Tratamento combinado de pozelimabe e cemdisiran em participantes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna que receberam monoterapia com pozelimabe
3 de abril de 2025 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Um estudo randomizado, aberto, de dois braços para avaliar a segurança, a eficácia e os efeitos farmacodinâmicos do tratamento combinado de pozelimabe e cemdisiran em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna que receberam monoterapia com pozelimabe
O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade de 2 regimes de dosagem de pozelimabe e terapia combinada de cemdisiran durante o período de tratamento aberto (OLTP)
Os objetivos secundários do estudo são:
- Avaliar o efeito do tratamento combinado nos seguintes parâmetros de hemólise intravascular: controle da lactato desidrogenase (LDH), hemólise disruptiva e inibição da atividade de hemólise total do complemento (CH50)
- Avaliar o efeito do tratamento combinado nos níveis de hemoglobina
- Avaliar o efeito do tratamento combinado nos requisitos de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC)
- Avaliar o efeito do tratamento combinado nas avaliações de resultados clínicos (COAs), medindo a fadiga e a qualidade de vida relacionada à saúde
- Avaliar as concentrações de pozelimabe total no soro e componente total do complemento (C) 5 e cemdisiran no plasma
- Para avaliar a imunogenicidade de pozelimabe e cemdisiran
- Avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de pozelimabe e cemdisiran em um período de extensão aberto opcional (OLEP)
- Avaliar a segurança após a intensificação do tratamento com pozelimabe e cemdisiran
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
24
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
New Territories
-
Hong Kong, New Territories, Hong Kong, 550540
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
Nagyvárad Tér 1
-
Budapest, Nagyvárad Tér 1, Hungria, 1907
- D l Pesti Centrumk rh z Orsz gos Hematol giai s Infektol giai Int zet
-
-
-
-
Sarawak
-
Miri, Sarawak, Malásia, 98000
- Hospital Miri
-
Sibu, Sarawak, Malásia, 96000
- Hospital Sibu
-
-
Terengganu
-
Kuala Terengganu, Terengganu, Malásia, 20400
- Hospital Sultanah Nur Zahirah
-
-
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS97TF
- St. James's University Hospital
-
-
-
-
-
Busan, Republica da Coréia, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Seoul, Republica da Coréia, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Republica da Coréia, 3722
- Yonsei University College of Medicine, Severance Hospital
-
Seoul, Republica da Coréia, 7985
- Ewha Womans University Medical Centre
-
-
Seoul Teugbyeolsi
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Republica da Coréia, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taoyuan City, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
1. Participantes com HPN que estão recebendo tratamento com pozelimabe em monoterapia no estudo R3918-PNH-1868 (NCT04162470)
Principais Critérios de Exclusão:
- Reação em cadeia da polimerase (PCR) positiva documentada ou teste equivalente com base nas recomendações regionais para COVID-19 ou suspeita de infecção por SARS-CoV-2, conforme definido no protocolo
- Participantes com história documentada de cirrose hepática ou participantes com doença hepática com evidência de função hepática atualmente prejudicada; ou participantes com alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) conforme descrito no protocolo
- Desvio(s) de protocolo significativo(s) no estudo principal com base no julgamento do investigador, conforme descrito no protocolo
- Qualquer nova condição ou agravamento de uma condição existente que, na opinião do investigador, tornaria o participante inadequado para inscrição ou colocaria em risco a segurança do participante
- Hipersensibilidade conhecida ao cemdisiran ou a qualquer componente da formulação do cemdisiran
NOTA: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Pozelimabe Q4W + Cemdisiran
|
Administrado Subcutâneo (SC) por protocolo
Outros nomes:
SC administrado por protocolo
Outros nomes:
|
|
Experimental: Pozelimabe Q2W + Cemdisiran
|
Administrado Subcutâneo (SC) por protocolo
Outros nomes:
SC administrado por protocolo
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs)
Prazo: Até a semana 28
|
Período de tratamento de rótulo aberto (OLTP)
|
Até a semana 28
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração percentual da lactato desidrogenase (LDH) desde o período de pré-tratamento até o final do tratamento
Prazo: Fim do período de tratamento, aproximadamente 28 semanas
|
Pré-tratamento OLTP (média dos valores de LDH antes da dosagem combinada); Fim do tratamento (média do valor de LDH na semana 24 até a semana 28); porcentagem de alteração no Limite Superior do Normal (xULN).
|
Fim do período de tratamento, aproximadamente 28 semanas
|
|
Porcentagem de participantes que mantêm controle adequado da hemólise desde o início (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
OLTP O controle adequado da hemólise é definido como valores de LDH ≤1,5 × Limite superior do normal (ULN) desde o início (dia 1) até a semana 28
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
Porcentagem de participantes que mantêm controle adequado da hemólise da semana 4 até a semana 28
Prazo: Semana 4 até Semana 28
|
OLTP
|
Semana 4 até Semana 28
|
|
Porcentagem de participantes com controle adequado de hemólise em cada visita, do dia 1 até a semana 28
Prazo: Dia 1 até a semana 28
|
OLTP; O controle adequado em uma consulta é definido como tendo LDH <=1,5 x LSN naquela consulta
|
Dia 1 até a semana 28
|
|
Porcentagem de participantes com normalização de LDH em cada visita desde a linha de base (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
OLTP; A normalização do LDH foi definida como LDH ≤1,0 × LSN em cada visita
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
LDH médio (U/L) com base na área sob a curva (AUC) da linha de base do OLTP (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
OLTP
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
LDH médio (U/L) com base na área sob a curva (AUC) da semana 4 do OLTP até a semana 28
Prazo: Semana 4 até Semana 28
|
OLTP
|
Semana 4 até Semana 28
|
|
Porcentagem de participantes com hemólise inovadora desde o início (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
OLTP A hemólise revolucionária é definida como um aumento na LDH com sinais ou sintomas concomitantes associados à hemólise: • Um aumento no LDH ocorre quando:
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
Porcentagem de participantes com estabilização da hemoglobina desde o início (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
A estabilização da hemoglobina OLTP foi definida como participantes que não receberam transfusão de hemácias e não tiveram diminuição no nível de hemoglobina ≥2 gramas por decilitro (g/dL).
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
Mudança nos níveis de hemoglobina desde o início (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
OLTP
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
Porcentagem de participantes que evitam transfusões desde o início (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
OLTP Não requer transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) de acordo com o algoritmo do protocolo
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
Taxa de glóbulos vermelhos (hemácias) transfundidos desde o início (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
A taxa OLTP de hemácias transfundidas é definida como o número de eventos por pessoa-anos de tratamento.
Para cada participante, os anos-participante são o tempo desde a data da primeira dose até a semana 28 (ou visita de encerramento antecipado se o sujeito interrompeu o estudo precocemente) no OLTP.
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
Número de unidades de hemácias por protocolo transfundidas desde a linha de base (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
OLTP
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
Alteração no ensaio de atividade de hemólise do complemento total (CH50) desde a linha de base (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
OLTP
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
Mudança na fadiga medida pela escala de avaliação funcional da terapia-fadiga para doenças crônicas (FACIT-Fatigue) desde a linha de base (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
A fadiga OLTP FACIT é uma escala de 13 itens e para cada item 4 é nada cansado até 0 muito cansado.
Pontuações mais altas de FACIT-Fatigue indicam menos fadiga (as pontuações variam de 0 a 52).
Uma alteração de 5 pontos é considerada clinicamente significativa.
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
Mudança na escala de status de saúde global/qualidade de vida (GHS/QoL) na Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer: Questionário de qualidade de vida com 30 itens principais (EORTC QLQ-C30) desde a linha de base (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
OLTP EORTC QLQ-C30 é uma ferramenta de 30 perguntas usada para avaliar a qualidade de vida geral (QV) em participantes com câncer.
Os itens que contribuem para o GHS/QV foram pontuados de 1 (“muito ruim”) a 7 (“excelente”).
Uma transformação linear foi aplicada às pontuações brutas para que a pontuação transformada ficasse entre 0 e 100.
Uma pontuação mais alta indica melhor estado/funcionamento da saúde global e uma mudança negativa em relação à linha de base indicou menos melhorias.
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
Mudança nas pontuações da função física (PF) no EORTC QLQ-C30 desde a linha de base (dia 1) até a semana 28
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
OLTP; EORTC QLQ-C30 é uma ferramenta de 30 perguntas usada para avaliar a qualidade de vida (QV) geral em participantes com câncer.
Os itens que contribuem para o GHS/QV foram pontuados de 1 (“muito ruim”) a 7 (“excelente”).
Uma transformação linear foi aplicada às pontuações brutas para que a pontuação transformada ficasse entre 0 e 100.
Uma pontuação mais alta indica melhor estado/funcionamento da saúde global e uma mudança negativa em relação à linha de base indicou menos melhorias.
|
Linha de base (dia 1) até a semana 28
|
|
Concentrações de Pozelimabe Total no Soro na Semana 28
Prazo: Na semana 28
|
OLTP
|
Na semana 28
|
|
Concentrações de Cemdisiran no Plasma na Semana 28
Prazo: Na semana 28
|
OLTP
|
Na semana 28
|
|
Concentrações de C5 Total na Semana 28
Prazo: Na semana 28
|
OLTP
|
Na semana 28
|
|
Número de participantes com respostas do anticorpo antidrogas (ADA) Pozelimab ao longo do tempo
Prazo: Até a Semana 52 (OLTP [Semana 0 - Semana 28] + OLEP [Semana 28 - Semana 52])
|
OLTP e OLEP
|
Até a Semana 52 (OLTP [Semana 0 - Semana 28] + OLEP [Semana 28 - Semana 52])
|
|
Número de participantes com respostas de anticorpos antidrogas (ADA) Cemdisiran ao longo do tempo
Prazo: Até a Semana 52 (OLTP [Semana 0 - Semana 28] + OLEP [Semana 28 - Semana 52])
|
OLTP e OLEP
|
Até a Semana 52 (OLTP [Semana 0 - Semana 28] + OLEP [Semana 28 - Semana 52])
|
|
Porcentagem de participantes com TEAEs para participantes que receberam intensificação do tratamento
Prazo: Até a semana 28
|
OLTP Nenhum participante recebeu intensificação de dose durante o estudo; Portanto, não foi realizada avaliação da segurança da terapia combinada pozelimab + cemdisiran em participantes que necessitaram de intensificação da dose.
|
Até a semana 28
|
|
Mudança de LDH da linha de base (Dia 1e) para a Semana 24e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
Período de extensão de rótulo aberto opcional (OLEP)
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
|
Alteração percentual de LDH da linha de base OLEP (dia 1e) até a semana 24e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
OLEP; Porcentagem de variação para unidades por litro (U/L)
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
|
Mudança de LDH da linha de base (Dia 1e) para a Semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Alteração percentual de LDH desde a linha de base (Dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Porcentagem de participantes que mantêm controle adequado da hemólise desde o início (dia 1e) até a semana 24e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
|
Porcentagem de participantes que mantêm controle adequado da hemólise desde o início (dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Porcentagem de participantes com controle adequado de hemólise em cada visita desde o início (dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP O controle adequado em uma consulta é definido como tendo LDH <=1,5 x LSN naquela consulta
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Porcentagem de participantes com normalização de LDH em cada visita desde a linha de base (dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (Dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP
|
Linha de base (Dia 1e) até a semana 52e
|
|
LDH médio (U/L) com base na área sob a curva (AUC) da linha de base do OLEP (dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Porcentagem de participantes com hemólise inovadora desde o início (dia 1e) até a semana 24e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
|
Porcentagem de participantes com hemólise inovadora desde o início (dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Porcentagem de participantes com estabilização da hemoglobina desde o início (dia 1e) até a semana 24e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
Participantes da OLEP que não receberam transfusão de hemácias e não tiveram diminuição nos níveis de hemoglobina
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
|
Porcentagem de participantes com estabilização da hemoglobina desde o início (dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
Participantes da OLEP que não receberam transfusão de hemácias e não tiveram diminuição nos níveis de hemoglobina
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Mudança nos níveis de hemoglobina desde a linha de base (dia 1e) até a semana 24e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
|
Mudança nos níveis de hemoglobina desde a linha de base (Dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Porcentagem de participantes que evitam transfusões de acordo com o protocolo desde o início (dia 1e) até a semana 24e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
OLEP Não requer transfusão de hemácias de acordo com o algoritmo do protocolo
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
|
Porcentagem de participantes que evitaram transfusões de acordo com o protocolo desde o início (dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP Não requer transfusão de hemácias de acordo com o algoritmo do protocolo
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Taxa de hemácias transfundidas desde o início (dia 1e) até a semana 24e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
|
Taxa de hemácias transfundidas desde o início (Dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Número de unidades de hemácias transfundidas desde a linha de base (dia 1e) até a semana 24e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
|
Número de unidades de hemácias transfundidas desde a linha de base (Dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Mudança no CH50 desde a linha de base (Dia 1e) até a semana 16e
Prazo: Linha de base (Dia 1e) até a Semana 16e
|
OLEP
|
Linha de base (Dia 1e) até a Semana 16e
|
|
Mudança no CH50 desde a linha de base (Dia 1e) até a semana 24e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
|
Mudança no CH50 desde a linha de base (Dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Alteração percentual no CH50 desde a linha de base (Dia 1e) até a semana 16e
Prazo: Linha de base (Dia 1e) até a Semana 16e
|
OLEP
|
Linha de base (Dia 1e) até a Semana 16e
|
|
Alteração percentual no CH50 desde a linha de base (Dia 1e) até a semana 24e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 24e
|
|
Alteração percentual no CH50 desde a linha de base (Dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Mudança na fadiga medida pela escala de avaliação funcional da terapia-fadiga para doenças crônicas (FACIT-Fatigue) desde a linha de base (Dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP; O FACIT-Fatigue é uma avaliação autoadministrada de 13 itens do nível de fadiga de um indivíduo durante suas atividades diárias habituais na última semana.
Este questionário faz parte do sistema de medição FACIT, uma compilação de questões que medem a QV relacionada à saúde em participantes com câncer e outras doenças crônicas.
Os itens FACIT-Fadiga são medidos com uma escala Likert de 5 pontos variando de 0 (nada) a 4 (muito).
As pontuações variam de 0 a 52, sendo que pontuações mais altas indicam menos fadiga.
Uma alteração de 5 pontos é considerada clinicamente significativa.
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Mudança no GHS/QoL no EORTC QLQ-C30 desde a linha de base (Dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP; EORTC QLQ-C30 é uma ferramenta de 30 perguntas usada para avaliar a qualidade de vida (QV) geral em participantes com câncer.
Os itens que contribuem para o GHS/QV foram pontuados de 1 (“muito ruim”) a 7 (“excelente”).
Uma transformação linear foi aplicada às pontuações brutas para que a pontuação transformada ficasse entre 0 e 100.
Uma pontuação mais alta indica melhor estado/funcionamento da saúde global e uma mudança negativa em relação à linha de base indicou menos melhorias.
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Mudança nas pontuações de PF no EORTC QLQ-C30 desde a linha de base (Dia 1e) até a semana 52e
Prazo: Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
OLEP; EORTC QLQ-C30 é uma ferramenta de 30 perguntas usada para avaliar a qualidade de vida (QV) geral em participantes com câncer.
Os itens que contribuem para o GHS/QV foram pontuados de 1 (“muito ruim”) a 7 (“excelente”).
Uma transformação linear foi aplicada às pontuações brutas para que a pontuação transformada ficasse entre 0 e 100.
Uma pontuação mais alta indica melhor estado/funcionamento da saúde global e uma mudança negativa em relação à linha de base indicou menos melhorias.
|
Linha de base (dia 1e) até a semana 52e
|
|
Porcentagem de participantes com TEAEs até a semana 52
Prazo: Até a semana 52
|
OLEP
|
Até a semana 52
|
|
Concentrações de Pozelimabe Total no Soro na Semana 52
Prazo: Na semana 52
|
OLEP
|
Na semana 52
|
|
Concentrações de C5 Total na Semana 52
Prazo: Na semana 52
|
OLEP
|
Na semana 52
|
|
Concentrações de Cemdisiran no Plasma na Semana 52
Prazo: Na semana 52
|
OLEP
|
Na semana 52
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de julho de 2021
Conclusão Primária (Real)
25 de outubro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
18 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de março de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de março de 2021
Primeira postagem (Real)
23 de março de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Distúrbios da micção
- Manifestações Urológicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Síndromes Mielodisplásicas
- Proteinúria
- Hemoglobinúria
- Hemoglobinúria Paroxística
Outros números de identificação do estudo
- R3918-PNH-2092
- 2020-005005-17 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Todos os dados individuais do paciente (IPD) que fundamentam os resultados publicamente disponíveis serão considerados para compartilhamento
Prazo de Compartilhamento de IPD
Quando a Regeneron recebeu autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, Agência Europeia de Medicamentos (EMA), Agência de Dispositivos Médicos e Farmacêuticos (PMDA), etc.) para o produto e indicação, tornou os resultados do estudo publicamente disponíveis (por exemplo, publicação científica, conferência científica, registro de ensaio clínico), tem autoridade legal para compartilhar os dados e garantiu a capacidade de proteger a privacidade do participante.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem enviar uma proposta de acesso a pacientes individuais ou dados de nível agregado de um ensaio clínico patrocinado pela Regeneron por meio do Vivli.
Os critérios de avaliação de solicitação de pesquisa independente da Regeneron podem ser encontrados em: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .