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Traitement associant le pozelimab et le cemdisiran chez les participants adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne ayant reçu le pozelimab en monothérapie

3 avril 2025 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals

Une étude randomisée, ouverte et à deux bras pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et les effets pharmacodynamiques du traitement combiné au pozélimab et au cemdisiran chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne ayant reçu le pozélimab en monothérapie

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de 2 schémas posologiques de thérapie combinée pozelimab et cemdisiran pendant la période de traitement en ouvert (OLTP)

Les objectifs secondaires de l'étude sont :

  • Évaluer l'effet du traitement combiné sur les paramètres suivants de l'hémolyse intravasculaire : contrôle de la lactate déshydrogénase (LDH), percée d'hémolyse et inhibition de l'activité d'hémolyse totale du complément (CH50)
  • Évaluer l'effet du traitement combiné sur les taux d'hémoglobine
  • Évaluer l'effet du traitement combiné sur les besoins en transfusion de globules rouges (GR)
  • Évaluer l'effet du traitement combiné sur les évaluations des résultats cliniques (COA) mesurant la fatigue et la qualité de vie liée à la santé
  • Évaluer les concentrations de pozelimab total dans le sérum et de composant total du complément (C) 5 et de cemdisiran dans le plasma
  • Évaluer l'immunogénicité du pozelimab et du cemdisiran
  • Évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du pozelimab et du cemdisiran dans une période d'extension facultative en ouvert (OLEP)
  • Évaluer la sécurité après intensification du traitement avec le pozelimab et le cemdisiran

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée, République de
      • Busan, Corée, République de, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Corée, République de, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corée, République de, 3722
        • Yonsei University College of Medicine, Severance Hospital
      • Seoul, Corée, République de, 7985
        • Ewha Womans University Medical Centre
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corée, République de, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Hong Kong
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hong Kong, 550540
        • Prince of Wales Hospital
  • Hongrie
    • Nagyvárad Tér 1
      • Budapest, Nagyvárad Tér 1, Hongrie, 1907
        • D l Pesti Centrumk rh z Orsz gos Hematol giai s Infektol giai Int zet
  • Malaisie
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malaisie, 98000
        • Hospital Miri
      • Sibu, Sarawak, Malaisie, 96000
        • Hospital Sibu
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malaisie, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
  • Royaume-Uni
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni, LS97TF
        • St. James's University Hospital
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan City, Taïwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

1. Participants atteints d'HPN qui reçoivent un traitement par pozelimab en monothérapie dans l'étude R3918-PNH-1868 (NCT04162470)

Critères d'exclusion clés :

  1. Réaction en chaîne par polymérase (PCR) documentée et positive ou test équivalent basé sur les recommandations régionales pour COVID-19 ou suspicion d'infection par le SRAS-CoV-2, comme défini dans le protocole
  2. Participants ayant des antécédents documentés de cirrhose du foie ou participants atteints d'une maladie du foie présentant des signes d'insuffisance hépatique actuelle ; ou participants avec alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) comme décrit dans le protocole
  3. Déviation(s) significative(s) du protocole dans l'étude parente basée sur le jugement de l'investigateur tel que décrit dans le protocole
  4. Toute nouvelle condition ou aggravation d'une condition existante qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'inscription ou mettrait en péril la sécurité du participant
  5. Hypersensibilité connue au cemdisiran ou à tout composant de la formulation de cemdisiran

REMARQUE : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Pozelimab Q4W + Cemdisiran
Médicament: Pozélimab
Administré sous-cutané (SC) selon le protocole
Autres noms:
  • REGN3918
Médicament: Cemdisiran
SC administré selon le protocole
Autres noms:
  • ALN-CC5
Expérimental: Pozelimab Q2W + Cemdisiran
Médicament: Pozélimab
Administré sous-cutané (SC) selon le protocole
Autres noms:
  • REGN3918
Médicament: Cemdisiran
SC administré selon le protocole
Autres noms:
  • ALN-CC5

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à la semaine 28
Période de traitement ouverte (OLTP)
Jusqu'à la semaine 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation de la lactate déshydrogénase (LDH) entre la période de prétraitement et la fin du traitement
Délai: Fin de la période de traitement, environ 28 semaines
Prétraitement OLTP (moyenne des valeurs de LDH avant l'administration combinée) ; Fin du traitement (moyenne de la valeur LDH de la semaine 24 à la semaine 28) ; pourcentage de changement dans la limite supérieure de la normale (xULN).
Fin de la période de traitement, environ 28 semaines
Pourcentage de participants maintenant un contrôle adéquat de l'hémolyse depuis le départ (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) jusqu'à la semaine 28
OLTP Un contrôle adéquat de l'hémolyse est défini par des valeurs de LDH ≤ 1,5 × limite supérieure de la normale (LSN) entre le départ (jour 1) et la semaine 28.
Référence (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Pourcentage de participants maintenant un contrôle adéquat de l'hémolyse de la semaine 4 à la semaine 28
Délai: Semaine 4 à la semaine 28
OLTP
Semaine 4 à la semaine 28
Pourcentage de participants ayant un contrôle adéquat de l'hémolyse à chaque visite, du jour 1 à la semaine 28
Délai: Jour 1 à la semaine 28
OLTP ; Un contrôle adéquat lors d'une visite est défini comme ayant une LDH <= 1,5 x LSN lors de cette visite.
Jour 1 à la semaine 28
Pourcentage de participants avec normalisation de la LDH à chaque visite depuis le départ (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) jusqu'à la semaine 28
OLTP ; La normalisation de la LDH a été définie comme une LDH ≤ 1,0 × LSN à chaque visite
Référence (jour 1) jusqu'à la semaine 28
LDH moyenne (U/L) basée sur l'aire sous la courbe (AUC) depuis la ligne de base de l'OLTP (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) jusqu'à la semaine 28
OLTP
Référence (jour 1) jusqu'à la semaine 28
LDH moyenne (U/L) basée sur l'aire sous la courbe (AUC) de la semaine 4 à la semaine 28 de l'OLTP
Délai: Semaine 4 à la semaine 28
OLTP
Semaine 4 à la semaine 28
Pourcentage de participants présentant une hémolyse révolutionnaire depuis le début (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) jusqu'à la semaine 28

OLTP

L'hémolyse révolutionnaire est définie comme une augmentation de la LDH accompagnée de signes ou de symptômes associés à l'hémolyse :

• Une augmentation de la LDH se produit lorsque :

  • LDH ≥2 × LSN si la LDH avant traitement est ≤1,5 ​​× LSN ou
  • LDH ≥2 × LSN après l'obtention initiale d'un LDH ≤1,5 ​​× LSN si la LDH avant traitement est >1,5 × LSN Les signes ou symptômes doivent correspondre à ceux connus pour être associés à une hémolyse intravasculaire due à une hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) limitée aux éléments suivants : apparition ou aggravation d'une fatigue, maux de tête, dyspnée, hémoglobinurie, douleurs abdominales, sclérales ictère, dysfonction érectile, douleur thoracique, confusion, dysphagie, anémie, y compris un taux d'hémoglobine significativement inférieur (c'est-à-dire une diminution ≥ 2 g/dL) par rapport aux valeurs d'hémoglobine de base connues du patient et un événement thrombotique.
Référence (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Pourcentage de participants avec stabilisation de l'hémoglobine depuis le départ (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) jusqu'à la semaine 28
La stabilisation de l'hémoglobine OLTP a été définie comme les participants n'ayant pas reçu de transfusion de globules rouges et n'ayant présenté aucune diminution du taux d'hémoglobine ≥ 2 grammes par décilitre (g/dL).
Référence (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Modification des taux d'hémoglobine entre le départ (jour 1) et la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) à la semaine 28
OLTP
Référence (jour 1) à la semaine 28
Pourcentage de participants ayant évité les transfusions depuis le départ (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) à la semaine 28
OLTP Ne nécessitant pas de transfusion de globules rouges (GR) selon l'algorithme du protocole
Référence (jour 1) à la semaine 28
Taux de globules rouges (GR) transfusés depuis le départ (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) à la semaine 28
Le taux OLTP de globules rouges transfusés est défini comme le nombre d'événements par personne-année de traitement. Pour chaque participant, les années-participants correspondent au temps écoulé entre la date de la première dose et la semaine 28 (ou la visite de fin anticipée si le sujet a arrêté l'étude plus tôt) dans l'OLTP.
Référence (jour 1) à la semaine 28
Nombre d'unités de globules rouges selon le protocole transfusées depuis le début (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) à la semaine 28
OLTP
Référence (jour 1) à la semaine 28
Modification du test d'activité d'hémolyse du complément total (CH50) depuis la ligne de base (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) à la semaine 28
OLTP
Référence (jour 1) à la semaine 28
Changement de fatigue tel que mesuré par l'évaluation fonctionnelle de l'échelle de thérapie-fatigue des maladies chroniques (FACIT-Fatigue) depuis le départ (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) à la semaine 28
La fatigue OLTP FACIT est une échelle de 13 éléments et pour chaque élément, de 4 signifie pas du tout fatigué à 0, très fatigué. Des scores FACIT-Fatigue plus élevés indiquent moins de fatigue (les scores vont de 0 à 52). Un changement de 5 points est considéré comme cliniquement significatif.
Référence (jour 1) à la semaine 28
Changement de l'état de santé mondial/échelle de qualité de vie (GHS/QoL) selon l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer : 30 éléments de base du questionnaire sur la qualité de vie (EORTC QLQ-C30) depuis la ligne de base (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) à la semaine 28
OLTP EORTC QLQ-C30 est un outil de 30 questions utilisé pour évaluer la qualité de vie globale (QoL) des participants atteints d'un cancer. Les éléments contribuant au GHS/QoL ont été notés de 1 (« très mauvais ») à 7 (« excellent »). Une transformation linéaire a été appliquée aux scores bruts afin que le score transformé se situe entre 0 et 100. Un score plus élevé indique un meilleur état de santé/fonctionnement global et un changement négatif par rapport au départ indique une moindre amélioration.
Référence (jour 1) à la semaine 28
Modification des scores de fonction physique (PF) sur l'EORTC QLQ-C30 depuis la ligne de base (jour 1) jusqu'à la semaine 28
Délai: Référence (jour 1) à la semaine 28
OLTP ; EORTC QLQ-C30 est un outil de 30 questions utilisé pour évaluer la qualité de vie globale (QdV) des participants atteints d'un cancer. Les éléments contribuant au GHS/QoL ont été notés de 1 (« très mauvais ») à 7 (« excellent »). Une transformation linéaire a été appliquée aux scores bruts afin que le score transformé se situe entre 0 et 100. Un score plus élevé indique un meilleur état de santé/fonctionnement global et un changement négatif par rapport au départ indique une moindre amélioration.
Référence (jour 1) à la semaine 28
Concentrations de pozelimab total dans le sérum à la semaine 28
Délai: La semaine 28
OLTP
La semaine 28
Concentrations de cemdisiran dans le plasma à la semaine 28
Délai: La semaine 28
OLTP
La semaine 28
Concentrations de C5 total à la semaine 28
Délai: La semaine 28
OLTP
La semaine 28
Nombre de participants présentant des réponses en anticorps anti-médicament (ADA) au pozelimab au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 52 (OLTP [semaine 0 - semaine 28] + OLEP [semaine 28 - semaine 52])
OLTP et OLEP
Jusqu'à la semaine 52 (OLTP [semaine 0 - semaine 28] + OLEP [semaine 28 - semaine 52])
Nombre de participants présentant des réponses en anticorps anti-médicament (ADA) au Cemdisiran au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 52 (OLTP [semaine 0 - semaine 28] + OLEP [semaine 28 - semaine 52])
OLTP et OLEP
Jusqu'à la semaine 52 (OLTP [semaine 0 - semaine 28] + OLEP [semaine 28 - semaine 52])
Pourcentage de participants présentant des TEAE pour les participants ayant reçu une intensification du traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 28
OLTP Aucun participant n'a reçu une intensification de dose au cours de l'étude ; Par conséquent, aucune évaluation de l’innocuité de l’association pozelimab + cemdisiran chez les participants nécessitant une intensification de la dose n’a été réalisée.
Jusqu'à la semaine 28
Changement de LDH de la ligne de base (jour 1e) à la semaine 24e
Délai: Référence (jour 1e) à semaine 24e
Période de prolongation facultative en ouvert (OLEP)
Référence (jour 1e) à semaine 24e
Pourcentage de variation de la LDH entre la ligne de base de l'OLEP (jour 1e) et la semaine 24e
Délai: Référence (jour 1e) à semaine 24e
Olep ; Pourcentage de changement pour les unités par litre (U/L)
Référence (jour 1e) à semaine 24e
Changement de LDH de la ligne de base (jour 1e) à la semaine 52e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
PLEO
Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Pourcentage de variation de la LDH entre la ligne de base (jour 1e) et la semaine 52e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
PLEO
Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Pourcentage de participants maintenant un contrôle adéquat de l'hémolyse depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
Délai: Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
PLEO
Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
Pourcentage de participants maintenant un contrôle adéquat de l'hémolyse depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Délai: Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
PLEO
Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Pourcentage de participants ayant un contrôle adéquat de l'hémolyse à chaque visite depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Délai: Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
OLEP Un contrôle adéquat lors d'une visite est défini comme ayant une LDH <= 1,5 x LSN lors de cette visite.
Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Pourcentage de participants avec normalisation de la LDH à chaque visite depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Délai: Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
PLEO
Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
LDH moyenne (U/L) basée sur l'aire sous la courbe (AUC) depuis la ligne de base de l'OLEP (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Délai: Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
PLEO
Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Pourcentage de participants présentant une hémolyse révolutionnaire depuis le début (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
Délai: Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
PLEO
Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
Pourcentage de participants présentant une hémolyse révolutionnaire depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Délai: Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
PLEO
Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Pourcentage de participants avec stabilisation de l'hémoglobine depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
Délai: Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
Participants à l'OLEP n'ayant pas reçu de transfusion de globules rouges et n'ayant présenté aucune diminution des taux d'hémoglobine
Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
Pourcentage de participants avec stabilisation de l'hémoglobine depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Délai: Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Participants à l'OLEP n'ayant pas reçu de transfusion de globules rouges et n'ayant présenté aucune diminution des taux d'hémoglobine
Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Modification des taux d'hémoglobine entre la ligne de base (jour 1e) et la semaine 24e
Délai: Référence (jour 1e) à semaine 24e
PLEO
Référence (jour 1e) à semaine 24e
Modification des taux d'hémoglobine entre le départ (jour 1e) et la semaine 52e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
PLEO
Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Pourcentage de participants ayant évité les transfusions selon le protocole depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
Délai: Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
OLEP Ne nécessite pas de transfusion de globules rouges selon l'algorithme du protocole
Référence (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
Pourcentage de participants ayant évité les transfusions selon le protocole depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
OLEP Ne nécessite pas de transfusion de globules rouges selon l'algorithme du protocole
Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Taux de globules rouges transfusés depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
Délai: Référence (jour 1e) à semaine 24e
PLEO
Référence (jour 1e) à semaine 24e
Taux de globules rouges transfusés depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
PLEO
Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Nombre d'unités de globules rouges transfusées depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 24e
Délai: Référence (jour 1e) à semaine 24e
PLEO
Référence (jour 1e) à semaine 24e
Nombre d'unités de globules rouges transfusées depuis le départ (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
PLEO
Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Changement du CH50 entre la ligne de base (jour 1e) et la semaine 16e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 16e
PLEO
Ligne de base (jour 1e) à semaine 16e
Changement du CH50 entre la ligne de base (jour 1e) et la semaine 24e
Délai: Référence (jour 1e) à semaine 24e
PLEO
Référence (jour 1e) à semaine 24e
Changement du CH50 entre la ligne de base (jour 1e) et la semaine 52e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
PLEO
Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Pourcentage de variation du CH50 entre la ligne de base (jour 1e) et la semaine 16e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 16e
PLEO
Ligne de base (jour 1e) à semaine 16e
Pourcentage de variation du CH50 entre la ligne de base (jour 1e) et la semaine 24e
Délai: Référence (jour 1e) à semaine 24e
PLEO
Référence (jour 1e) à semaine 24e
Pourcentage de variation du CH50 entre la ligne de base (jour 1e) et la semaine 52e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
PLEO
Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Changement de fatigue tel que mesuré par l'évaluation fonctionnelle de l'échelle de thérapie-fatigue des maladies chroniques (FACIT-Fatigue) entre le départ (jour 1e) et la semaine 52e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Olep ; Le FACIT-Fatigue est une évaluation auto-administrée en 13 éléments du niveau de fatigue d'un individu au cours de ses activités quotidiennes habituelles au cours de la semaine écoulée. Ce questionnaire fait partie du système de mesure FACIT, une compilation de questions mesurant la qualité de vie liée à la santé chez les participants atteints de cancer et d'autres maladies chroniques. Les items FACIT-Fatigue sont mesurés avec une échelle de Likert en 5 points allant de 0 (pas du tout) à 4 (beaucoup). Les scores vont de 0 à 52, les scores plus élevés indiquant moins de fatigue. Un changement de 5 points est considéré comme cliniquement significatif.
Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Changement du GHS/QoL sur l'EORTC QLQ-C30 depuis la ligne de base (jour 1e) jusqu'à la semaine 52e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Olep ; EORTC QLQ-C30 est un outil de 30 questions utilisé pour évaluer la qualité de vie globale (QdV) des participants atteints d'un cancer. Les éléments contribuant au GHS/QoL ont été notés de 1 (« très mauvais ») à 7 (« excellent »). Une transformation linéaire a été appliquée aux scores bruts afin que le score transformé se situe entre 0 et 100. Un score plus élevé indique un meilleur état de santé/fonctionnement global et un changement négatif par rapport au départ indique une moindre amélioration.
Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Modification des scores PF sur l'EORTC QLQ-C30 entre la ligne de base (jour 1e) et la semaine 52e
Délai: Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Olep ; EORTC QLQ-C30 est un outil de 30 questions utilisé pour évaluer la qualité de vie globale (QdV) des participants atteints d'un cancer. Les éléments contribuant au GHS/QoL ont été notés de 1 (« très mauvais ») à 7 (« excellent »). Une transformation linéaire a été appliquée aux scores bruts afin que le score transformé se situe entre 0 et 100. Un score plus élevé indique un meilleur état de santé/fonctionnement global et un changement négatif par rapport au départ indique une moindre amélioration.
Ligne de base (jour 1e) à semaine 52e
Pourcentage de participants avec TEAE jusqu'à la semaine 52
Délai: Jusqu'à la semaine 52
PLEO
Jusqu'à la semaine 52
Concentrations de pozelimab total dans le sérum à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
PLEO
À la semaine 52
Concentrations de C5 total à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
PLEO
À la semaine 52
Concentrations de cemdisiran dans le plasma à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
PLEO
À la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Regeneron Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 juillet 2021

Achèvement primaire (Réel)

25 octobre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

18 octobre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2021

Première publication (Réel)

23 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 avril 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2025

Dernière vérification

1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R3918-PNH-2092
  • 2020-005005-17 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données individuelles des patients (DPI) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage

Délai de partage IPD

Lorsque Regeneron a reçu l'autorisation de mise sur le marché des principales autorités de santé (par exemple, la FDA, l'Agence européenne des médicaments (EMA), l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), etc.) pour le produit et l'indication, a rendu les résultats de l'étude accessibles au public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre d'essais cliniques), a l'autorité légale de partager les données et a assuré la capacité de protéger la vie privée des participants.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une proposition d'accès aux données individuelles des patients ou au niveau agrégé d'un essai clinique parrainé par Regeneron via Vivli. Les critères d'évaluation des demandes de recherche indépendantes de Regeneron sont disponibles sur : https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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