Tratamiento combinado de pozelimab y cemdisiran en participantes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna que han recibido monoterapia con pozelimab
3 de abril de 2025 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Un estudio aleatorizado, abierto, de dos brazos para evaluar la seguridad, la eficacia y los efectos farmacodinámicos del tratamiento combinado con pozelimab y cemdisiran en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna que han recibido monoterapia con pozelimab
El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de 2 regímenes de dosificación de la terapia combinada de pozelimab y cemdisiran durante el período de tratamiento abierto (OLTP)
Los objetivos secundarios del estudio son:
- Evaluar el efecto del tratamiento combinado sobre los siguientes parámetros de hemólisis intravascular: control de lactato deshidrogenasa (LDH), hemólisis intercurrente e inhibición de la actividad de hemólisis del complemento total (CH50)
- Evaluar el efecto del tratamiento combinado sobre los niveles de hemoglobina
- Evaluar el efecto del tratamiento combinado sobre los requisitos de transfusión de glóbulos rojos (RBC)
- Evaluar el efecto del tratamiento combinado en las evaluaciones de resultados clínicos (COA) que miden la fatiga y la calidad de vida relacionada con la salud
- Evaluar las concentraciones de pozelimab total en suero y componente total del complemento (C) 5 y cemdisiran en plasma
- Para evaluar la inmunogenicidad a pozelimab y cemdisiran
- Evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de pozelimab y cemdisiran en un período de extensión abierto opcional (OLEP)
- Evaluar la seguridad tras la intensificación del tratamiento con pozelimab y cemdisiran
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
24
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Busan, Corea, república de, 49241
- Pusan National University Hospital
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Seoul, Corea, república de, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corea, república de, 3722
- Yonsei University College of Medicine, Severance Hospital
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Seoul, Corea, república de, 7985
- Ewha Womans University Medical Centre
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Seoul Teugbyeolsi
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Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corea, república de, 06351
- Samsung Medical Center
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New Territories
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Hong Kong, New Territories, Hong Kong, 550540
- Prince of Wales Hospital
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Nagyvárad Tér 1
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Budapest, Nagyvárad Tér 1, Hungría, 1907
- D l Pesti Centrumk rh z Orsz gos Hematol giai s Infektol giai Int zet
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Sarawak
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Miri, Sarawak, Malasia, 98000
- Hospital Miri
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Sibu, Sarawak, Malasia, 96000
- Hospital Sibu
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Terengganu
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Kuala Terengganu, Terengganu, Malasia, 20400
- Hospital Sultanah Nur Zahirah
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS97TF
- St. James's University Hospital
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Taipei, Taiwán, 10002
- National Taiwan University Hospital
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Taoyuan City, Taiwán, 333
- Chang Gung Memorial Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
1. Participantes con HPN que reciben tratamiento con monoterapia con pozelimab en el estudio R3918-PNH-1868 (NCT04162470)
Criterios clave de exclusión:
- Reacción en cadena de la polimerasa (PCR) positiva documentada o prueba equivalente basada en las recomendaciones regionales para COVID-19 o sospecha de infección por SARS-CoV-2 como se define en el protocolo
- Participantes con antecedentes documentados de cirrosis hepática o participantes con enfermedad hepática con evidencia de insuficiencia hepática actual; o participantes con alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) como se describe en el protocolo
- Desviación(es) significativa(s) del protocolo en el estudio original según el criterio del investigador, tal como se describe en el protocolo
- Cualquier condición nueva o empeoramiento de una condición existente que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para la inscripción o pusiera en peligro la seguridad del participante.
- Hipersensibilidad conocida a cemdisirán o cualquier componente de la formulación de cemdisirán
NOTA: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pozelimab Q4W + Cemdisirán
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Administrado por vía subcutánea (SC) por protocolo
Otros nombres:
SC administrado por protocolo
Otros nombres:
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Experimental: Pozelimab Q2W + Cemdisirán
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Administrado por vía subcutánea (SC) por protocolo
Otros nombres:
SC administrado por protocolo
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 28
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Período de tratamiento de etiqueta abierta (OLTP)
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Hasta la semana 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual de lactato deshidrogenasa (LDH) desde el período previo al tratamiento hasta el final del tratamiento
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento, aproximadamente 28 semanas.
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Pretratamiento OLTP (media de los valores de LDH antes de la dosificación combinada); Fin del tratamiento (media del valor de LDH desde la semana 24 hasta la semana 28); porcentaje de cambio en el límite superior normal (xULN).
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Fin del período de tratamiento, aproximadamente 28 semanas.
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Porcentaje de participantes que mantienen un control adecuado de la hemólisis desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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OLTP El control adecuado de la hemólisis se define como valores de LDH ≤1,5 × Límite superior normal (LSN) desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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Porcentaje de participantes que mantienen un control adecuado de la hemólisis desde la semana 4 hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Semana 4 a Semana 28
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OLTP
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Semana 4 a Semana 28
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Porcentaje de participantes con control adecuado de la hemólisis en cada visita desde el día 1 hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Día 1 a la Semana 28
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OLTP; Un control adecuado en una visita se define como tener LDH <=1,5 x LSN en esa visita
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Día 1 a la Semana 28
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Porcentaje de participantes con normalización de LDH en cada visita desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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OLTP; La normalización de la LDH se definió como LDH ≤1,0 × LSN en cada visita
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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LDH promedio (U/L) basado en el área bajo la curva (AUC) desde el inicio del OLTP (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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OLTP
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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LDH promedio (U/L) basado en el área bajo la curva (AUC) desde la semana 4 de OLTP hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Semana 4 a Semana 28
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OLTP
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Semana 4 a Semana 28
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Porcentaje de participantes con hemólisis irruptiva desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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OLTP La hemólisis irruptiva se define como un aumento de LDH con signos o síntomas concomitantes asociados con la hemólisis: • Se produce un aumento de LDH cuando:
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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Porcentaje de participantes con estabilización de hemoglobina desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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La estabilización de hemoglobina OLTP se definió como participantes que no recibieron una transfusión de glóbulos rojos y no tuvieron una disminución en el nivel de hemoglobina de ≥2 gramos por decilitro (g/dL).
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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Cambio en los niveles de hemoglobina desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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OLTP
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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Porcentaje de participantes que evitaron transfusiones desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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OLTP No requiere transfusión de glóbulos rojos (RBC) según el algoritmo del protocolo
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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Tasa de glóbulos rojos (RBC) transfundidos desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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OLTP La tasa de glóbulos rojos transfundidos se define como el número de eventos por persona-año de tratamiento.
Para cada participante, los años-participante son el tiempo desde la fecha de la primera dosis hasta la semana 28 (o la visita de terminación anticipada si el sujeto interrumpió el estudio temprano) en el OLTP.
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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Número de unidades de eritrocitos por protocolo transfundidas desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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OLTP
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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Cambio en el ensayo de actividad de hemólisis del complemento total (CH50) desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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OLTP
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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Cambio en la fatiga medido mediante la escala de evaluación funcional de la terapia de fatiga para enfermedades crónicas (FACIT-Fatigue) desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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La fatiga OLTP FACIT es una escala de 13 ítems y para cada ítem, de 4 nada fatigado a 0, mucho fatigado.
Las puntuaciones más altas de FACIT-Fatiga indican menos fatiga (las puntuaciones oscilan entre 0 y 52).
Un cambio de 5 puntos se considera clínicamente significativo.
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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Escala de cambio en el estado de salud global/calidad de vida (GHS/QoL) de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer: Cuestionario de calidad de vida de 30 ítems básicos (EORTC QLQ-C30) desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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OLTP EORTC QLQ-C30 es una herramienta de 30 preguntas que se utiliza para evaluar la calidad de vida (CdV) general en participantes con cáncer.
Los ítems que contribuyeron al GHS/QoL recibieron una puntuación de 1 ("muy pobre") a 7 ("excelente").
Se aplicó una transformación lineal a las puntuaciones brutas de modo que la puntuación transformada esté entre 0 y 100.
Una puntuación más alta indica un mejor estado/funcionamiento de la salud global y un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó una menor mejora.
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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Cambio en las puntuaciones de la función física (PF) en el EORTC QLQ-C30 desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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OLTP; EORTC QLQ-C30 es una herramienta de 30 preguntas que se utiliza para evaluar la calidad de vida (CdV) general en participantes con cáncer.
Los ítems que contribuyeron al GHS/QoL recibieron una puntuación de 1 ("muy pobre") a 7 ("excelente").
Se aplicó una transformación lineal a las puntuaciones brutas de modo que la puntuación transformada esté entre 0 y 100.
Una puntuación más alta indica un mejor estado/funcionamiento de la salud global y un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó una menor mejora.
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Línea de base (día 1) hasta la semana 28
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Concentraciones de pozelimab total en suero en la semana 28
Periodo de tiempo: En la semana 28
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OLTP
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En la semana 28
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Concentraciones de cemdisiran en plasma en la semana 28
Periodo de tiempo: En la semana 28
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OLTP
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En la semana 28
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Concentraciones de C5 total en la semana 28
Periodo de tiempo: En la semana 28
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OLTP
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En la semana 28
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Número de participantes con respuestas de anticuerpos antidrogas (ADA) de pozelimab a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52 (OLTP [semana 0 - semana 28] + OLEP [semana 28 - semana 52])
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OLTP y OLEP
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Hasta la semana 52 (OLTP [semana 0 - semana 28] + OLEP [semana 28 - semana 52])
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Número de participantes con respuestas de anticuerpos antifármaco (ADA) a cemdisiran a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52 (OLTP [semana 0 - semana 28] + OLEP [semana 28 - semana 52])
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OLTP y OLEP
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Hasta la semana 52 (OLTP [semana 0 - semana 28] + OLEP [semana 28 - semana 52])
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Porcentaje de participantes con TEAE para los participantes que recibieron intensificación del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la semana 28
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OLTP Ningún participante recibió intensificación de dosis durante el estudio; Por lo tanto, no se realizó una evaluación de la seguridad del tratamiento combinado de pozelimab + cemdisiran en participantes que requirieron intensificación de dosis.
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Hasta la semana 28
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Cambio de LDH desde el inicio (día 1e) hasta la semana 24e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 24e
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Período de extensión opcional de etiqueta abierta (OLEP)
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Línea de base (día 1e) a semana 24e
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Cambio porcentual de LDH desde el valor inicial de OLEP (día 1e) hasta la semana 24e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 24e
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OLEP; Porcentaje de cambio de unidades por litro (U/L)
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Línea de base (día 1e) a semana 24e
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Cambio de LDH desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 52e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 52e
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Cambio porcentual de LDH desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 52e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 52e
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Porcentaje de participantes que mantienen un control adecuado de la hemólisis desde el inicio (día 1e) hasta la semana 24e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) hasta la semana 24e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) hasta la semana 24e
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Porcentaje de participantes que mantienen un control adecuado de la hemólisis desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) hasta la semana 52e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) hasta la semana 52e
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Porcentaje de participantes con control adecuado de la hemólisis en cada visita desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) hasta la semana 52e
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OLEP Control adecuado en una visita se define como tener LDH <=1,5 x LSN en esa visita
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Línea de base (día 1e) hasta la semana 52e
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Porcentaje de participantes con normalización de LDH en cada visita desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) hasta la semana 52e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) hasta la semana 52e
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LDH promedio (U/L) basado en el área bajo la curva (AUC) desde el inicio del OLEP (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) hasta la semana 52e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) hasta la semana 52e
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Porcentaje de participantes con hemólisis irruptiva desde el inicio (día 1e) hasta la semana 24e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) hasta la semana 24e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) hasta la semana 24e
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Porcentaje de participantes con hemólisis irruptiva desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) hasta la semana 52e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) hasta la semana 52e
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Porcentaje de participantes con estabilización de hemoglobina desde el inicio (día 1e) hasta la semana 24e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) hasta la semana 24e
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Participantes OLEP que no recibieron transfusión de glóbulos rojos y no tuvieron disminución en los niveles de hemoglobina
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Línea de base (día 1e) hasta la semana 24e
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Porcentaje de participantes con estabilización de hemoglobina desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) hasta la semana 52e
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Participantes OLEP que no recibieron transfusión de glóbulos rojos y no tuvieron disminución en los niveles de hemoglobina
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Línea de base (día 1e) hasta la semana 52e
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Cambio en los niveles de hemoglobina desde el inicio (día 1e) hasta la semana 24e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 24e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 24e
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Cambio en los niveles de hemoglobina desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 52e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 52e
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Porcentaje de participantes que evitaron transfusiones según el protocolo desde el inicio (día 1e) hasta la semana 24e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) hasta la semana 24e
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OLEP No requiere transfusión de glóbulos rojos según el algoritmo del protocolo
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Línea de base (día 1e) hasta la semana 24e
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Porcentaje de participantes que evitaron transfusiones según el protocolo desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 52e
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OLEP No requiere transfusión de glóbulos rojos según el algoritmo del protocolo
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Línea de base (día 1e) a semana 52e
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Tasa de glóbulos rojos transfundidos desde el inicio (día 1e) hasta la semana 24e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 24e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 24e
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Tasa de glóbulos rojos transfundidos desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 52e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 52e
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Número de unidades de glóbulos rojos transfundidos desde el inicio (día 1e) hasta la semana 24e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 24e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 24e
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Número de unidades de glóbulos rojos transfundidos desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 52e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 52e
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Cambio en CH50 desde el inicio (día 1e) hasta la semana 16e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 16e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 16e
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Cambio en CH50 desde el inicio (día 1e) hasta la semana 24e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 24e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 24e
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Cambio en CH50 desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 52e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 52e
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Cambio porcentual en CH50 desde el inicio (día 1e) hasta la semana 16e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 16e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 16e
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Cambio porcentual en CH50 desde el inicio (día 1e) hasta la semana 24e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 24e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 24e
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Cambio porcentual en CH50 desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 52e
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OLEP
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Línea de base (día 1e) a semana 52e
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Cambio en la fatiga medida por la escala de evaluación funcional de la terapia de fatiga para enfermedades crónicas (FACIT-Fatigue) desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 52e
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OLEP; El FACIT-Fatigue es una evaluación autoadministrada de 13 ítems del nivel de fatiga de un individuo durante sus actividades diarias habituales durante la última semana.
Este cuestionario es parte del sistema de medición FACIT, una recopilación de preguntas que miden la calidad de vida relacionada con la salud en participantes con cáncer y otras enfermedades crónicas.
Los ítems de FACIT-Fatiga se miden con una escala Likert de 5 puntos que va de 0 (nada) a 4 (mucho).
Las puntuaciones varían de 0 a 52, y las puntuaciones más altas indican menos fatiga.
Un cambio de 5 puntos se considera clínicamente significativo.
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Línea de base (día 1e) a semana 52e
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Cambio en GHS/QoL en el EORTC QLQ-C30 desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 52e
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OLEP; EORTC QLQ-C30 es una herramienta de 30 preguntas que se utiliza para evaluar la calidad de vida (CdV) general en participantes con cáncer.
Los ítems que contribuyeron al GHS/QoL recibieron una puntuación de 1 ("muy pobre") a 7 ("excelente").
Se aplicó una transformación lineal a las puntuaciones brutas de modo que la puntuación transformada esté entre 0 y 100.
Una puntuación más alta indica un mejor estado/funcionamiento de la salud global y un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó una menor mejora.
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Línea de base (día 1e) a semana 52e
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Cambio en las puntuaciones de PF en el EORTC QLQ-C30 desde el inicio (día 1e) hasta la semana 52e
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1e) a semana 52e
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OLEP; EORTC QLQ-C30 es una herramienta de 30 preguntas que se utiliza para evaluar la calidad de vida (CdV) general en participantes con cáncer.
Los ítems que contribuyeron al GHS/QoL recibieron una puntuación de 1 ("muy pobre") a 7 ("excelente").
Se aplicó una transformación lineal a las puntuaciones brutas de modo que la puntuación transformada esté entre 0 y 100.
Una puntuación más alta indica un mejor estado/funcionamiento de la salud global y un cambio negativo con respecto al valor inicial indicó una menor mejora.
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Línea de base (día 1e) a semana 52e
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Porcentaje de participantes con TEAE hasta la semana 52
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
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OLEP
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Hasta la semana 52
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Concentraciones de pozelimab total en suero en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
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OLEP
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En la semana 52
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Concentraciones de C5 total en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
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OLEP
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En la semana 52
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Concentraciones de cemdisiran en plasma en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
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OLEP
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En la semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de julio de 2021
Finalización primaria (Actual)
25 de octubre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
18 de octubre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de marzo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de marzo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
23 de marzo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Trastornos de la micción
- Manifestaciones Urológicas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Síndromes mielodisplásicos
- Proteinuria
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria Paroxística
Otros números de identificación del estudio
- R3918-PNH-2092
- 2020-005005-17 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o de nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli.
Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evalue-Criteria.pdf
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .