopathie (TMA) te beheren. Transfusies vereist voor andere oorzaken dan TMA zullen niet worden overwogen binnen de evaluatie van de eindpunten van de werkzaamheid. |
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met een genormaliseerde SC5B-9-waarde (waarbij SC5B-9 dezelfde waarde is als de bovengrens van normaal of minder)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Plasma SC5B-9 ≤ bovengrens van normaal (ULN)
|
24 weken
|
|
Aantal deelnemers met een genormaliseerde lactaatdehydrogenase (LDH) -waarde (waarbij LDH dezelfde waarde is als de bovengrens van normaal of minder)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Lactaat dehydrogenase (LDH) ≤uln
|
24 weken
|
|
Normalisatie van laboratoriumparameters
Tijdsspanne: 24 weken
|
Aantal deelnemers met een genormaliseerde haptoglobine -waarde (waarbij haptoglobine zich binnen de normale bereiken bevindt)
|
24 weken
|
|
Aantal deelnemers dat geen bloedplaatjestransfusie (transfusie -onafhankelijkheid) nodig heeft gedurende 28 dagen of meer.
Tijdsspanne: 24 weken
|
Transfusie -onafhankelijkheid wordt gedefinieerd als geen bloedplaatjestransfusie die toe te schrijven is aan, of vereist om trombotische microangiopathie (TMA) te beheren.
Transfusies vereist voor andere oorzaken dan TMA zullen niet worden overwogen binnen de evaluatie van de eindpunten van de werkzaamheid.
|
24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 februari 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 mei 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
15 mei 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 november 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 maart 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 maart 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
5 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 mei 2025
Laatst geverifieerd
1 april 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AK901
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .