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Trattamento di associazione con pozelimab e cemdisiran in partecipanti adulti con emoglobinuria parossistica notturna che hanno ricevuto la monoterapia con pozelimab

3 aprile 2025 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in aperto, a due bracci per valutare la sicurezza, l'efficacia e gli effetti farmacodinamici del trattamento combinato con Pozelimab e Cemdisiran in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna che hanno ricevuto Pozelimab in monoterapia

L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di 2 regimi posologici della terapia di associazione pozelimab e cemdisiran durante il periodo di trattamento in aperto (OLTP)

Gli obiettivi secondari dello studio sono:

  • Valutare l'effetto del trattamento combinato sui seguenti parametri dell'emolisi intravascolare: controllo della lattato deidrogenasi (LDH), emolisi di rottura e inibizione dell'attività di emolisi del complemento totale (CH50)
  • Valutare l'effetto del trattamento combinato sui livelli di emoglobina
  • Per valutare l'effetto del trattamento di combinazione sui requisiti di trasfusione di globuli rossi (RBC).
  • Valutare l'effetto del trattamento combinato sulle valutazioni dei risultati clinici (COA) che misurano la fatica e la qualità della vita correlata alla salute
  • Per valutare le concentrazioni di pozelimab totale nel siero e componente totale del complemento (C) 5 e cemdisiran nel plasma
  • Valutare l'immunogenicità di pozelimab e cemdisiran
  • Valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di pozelimab e cemdisiran in un periodo di estensione facoltativo in aperto (OLEP)
  • Per valutare la sicurezza dopo l'intensificazione del trattamento con pozelimab e cemdisiran

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 3722
        • Yonsei University College of Medicine, Severance Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 7985
        • Ewha Womans University Medical Centre
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corea, Repubblica di, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Hong Kong
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hong Kong, 550540
        • Prince of Wales Hospital
  • Malaysia
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malaysia, 98000
        • Hospital Miri
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malaysia, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
  • Regno Unito
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Regno Unito, LS97TF
        • St. James's University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Ungheria
    • Nagyvárad Tér 1
      • Budapest, Nagyvárad Tér 1, Ungheria, 1907
        • D l Pesti Centrumk rh z Orsz gos Hematol giai s Infektol giai Int zet

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

1. Partecipanti affetti da EPN in trattamento con pozelimab in monoterapia nello studio R3918-PNH-1868 (NCT04162470)

Criteri chiave di esclusione:

  1. Reazione a catena della polimerasi (PCR) positiva documentata o test equivalente basato sulle raccomandazioni regionali per COVID-19 o sospetta infezione da SARS-CoV-2 come definito nel protocollo
  2. - Partecipanti con storia documentata di cirrosi epatica o partecipanti con malattia epatica con evidenza di funzionalità epatica attualmente compromessa; o partecipanti con alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) come descritto nel protocollo
  3. Deviazioni significative del protocollo nello studio principale in base al giudizio dello sperimentatore come descritto nel protocollo
  4. Qualsiasi nuova condizione o peggioramento di una condizione esistente che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento o metterebbe a repentaglio la sicurezza del partecipante
  5. Ipersensibilità nota al cemdisiran o a qualsiasi componente della formulazione di cemdisiran

NOTA: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pozelimab Q4W + Cemdisiran
Droga: Pozelimab
Somministrato per via sottocutanea (SC) per protocollo
Altri nomi:
  • REGN3918
Droga: Cemdisiran
SC somministrato per protocollo
Altri nomi:
  • ALN-CC5
Sperimentale: Pozelimab Q2W + Cemdisiran
Droga: Pozelimab
Somministrato per via sottocutanea (SC) per protocollo
Altri nomi:
  • REGN3918
Droga: Cemdisiran
SC somministrato per protocollo
Altri nomi:
  • ALN-CC5

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 28
Periodo di trattamento in etichetta aperta (OLTP)
Fino alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale della lattato deidrogenasi (LDH) dal periodo di pre-trattamento alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Fine del periodo di trattamento, circa 28 settimane
Pretrattamento OLTP (media dei valori LDH prima del dosaggio combinato); Fine del trattamento (media del valore LDH dalla settimana 24 alla settimana 28); percentuale di variazione del limite superiore della norma (xULN).
Fine del periodo di trattamento, circa 28 settimane
Percentuale di partecipanti che mantengono un adeguato controllo dell'emolisi dal basale (giorno 1) fino alla settimana 28
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1) fino alla settimana 28
OLTP Un controllo adeguato dell'emolisi è definito come valori LDH ≤1,5 ​​× limite superiore della norma (ULN) dal basale (giorno 1) alla settimana 28
Riferimento (giorno 1) fino alla settimana 28
Percentuale di partecipanti che mantengono un adeguato controllo dell'emolisi dalla settimana 4 alla settimana 28
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 28
OLTP
Dalla settimana 4 alla settimana 28
Percentuale di partecipanti con un adeguato controllo dell'emolisi ad ogni visita dal giorno 1 alla settimana 28
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
OLTP; Un controllo adeguato durante una visita è definito come un valore di LDH <=1,5 x ULN a quella visita
Dal giorno 1 alla settimana 28
Percentuale di partecipanti con normalizzazione dell'LDH ad ogni visita dal basale (giorno 1) fino alla settimana 28
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1) fino alla settimana 28
OLTP; La normalizzazione dell'LDH è stata definita come LDH ≤1,0 × ULN ad ogni visita
Riferimento (giorno 1) fino alla settimana 28
LDH medio (U/L) in base all'area sotto la curva (AUC) dal basale OLTP (giorno 1) fino alla settimana 28
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1) fino alla settimana 28
OLTP
Riferimento (giorno 1) fino alla settimana 28
LDH medio (U/L) in base all'area sotto la curva (AUC) dalla settimana 4 alla settimana 28 dell'OLTP
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 28
OLTP
Dalla settimana 4 alla settimana 28
Percentuale di partecipanti con emolisi rivoluzionaria dal basale (giorno 1) fino alla settimana 28
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1) fino alla settimana 28

OLTP

L'emolisi transitoria è definita come un aumento dell'LDH con segni o sintomi concomitanti associati all'emolisi:

• Un aumento dell'LDH si verifica quando:

  • LDH ≥2 × ULN se LDH pretrattamento è ≤1,5 ​​× ULN o
  • LDH ≥2 × ULN dopo il raggiungimento iniziale di LDH ≤1,5 ​​× ULN se LDH pre-trattamento è >1,5 × ULN I segni o i sintomi devono corrispondere a quelli noti per essere associati all'emolisi intravascolare dovuta a emoglobinuria parossistica notturna (EPN) limitata a quanto segue : affaticamento di nuova insorgenza o peggioramento, mal di testa, dispnea, emoglobinuria, dolore addominale, ittero sclerale, disfunzione erettile, dolore toracico, confusione, disfagia, anemia compreso un valore di emoglobina significativamente inferiore (cioè diminuzione ≥ 2 g/dl) rispetto ai valori basali di emoglobina noti del paziente ed evento trombotico.
Riferimento (giorno 1) fino alla settimana 28
Percentuale di partecipanti con stabilizzazione dell'emoglobina dal basale (giorno 1) fino alla settimana 28
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1) fino alla settimana 28
OLTP La stabilizzazione dell'emoglobina è stata definita come partecipanti che non hanno ricevuto una trasfusione di globuli rossi e non hanno avuto una diminuzione del livello di emoglobina di ≥ 2 grammi per decilitro (g/dL).
Riferimento (giorno 1) fino alla settimana 28
Variazione dei livelli di emoglobina dal basale (giorno 1) fino alla settimana 28
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
OLTP
Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
Percentuale di partecipanti che hanno evitato le trasfusioni dal basale (giorno 1) fino alla settimana 28
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
OLTP Non richiede una trasfusione di globuli rossi (RBC) secondo l'algoritmo del protocollo
Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
Tasso di globuli rossi (RBC) trasfusi dal basale (giorno 1) alla settimana 28
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
Il tasso OLTP di globuli rossi trasfusi è definito come numero di eventi per persona-anno di trattamento. Per ciascun partecipante, gli anni-partecipante rappresentano il tempo dalla data della prima dose alla settimana 28 (o alla visita di interruzione anticipata se il soggetto ha interrotto anticipatamente lo studio) nell'OLTP.
Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
Numero di unità RBC per protocollo trasfuse dal basale (giorno 1) fino alla settimana 28
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
OLTP
Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
Variazione del test dell'attività emolitica del complemento totale (CH50) rispetto al basale (giorno 1) fino alla settimana 28
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
OLTP
Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
Variazione dell'affaticamento misurata mediante la scala di valutazione funzionale della terapia della fatica cronica (FACIT-Fatigue) dal basale (giorno 1) fino alla settimana 28
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
La fatica OLTP FACIT è una scala di 13 item e per ogni item da 4 significa per niente affaticato a 0 molto affaticato. Punteggi FACIT-Fatigue più alti indicano meno fatica (i punteggi vanno da 0 a 52). Una variazione di 5 punti è considerata clinicamente significativa.
Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
Variazione dello stato di salute globale/scala della qualità della vita (GHS/QoL) dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro: 30 elementi principali del questionario sulla qualità della vita (EORTC QLQ-C30) dal basale (giorno 1) fino alla settimana 28
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
OLTP EORTC QLQ-C30 è uno strumento di 30 domande utilizzato per valutare la qualità complessiva della vita (QoL) nei partecipanti al cancro. Gli elementi che contribuiscono al GHS/QoL hanno ricevuto un punteggio da 1 ("molto scarso") a 7 ("eccellente"). È stata applicata una trasformazione lineare ai punteggi grezzi in modo che il punteggio trasformato sia compreso tra 0 e 100. Un punteggio più alto indica un migliore stato di salute/funzionamento globale, mentre un cambiamento negativo rispetto al basale indica un miglioramento minore.
Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
Variazione dei punteggi della funzione fisica (PF) sull'EORTC QLQ-C30 dal basale (giorno 1) fino alla settimana 28
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
OLTP; EORTC QLQ-C30 è uno strumento di 30 domande utilizzato per valutare la qualità complessiva della vita (QoL) nei partecipanti al cancro. Gli elementi che contribuiscono al GHS/QoL hanno ricevuto un punteggio da 1 ("molto scarso") a 7 ("eccellente"). È stata applicata una trasformazione lineare ai punteggi grezzi in modo che il punteggio trasformato sia compreso tra 0 e 100. Un punteggio più alto indica un migliore stato di salute/funzionamento globale, mentre un cambiamento negativo rispetto al basale indica un miglioramento minore.
Dal basale (giorno 1) alla settimana 28
Concentrazioni di Pozelimab totale nel siero alla settimana 28
Lasso di tempo: La settimana 28
OLTP
La settimana 28
Concentrazioni di Cemdisiran nel plasma alla settimana 28
Lasso di tempo: La settimana 28
OLTP
La settimana 28
Concentrazioni di C5 totale alla settimana 28
Lasso di tempo: La settimana 28
OLTP
La settimana 28
Numero di partecipanti con risposte agli anticorpi anti-farmaco (ADA) Pozelimab nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52 (OLTP [Settimana 0 - Settimana 28] + OLEP [Settimana 28 - Settimana 52])
OLTP e OLEP
Fino alla settimana 52 (OLTP [Settimana 0 - Settimana 28] + OLEP [Settimana 28 - Settimana 52])
Numero di partecipanti con risposte agli anticorpi anti-farmaco (ADA) Cemdisiran nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52 (OLTP [Settimana 0 - Settimana 28] + OLEP [Settimana 28 - Settimana 52])
OLTP e OLEP
Fino alla settimana 52 (OLTP [Settimana 0 - Settimana 28] + OLEP [Settimana 28 - Settimana 52])
Percentuale di partecipanti con TEAE per i partecipanti che hanno ricevuto un'intensificazione del trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 28
OLTP Nessun partecipante ha ricevuto un'intensificazione della dose durante lo studio; Pertanto, non è stata condotta una valutazione della sicurezza della terapia di combinazione pozelimab + cemdisiran nei partecipanti che richiedevano un’intensificazione della dose.
Fino alla settimana 28
Variazione di LDH dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Periodo di estensione facoltativo in formato aperto (OLEP)
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Variazione percentuale di LDH dal basale OLEP (giorno 1e) alla settimana 24e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
OLEP; Percentuale di variazione per unità per litro (U/L)
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Variazione di LDH dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Variazione percentuale di LDH dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Percentuale di partecipanti che mantengono un adeguato controllo dell'emolisi dal basale (giorno 1e) fino alla settimana 24e
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1e) fino alla settimana 24e
OLEP
Baseline (giorno 1e) fino alla settimana 24e
Percentuale di partecipanti che mantengono un adeguato controllo dell'emolisi dal basale (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1e) fino alla settimana 52e
OLEP
Riferimento (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Percentuale di partecipanti con un adeguato controllo dell'emolisi ad ogni visita dal basale (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1e) fino alla settimana 52e
OLEP Un controllo adeguato a una visita è definito come avere LDH <=1,5 x ULN a quella visita
Riferimento (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Percentuale di partecipanti con normalizzazione dell'LDH a ciascuna visita dal basale (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1e) fino alla settimana 52e
OLEP
Riferimento (giorno 1e) fino alla settimana 52e
LDH medio (U/L) in base all'area sotto la curva (AUC) dal basale OLEP (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1e) fino alla settimana 52e
OLEP
Riferimento (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Percentuale di partecipanti con emolisi rivoluzionaria dal basale (giorno 1e) fino alla settimana 24e
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1e) fino alla settimana 24e
OLEP
Baseline (giorno 1e) fino alla settimana 24e
Percentuale di partecipanti con emolisi rivoluzionaria dal basale (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1e) fino alla settimana 52e
OLEP
Riferimento (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Percentuale di partecipanti con stabilizzazione dell'emoglobina dal basale (giorno 1e) fino alla settimana 24e
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1e) fino alla settimana 24e
Partecipanti all'OLEP che non hanno ricevuto trasfusioni di globuli rossi e non hanno avuto una diminuzione dei livelli di emoglobina
Baseline (giorno 1e) fino alla settimana 24e
Percentuale di partecipanti con stabilizzazione dell'emoglobina dal basale (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Partecipanti all'OLEP che non hanno ricevuto trasfusioni di globuli rossi e non hanno avuto una diminuzione dei livelli di emoglobina
Riferimento (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Variazione dei livelli di emoglobina dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Variazione dei livelli di emoglobina dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Percentuale di partecipanti che hanno evitato le trasfusioni per protocollo dal basale (giorno 1e) fino alla settimana 24e
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1e) fino alla settimana 24e
OLEP Non richiede una trasfusione di globuli rossi secondo l'algoritmo del protocollo
Baseline (giorno 1e) fino alla settimana 24e
Percentuale di partecipanti che hanno evitato le trasfusioni per protocollo dal basale (giorno 1e) fino alla settimana 52e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
OLEP Non richiede una trasfusione di globuli rossi secondo l'algoritmo del protocollo
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Tasso di globuli rossi trasfusi dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Tasso di globuli rossi trasfusi dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Numero di unità di globuli rossi trasfusi dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Numero di unità di globuli rossi trasfusi dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Variazione del CH50 dal basale (giorno 1e) alla settimana 16e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 16e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 16e
Variazione del CH50 dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Variazione del CH50 dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Variazione percentuale del CH50 dal basale (giorno 1e) alla settimana 16e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 16e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 16e
Variazione percentuale del CH50 dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 24e
Variazione percentuale del CH50 dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
OLEP
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Variazione dell'affaticamento misurato mediante la scala di valutazione funzionale della terapia della fatica cronica (FACIT-Fatigue) dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
OLEP; Il FACIT-Fatigue è una valutazione autosomministrata composta da 13 elementi del livello di fatica di un individuo durante le consuete attività quotidiane della scorsa settimana. Questo questionario fa parte del sistema di misurazione FACIT, una raccolta di domande che misurano la QoL correlata alla salute nei partecipanti affetti da cancro e altre malattie croniche. Gli item FACIT-Fatica sono misurati con una scala Likert a 5 punti che va da 0 (per niente) a 4 (moltissimo). I punteggi vanno da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano meno affaticamento. Una variazione di 5 punti è considerata clinicamente significativa.
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Variazione di GHS/QoL sull'EORTC QLQ-C30 dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 è uno strumento di 30 domande utilizzato per valutare la qualità complessiva della vita (QoL) nei partecipanti al cancro. Gli elementi che contribuiscono al GHS/QoL hanno ricevuto un punteggio da 1 ("molto scarso") a 7 ("eccellente"). È stata applicata una trasformazione lineare ai punteggi grezzi in modo che il punteggio trasformato sia compreso tra 0 e 100. Un punteggio più alto indica un migliore stato di salute/funzionamento globale, mentre un cambiamento negativo rispetto al basale indica un miglioramento minore.
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Variazione dei punteggi PF sull'EORTC QLQ-C30 dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 è uno strumento di 30 domande utilizzato per valutare la qualità complessiva della vita (QoL) nei partecipanti al cancro. Gli elementi che contribuiscono al GHS/QoL hanno ricevuto un punteggio da 1 ("molto scarso") a 7 ("eccellente"). È stata applicata una trasformazione lineare ai punteggi grezzi in modo che il punteggio trasformato sia compreso tra 0 e 100. Un punteggio più alto indica un migliore stato di salute/funzionamento globale, mentre un cambiamento negativo rispetto al basale indica un miglioramento minore.
Dal basale (giorno 1e) alla settimana 52e
Percentuale di partecipanti con TEAE fino alla settimana 52
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
OLEP
Fino alla settimana 52
Concentrazioni di Pozelimab totale nel siero alla settimana 52
Lasso di tempo: Nella settimana 52
OLEP
Nella settimana 52
Concentrazioni di C5 totale alla settimana 52
Lasso di tempo: Nella settimana 52
OLEP
Nella settimana 52
Concentrazioni di Cemdisiran nel plasma alla settimana 52
Lasso di tempo: Nella settimana 52
OLEP
Nella settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

25 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

18 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R3918-PNH-2092
  • 2020-005005-17 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione

Periodo di condivisione IPD

Quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro delle sperimentazioni cliniche), ha l'autorità legale per condividere i dati e ha assicurato la capacità di proteggere la privacy dei partecipanti.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso ai singoli pazienti o ai dati a livello aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron tramite Vivli. I criteri di valutazione della richiesta di ricerca indipendente di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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