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Pozelimab und Cemdisiran Kombinationsbehandlung bei erwachsenen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die eine Pozelimab-Monotherapie erhalten haben

3. April 2025 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine randomisierte, offene, zweiarmige Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und pharmakodynamischen Wirkungen einer Kombinationsbehandlung aus Pozelimab und Cemdisiran bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die eine Pozelimab-Monotherapie erhalten haben

Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von 2 Dosierungsschemata der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran während der offenen Behandlungsphase (OLTP).

Die sekundären Ziele der Studie sind:

  • Bewertung der Wirkung der Kombinationsbehandlung auf die folgenden Parameter der intravaskulären Hämolyse: Laktatdehydrogenase (LDH)-Kontrolle, Durchbruchhämolyse und Hemmung der gesamten Komplement-Hämolyse-Aktivität (CH50)
  • Bewertung der Wirkung der Kombinationsbehandlung auf den Hämoglobinspiegel
  • Bewertung der Wirkung der Kombinationsbehandlung auf den Bedarf an Erythrozytentransfusionen (RBC).
  • Bewertung der Wirkung der Kombinationsbehandlung auf klinische Ergebnisbewertungen (COAs) zur Messung von Müdigkeit und gesundheitsbezogener Lebensqualität
  • Bestimmung der Konzentrationen von Gesamt-Pozelimab im Serum und der Gesamt-Komplementkomponente (C) 5 und Cemdisiran im Plasma
  • Zur Beurteilung der Immunogenität gegenüber Pozelimab und Cemdisiran
  • Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Pozelimab und Cemdisiran in einer optionalen offenen Verlängerungsphase (OLEP)
  • Bewertung der Sicherheit nach einer Intensivierung der Behandlung mit Pozelimab und Cemdisiran

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Hongkong
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hongkong, 550540
        • Prince of Wales Hospital
  • Korea, Republik von
      • Busan, Korea, Republik von, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 3722
        • Yonsei University College of Medicine, Severance Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 7985
        • Ewha Womans University Medical Centre
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Korea, Republik von, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Malaysia
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malaysia, 98000
        • Hospital Miri
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malaysia, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Ungarn
    • Nagyvárad Tér 1
      • Budapest, Nagyvárad Tér 1, Ungarn, 1907
        • D l Pesti Centrumk rh z Orsz gos Hematol giai s Infektol giai Int zet
  • Vereinigtes Königreich
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich, LS97TF
        • St. James's University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

1. Teilnehmer mit PNH, die in der Studie R3918-PNH-1868 (NCT04162470) eine Behandlung mit Pozelimab-Monotherapie erhalten

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Dokumentierte, positive Polymerase-Kettenreaktion (PCR) oder gleichwertiger Test basierend auf regionalen Empfehlungen für COVID-19 oder vermutete SARS-CoV-2-Infektion, wie im Protokoll definiert
  2. Teilnehmer mit dokumentierter Leberzirrhose in der Anamnese oder Teilnehmer mit Lebererkrankungen mit Anzeichen einer aktuell eingeschränkten Leberfunktion; oder Teilnehmer mit Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST), wie im Protokoll beschrieben
  3. Signifikante Protokollabweichung(en) in der Stammstudie basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes, wie im Protokoll beschrieben
  4. Jeder neue Zustand oder die Verschlechterung eines bestehenden Zustands, die den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfers für die Einschreibung ungeeignet machen oder die Sicherheit des Teilnehmers gefährden würden
  5. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Cemdisiran oder einen Bestandteil der Cemdisiran-Formulierung

HINWEIS: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pozelimab Q4W + Cemdisiran
Arzneimittel: Pozelimab
Subkutan (SC) gemäß Protokoll verabreicht
Andere Namen:
  • REGN3918
Arzneimittel: Cemdisiran
Verabreichter SC pro Protokoll
Andere Namen:
  • ALN-CC5
Experimental: Pozelimab Q2W + Cemdisiran
Arzneimittel: Pozelimab
Subkutan (SC) gemäß Protokoll verabreicht
Andere Namen:
  • REGN3918
Arzneimittel: Cemdisiran
Verabreichter SC pro Protokoll
Andere Namen:
  • ALN-CC5

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis Woche 28
Open-Label-Behandlungszeitraum (OLTP)
Bis Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung der Laktatdehydrogenase (LDH) von der Zeit vor der Behandlung bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Ende der Behandlungsdauer, ca. 28 Wochen
OLTP-Vorbehandlung (Mittelwert der LDH-Werte vor der Kombinationsdosierung); Ende der Behandlung (Mittelwert des LDH-Werts in Woche 24 bis Woche 28); Prozentsatz der Änderung der Obergrenze des Normalwerts (xULN).
Ende der Behandlungsdauer, ca. 28 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28 eine angemessene Kontrolle der Hämolyse aufrechterhalten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
OLTP Eine angemessene Kontrolle der Hämolyse ist definiert als LDH-Werte ≤ 1,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Prozentsatz der Teilnehmer, die von Woche 4 bis Woche 28 eine angemessene Kontrolle der Hämolyse aufrechterhalten
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 28
OLTP
Woche 4 bis Woche 28
Prozentsatz der Teilnehmer mit ausreichender Kontrolle der Hämolyse bei jedem Besuch, Tag 1 bis Woche 28
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 28
OLTP; Eine ausreichende Kontrolle bei einem Besuch ist definiert, wenn bei diesem Besuch ein LDH <= 1,5 x ULN vorliegt
Tag 1 bis Woche 28
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Normalisierung des LDH bei jedem Besuch vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
OLTP; Die Normalisierung des LDH wurde bei jedem Besuch als LDH ≤ 1,0 × ULN definiert
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Durchschnittlicher LDH (U/L) basierend auf der Fläche unter der Kurve (AUC) von der OLTP-Basislinie (Tag 1) bis Woche 28
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
OLTP
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Durchschnittlicher LDH (U/L) basierend auf der Fläche unter der Kurve (AUC) von OLTP Woche 4 bis Woche 28
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 28
OLTP
Woche 4 bis Woche 28
Prozentsatz der Teilnehmer mit Durchbruchhämolyse vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28

OLTP

Eine Durchbruchhämolyse ist definiert als ein Anstieg des LDH mit begleitenden Anzeichen oder Symptomen im Zusammenhang mit einer Hämolyse:

• Ein Anstieg des LDH tritt auf, wenn:

  • LDH ≥2 × ULN, wenn die LDH vor der Behandlung ≤1,5 ​​× ULN beträgt oder
  • LDH ≥ 2 × ULN nach anfänglichem Erreichen von LDH ≤ 1,5 × ULN, wenn die LDH vor der Behandlung > 1,5 × ULN beträgt. Anzeichen oder Symptome sollten denen entsprechen, von denen bekannt ist, dass sie mit intravaskulärer Hämolyse aufgrund paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) verbunden sind, beschränkt auf Folgendes : neu auftretende oder sich verschlimmernde Müdigkeit, Kopfschmerzen, Dyspnoe, Hämoglobinurie, Bauchschmerzen, skleraler Ikterus, Erektionsstörungen Dysfunktion, Brustschmerzen, Verwirrtheit, Dysphagie, Anämie, einschließlich deutlich niedrigerer Hämoglobinwerte (d. h. ≥ 2 g/dl-Abnahme) im Vergleich zu den bekannten Ausgangshämoglobinwerten des Patienten und thrombotisches Ereignis.
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Prozentsatz der Teilnehmer mit Hämoglobinstabilisierung vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Die OLTP-Hämoglobinstabilisierung wurde als Teilnehmer definiert, die keine Erythrozytentransfusion erhielten und keinen Abfall des Hämoglobinspiegels um ≥2 Gramm pro Deziliter (g/dl) aufwiesen.
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Änderung des Hämoglobinspiegels vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
OLTP
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Prozentsatz der Teilnehmer mit Transfusionsvermeidung vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
OLTP Gemäß Protokollalgorithmus ist keine Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) erforderlich
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Rate der transfundierten roten Blutkörperchen (RBCs) vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Die OLTP-Rate der transfundierten Erythrozyten wird als Anzahl der Ereignisse pro Person und Behandlungsjahren definiert. Für jeden Teilnehmer sind die Teilnehmerjahre die Zeit vom Datum der ersten Dosis bis zur 28. Woche (oder dem Besuch bei vorzeitigen Abbrüchen, wenn der Proband die Studie vorzeitig abgebrochen hat) im OLTP.
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Anzahl der pro Protokoll transfundierten Erythrozyteneinheiten vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
OLTP
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Änderung des Gesamtkomplement-Hämolyseaktivitätstests (CH50) vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
OLTP
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Veränderung der Müdigkeit, gemessen durch die funktionelle Bewertung der FACIT-Fatigue-Skala (Chronic Illness Therapy-Fatigue) vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
OLTP FACIT Müdigkeit ist eine 13-Punkte-Skala und für jeden Punkt bedeutet 4 überhaupt keine Müdigkeit bis 0, sehr starke Müdigkeit. Höhere FACIT-Fatigue-Werte weisen auf eine geringere Ermüdung hin (Werte liegen zwischen 0 und 52). Eine Änderung um 5 Punkte wird als klinisch bedeutsam angesehen.
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Änderung der globalen Gesundheitsstatus-/Lebensqualitätsskala (GHS/QoL) der Europäischen Organisation für Forschung und Behandlung von Krebs: Fragebogen zur Lebensqualität mit 30 Kernelementen (EORTC QLQ-C30) vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
OLTP EORTC QLQ-C30 ist ein 30-Fragen-Tool zur Beurteilung der allgemeinen Lebensqualität (QoL) von Krebsteilnehmern. Elemente, die zum GHS/QoL beitragen, wurden mit 1 („sehr schlecht“) bis 7 („ausgezeichnet“) bewertet. Auf die Rohwerte wurde eine lineare Transformation angewendet, so dass der transformierte Wert zwischen 0 und 100 liegt. Ein höherer Wert weist auf einen besseren allgemeinen Gesundheitszustand/Funktionsfähigkeit hin, während eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert auf eine geringere Verbesserung hinweist.
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Änderung der Werte für die körperliche Funktion (PF) im EORTC QLQ-C30 vom Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
OLTP; EORTC QLQ-C30 ist ein 30-Fragen-Tool zur Beurteilung der allgemeinen Lebensqualität (QoL) von Krebsteilnehmern. Elemente, die zum GHS/QoL beitragen, wurden mit 1 („sehr schlecht“) bis 7 („ausgezeichnet“) bewertet. Auf die Rohwerte wurde eine lineare Transformation angewendet, so dass der transformierte Wert zwischen 0 und 100 liegt. Ein höherer Wert weist auf einen besseren allgemeinen Gesundheitszustand/Funktionsfähigkeit hin, während eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert auf eine geringere Verbesserung hinweist.
Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
Konzentrationen von Gesamt-Pozelimab im Serum in Woche 28
Zeitfenster: In Woche 28
OLTP
In Woche 28
Konzentrationen von Cemdisiran im Plasma in Woche 28
Zeitfenster: In Woche 28
OLTP
In Woche 28
Konzentrationen von Gesamt-C5 in Woche 28
Zeitfenster: In Woche 28
OLTP
In Woche 28
Anzahl der Teilnehmer mit Reaktionen auf Pozelimab-Anti-Drug-Antikörper (ADA) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis Woche 52 (OLTP [Woche 0 – Woche 28] + OLEP [Woche 28 – Woche 52])
OLTP und OLEP
Bis Woche 52 (OLTP [Woche 0 – Woche 28] + OLEP [Woche 28 – Woche 52])
Anzahl der Teilnehmer mit Reaktionen auf Cemdisiran-Anti-Drug-Antikörper (ADA) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis Woche 52 (OLTP [Woche 0 – Woche 28] + OLEP [Woche 28 – Woche 52])
OLTP und OLEP
Bis Woche 52 (OLTP [Woche 0 – Woche 28] + OLEP [Woche 28 – Woche 52])
Prozentsatz der Teilnehmer mit TEAEs für Teilnehmer, die eine Behandlungsintensivierung erhalten haben
Zeitfenster: Bis Woche 28
OLTP Kein Teilnehmer erhielt während der Studie eine Dosisintensivierung; Daher wurde keine Bewertung der Sicherheit der Kombinationstherapie Pozelimab + Cemdisiran bei Teilnehmern durchgeführt, die eine Dosisintensivierung benötigten.
Bis Woche 28
Änderung des LDH vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Optionaler Open-Label-Verlängerungszeitraum (OLEP)
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Prozentuale Änderung von LDH vom OLEP-Basiswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
OLEP; Prozentsatz der Änderung für Einheiten pro Liter (U/L)
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Änderung des LDH vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Prozentuale Änderung des LDH vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Prozentsatz der Teilnehmer, die vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e eine angemessene Kontrolle der Hämolyse aufrechterhalten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Prozentsatz der Teilnehmer, die vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e eine angemessene Kontrolle der Hämolyse aufrechterhalten
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Prozentsatz der Teilnehmer mit ausreichender Kontrolle der Hämolyse bei jedem Besuch vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP Eine angemessene Kontrolle bei einem Besuch ist definiert als ein LDH <= 1,5 x ULN bei diesem Besuch
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Normalisierung des LDH bei jedem Besuch vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Durchschnittlicher LDH (U/L) basierend auf der Fläche unter der Kurve (AUC) von der OLEP-Basislinie (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Prozentsatz der Teilnehmer mit Durchbruchhämolyse vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Prozentsatz der Teilnehmer mit Durchbruchhämolyse vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Prozentsatz der Teilnehmer mit Hämoglobinstabilisierung vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
OLEP-Teilnehmer, die keine Erythrozytentransfusion erhielten und bei denen kein Abfall des Hämoglobinspiegels auftrat
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Prozentsatz der Teilnehmer mit Hämoglobinstabilisierung vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP-Teilnehmer, die keine Erythrozytentransfusion erhielten und bei denen kein Abfall des Hämoglobinspiegels auftrat
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Änderung des Hämoglobinspiegels vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Änderung des Hämoglobinspiegels vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Prozentsatz der Teilnehmer mit protokollbedingter Transfusionsvermeidung vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
OLEP Gemäß Protokollalgorithmus ist keine Erythrozytentransfusion erforderlich
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Prozentsatz der Teilnehmer mit protokollgemäßer Transfusionsvermeidung vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP Gemäß Protokollalgorithmus ist keine Erythrozytentransfusion erforderlich
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Rate der transfundierten Erythrozyten vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Rate der transfundierten Erythrozyten vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Anzahl der Erythrozyteneinheiten, die vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e transfundiert wurden
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Anzahl der Erythrozyteneinheiten, die vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e transfundiert wurden
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Änderung des CH50 vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 16e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 16e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 16e
Änderung des CH50 vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Änderung von CH50 vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Prozentuale Änderung von CH50 vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 16e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 16e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 16e
Prozentuale Änderung von CH50 vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 24e
Prozentuale Änderung von CH50 vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Änderung der Müdigkeit, gemessen durch funktionelle Bewertung der FACIT-Fatigue-Skala (Chronic Illness Therapy-Fatigue) vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP; Bei der FACIT-Fatigue handelt es sich um eine 13 Punkte umfassende, selbst durchgeführte Beurteilung des Ermüdungsgrads einer Person während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten in der vergangenen Woche. Dieser Fragebogen ist Teil des FACIT-Messsystems, einer Zusammenstellung von Fragen zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Teilnehmern mit Krebs und anderen chronischen Krankheiten. Die FACIT-Fatigue-Items werden mit einer 5-stufigen Likert-Skala gemessen, die von 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr) reicht. Die Werte reichen von 0 bis 52, wobei höhere Werte auf weniger Ermüdung hinweisen. Eine Änderung um 5 Punkte wird als klinisch bedeutsam angesehen.
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Änderung des GHS/QoL auf dem EORTC QLQ-C30 vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 ist ein 30-Fragen-Tool zur Beurteilung der allgemeinen Lebensqualität (QoL) von Krebsteilnehmern. Elemente, die zum GHS/QoL beitragen, wurden mit 1 („sehr schlecht“) bis 7 („ausgezeichnet“) bewertet. Auf die Rohwerte wurde eine lineare Transformation angewendet, so dass der transformierte Wert zwischen 0 und 100 liegt. Ein höherer Wert weist auf einen besseren allgemeinen Gesundheitszustand/Funktionsfähigkeit hin, während eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert auf eine geringere Verbesserung hinweist.
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Änderung der PF-Werte auf dem EORTC QLQ-C30 vom Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 ist ein 30-Fragen-Tool zur Beurteilung der allgemeinen Lebensqualität (QoL) von Krebsteilnehmern. Elemente, die zum GHS/QoL beitragen, wurden mit 1 („sehr schlecht“) bis 7 („ausgezeichnet“) bewertet. Auf die Rohwerte wurde eine lineare Transformation angewendet, so dass der transformierte Wert zwischen 0 und 100 liegt. Ein höherer Wert weist auf einen besseren allgemeinen Gesundheitszustand/Funktionsfähigkeit hin, während eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert auf eine geringere Verbesserung hinweist.
Ausgangswert (Tag 1e) bis Woche 52e
Prozentsatz der Teilnehmer mit TEAEs bis Woche 52
Zeitfenster: Bis Woche 52
OLEP
Bis Woche 52
Konzentrationen von Gesamt-Pozelimab im Serum in Woche 52
Zeitfenster: In Woche 52
OLEP
In Woche 52
Konzentrationen von Gesamt-C5 in Woche 52
Zeitfenster: In Woche 52
OLEP
In Woche 52
Konzentrationen von Cemdisiran im Plasma in Woche 52
Zeitfenster: In Woche 52
OLEP
In Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Oktober 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R3918-PNH-2092
  • 2020-005005-17 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht hat (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien), hat die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat sichergestellt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugang zu individuellen Patientendaten oder aggregierten Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen. Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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