Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pozelimab og Cemdisiran kombinasjonsbehandling hos voksne deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri som har mottatt Pozelimab monoterapi

3. april 2025 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En randomisert, åpen toarmsstudie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakodynamiske effektene av kombinasjonsbehandling med Pozelimab og Cemdisiran hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri som har mottatt Pozelimab monoterapi

Hovedmålet med studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til 2 doseringsregimer av pozelimab og cemdisiran kombinasjonsbehandling i løpet av den åpne behandlingsperioden (OLTP)

De sekundære målene for studien er:

  • For å evaluere effekten av kombinasjonsbehandlingen på følgende parametere for intravaskulær hemolyse: laktatdehydrogenase (LDH) kontroll, gjennombruddshemolyse og hemming av total komplementhemolyseaktivitet (CH50)
  • For å evaluere effekten av kombinasjonsbehandlingen på hemoglobinnivået
  • For å evaluere effekten av kombinasjonsbehandlingen på transfusjonsbehov for røde blodlegemer (RBC).
  • For å evaluere effekten av kombinasjonsbehandlingen på kliniske resultatvurderinger (COA) som måler tretthet og helserelatert livskvalitet
  • For å vurdere konsentrasjonene av total pozelimab i serum og total komplementkomponent (C) 5 og cemdisiran i plasma
  • For å vurdere immunogenisitet mot pozelimab og cemdisiran
  • For å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av pozelimab og cemdisiran i en valgfri åpen forlengelsesperiode (OLEP)
  • For å vurdere sikkerheten etter intensivering av behandlingen med pozelimab og cemdisiran

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Hong Kong
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hong Kong, 550540
        • Prince of Wales Hospital
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 3722
        • Yonsei University College of Medicine, Severance Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 7985
        • Ewha Womans University Medical Centre
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Malaysia
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malaysia, 98000
        • Hospital Miri
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malaysia, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
  • Storbritannia
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannia, LS97TF
        • St. James's University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Ungarn
    • Nagyvárad Tér 1
      • Budapest, Nagyvárad Tér 1, Ungarn, 1907
        • D l Pesti Centrumk rh z Orsz gos Hematol giai s Infektol giai Int zet

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

1. Deltakere med PNH som får behandling med pozelimab monoterapi i R3918-PNH-1868-studien (NCT04162470)

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Dokumentert, positiv polymerasekjedereaksjon (PCR) eller tilsvarende test basert på regionale anbefalinger for COVID-19 eller mistenkt SARS-CoV-2-infeksjon som definert i protokollen
  2. Deltakere med dokumentert historie med levercirrhose eller deltakere med leversykdom med tegn på nedsatt leverfunksjon; eller deltakere med alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) som beskrevet i protokollen
  3. Betydelig(e) protokollavvik(er) i overordnet studie basert på etterforskerens vurdering som beskrevet i protokollen
  4. Enhver ny tilstand eller forverring av en eksisterende tilstand som etter etterforskerens mening ville gjøre deltakeren uegnet for påmelding eller ville sette deltakerens sikkerhet i fare
  5. Kjent overfølsomhet overfor cemdisiran eller en hvilken som helst komponent i cemdisiranformuleringen

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pozelimab Q4W + Cemdisiran
Legemiddel: Pozelimab
Administrert subkutan (SC) per protokoll
Andre navn:
  • REGN3918
Legemiddel: Cemdisiran
Administrert SC per protokoll
Andre navn:
  • ALN-CC5
Eksperimentell: Pozelimab Q2W + Cemdisiran
Legemiddel: Pozelimab
Administrert subkutan (SC) per protokoll
Andre navn:
  • REGN3918
Legemiddel: Cemdisiran
Administrert SC per protokoll
Andre navn:
  • ALN-CC5

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med behandlingsopprinnelige bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Til og med uke 28
Open Label Treatment Period (OLTP)
Til og med uke 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring av laktatdehydrogenase (LDH) fra forbehandling til avsluttet behandlingsperiode
Tidsramme: Slutt på behandlingsperiode, ca. 28 uker
OLTP-forbehandling (gjennomsnitt av LDH-verdier før kombinasjonsdosering); Behandlingsslutt (gjennomsnitt av LDH-verdi ved uke 24 til uke 28); prosentandel av endring i øvre normalgrense (xULN).
Slutt på behandlingsperiode, ca. 28 uker
Prosentandel av deltakere som opprettholder tilstrekkelig kontroll over hemolyse fra baseline (dag 1) til uke 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til og med uke 28
OLTP Adekvat kontroll av hemolyse er definert som LDH-verdier ≤1,5 ​​× øvre normalgrense (ULN) fra baseline (dag 1) til uke 28
Grunnlinje (dag 1) til og med uke 28
Prosentandel av deltakere som opprettholder tilstrekkelig kontroll over hemolyse fra uke 4 til uke 28
Tidsramme: Uke 4 til og med uke 28
OLTP
Uke 4 til og med uke 28
Prosentandel av deltakere med tilstrekkelig kontroll over hemolyse ved hvert besøk Dag 1 til og med uke 28
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 28
OLTP; Tilstrekkelig kontroll ved et besøk er definert som å ha LDH <=1,5 x ULN ved det besøket
Dag 1 til og med uke 28
Prosentandel av deltakere med normalisering av LDH ved hvert besøk fra baseline (dag 1) til uke 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til og med uke 28
OLTP; Normalisering av LDH ble definert som LDH ≤1,0 × ULN ved hvert besøk
Grunnlinje (dag 1) til og med uke 28
Gjennomsnittlig LDH (U/L) basert på areal under kurven (AUC) fra OLTP-basislinje (dag 1) til og med uke 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til og med uke 28
OLTP
Grunnlinje (dag 1) til og med uke 28
Gjennomsnittlig LDH (U/L) basert på areal under kurven (AUC) fra OLTP uke 4 til uke 28
Tidsramme: Uke 4 til og med uke 28
OLTP
Uke 4 til og med uke 28
Prosentandel av deltakere med gjennombruddshemolyse fra baseline (dag 1) til uke 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til og med uke 28

OLTP

Gjennombruddshemolyse er definert som en økning i LDH med samtidige tegn eller symptomer assosiert med hemolyse:

• En økning i LDH oppstår når:

  • LDH ≥2 × ULN hvis LDH før behandling er ≤1,5 ​​× ULN eller
  • LDH ≥2 × ULN etter første oppnåelse av LDH ≤1,5 ​​× ULN hvis LDH før behandling er >1,5 × ULN Tegn eller symptomer bør tilsvare de som er kjent for å være assosiert med intravaskulær hemolyse på grunn av paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) begrenset til følgende : ny oppstått eller forverret tretthet, hodepine, dyspné, hemoglobinuri, magesmerter, skleral ikterus, erektil dysfunksjon, brystsmerter, forvirring, dysfagi, anemi inkludert hemoglobinverdi betydelig lavere (dvs. ≥2g/dL reduksjon) sammenlignet med pasientens kjente hemoglobinverdier og trombotiske hendelser.
Grunnlinje (dag 1) til og med uke 28
Prosentandel av deltakere med hemoglobinstabilisering fra baseline (dag 1) til uke 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til og med uke 28
OLTP Hemoglobinstabilisering ble definert som deltakere som ikke mottok en RBC-transfusjon og ikke hadde noen reduksjon i hemoglobinnivå på ≥2 gram per deciLiter (g/dL).
Grunnlinje (dag 1) til og med uke 28
Endring i hemoglobinnivåer fra baseline (dag 1) til uke 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til uke 28
OLTP
Grunnlinje (dag 1) til uke 28
Prosentandel av deltakere med transfusjonsunngåelse fra baseline (dag 1) til uke 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til uke 28
OLTP Krever ikke transfusjon av røde blodlegemer (RBC) i henhold til protokollalgoritmen
Grunnlinje (dag 1) til uke 28
Frekvensen av røde blodceller (RBC) transfundert fra baseline (dag 1) til uke 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til uke 28
OLTP-frekvensen av transfunderte røde blodlegemer er definert som antall hendelser per personår med behandling. For hver deltaker er deltakerårene tiden fra første dosedato til uke 28 (eller tidlig avslutningsbesøk hvis forsøkspersonen avbrøt studien tidlig) i OLTP.
Grunnlinje (dag 1) til uke 28
Antall RBC-enheter per protokoll transfundert fra baseline (dag 1) til uke 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til uke 28
OLTP
Grunnlinje (dag 1) til uke 28
Endring i total komplement hemolyseaktivitetsanalyse (CH50) fra baseline (dag 1) til uke 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til uke 28
OLTP
Grunnlinje (dag 1) til uke 28
Endring i tretthet målt ved funksjonell vurdering av kronisk sykdom Terapi-tretthet (FACIT-tretthet) skala fra baseline (dag 1) til uke 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til uke 28
OLTP FACIT fatigue er en 13-elements skala og for hvert element 4 er ikke i det hele tatt trett til 0 veldig mye trett. Høyere FACIT-Tretthet-score indikerer mindre tretthet (score varierer fra 0-52). En 5-punkts endring anses som klinisk meningsfull.
Grunnlinje (dag 1) til uke 28
Endring i Global Health Status/Quality of Life Scale (GHS/QoL) på European Organization for Research and Treatment of Cancer: Quality-of-Life Questionnaire Core 30 Items (EORTC QLQ-C30) From Baseline (Dag 1) Through Week 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til uke 28
OLTP EORTC QLQ-C30 er et verktøy med 30 spørsmål som brukes til å vurdere den generelle livskvaliteten (QoL) hos kreftdeltakere. Elementer som bidrar til GHS/QoL, ble skåret 1 ("veldig dårlig") til 7 ("utmerket"). En lineær transformasjon ble brukt på råskårene slik at den transformerte poengsummen ligger mellom 0 og 100. En høyere score indikerer bedre global helsestatus/funksjon og en negativ endring fra baseline indikerte mindre forbedring.
Grunnlinje (dag 1) til uke 28
Endring i fysisk funksjon (PF)-poeng på EORTC QLQ-C30 fra baseline (dag 1) til uke 28
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til uke 28
OLTP; EORTC QLQ-C30 er et verktøy med 30 spørsmål som brukes til å vurdere den generelle livskvaliteten (QoL) hos kreftdeltakere. Elementer som bidrar til GHS/QoL, ble skåret 1 ("veldig dårlig") til 7 ("utmerket"). En lineær transformasjon ble brukt på råskårene slik at den transformerte poengsummen ligger mellom 0 og 100. En høyere score indikerer bedre global helsestatus/funksjon og en negativ endring fra baseline indikerte mindre forbedring.
Grunnlinje (dag 1) til uke 28
Konsentrasjoner av totalt Pozelimab i serum uke 28
Tidsramme: I uke 28
OLTP
I uke 28
Konsentrasjoner av Cemdisiran i plasma i uke 28
Tidsramme: I uke 28
OLTP
I uke 28
Konsentrasjoner av totalt C5 i uke 28
Tidsramme: I uke 28
OLTP
I uke 28
Antall deltakere med Pozelimab Anti-Drug Antibody (ADA)-responser over tid
Tidsramme: Opp til uke 52 (OLTP [ uke 0 - uke 28] + OLEP [ uke 28 - uke 52])
OLTP og OLEP
Opp til uke 52 (OLTP [ uke 0 - uke 28] + OLEP [ uke 28 - uke 52])
Antall deltakere med Cemdisiran Anti-Drug Antibody (ADA)-responser over tid
Tidsramme: Opp til uke 52 (OLTP [ uke 0 - uke 28] + OLEP [ uke 28 - uke 52])
OLTP og OLEP
Opp til uke 52 (OLTP [ uke 0 - uke 28] + OLEP [ uke 28 - uke 52])
Prosentandel av deltakere med TEAE for deltakere som mottok intensivering av behandlingen
Tidsramme: Til og med uke 28
OLTP Ingen deltakere mottok doseintensivering i løpet av studien; Det ble derfor ikke utført vurdering av sikkerheten ved kombinasjonsbehandling med pozelimab + cemdisiran hos deltakere som trenger doseøkning.
Til og med uke 28
Endring av LDH fra baseline (dag 1e) til uke 24e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
Valgfri Open Label Extension Period (OLEP)
Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
Prosentvis endring av LDH fra OLEP-basislinje (dag 1e) til uke 24e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
OLEP; Prosentandel av endring for enheter per liter (U/L)
Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
Endring av LDH fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
Prosentvis endring av LDH fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
Prosentandel av deltakere som opprettholder tilstrekkelig kontroll over hemolyse fra baseline (dag 1e) til uke 24e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 24e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 24e
Prosentandel av deltakere som opprettholder tilstrekkelig kontroll over hemolyse fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 52e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 52e
Prosentandel av deltakere med tilstrekkelig kontroll over hemolyse ved hvert besøk fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 52e
OLEP Tilstrekkelig kontroll ved et besøk er definert som å ha LDH <=1,5 x ULN ved det besøket
Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 52e
Prosentandel av deltakere med normalisering av LDH ved hvert besøk fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til og med uke 52e
OLEP
Baseline (dag 1e) til og med uke 52e
Gjennomsnittlig LDH (U/L) basert på areal under kurven (AUC) fra OLEP-basislinje (dag 1e) til og med uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 52e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 52e
Prosentandel av deltakere med gjennombruddshemolyse fra baseline (dag 1e) til uke 24e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 24e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 24e
Prosentandel av deltakere med gjennombruddshemolyse fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 52e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 52e
Prosentandel av deltakere med hemoglobinstabilisering fra baseline (dag 1e) til uke 24e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 24e
OLEP-deltakere som ikke mottok RBC-transfusjon og ikke hadde noen reduksjon i hemoglobinnivåer
Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 24e
Prosentandel av deltakere med hemoglobinstabilisering fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 52e
OLEP-deltakere som ikke mottok RBC-transfusjon og ikke hadde noen reduksjon i hemoglobinnivåer
Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 52e
Endring i hemoglobinnivåer fra baseline (dag 1e) til uke 24e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
Endring i hemoglobinnivåer fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
Prosentandel av deltakere med transfusjonsunngåelse per protokoll fra baseline (dag 1e) til uke 24e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 24e
OLEP Krever ikke RBC-transfusjon i henhold til protokollalgoritmen
Grunnlinje (dag 1e) til og med uke 24e
Prosentandel av deltakere med transfusjonsunngåelse per protokoll fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
OLEP Krever ikke RBC-transfusjon i henhold til protokollalgoritmen
Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
Hyppighet av røde blodlegemer transfundert fra baseline (dag 1e) til uke 24e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
Hyppighet av røde blodlegemer transfundert fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
Antall RBC-enheter transfundert fra baseline (dag 1e) til uke 24e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
Antall enheter av røde blodlegemer transfundert fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
Endring i CH50 fra baseline (dag 1e) til uke 16e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 16e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 16e
Endring i CH50 fra baseline (dag 1e) til uke 24e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
Endring i CH50 fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
Prosentvis endring i CH50 fra baseline (dag 1e) til uke 16e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 16e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 16e
Prosentvis endring i CH50 fra baseline (dag 1e) til uke 24e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 24e
Prosentvis endring i CH50 fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
OLEP
Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
Endring i tretthet målt ved funksjonell vurdering av kronisk sykdom Terapi-tretthet (FACIT-tretthet) skala fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
OLEP; FACIT-Tretthet er en 13-elements, selvadministrert vurdering av et individs nivå av tretthet under deres vanlige daglige aktiviteter den siste uken. Dette spørreskjemaet er en del av FACIT-målesystemet, en sammenstilling av spørsmål som måler helserelatert QoL hos deltakere med kreft og andre kroniske sykdommer. FACIT-Fatigue-elementene måles med en 5-punkts Likert-skala som strekker seg fra 0 (ikke i det hele tatt) til 4 (veldig mye). Poeng varierer fra 0 til 52, med høyere poengsum indikerer mindre tretthet. En 5-punkts endring anses som klinisk meningsfull.
Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
Endring i GHS/QoL på EORTC QLQ-C30 fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 er et verktøy med 30 spørsmål som brukes til å vurdere den generelle livskvaliteten (QoL) hos kreftdeltakere. Elementer som bidrar til GHS/QoL, ble skåret 1 ("veldig dårlig") til 7 ("utmerket"). En lineær transformasjon ble brukt på råskårene slik at den transformerte poengsummen ligger mellom 0 og 100. En høyere score indikerer bedre global helsestatus/funksjon og en negativ endring fra baseline indikerte mindre forbedring.
Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
Endring i PF-score på EORTC QLQ-C30 fra baseline (dag 1e) til uke 52e
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 er et verktøy med 30 spørsmål som brukes til å vurdere den generelle livskvaliteten (QoL) hos kreftdeltakere. Elementer som bidrar til GHS/QoL, ble skåret 1 ("veldig dårlig") til 7 ("utmerket"). En lineær transformasjon ble brukt på råskårene slik at den transformerte poengsummen ligger mellom 0 og 100. En høyere score indikerer bedre global helsestatus/funksjon og en negativ endring fra baseline indikerte mindre forbedring.
Grunnlinje (dag 1e) til uke 52e
Prosentandel av deltakere med TEAE opp til uke 52
Tidsramme: Frem til uke 52
OLEP
Frem til uke 52
Konsentrasjoner av totalt Pozelimab i serum i uke 52
Tidsramme: I uke 52
OLEP
I uke 52
Konsentrasjoner av totalt C5 i uke 52
Tidsramme: I uke 52
OLEP
I uke 52
Konsentrasjoner av Cemdisiran i plasma i uke 52
Tidsramme: I uke 52
OLEP
I uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2021

Primær fullføring (Faktiske)

25. oktober 2022

Studiet fullført (Faktiske)

18. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

23. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R3918-PNH-2092
  • 2020-005005-17 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen, har gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk), har juridisk myndighet til å dele dataene, og har sikret muligheten til å beskytte deltakernes personvern.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag om tilgang til individuelle pasient- eller data på aggregert nivå fra en Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli. Regenerons uavhengige evalueringskriterier for forskningsforespørsel finnes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere