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Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗接受 Pozelimab 单药治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人参与者

2025年4月3日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

一项随机、开放标签、两臂研究，以评估 Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗接受 Pozelimab 单药治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的安全性、有效性和药效学效应

该研究的主要目的是评估开放标签治疗期 (OLTP) 期间 pozelimab 和 cemdisiran 联合治疗的 2 种给药方案的安全性和耐受性

该研究的次要目标是：

  • 评估联合治疗对以下血管内溶血参数的影响：乳酸脱氢酶 (LDH) 控制、突破性溶血和总补体溶血活性抑制 (CH50)
  • 评估联合治疗对血红蛋白水平的影响
  • 评估联合治疗对红细胞 (RBC) 输血需求的影响
  • 评估联合治疗对测量疲劳和健康相关生活质量的临床结果评估 (COA) 的影响
  • 评估血清中总 pozelimab 和血浆中总补体成分 (C) 5 和西地西兰的浓度
  • 评估对 pozelimab 和 cemdisiran 的免疫原性
  • 在可选的开放标签延长期 (OLEP) 中评估 pozelimab 和西地西兰的长期安全性和有效性
  • 评估使用 pozelimab 和西地西兰强化治疗后的安全性

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

24

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 匈牙利
    • Nagyvárad Tér 1
      • Budapest、Nagyvárad Tér 1、匈牙利、1907
        • D l Pesti Centrumk rh z Orsz gos Hematol giai s Infektol giai Int zet
  • 台湾
      • Taipei、台湾、10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan City、台湾、333
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • 大韩民国
      • Busan、大韩民国、49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul、大韩民国、03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、大韩民国、3722
        • Yonsei University College of Medicine, Severance Hospital
      • Seoul、大韩民国、7985
        • Ewha Womans University Medical Centre
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul、Seoul Teugbyeolsi、大韩民国、06351
        • Samsung Medical Center
  • 英国
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、英国、LS97TF
        • St. James's University Hospital
  • 香港
    • New Territories
      • Hong Kong、New Territories、香港、550540
        • Prince of Wales Hospital
  • 马来西亚
    • Sarawak
      • Miri、Sarawak、马来西亚、98000
        • Hospital Miri
      • Sibu、Sarawak、马来西亚、96000
        • Hospital Sibu
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu、Terengganu、马来西亚、20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

1. R3918-PNH-1868 研究 (NCT04162470) 中接受 pozelimab 单药治疗的 PNH 参与者

关键排除标准：

  1. 根据区域建议对 COVID-19 或疑似 SARS-CoV-2 感染（如方案中定义）进行记录的阳性聚合酶链反应 (PCR) 或等效测试
  2. 有肝硬化病史的参与者或有证据表明目前肝功能受损的肝病参与者；或方案中所述的丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 的参与者
  3. 根据方案中描述的研究者判断，父研究中存在重大方案偏差
  4. 研究者认为会使参与者不适合入组或危及参与者安全的任何新情况或现有情况的恶化
  5. 已知对西地西兰或西地西兰制剂的任何成分过敏

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Pozelimab Q4W + 西地西兰
药品：泊泽利单抗
根据方案进行皮下 (SC) 给药
其他名称：
  • REGN3918
药品：西地西兰
根据协议管理 SC
其他名称：
  • ALN-CC5
实验性的：Pozelimab Q2W + 西地西兰
药品：泊泽利单抗
根据方案进行皮下 (SC) 给药
其他名称：
  • REGN3918
药品：西地西兰
根据协议管理 SC
其他名称：
  • ALN-CC5

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：到第 28 周
开放标签治疗期 (OLTP)
到第 28 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从治疗前到治疗结束期间乳酸脱氢酶 (LDH) 的百分比变化
大体时间：治疗期结束，大约 28 周
OLTP 预处理（联合给药前 LDH 值的平均值）；治疗结束（第 24 周至第 28 周的 LDH 值平均值）；正常上限 (xULN) 变化的百分比。
治疗期结束，大约 28 周
从基线（第 1 天）到第 28 周保持充分控制溶血的参与者的百分比
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周
OLTP 充分控制溶血定义为从基线（第 1 天）到第 28 周，LDH 值≤1.5 × 正常上限 (ULN)
基线（第 1 天）至第 28 周
从第 4 周到第 28 周保持充分控制溶血的参与者的百分比
大体时间：第 4 周至第 28 周
联机事务处理
第 4 周至第 28 周
第 1 天至第 28 周每次就诊时溶血得到充分控制的参与者百分比
大体时间：第 1 天至第 28 周
联机事务处理；一次就诊时的充分控制定义为该次就诊时 LDH <=1.5 x ULN
第 1 天至第 28 周
从基线（第 1 天）到第 28 周每次就诊时 LDH 正常化的参与者百分比
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周
联机事务处理； LDH 标准化定义为每次就诊时 LDH ≤1.0 × ULN
基线（第 1 天）至第 28 周
从 OLTP 基线（第 1 天）到第 28 周，基于曲线下面积 (AUC) 的平均 LDH (U/L)
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周
联机事务处理
基线（第 1 天）至第 28 周
OLTP 第 4 周到第 28 周基于曲线下面积 (AUC) 的平均 LDH (U/L)
大体时间：第 4 周至第 28 周
联机事务处理
第 4 周至第 28 周
从基线（第 1 天）到第 28 周出现突破性溶血的参与者百分比
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周

联机事务处理

突破性溶血定义为 LDH 增加，并伴有与溶血相关的体征或症状：

• 在以下情况下，LDH 会增加：

  • 如果治疗前 LDH ≤1.5 × ULN，则 LDH ≥2 × ULN 或
  • 初次达到 LDH ≤1.5 × ULN 后，LDH ≥2 × ULN 如果治疗前 LDH >1.5 × ULN 体征或症状应符合已知与阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 引起的血管内溶血相关的症状或体征，仅限于以下情况：新发或加重的疲劳、头痛、呼吸困难、血红蛋白尿、腹痛、巩膜黄疸、勃起功能障碍、胸痛、精神错乱、吞咽困难、贫血，包括与患者已知的基线血红蛋白值相比，血红蛋白值显着降低（即降低≥2g/dL）和血栓事件。
基线（第 1 天）至第 28 周
从基线（第 1 天）到第 28 周血红蛋白稳定的参与者百分比
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周
OLTP 血红蛋白稳定被定义为未接受红细胞输血且血红蛋白水平未下降≥2 克/分升 (g/dL) 的参与者。
基线（第 1 天）至第 28 周
从基线（第 1 天）到第 28 周的血红蛋白水平变化
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周
联机事务处理
基线（第 1 天）至第 28 周
从基线（第 1 天）到第 28 周避免输血的参与者百分比
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周
OLTP 根据协议算法不需要输注红细胞 (RBC)
基线（第 1 天）至第 28 周
从基线（第 1 天）到第 28 周的红细胞 (RBC) 输注率
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周
OLTP 红细胞输注率定义为每人治疗年的事件数。 对于每个参与者，参与者年份是从首次给药日期到 OLTP 中第 28 周（或者如果受试者提前终止研究则提前终止访视）的时间。
基线（第 1 天）至第 28 周
从基线（第 1 天）到第 28 周按方案输注的红细胞单位数量
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周
联机事务处理
基线（第 1 天）至第 28 周
从基线（第 1 天）到第 28 周，总补体溶血活性测定 (CH50) 的变化
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周
联机事务处理
基线（第 1 天）至第 28 周
通过慢性病治疗疲劳量表功能评估（FACIT-疲劳）测量从基线（第 1 天）到第 28 周的疲劳变化
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周
OLTP FACIT 疲劳是一个包含 13 个项目的量表，每个项目 4 表示完全不疲劳，0 表示非常疲劳。 FACIT-疲劳分数越高表示疲劳程度越低（分数范围为 0-52）。 5 点变化被认为具有临床意义。
基线（第 1 天）至第 28 周
欧洲癌症研究与治疗组织全球健康状况/生活质量量表 (GHS/QoL) 的变化：生活质量问卷核心 30 项 (EORTC QLQ-C30) 从基线（第 1 天）到第 28 周
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周
OLTP EORTC QLQ-C30 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症参与者的整体生活质量 (QoL)。 对 GHS/QoL 做出贡献的项目得分为 1（“非常差”）到 7（“优秀”）。 对原始分数应用线性变换，使变换后的分数介于 0 到 100 之间。 分数越高表明整体健康状况/功能越好，而与基线相比的负变化表明改善较小。
基线（第 1 天）至第 28 周
从基线（第 1 天）到第 28 周，EORTC QLQ-C30 的身体机能 (PF) 分数变化
大体时间：基线（第 1 天）至第 28 周
联机事务处理； EORTC QLQ-C30 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症参与者的整体生活质量 (QoL)。 对 GHS/QoL 做出贡献的项目得分为 1（“非常差”）到 7（“优秀”）。 对原始分数应用线性变换，使变换后的分数介于 0 到 100 之间。 分数越高表明整体健康状况/功能越好，而与基线相比的负变化表明改善较小。
基线（第 1 天）至第 28 周
第 28 周血清中 Pozelimab 总浓度
大体时间：第 28 周
联机事务处理
第 28 周
第 28 周血浆中西米地兰的浓度
大体时间：第 28 周
联机事务处理
第 28 周
第 28 周总 C5 浓度
大体时间：第 28 周
联机事务处理
第 28 周
随着时间的推移，出现 Pozelimab 抗药物抗体 (ADA) 反应的参与者数量
大体时间：直至第 52 周（OLTP [第 0 周 - 第 28 周] + OLEP [第 28 周 - 第 52 周]）
OLTP 和 OLEP
直至第 52 周（OLTP [第 0 周 - 第 28 周] + OLEP [第 28 周 - 第 52 周]）
随着时间的推移，出现西米地兰抗药物抗体 (ADA) 反应的参与者数量
大体时间：直至第 52 周（OLTP [第 0 周 - 第 28 周] + OLEP [第 28 周 - 第 52 周]）
OLTP 和 OLEP
直至第 52 周（OLTP [第 0 周 - 第 28 周] + OLEP [第 28 周 - 第 52 周]）
接受强化治疗的参与者中出现 TEAE 的参与者百分比
大体时间：到第 28 周
OLTP 研究期间没有参与者接受剂量强化；因此，没有对需要剂量强化的受试者进行泊泽利单抗+西姆地西兰联合治疗的安全性评估。
到第 28 周
LDH 从基线（第 1e 天）到第 24e 周的变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 24e 周
可选的开放标签延长期 (OLEP)
基线（第 1e 天）至第 24e 周
LDH 从 OLEP 基线（第 1e 天）到第 24e 周的百分比变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 24e 周
OLEP；每升单位的变化百分比 (U/L)
基线（第 1e 天）至第 24e 周
LDH 从基线（第 1e 天）到第 52e 周的变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 52e 周
LDH 从基线（第 1e 天）到第 52e 周的百分比变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 52e 周
从基线（第 1e 天）到第 24e 周保持充分控制溶血的参与者百分比
大体时间：基线（第 1e 天）至第 24e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 24e 周
从基线（第 1e 天）到第 52e 周保持充分控制溶血的参与者百分比
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 52e 周
从基线（第 1e 天）到第 52e 周每次就诊时溶血得到充分控制的参与者百分比
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP 每次就诊时的充分控制定义为该次就诊时 LDH <=1.5 x ULN
基线（第 1e 天）至第 52e 周
从基线（第 1e 天）到第 52e 周每次访视时 LDH 正常化的参与者百分比
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 52e 周
基于 OLEP 基线（第 1e 天）至第 52e 周的曲线下面积 (AUC) 的平均 LDH (U/L)
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 52e 周
从基线（第 1e 天）到第 24e 周出现突破性溶血的参与者百分比
大体时间：基线（第 1e 天）至第 24e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 24e 周
从基线（第 1e 天）到第 52e 周发生突破性溶血的参与者百分比
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 52e 周
从基线（第 1e 天）到第 24e 周血红蛋白稳定的参与者百分比
大体时间：基线（第 1e 天）至第 24e 周
未接受红细胞输血且血红蛋白水平没有下降的 OLEP 参与者
基线（第 1e 天）至第 24e 周
从基线（第 1e 天）到第 52e 周血红蛋白稳定的参与者百分比
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
未接受红细胞输血且血红蛋白水平没有下降的 OLEP 参与者
基线（第 1e 天）至第 52e 周
血红蛋白水平从基线（第 1e 天）到第 24e 周的变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 24e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 24e 周
从基线（第 1e 天）到第 52e 周的血红蛋白水平变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 52e 周
从基线（第 1e 天）到第 24e 周按方案避免输血的参与者百分比
大体时间：基线（第 1e 天）至第 24e 周
OLEP 根据协议算法不需要红细胞输血
基线（第 1e 天）至第 24e 周
从基线（第 1e 天）到第 52e 周按方案避免输血的参与者百分比
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP 根据协议算法不需要红细胞输血
基线（第 1e 天）至第 52e 周
从基线（第 1e 天）到第 24e 周的红细胞输注率
大体时间：基线（第 1e 天）至第 24e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 24e 周
从基线（第 1e 天）到第 52e 周的红细胞输注率
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 52e 周
从基线（第 1e 天）到第 24e 周输注的红细胞单位数
大体时间：基线（第 1e 天）至第 24e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 24e 周
从基线（第 1e 天）到第 52e 周输注的红细胞单位数
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 52e 周
CH50 从基线（第 1e 天）到第 16e 周的变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 16e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 16e 周
CH50 从基线（第 1e 天）到第 24e 周的变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 24e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 24e 周
CH50 从基线（第 1e 天）到第 52e 周的变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 52e 周
CH50 从基线（第 1e 天）到第 16e 周的百分比变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 16e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 16e 周
CH50 从基线（第 1e 天）到第 24e 周的百分比变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 24e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 24e 周
CH50 从基线（第 1e 天）到第 52e 周的百分比变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP
基线（第 1e 天）至第 52e 周
通过慢性病治疗疲劳 (FACIT-疲劳) 量表功能评估测量的疲劳变化从基线（第 1e 天）到第 52e 周
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP； FACIT-疲劳是一项包含 13 项的自我管理评估，用于评估个人在过去一周的日常活动中的疲劳程度。 该调查问卷是 FACIT 测量系统的一部分，该系统是测量患有癌症和其他慢性疾病的参与者的健康相关生活质量的问题汇编。 FACIT-疲劳项目采用 5 点李克特量表进行测量，范围从 0（完全不）到 4（非常）。 分数范围为 0 至 52，分数越高表示疲劳程度越低。 5 点变化被认为具有临床意义。
基线（第 1e 天）至第 52e 周
EORTC QLQ-C30 上的 GHS/QoL 从基线（第 1e 天）到第 52e 周的变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP； EORTC QLQ-C30 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症参与者的整体生活质量 (QoL)。 对 GHS/QoL 做出贡献的项目得分为 1（“非常差”）到 7（“优秀”）。 对原始分数应用线性变换，使变换后的分数介于 0 到 100 之间。 分数越高表明整体健康状况/功能越好，而与基线相比的负变化表明改善较小。
基线（第 1e 天）至第 52e 周
EORTC QLQ-C30 的 PF 分数从基线（第 1e 天）到第 52e 周的变化
大体时间：基线（第 1e 天）至第 52e 周
OLEP； EORTC QLQ-C30 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症参与者的整体生活质量 (QoL)。 对 GHS/QoL 做出贡献的项目得分为 1（“非常差”）到 7（“优秀”）。 对原始分数应用线性变换，使变换后的分数介于 0 到 100 之间。 分数越高表明整体健康状况/功能越好，而与基线相比的负变化表明改善较小。
基线（第 1e 天）至第 52e 周
第 52 周之前患有 TEAE 的参与者百分比
大体时间：直至第 52 周
OLEP
直至第 52 周
第 52 周血清中 Pozelimab 总浓度
大体时间：第 52 周
OLEP
第 52 周
第 52 周总 C5 浓度
大体时间：第 52 周
OLEP
第 52 周
第 52 周血浆中西米地兰的浓度
大体时间：第 52 周
OLEP
第 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Regeneron Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年7月29日

初级完成 (实际的)

2022年10月25日

研究完成 (实际的)

2023年10月18日

研究注册日期

首次提交

2021年3月19日

首先提交符合 QC 标准的

2021年3月19日

首次发布 (实际的)

2021年3月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年4月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年4月3日

最后验证

2025年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • R3918-PNH-2092
  • 2020-005005-17 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

所有作为公开可用结果基础的个体患者数据 (IPD) 都将被考虑共享

IPD 共享时间框架

当 Regeneron 获得主要卫生当局（例如 FDA、欧洲药品管理局 (EMA)、药品和医疗器械管理局 (PMDA) 等）的产品和适应症的营销授权时，已公开研究结果（例如，科学出版物、科学会议、临床试验注册），具有共享数据的合法权限，并确保了保护参与者隐私的能力。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以提交一份提案，以通过 Vivli 访问再生元赞助的临床试验中的个体患者或汇总水平数据。 Regeneron 的独立研究请求评估标准可在以下网址找到：https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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