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Nomacopan (rVA576) nella microangiopatia trombotica associata al trapianto

16 maggio 2025 aggiornato da: AKARI Therapeutics

Studio multicentrico di Nomacopan (rVA576) nella microangiopatia trombotica associata a trapianto di cellule staminali ematopoietiche pediatriche

Studio multicentrico di nomacopan nella microangiopatia trombotica associata a trapianto di cellule staminali emopoietiche pediatriche

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico in aperto di due parti, parte A e parte B, include 24 settimane di trattamento, follow-up sulla sicurezza dopo 30 giorni.

Parte A: algoritmo di dose, sicurezza ed efficacia

Parte B: sicurezza ed efficacia

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Wrocław, Polonia, 50556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SM25PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, SW170QT
        • St. Georges University Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Regno Unito, M139WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center, Children's Health Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospitall of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥ 0,5 e < 18 anni al momento della diagnosi di TMA.
  2. Sottoposto a trapianto allogenico o autologo.
  3. Diagnosi di TMA entro 100 giorni dal primo trapianto allogenico o autologo.
  4. Diagnosi clinica o istologica di TMA
  5. Fornitura di consenso informato scritto.
  6. Fornitura di assenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti di peso inferiore a 5 kg.
  2. Pazienti con test di Coomb diretto positivo.
  3. Pazienti che non ricevono nomacopan entro 14 giorni dalla diagnosi iniziale di TMA.
  4. Pazienti con un'infezione batterica o fungina sistemica o di un sistema attivo o un'infezione grave progressiva
  5. GVHD acuta di grado 4
  6. - Ha ricevuto eculizumab o qualsiasi altra terapia con bloccanti del complemento in qualsiasi momento.
  7. Ipersensibilità nota al principio attivo o agli eccipienti
  8. Un test ADAMTS13 positivo (

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Nomacopan (RVA576)
La popolazione dello studio consisterà in pazienti pediatrici che hanno subito il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche o autologhe e sviluppano microangiopatia trombotica associata al trapianto (HSCT-TMA) entro un anno da HSCTT
Droga: nomacopan (rVA576)
La popolazione in studio sarà composta da pazienti pediatrici che sono stati sottoposti a HSCT allogenico o autologo e svilupperanno HSCT-TMA entro un anno dal trapianto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che non richiedono una trasfusione di campana di sangue rosso (indipendenza trasfusionale) per 28 giorni o più o numero di partecipanti con un valore di creatinina di proteina di urina di ≤ 2 mg/mg mantenuti per 28 giorni o più.
Lasso di tempo: 24 settimane

L'indipendenza trasfusionale dei globuli rossi per ≥28 giorni immediatamente prima di qualsiasi visita clinica programmata fino alla settimana 24 o rapporto creatinina proteina di urina ≤ 2 mg/mg mantenuta per oltre ≥ 28 giorni immediatamente prima di qualsiasi visita clinica programmata fino alla settimana 24

L'indipendenza trasfusionale è definita come trasfusione di RBC attribuibile o richiesta per gestire la microangiopatia trombotica (TMA). Le trasfusioni richieste per cause diverse dal TMA non saranno considerate all'interno della valutazione degli endpoint di efficacia.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con un valore SC5B-9 normalizzato (in cui SC5B-9 è lo stesso valore del limite superiore di normale o inferiore)
Lasso di tempo: 24 settimane
Plasma SC5B-9 ≤ Limite superiore di normale (ULN)
24 settimane
Numero di partecipanti con un valore di lattato deidrogenasi (LDH) normalizzato (in cui LDH ha lo stesso valore del limite superiore di normale o inferiore)
Lasso di tempo: 24 settimane
Lattato deidrogenasi (LDH) ≤Uln
24 settimane
Normalizzazione dei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: 24 settimane
Numero di partecipanti con un valore di aptoglobina normalizzato (dove l'aptoglobina si trova all'interno delle gamme normali)
24 settimane
Numero di partecipanti che non richiedono una trasfusione piastrinica (indipendenza trasfusionale) per 28 giorni o più.
Lasso di tempo: 24 settimane
L'indipendenza trasfusionale è definita come nessuna trasfusione piastrinica attribuibile o richiesta per gestire la microangiopatia trombotica (TMA). Le trasfusioni richieste per cause diverse dal TMA non saranno considerate all'interno della valutazione degli endpoint di efficacia.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2021

Completamento primario (Effettivo)

15 maggio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

15 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 maggio 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AK901

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su nomacopan (rVA576)

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