Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pozelimabin ja Cemdisiranin yhdistelmähoito aikuisilla potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja jotka ovat saaneet Pozelimab-monoterapiaa

torstai 3. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

Satunnaistettu, avoin, kaksihaarainen tutkimus Pozelimabin ja Cemdisiranin yhdistelmähoidon turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakodynaamisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja jotka ovat saaneet Pozelimab-monoterapiaa

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida poselimabin ja cemdisiraanin yhdistelmähoidon kahden annostusohjelman turvallisuutta ja siedettävyyttä avoimen hoitojakson (OLTP) aikana.

Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat:

  • Arvioidakseen yhdistelmähoidon vaikutusta seuraaviin intravaskulaarisen hemolyysin parametreihin: laktaattidehydrogenaasin (LDH) kontrolli, läpimurtohemolyysi ja kokonaiskomplementin hemolyysiaktiivisuuden (CH50) esto
  • Arvioida yhdistelmähoidon vaikutusta hemoglobiinitasoihin
  • Arvioida yhdistelmähoidon vaikutusta punasolujen (RBC) siirtotarpeisiin
  • Arvioida yhdistelmähoidon vaikutusta väsymystä ja terveyteen liittyvää elämänlaatua mittaaviin kliinisiin tulosarviointeihin (COA)
  • Poselimabin kokonaispitoisuuden arvioimiseksi seerumissa ja kokonaiskomplementtikomponentin (C) 5 ja plasman cemdisiraanin pitoisuuksia
  • Pozelimabin ja cemdisiranin immunogeenisuuden arvioiminen
  • Pozelimabin ja cemdisiraanin pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehon arvioiminen valinnaisessa avoimessa jatkojaksossa (OLEP)
  • Turvallisuuden arvioiminen poselimabilla ja cemdisiranilla tehdyn hoidon tehostamisen jälkeen

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Hong Kong
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hong Kong, 550540
        • Prince of Wales Hospital
  • Korean tasavalta
      • Busan, Korean tasavalta, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta, 3722
        • Yonsei University College of Medicine, Severance Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta, 7985
        • Ewha Womans University Medical Centre
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Korean tasavalta, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Malesia
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malesia, 98000
        • Hospital Miri
      • Sibu, Sarawak, Malesia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malesia, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Unkari
    • Nagyvárad Tér 1
      • Budapest, Nagyvárad Tér 1, Unkari, 1907
        • D l Pesti Centrumk rh z Orsz gos Hematol giai s Infektol giai Int zet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS97TF
        • St. James's University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

1. Osallistujat, joilla on PNH ja jotka saavat hoitoa pozelimabimonoterapialla R3918-PNH-1868-tutkimuksessa (NCT04162470)

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Dokumentoitu, positiivinen polymeraasiketjureaktio (PCR) tai vastaava testi, joka perustuu alueellisiin suosituksiin COVID-19- tai epäillylle SARS-CoV-2-tartunnalle, kuten protokollassa on määritelty
  2. Osallistujat, joilla on dokumentoitu maksakirroosi, tai osallistujat, joilla on maksasairaus ja joilla on todisteita maksan vajaatoiminnasta; tai osallistujat, joilla on alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST), kuten protokollassa on kuvattu
  3. Merkittävät protokollapoikkeamat emotutkimuksessa, jotka perustuvat tutkijan arvioon, kuten protokollassa on kuvattu
  4. Mikä tahansa uusi tila tai olemassa olevan tilan heikkeneminen, joka tutkijan mielestä tekisi osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen tai vaarantaisi osallistujan turvallisuuden
  5. Tunnettu yliherkkyys cemdisiranille tai jollekin cemdisiraanivalmisteen aineosalle

HUOMAA: Muut protokollan määrittelemät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pozelimab Q4W + Cemdisiran
Lääke: Pozelimab
Annettu ihonalaisesti (SC) protokollan mukaan
Muut nimet:
  • REGN3918
Lääke: Cemdisiran
Annettu SC protokollan mukaan
Muut nimet:
  • ALN-CC5
Kokeellinen: Pozelimab Q2W + Cemdisiran
Lääke: Pozelimab
Annettu ihonalaisesti (SC) protokollan mukaan
Muut nimet:
  • REGN3918
Lääke: Cemdisiran
Annettu SC protokollan mukaan
Muut nimet:
  • ALN-CC5

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä epäsuotuisia haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Viikolle 28 asti
Open Label Treatment Period (OLTP)
Viikolle 28 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) prosentuaalinen muutos esikäsittelystä hoidon päättymisjaksoon
Aikaikkuna: Hoitojakson loppu, noin 28 viikkoa
OLTP-esikäsittely (LDH-arvojen keskiarvo ennen yhdistelmäannostusta); Hoidon lopetus (LDH-arvon keskiarvo viikoilla 24–28); prosentuaalinen muutos normaalin ylärajassa (xULN).
Hoitojakson loppu, noin 28 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka säilyttävät hemolyysin riittävän hallinnan lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne (1. päivä) viikkoon 28
OLTP Riittävä hemolyysin hallinta määritellään LDH-arvoiksi ≤1,5 ​​× normaalin yläraja (ULN) lähtötasosta (päivä 1) viikkoon 28
Lähtötilanne (1. päivä) viikkoon 28
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka säilyttivät hemolyysin riittävän hallinnassa viikosta 4 viikolle 28
Aikaikkuna: Viikko 4 - viikko 28
OLTP
Viikko 4 - viikko 28
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla hemolyysi on riittävässä hallinnassa kullakin käynnillä 1. viikkoon 28.
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 28
OLTP; Riittävä kontrolli käynnillä määritellään siten, että LDH on <=1,5 x ULN kyseisellä käynnillä
Päivä 1 - viikko 28
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden LDH normalisoitui jokaisella käynnillä lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne (1. päivä) viikkoon 28
OLTP; LDH:n normalisoituminen määriteltiin LDH:ksi ≤ 1,0 × ULN jokaisella käynnillä
Lähtötilanne (1. päivä) viikkoon 28
Keskimääräinen LDH (U/L) perustuen käyrän alle jäävään pinta-alaan (AUC) OLTP:n lähtötasosta (päivä 1) viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne (1. päivä) viikkoon 28
OLTP
Lähtötilanne (1. päivä) viikkoon 28
Keskimääräinen LDH (U/L) perustuen käyrän alle jäävään pinta-alaan (AUC) OLTP:ltä viikolta 4 - viikkoon 28
Aikaikkuna: Viikko 4 - viikko 28
OLTP
Viikko 4 - viikko 28
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli läpimurto hemolyysi lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne (1. päivä) viikkoon 28

OLTP

Läpimurtohemolyysi määritellään LDH:n nousuksi, johon liittyy hemolyysiin liittyviä merkkejä tai oireita:

• LDH:n nousu tapahtuu, kun:

  • LDH ≥2 × ULN, jos esikäsittelyn LDH on ≤1,5 ​​× ULN tai
  • LDH ≥ 2 × ULN sen jälkeen, kun LDH on ≤ 1,5 × ULN, jos hoitoa edeltävä LDH on > 1,5 × ULN Oireiden tai oireiden tulee vastata niitä, joiden tiedetään liittyvän paroksismaalisesta yöstä hemoglobinuriasta (PNH) johtuvaan intravaskulaariseen hemolyysiin. : uusi tai paheneva väsymys, päänsärky, hengenahdistus, hemoglobinuria, vatsakipu, kovakalvon ikterus, erektiohäiriöt, rintakipu, sekavuus, dysfagia, anemia, mukaan lukien hemoglobiiniarvo, joka on merkittävästi pienempi (eli ≥2 g/dl lasku) verrattuna potilaan tunnettuihin lähtötilanteisiin, ja tromboottinen tapahtuma.
Lähtötilanne (1. päivä) viikkoon 28
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hemoglobiinin stabiloituminen lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne (1. päivä) viikkoon 28
OLTP Hemoglobiinin stabilointi määriteltiin osallistujiksi, jotka eivät saaneet punasolujen siirtoa ja joiden hemoglobiinitaso ei laskenut ≥ 2 grammaa desilitraa kohden (g/dl).
Lähtötilanne (1. päivä) viikkoon 28
Muutos hemoglobiinitasoissa lähtötasosta (päivä 1) viikkoon 28 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
OLTP
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on verensiirron välttäminen lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
OLTP Ei vaadi punasolujen (RBC) siirtoa protokolla-algoritmin mukaisesti
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
Punasolujen (RBC) siirtomäärä lähtötasosta (päivä 1) viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
OLTP Siirrettyjen punasolujen määrä määritellään tapahtumien lukumääränä hoitoa kohden. Jokaisen osallistujan osalta osallistujavuodet ovat aika ensimmäisestä annospäivästä viikkoon 28 (tai ennenaikaiseen lopetuskäyntiin, jos koehenkilö keskeytti tutkimuksen aikaisin) OLTP:ssä.
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
Lähtötasosta (päivä 1) viikkoon 28 mennessä siirrettyjen protokollakohtaisten punasolujen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
OLTP
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
Muutos kokonaiskomplementtihemolyysiaktiivisuusmäärityksessä (CH50) lähtötasosta (päivä 1) viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
OLTP
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
Väsymyksen muutos mitattuna kroonisen sairauden terapia-väsymys (FACIT-väsymys) -asteikon toiminnallisella arvioinnilla lähtötasosta (päivä 1) viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
OLTP FACIT -väsymys on 13 kohdan asteikko ja jokaisessa kohdassa 4 ei ole ollenkaan väsynyt 0:aan erittäin väsynyt. Korkeammat FACIT-väsymyspisteet osoittavat vähemmän väsymystä (pisteet vaihtelevat 0-52). 5 pisteen muutos katsotaan kliinisesti merkitykselliseksi.
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
Muutos maailmanlaajuisessa terveystilanteessa/elämänlaadun asteikossa (GHS/QoL) Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestössä: elämänlaatukyselylomakkeen 30 ydintä (EORTC QLQ-C30) lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
OLTP EORTC QLQ-C30 on 30 kysymyksen työkalu, jolla arvioidaan syöpäpotilaiden yleistä elämänlaatua (QoL). GHS/QoL-arvoa edistävät kohteet saivat arvosanan 1 ("erittäin huono") 7 ("erinomainen"). Raakapisteisiin sovellettiin lineaarista muunnosa niin, että muunnettu pistemäärä on välillä 0-100. Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa maailmanlaajuista terveydentilaa/toimintaa ja negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti vähemmän paranemista.
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
Muutos fyysisten toimintojen (PF) pisteissä EORTC QLQ-C30:ssa lähtötasosta (päivä 1) viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
OLTP; EORTC QLQ-C30 on 30 kysymyksen työkalu, jolla arvioidaan syöpäpotilaiden yleistä elämänlaatua (QoL). GHS/QoL-arvoa edistävät kohteet saivat arvosanan 1 ("erittäin huono") 7 ("erinomainen"). Raakapisteisiin sovellettiin lineaarista muunnosa niin, että muunnettu pistemäärä on välillä 0-100. Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa maailmanlaajuista terveydentilaa/toimintaa ja negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti vähemmän paranemista.
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 28
Pozelimabin kokonaispitoisuudet seerumissa viikolla 28
Aikaikkuna: Viikolla 28
OLTP
Viikolla 28
Cemdisiran-pitoisuudet plasmassa viikolla 28
Aikaikkuna: Viikolla 28
OLTP
Viikolla 28
Kokonais-C5:n pitoisuudet viikolla 28
Aikaikkuna: Viikolla 28
OLTP
Viikolla 28
Pozelimab Anti-Drug Antibody (ADA) -vasteet ajan mittaan saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa viikko 52 (OLTP [ viikko 0 - viikko 28] + OLEP [viikko 28 - viikko 52])
OLTP ja OLEP
Jopa viikko 52 (OLTP [ viikko 0 - viikko 28] + OLEP [viikko 28 - viikko 52])
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat Cemdisiran Anti-Drug Antibody (ADA) -vasteita ajan mittaan
Aikaikkuna: Jopa viikko 52 (OLTP [ viikko 0 - viikko 28] + OLEP [viikko 28 - viikko 52])
OLTP ja OLEP
Jopa viikko 52 (OLTP [ viikko 0 - viikko 28] + OLEP [viikko 28 - viikko 52])
TEAE-potilaiden prosenttiosuus potilaista, jotka ovat saaneet tehostettua hoitoa
Aikaikkuna: Viikolle 28 asti
OLTP Yksikään osallistuja ei saanut annosta tehostettua tutkimuksen aikana; Tästä syystä poselimabi + cemdisiraani -yhdistelmähoidon turvallisuutta potilailla, jotka vaativat annoksen tehostamista, ei arvioitu.
Viikolle 28 asti
LDH:n muutos lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 24e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
Valinnainen Open Label Extension Period (OLEP)
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
LDH:n prosentuaalinen muutos OLEP-perustilasta (päivä 1e) viikkoon 24e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
OLEP; Muutoksen prosenttiosuus yksiköissä litraa kohti (U/L)
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
LDH:n muutos lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
LDH:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka säilyttävät hemolyysin riittävän hallinnan lähtötilanteesta (päivä 1e) viikkoon 24e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka säilyttävät hemolyysin riittävän hallinnan lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on riittävä hemolyysihallinta jokaisella käynnillä lähtötilanteesta (päivä 1e) viikolle 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP Riittävä kontrolli käynnillä määritellään LDH:ksi <=1,5 x ULN kyseisellä käynnillä
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden LDH normalisoitui kullakin käynnillä lähtötilanteesta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Keskimääräinen LDH (U/L) perustuen käyrän alla olevaan pinta-alaan (AUC) OLEP-perustasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on läpimurto hemolyysi lähtötilanteesta (päivä 1e) viikkoon 24 e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli läpimurto hemolyysi lähtötilanteesta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hemoglobiinin stabiloituminen lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 24 e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
OLEP Osallistujat, jotka eivät saaneet punasolujen siirtoa ja joilla ei ollut hemoglobiinitason laskua
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hemoglobiinin stabiloituminen lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP Osallistujat, jotka eivät saaneet punasolujen siirtoa ja joilla ei ollut hemoglobiinitason laskua
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Hemoglobiinitason muutos lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 24e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
Hemoglobiinitason muutos lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on protokollakohtainen verensiirron välttäminen lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 24e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
OLEP Ei vaadi punasolujen siirtoa protokolla-algoritmin mukaisesti
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden protokollakohtainen verensiirto välttyi lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP Ei vaadi punasolujen siirtoa protokolla-algoritmin mukaisesti
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Punasolujen siirretty määrä lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 24e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
Punasolujen siirretty määrä lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 24e siirrettyjen punasolujen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
Lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e siirrettyjen punasolujen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
CH50:n muutos lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 16e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 16e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 16e
CH50:n muutos lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 24e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
CH50:n muutos lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
CH50:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 16e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 16e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 16e
CH50:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 24e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 24e
CH50:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Väsymyksen muutos kroonisen sairauden terapia-väsymys-asteikolla (FACIT-väsymys) toiminnallisella arvioinnilla mitattuna lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP; FACIT-väsymys on 13 kohdan itsesääteinen arvio yksilön väsymyksestä hänen tavanomaisten päivittäisten toimiensa aikana kuluneen viikon aikana. Tämä kyselylomake on osa FACIT-mittausjärjestelmää, joka on kokoelma kysymyksiä, jotka mittaavat syöpää ja muita kroonisia sairauksia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. FACIT-väsymyskohteet mitataan 5-pisteisellä Likert-asteikolla, joka vaihtelee 0:sta (ei ollenkaan) 4:ään (erittäin paljon). Pisteet vaihtelevat 0-52, ja korkeammat pisteet osoittavat vähemmän väsymystä. 5 pisteen muutos katsotaan kliinisesti merkitykselliseksi.
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
GHS/QoL:n muutos EORTC QLQ-C30:ssa lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 on 30 kysymyksen työkalu, jolla arvioidaan syöpäpotilaiden yleistä elämänlaatua (QoL). GHS/QoL-arvoa edistävät kohteet saivat arvosanan 1 ("erittäin huono") 7 ("erinomainen"). Raakapisteisiin sovellettiin lineaarista muunnosa niin, että muunnettu pistemäärä on välillä 0-100. Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa maailmanlaajuista terveydentilaa/toimintaa ja negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti vähemmän paranemista.
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Muutos PF-pisteissä EORTC QLQ-C30:ssa lähtötasosta (päivä 1e) viikkoon 52e
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 on 30 kysymyksen työkalu, jolla arvioidaan syöpäpotilaiden yleistä elämänlaatua (QoL). GHS/QoL-arvoa edistävät kohteet saivat arvosanan 1 ("erittäin huono") 7 ("erinomainen"). Raakapisteisiin sovellettiin lineaarista muunnosa niin, että muunnettu pistemäärä on välillä 0-100. Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa maailmanlaajuista terveydentilaa/toimintaa ja negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti vähemmän paranemista.
Lähtötilanne (päivä 1e) viikkoon 52e
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on TEAE viikkoon 52 asti
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
OLEP
Viikolle 52 asti
Pozelimabin kokonaispitoisuudet seerumissa viikolla 52
Aikaikkuna: Viikolla 52
OLEP
Viikolla 52
Kokonais-C5:n pitoisuudet viikolla 52
Aikaikkuna: Viikolla 52
OLEP
Viikolla 52
Cemdisiran-pitoisuudet plasmassa viikolla 52
Aikaikkuna: Viikolla 52
OLEP
Viikolla 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regeneron Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 29. heinäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 25. lokakuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 18. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 23. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R3918-PNH-2092
  • 2020-005005-17 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi

IPD-jaon aikakehys

Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA) jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, se on julkistanut tutkimustulokset (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat jättää Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamiseksi. Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa