Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pozelimab en Cemdisiran Combinatiebehandeling bij volwassen deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die Pozelimab-monotherapie hebben gekregen

3 april 2025 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, open-label studie met twee armen om de veiligheid, werkzaamheid en farmacodynamische effecten van combinatiebehandeling met pozelimab en cemdisiran te evalueren bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die monotherapie met pozelimab hebben gekregen

Het primaire doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van 2 doseringsregimes van pozelimab en cemdisiran combinatietherapie tijdens de open-label behandelperiode (OLTP)

De secundaire doelstellingen van de studie zijn:

  • Om het effect van de combinatiebehandeling op de volgende parameters van intravasculaire hemolyse te evalueren: controle van lactaatdehydrogenase (LDH), doorbraakhemolyse en remming van totale complementhemolyse-activiteit (CH50)
  • Om het effect van de combinatiebehandeling op het hemoglobinegehalte te evalueren
  • Om het effect van de combinatiebehandeling op de transfusievereisten van rode bloedcellen (RBC) te evalueren
  • Evalueren van het effect van de combinatiebehandeling op klinische uitkomstbeoordelingen (COA's) die vermoeidheid en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meten
  • Om de concentraties van totaal pozelimab in serum en totaal complementcomponent (C) 5 en cemdisiran in plasma te beoordelen
  • Om de immunogeniciteit voor pozelimab en cemdisiran te beoordelen
  • Om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van pozelimab en cemdisiran te evalueren in een optionele open-label verlengingsperiode (OLEP)
  • Om de veiligheid te beoordelen na intensivering van de behandeling met pozelimab en cemdisiran

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Hongarije
    • Nagyvárad Tér 1
      • Budapest, Nagyvárad Tér 1, Hongarije, 1907
        • D l Pesti Centrumk rh z Orsz gos Hematol giai s Infektol giai Int zet
  • Hongkong
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hongkong, 550540
        • Prince of Wales Hospital
  • Korea, republiek van
      • Busan, Korea, republiek van, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 3722
        • Yonsei University College of Medicine, Severance Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 7985
        • Ewha Womans University Medical Centre
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Korea, republiek van, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Maleisië
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Maleisië, 98000
        • Hospital Miri
      • Sibu, Sarawak, Maleisië, 96000
        • Hospital Sibu
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Maleisië, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, LS97TF
        • St. James's University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

1. Deelnemers met PNH die behandeld worden met pozelimab monotherapie in de R3918-PNH-1868 studie (NCT04162470)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Gedocumenteerde, positieve polymerasekettingreactie (PCR) of gelijkwaardige test op basis van regionale aanbevelingen voor COVID-19 of vermoedelijke SARS-CoV-2-infectie zoals gedefinieerd in het protocol
  2. Deelnemers met een gedocumenteerde geschiedenis van levercirrose of deelnemers met een leveraandoening met bewijs van een momenteel verminderde leverfunctie; of deelnemers met alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) zoals beschreven in het protocol
  3. Significante protocolafwijking(en) in het moederonderzoek op basis van het oordeel van de onderzoeker zoals beschreven in het protocol
  4. Elke nieuwe aandoening of verslechtering van een bestaande aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zou maken voor inschrijving of de veiligheid van de deelnemer in gevaar zou brengen
  5. Bekende overgevoeligheid voor cemdisiran of een van de bestanddelen van de cemdisiran-formulering

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pozelimab Q4W + Cemdisiran
Geneesmiddel: Pozelimab
Subcutaan (SC) toegediend volgens protocol
Andere namen:
  • REGN3918
Geneesmiddel: Cemdisiran
Toegediende SC per protocol
Andere namen:
  • ALN-CC5
Experimenteel: Pozelimab Q2W + Cemdisiran
Geneesmiddel: Pozelimab
Subcutaan (SC) toegediend volgens protocol
Andere namen:
  • REGN3918
Geneesmiddel: Cemdisiran
Toegediende SC per protocol
Andere namen:
  • ALN-CC5

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met opkomende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot en met week 28
Open-label behandelingsperiode (OLTP)
Tot en met week 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering van lactaatdehydrogenase (LDH) van de periode vóór de behandeling tot aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Einde van de behandelingsperiode, ongeveer 28 weken
OLTP-voorbehandeling (gemiddelde van LDH-waarden vóór combinatiedosering); Einde van de behandeling (gemiddelde van de LDH-waarde in week 24 tot en met week 28); percentage verandering in de bovengrens van normaal (xULN).
Einde van de behandelingsperiode, ongeveer 28 weken
Percentage deelnemers dat adequate controle over de hemolyse behoudt vanaf baseline (dag 1) tot en met week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot en met week 28
OLTP Adequate controle van hemolyse wordt gedefinieerd als LDH-waarden ≤ 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) vanaf baseline (dag 1) tot week 28
Basislijn (dag 1) tot en met week 28
Percentage deelnemers dat adequate controle over de hemolyse behoudt van week 4 tot en met week 28
Tijdsspanne: Week 4 tot en met week 28
OLTP
Week 4 tot en met week 28
Percentage deelnemers met voldoende controle over de hemolyse bij elk bezoek, dag 1 tot en met week 28
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 28
OLTP; Adequate controle tijdens een bezoek wordt gedefinieerd als een LDH <=1,5 x ULN bij dat bezoek
Dag 1 tot en met week 28
Percentage deelnemers met normalisatie van LDH bij elk bezoek vanaf baseline (dag 1) tot en met week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot en met week 28
OLTP; Normalisatie van LDH werd gedefinieerd als LDH ≤1,0 x ULN bij elk bezoek
Basislijn (dag 1) tot en met week 28
Gemiddelde LDH (E/L) op basis van Area Under the Curve (AUC) vanaf OLTP-basislijn (dag 1) tot en met week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot en met week 28
OLTP
Basislijn (dag 1) tot en met week 28
Gemiddelde LDH (E/L) op basis van Area Under the Curve (AUC) van OLTP week 4 tot en met week 28
Tijdsspanne: Week 4 tot en met week 28
OLTP
Week 4 tot en met week 28
Percentage deelnemers met doorbraakhemolyse vanaf baseline (dag 1) tot en met week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot en met week 28

OLTP

Doorbraakhemolyse wordt gedefinieerd als een toename van LDH met gelijktijdige tekenen of symptomen die verband houden met hemolyse:

• Een toename van LDH treedt op wanneer:

  • LDH ≥2 × ULN als de LDH vóór de behandeling ≤1,5 ​​× ULN is of
  • LDH ≥2 x ULN na aanvankelijk bereiken van LDH ≤1,5 ​​x ULN als de LDH vóór de behandeling >1,5 x ULN is. Tekenen of symptomen moeten overeenkomen met de symptomen waarvan bekend is dat ze geassocieerd zijn met intravasculaire hemolyse als gevolg van paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), beperkt tot het volgende : nieuwe of verergerende vermoeidheid, hoofdpijn, kortademigheid, hemoglobinurie, buikpijn, sclerale icterus, erectiestoornissen, pijn op de borst, verwardheid, dysfagie, bloedarmoede inclusief hemoglobinewaarde die significant lager is (dwz ≥2 g/dl afname) vergeleken met de bekende hemoglobinewaarden bij aanvang van de patiënt, en trombotische voorvallen.
Basislijn (dag 1) tot en met week 28
Percentage deelnemers met hemoglobinestabilisatie vanaf baseline (dag 1) tot en met week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot en met week 28
OLTP Hemoglobinestabilisatie werd gedefinieerd als deelnemers die geen RBC-transfusie kregen en geen daling van het hemoglobineniveau van ≥2 gram per deciliter (g/dl) hadden.
Basislijn (dag 1) tot en met week 28
Verandering in hemoglobinewaarden vanaf basislijn (dag 1) tot en met week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 28
OLTP
Basislijn (dag 1) tot week 28
Percentage deelnemers dat transfusies vermijdt vanaf baseline (dag 1) tot en met week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 28
OLTP Er is geen transfusie van rode bloedcellen (RBC) vereist volgens het protocolalgoritme
Basislijn (dag 1) tot week 28
Aantal rode bloedcellen (RBC’s) getransfundeerd vanaf baseline (dag 1) tot week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 28
OLTP Het aantal getransfundeerde RBC's wordt gedefinieerd als het aantal voorvallen per persoonsjaar behandeling. Voor elke deelnemer zijn de deelnemersjaren de tijd vanaf de datum van de eerste dosis tot week 28 (of het bezoek voor vroegtijdige beëindiging als de proefpersoon het onderzoek voortijdig heeft stopgezet) in de OLTP.
Basislijn (dag 1) tot week 28
Aantal RBC-eenheden per protocol getransfundeerd vanaf baseline (dag 1) tot en met week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 28
OLTP
Basislijn (dag 1) tot week 28
Verandering in totale complement-hemolyse-activiteitstest (CH50) vanaf baseline (dag 1) tot en met week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 28
OLTP
Basislijn (dag 1) tot week 28
Verandering in vermoeidheid zoals gemeten door functionele beoordeling van therapie-vermoeidheidsschaal voor chronische ziekten (FACIT-vermoeidheidsschaal) vanaf baseline (dag 1) tot en met week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 28
OLTP FACIT vermoeidheid is een schaal van 13 items en voor elk item is 4 helemaal niet vermoeid tot 0 erg vermoeid. Hogere FACIT-vermoeidheidsscores duiden op minder vermoeidheid (scores variëren van 0-52). Een verandering van 5 punten wordt als klinisch betekenisvol beschouwd.
Basislijn (dag 1) tot week 28
Verandering in de mondiale gezondheidsstatus/kwaliteit van levenschaal (GHS/QoL) van de Europese organisatie voor onderzoek en behandeling van kanker: vragenlijst over de kwaliteit van leven Kern 30 items (EORTC QLQ-C30) vanaf baseline (dag 1) tot en met week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 28
OLTP EORTC QLQ-C30 is een hulpmiddel met 30 vragen dat wordt gebruikt om de algehele kwaliteit van leven (KvL) van kankerdeelnemers te beoordelen. Items die bijdragen aan de GHS/KvL werden gescoord van 1 ("zeer slecht") tot 7 ("uitstekend"). Op de ruwe scores is een lineaire transformatie toegepast, zodat de getransformeerde score tussen 0 en 100 ligt. Een hogere score duidt op een betere mondiale gezondheidsstatus/functioneren en een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op minder verbetering.
Basislijn (dag 1) tot week 28
Verandering in scores voor fysiek functioneren (PF) op de EORTC QLQ-C30 vanaf baseline (dag 1) tot en met week 28
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 28
OLTP; EORTC QLQ-C30 is een hulpmiddel met 30 vragen dat wordt gebruikt om de algehele kwaliteit van leven (KvL) van kankerpatiënten te beoordelen. Items die bijdragen aan de GHS/KvL werden gescoord van 1 ("zeer slecht") tot 7 ("uitstekend"). Op de ruwe scores is een lineaire transformatie toegepast, zodat de getransformeerde score tussen 0 en 100 ligt. Een hogere score duidt op een betere mondiale gezondheidsstatus/functioneren en een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op minder verbetering.
Basislijn (dag 1) tot week 28
Concentraties van totaal pozelimab in serum in week 28
Tijdsspanne: In week 28
OLTP
In week 28
Concentraties van cemdisiran in plasma in week 28
Tijdsspanne: In week 28
OLTP
In week 28
Concentraties van totaal C5 in week 28
Tijdsspanne: In week 28
OLTP
In week 28
Aantal deelnemers met Pozelimab Anti-Drug Antibody (ADA)-reacties in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot week 52 (OLTP [week 0 - week 28] + OLEP [week 28 - week 52])
OLTP en OLEP
Tot week 52 (OLTP [week 0 - week 28] + OLEP [week 28 - week 52])
Aantal deelnemers met Cemdisiran Anti-Drug Antibody (ADA)-reacties in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot week 52 (OLTP [week 0 - week 28] + OLEP [week 28 - week 52])
OLTP en OLEP
Tot week 52 (OLTP [week 0 - week 28] + OLEP [week 28 - week 52])
Percentage deelnemers met TEAE's voor deelnemers die behandelingsintensivering hebben ondergaan
Tijdsspanne: Tot en met week 28
OLTP Geen enkele deelnemer kreeg tijdens het onderzoek dosisintensivering; Daarom werd er geen beoordeling uitgevoerd van de veiligheid van de combinatietherapie met pozelimab + cemdisiran bij deelnemers die dosisintensivering nodig hadden.
Tot en met week 28
Verandering van LDH van baseline (dag 1e) naar week 24e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 24e
Optionele open-label verlengingsperiode (OLEP)
Basislijn (dag 1e) tot week 24e
Procentuele verandering van LDH van OLEP-basislijn (dag 1e) tot week 24e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 24e
OLEP; Percentage verandering voor eenheden per liter (U/L)
Basislijn (dag 1e) tot week 24e
Verandering van LDH van baseline (dag 1e) naar week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 52e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 52e
Procentuele verandering van LDH vanaf baseline (dag 1e) tot week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 52e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 52e
Percentage deelnemers dat adequate controle over de hemolyse behoudt, vanaf baseline (dag 1e) tot en met week 24e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot en met week 24e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot en met week 24e
Percentage deelnemers dat adequate controle over de hemolyse behoudt vanaf baseline (dag 1e) tot en met week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
Percentage deelnemers met adequate controle van de hemolyse bij elk bezoek vanaf baseline (dag 1e) tot en met week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
OLEP Adequate controle tijdens een bezoek wordt gedefinieerd als een LDH <=1,5 x ULN bij dat bezoek
Basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
Percentage deelnemers met normalisatie van LDH bij elk bezoek vanaf baseline (dag 1e) tot en met week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
Gemiddelde LDH (E/L) op basis van Area Under the Curve (AUC) vanaf OLEP-basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
Percentage deelnemers met doorbraakhemolyse vanaf baseline (dag 1e) tot en met week 24e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot en met week 24e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot en met week 24e
Percentage deelnemers met doorbraakhemolyse vanaf baseline (dag 1e) tot en met week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
Percentage deelnemers met hemoglobinestabilisatie vanaf baseline (dag 1e) tot en met week 24e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot en met week 24e
OLEP-deelnemers die geen RBC-transfusie kregen en geen daling van het hemoglobinegehalte hadden
Basislijn (dag 1e) tot en met week 24e
Percentage deelnemers met hemoglobinestabilisatie vanaf baseline (dag 1e) tot en met week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
OLEP-deelnemers die geen RBC-transfusie kregen en geen daling van het hemoglobinegehalte hadden
Basislijn (dag 1e) tot en met week 52e
Verandering in hemoglobinewaarden vanaf baseline (dag 1e) tot week 24e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 24e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 24e
Verandering in hemoglobinewaarden vanaf baseline (dag 1e) tot week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 52e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 52e
Percentage deelnemers waarbij transfusies per protocol worden vermeden vanaf baseline (dag 1e) tot en met week 24e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot en met week 24e
OLEP Er is geen RBC-transfusie vereist volgens het protocolalgoritme
Basislijn (dag 1e) tot en met week 24e
Percentage deelnemers waarbij transfusies per protocol worden vermeden vanaf baseline (dag 1e) tot en met week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 52e
OLEP Er is geen RBC-transfusie vereist volgens het protocolalgoritme
Basislijn (dag 1e) tot week 52e
Aantal rode bloedcellen getransfundeerd vanaf baseline (dag 1e) tot week 24e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 24e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 24e
Aantal RBC's getransfundeerd vanaf baseline (dag 1e) tot week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 52e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 52e
Aantal eenheden rode bloedcellen getransfundeerd vanaf baseline (dag 1e) tot week 24e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 24e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 24e
Aantal RBC-eenheden getransfundeerd vanaf baseline (dag 1e) tot week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 52e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 52e
Verandering in CH50 vanaf baseline (dag 1e) tot week 16e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 16e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 16e
Verandering in CH50 vanaf baseline (dag 1e) tot week 24e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 24e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 24e
Verandering in CH50 vanaf baseline (dag 1e) tot week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 52e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 52e
Procentuele verandering in CH50 vanaf baseline (dag 1e) tot week 16e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 16e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 16e
Procentuele verandering in CH50 vanaf baseline (dag 1e) tot week 24e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 24e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 24e
Procentuele verandering in CH50 vanaf baseline (dag 1e) tot week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 52e
OLEP
Basislijn (dag 1e) tot week 52e
Verandering in vermoeidheid zoals gemeten door functionele beoordeling van chronische ziektetherapie-vermoeidheidsschaal (FACIT-vermoeidheidsschaal) vanaf baseline (dag 1e) tot week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 52e
OLEP; De FACIT-Vermoeidheid is een uit 13 items bestaande, door uzelf uitgevoerde beoordeling van de mate van vermoeidheid van een individu tijdens de gebruikelijke dagelijkse activiteiten van de afgelopen week. Deze vragenlijst maakt deel uit van het FACIT-meetsysteem, een compilatie van vragen die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meten bij deelnemers met kanker en andere chronische ziekten. De FACIT-vermoeidheidsitems worden gemeten met een 5-punts Likertschaal, variërend van 0 (helemaal niet) tot 4 (heel erg). Scores variëren van 0 tot 52, waarbij hogere scores wijzen op minder vermoeidheid. Een verandering van 5 punten wordt als klinisch betekenisvol beschouwd.
Basislijn (dag 1e) tot week 52e
Verandering in GHS/QoL op de EORTC QLQ-C30 vanaf baseline (dag 1e) tot week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 is een hulpmiddel met 30 vragen dat wordt gebruikt om de algehele kwaliteit van leven (KvL) van kankerpatiënten te beoordelen. Items die bijdragen aan de GHS/KvL werden gescoord van 1 ("zeer slecht") tot 7 ("uitstekend"). Op de ruwe scores is een lineaire transformatie toegepast, zodat de getransformeerde score tussen 0 en 100 ligt. Een hogere score duidt op een betere mondiale gezondheidsstatus/functioneren en een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op minder verbetering.
Basislijn (dag 1e) tot week 52e
Verandering in PF-scores op de EORTC QLQ-C30 vanaf baseline (dag 1e) tot week 52e
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1e) tot week 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 is een hulpmiddel met 30 vragen dat wordt gebruikt om de algehele kwaliteit van leven (KvL) van kankerpatiënten te beoordelen. Items die bijdragen aan de GHS/KvL werden gescoord van 1 ("zeer slecht") tot 7 ("uitstekend"). Op de ruwe scores is een lineaire transformatie toegepast, zodat de getransformeerde score tussen 0 en 100 ligt. Een hogere score duidt op een betere mondiale gezondheidsstatus/functioneren en een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op minder verbetering.
Basislijn (dag 1e) tot week 52e
Percentage deelnemers met TEAE's tot week 52
Tijdsspanne: Tot week 52
OLEP
Tot week 52
Concentraties van totaal pozelimab in serum in week 52
Tijdsspanne: In week 52
OLEP
In week 52
Concentraties van totaal C5 in week 52
Tijdsspanne: In week 52
OLEP
In week 52
Concentraties van cemdisiran in plasma in week 52
Tijdsspanne: In week 52
OLEP
In week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R3918-PNH-2092
  • 2020-005005-17 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld

IPD-tijdsbestek voor delen

Wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de belangrijkste gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), enz.) voor het product en de indicatie, de onderzoeksresultaten openbaar heeft gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, registratie van klinische proeven), heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft ervoor gezorgd dat de privacy van deelnemers kan worden beschermd.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via Vivli een voorstel indienen voor toegang tot individuele patiënt- of geaggregeerde gegevens van een door Regeneron gesponsorde klinische studie. De evaluatiecriteria voor onafhankelijke onderzoeksaanvragen van Regeneron zijn te vinden op: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren