Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie skojarzone pozelimabem i cedisiranem u dorosłych uczestników z napadową nocną hemoglobinurią, którzy otrzymali monoterapię pozelimabem

3 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizowane, otwarte, dwuramienne badanie oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i efekty farmakodynamiczne leczenia skojarzonego pozelimabem i cemdisiranem u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, którzy otrzymywali monoterapię pozelimabem

Podstawowym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji 2 schematów dawkowania pozelimabu i cemdisiranu w ramach otwartej próby leczenia (OLTP)

Celami drugorzędnymi badania są:

  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na następujące parametry hemolizy wewnątrznaczyniowej: kontrola dehydrogenazy mleczanowej (LDH), przebicie hemolizy i hamowanie całkowitej aktywności hemolizy dopełniacza (CH50)
  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na poziom hemoglobiny
  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na wymagania dotyczące transfuzji krwinek czerwonych (RBC).
  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na oceny wyników klinicznych (COA) mierzące zmęczenie i jakość życia związaną ze zdrowiem
  • Ocena stężeń całkowitego pozelimabu w surowicy oraz całkowitego składnika dopełniacza (C) 5 i cemdisiranu w osoczu
  • Ocena immunogenności na pozelimab i cemdisiran
  • Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności pozelimabu i cemdisiranu w opcjonalnym otwartym okresie przedłużenia (OLEP)
  • Ocena bezpieczeństwa po intensyfikacji leczenia pozelimabem i cemdisiranem

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hongkong
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hongkong, 550540
        • Prince of Wales Hospital
  • Malezja
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malezja, 98000
        • Hospital Miri
      • Sibu, Sarawak, Malezja, 96000
        • Hospital Sibu
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malezja, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
  • Republika Korei
      • Busan, Republika Korei, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 3722
        • Yonsei University College of Medicine, Severance Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 7985
        • Ewha Womans University Medical Centre
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Republika Korei, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan City, Tajwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Węgry
    • Nagyvárad Tér 1
      • Budapest, Nagyvárad Tér 1, Węgry, 1907
        • D l Pesti Centrumk rh z Orsz gos Hematol giai s Infektol giai Int zet
  • Zjednoczone Królestwo
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS97TF
        • St. James's University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

1. Uczestnicy z PNH leczeni monoterapią pozelimabem w badaniu R3918-PNH-1868 (NCT04162470)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Udokumentowana, dodatnia reakcja łańcuchowa polimerazy (PCR) lub równoważny test oparty na regionalnych zaleceniach dotyczących COVID-19 lub podejrzenia zakażenia SARS-CoV-2 zgodnie z protokołem
  2. Uczestnicy z udokumentowaną historią marskości wątroby lub uczestnicy z chorobą wątroby z objawami aktualnie upośledzonej czynności wątroby; lub uczestnicy z aminotransferazą alaninową (ALT) lub aminotransferazą asparaginianową (AST) zgodnie z opisem w protokole
  3. Znaczące odstępstwa od protokołu w badaniu macierzystym na podstawie oceny badacza opisanej w protokole
  4. Każdy nowy stan lub pogorszenie stanu istniejącego, który w opinii badacza uniemożliwiłby uczestnikowi rejestrację lub zagroziłby bezpieczeństwu uczestnika
  5. Znana nadwrażliwość na cemdisiran lub którykolwiek składnik preparatu cemdisiran

UWAGA: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pozelimab Q4W + Cemdisiran
Lek: Pozelimab
Podawane podskórnie (SC) zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • REGN3918
Lek: Cemdisiran
Administrowane SC zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • ALN-CC5
Eksperymentalny: Pozelimab Q2W + Cemdisiran
Lek: Pozelimab
Podawane podskórnie (SC) zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • REGN3918
Lek: Cemdisiran
Administrowane SC zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • ALN-CC5

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 28
Okres stosowania otwartej etykiety (OLTP)
Do tygodnia 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH) od okresu poprzedzającego do zakończenia leczenia
Ramy czasowe: Koniec okresu leczenia, około 28 tygodni
Wstępne leczenie OLTP (średnia wartości LDH przed dawkowaniem skojarzonym); Zakończenie leczenia (średnia wartość LDH w tygodniu 24. do tygodnia 28.); procent zmiany górnej granicy normy (xULN).
Koniec okresu leczenia, około 28 tygodni
Odsetek uczestników utrzymujących odpowiednią kontrolę hemolizy od wartości początkowej (dzień 1) do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
OLTP Odpowiednią kontrolę hemolizy definiuje się jako wartości LDH ≤1,5 ​​× górna granica normy (GGN) od wartości wyjściowej (dzień 1) do tygodnia 28
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Odsetek uczestników utrzymujących odpowiednią kontrolę hemolizy od 4. do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 28
OLTP
Tydzień 4 do tygodnia 28
Odsetek uczestników z odpowiednią kontrolą hemolizy podczas każdej wizyty od dnia 1 do tygodnia 28
Ramy czasowe: Dzień 1 do 28 tygodnia
OLTP; Odpowiednią kontrolę podczas wizyty definiuje się jako LDH <=1,5 x GGN podczas tej wizyty
Dzień 1 do 28 tygodnia
Odsetek uczestników z normalizacją LDH podczas każdej wizyty od wartości wyjściowej (dzień 1) do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
OLTP; Normalizację LDH definiowano jako LDH ≤1,0 × GGN podczas każdej wizyty
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Średnia LDH (U/L) na podstawie pola pod krzywą (AUC) od wartości bazowej OLTP (dzień 1) do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
OLTP
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Średnia LDH (U/L) na podstawie pola pod krzywą (AUC) od 4. tygodnia OLTP do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 28
OLTP
Tydzień 4 do tygodnia 28
Odsetek uczestników, u których wystąpiła hemoliza przełomowa od wartości początkowej (dzień 1) do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28

OLTP

Hemolizę przełomową definiuje się jako wzrost LDH z towarzyszącymi przedmiotami lub podmiotami związanymi z hemolizą:

• Wzrost LDH występuje, gdy:

  • LDH ≥2 × GGN, jeśli LDH przed leczeniem wynosi ≤1,5 ​​× GGN lub
  • LDH ≥2 × GGN po początkowym osiągnięciu LDH ≤1,5 ​​× GGN, jeśli LDH przed leczeniem wynosi >1,5 × GGN : nowe pojawienie się lub nasilające się zmęczenie, ból głowy, duszność, hemoglobinuria, ból brzucha, żółtaczka twardówki, zaburzenia erekcji, klatka piersiowa ból, splątanie, dysfagia, niedokrwistość, w tym znacznie niższe stężenie hemoglobiny (tj. spadek o ≥2 g/dl) w porównaniu ze znanymi wyjściowymi wartościami hemoglobiny pacjenta oraz zdarzenie zakrzepowe.
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Odsetek uczestników ze stabilizacją hemoglobiny od wartości wyjściowej (dzień 1) do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
OLTP Stabilizację hemoglobiny zdefiniowano jako uczestników, którzy nie otrzymali transfuzji czerwonych krwinek i nie wystąpił u nich spadek poziomu hemoglobiny o ≥2 gramy na decylitr (g/dL).
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Zmiana poziomu hemoglobiny od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 28
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
OLTP
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Odsetek uczestników, którzy unikali transfuzji od wartości początkowej (dzień 1) do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
OLTP Nie wymaga transfuzji czerwonych krwinek (RBC) zgodnie z algorytmem protokołu
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Częstotliwość transfuzji czerwonych krwinek (RBC) od wartości początkowej (dzień 1) do tygodnia 28
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
OLTP Częstość przetoczeń czerwonych krwinek definiuje się jako liczbę zdarzeń na osobolat leczenia. W przypadku każdego uczestnika lata uczestniczące to czas od daty pierwszej dawki do 28. tygodnia (lub wizyty w celu wcześniejszego zakończenia badania, jeśli uczestnik wcześniej przerwał badanie) w OLTP.
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Liczba jednostek RBC przetoczonych zgodnie z protokołem od wartości początkowej (dzień 1) do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
OLTP
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Zmiana w teście całkowitej aktywności hemolizy dopełniacza (CH50) od wartości początkowej (dzień 1) do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
OLTP
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Zmiana zmęczenia mierzona za pomocą skali oceny funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych-zmęczenia (FACIT-Fatigue) od wartości wyjściowej (dzień 1) do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Zmęczenie OLTP FACIT jest skalą składającą się z 13 pozycji i dla każdej pozycji 4 oznacza wcale zmęczenie do 0 bardzo dużo zmęczenia. Wyższe wyniki FACIT-Fatigue wskazują na mniejsze zmęczenie (wyniki w zakresie 0-52). Za klinicznie znaczącą zmianę uważa się zmianę o 5 punktów.
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Zmiana globalnego stanu zdrowia/skali jakości życia (GHS/QoL) Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka: Kwestionariusz Jakości Życia, podstawowe 30 elementów (EORTC QLQ-C30) od wartości wyjściowej (dzień 1) do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
OLTP EORTC QLQ-C30 to narzędzie składające się z 30 pytań stosowane do oceny ogólnej jakości życia (QoL) u osób chorych na raka. Pozycje składające się na GHS/QoL zostały ocenione w skali od 1 („bardzo słabo”) do 7 („doskonałe”). Do surowych wyników zastosowano transformację liniową, tak że przekształcony wynik mieścił się w przedziale od 0 do 100. Wyższy wynik wskazuje na lepszy ogólny stan zdrowia/funkcjonowanie, a negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na mniejszą poprawę.
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Zmiana wyników funkcji fizycznej (PF) w teście EORTC QLQ-C30 od wartości wyjściowej (dzień 1) do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
OLTP; EORTC QLQ-C30 to narzędzie składające się z 30 pytań stosowane do oceny ogólnej jakości życia (QoL) u osób chorych na raka. Pozycje składające się na GHS/QoL zostały ocenione w skali od 1 („bardzo słabo”) do 7 („doskonałe”). Do surowych wyników zastosowano transformację liniową, tak że przekształcony wynik mieścił się w przedziale od 0 do 100. Wyższy wynik wskazuje na lepszy ogólny stan zdrowia/funkcjonowanie, a negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na mniejszą poprawę.
Wartość wyjściowa (dzień 1) do tygodnia 28
Stężenia całkowitego Pozelimabu w surowicy w 28. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 28
OLTP
W tygodniu 28
Stężenia Cemdisiranu w osoczu w 28. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 28
OLTP
W tygodniu 28
Stężenia całkowitego C5 w 28. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 28
OLTP
W tygodniu 28
Liczba uczestników, u których wystąpiła odpowiedź przeciwciał przeciwlekowych (ADA) na pozelimab w czasie
Ramy czasowe: Do tygodnia 52 (OLTP [tydzień 0 – tydzień 28] + OLEP [tydzień 28 – tydzień 52])
OLTP i OLEP
Do tygodnia 52 (OLTP [tydzień 0 – tydzień 28] + OLEP [tydzień 28 – tydzień 52])
Liczba uczestników, u których wystąpiła odpowiedź przeciwciał przeciwlekowych (ADA) na Cemdisiran w czasie
Ramy czasowe: Do tygodnia 52 (OLTP [tydzień 0 – tydzień 28] + OLEP [tydzień 28 – tydzień 52])
OLTP i OLEP
Do tygodnia 52 (OLTP [tydzień 0 – tydzień 28] + OLEP [tydzień 28 – tydzień 52])
Odsetek uczestników z TEAE w przypadku uczestników, którzy otrzymali intensyfikację leczenia
Ramy czasowe: Do tygodnia 28
OLTP Żaden uczestnik nie otrzymał w trakcie badania dawki zwiększającej się; W związku z tym nie przeprowadzono oceny bezpieczeństwa terapii skojarzonej pozelimabem i cemdisiranem u osób wymagających intensyfikacji dawki.
Do tygodnia 28
Zmiana LDH od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 24e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Opcjonalny okres przedłużenia w ramach otwartej etykiety (OLEP)
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Procentowa zmiana LDH od wartości wyjściowej OLEP (dzień 1e) do tygodnia 24e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
OLEP; Procent zmiany jednostek na litr (U/L)
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Zmiana LDH od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Procentowa zmiana LDH od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Odsetek uczestników utrzymujących odpowiednią kontrolę hemolizy od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 24e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Odsetek uczestników utrzymujących odpowiednią kontrolę hemolizy od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Odsetek uczestników z odpowiednią kontrolą hemolizy podczas każdej wizyty od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP Odpowiednią kontrolę podczas wizyty definiuje się jako LDH <=1,5 x GGN podczas tej wizyty
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Odsetek uczestników z normalizacją LDH podczas każdej wizyty od wartości wyjściowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Średnia LDH (U/L) w oparciu o powierzchnię pod krzywą (AUC) od wartości wyjściowej OLEP (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Odsetek uczestników z hemolizą przełomową od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 24e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Odsetek uczestników z hemolizą przełomową od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Odsetek uczestników ze stabilizacją hemoglobiny od wartości wyjściowej (dzień 1e) do tygodnia 24e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Uczestnicy OLEP, którzy nie otrzymali transfuzji czerwonych krwinek i nie stwierdzono u nich obniżenia poziomu hemoglobiny
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Odsetek uczestników ze stabilizacją hemoglobiny od wartości wyjściowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Uczestnicy OLEP, którzy nie otrzymali transfuzji czerwonych krwinek i nie stwierdzono u nich obniżenia poziomu hemoglobiny
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Zmiana poziomu hemoglobiny od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 24e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Zmiana poziomu hemoglobiny od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Odsetek uczestników, którzy unikali transfuzji zgodnie z protokołem od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 24e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
OLEP Nie wymaga transfuzji krwinek czerwonych zgodnie z algorytmem protokołu
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Odsetek uczestników, którzy unikali transfuzji zgodnie z protokołem od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP Nie wymaga transfuzji krwinek czerwonych zgodnie z algorytmem protokołu
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Częstość transfuzji czerwonych krwinek od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 24e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Częstotliwość transfuzji czerwonych krwinek od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Liczba jednostek czerwonych krwinek przetoczonych od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 24e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Liczba jednostek czerwonych krwinek przetoczonych od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Zmiana CH50 od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 16e
Ramy czasowe: Wartość początkowa (dzień 1e) do tygodnia 16e
OLEP
Wartość początkowa (dzień 1e) do tygodnia 16e
Zmiana CH50 od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 24e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Zmiana CH50 od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Procentowa zmiana CH50 od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 16e
Ramy czasowe: Wartość początkowa (dzień 1e) do tygodnia 16e
OLEP
Wartość początkowa (dzień 1e) do tygodnia 16e
Procentowa zmiana CH50 od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 24e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 24e
Procentowa zmiana CH50 od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Zmiana zmęczenia mierzona za pomocą skali FACIT-Fatigue (FACIT-Fatigue) od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP; FACIT-Fatigue to składająca się z 13 elementów, samodzielnie przeprowadzana ocena poziomu zmęczenia danej osoby podczas codziennych czynności w ciągu ostatniego tygodnia. Kwestionariusz ten stanowi część systemu pomiarowego FACIT – zestawienia pytań mierzących jakość życia związaną ze stanem zdrowia u osób chorych na nowotwory i inne choroby przewlekłe. Elementy FACIT-Fatigue mierzone są za pomocą 5-punktowej skali Likerta w zakresie od 0 (w ogóle) do 4 (bardzo dużo). Wyniki wahają się od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki oznaczają mniejsze zmęczenie. Za klinicznie znaczącą zmianę uważa się zmianę o 5 punktów.
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Zmiana w GHS/QoL w badaniu EORTC QLQ-C30 od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 to narzędzie składające się z 30 pytań stosowane do oceny ogólnej jakości życia (QoL) u osób chorych na raka. Pozycje składające się na GHS/QoL zostały ocenione w skali od 1 („bardzo słabo”) do 7 („doskonałe”). Do surowych wyników zastosowano transformację liniową, tak że przekształcony wynik mieścił się w przedziale od 0 do 100. Wyższy wynik wskazuje na lepszy ogólny stan zdrowia/funkcjonowanie, a negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na mniejszą poprawę.
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Zmiana wyników PF w badaniu EORTC QLQ-C30 od wartości początkowej (dzień 1e) do tygodnia 52e
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 to narzędzie składające się z 30 pytań stosowane do oceny ogólnej jakości życia (QoL) u osób chorych na raka. Pozycje składające się na GHS/QoL zostały ocenione w skali od 1 („bardzo słabo”) do 7 („doskonałe”). Do surowych wyników zastosowano transformację liniową, tak że przekształcony wynik mieścił się w przedziale od 0 do 100. Wyższy wynik wskazuje na lepszy ogólny stan zdrowia/funkcjonowanie, a negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na mniejszą poprawę.
Wartość wyjściowa (dzień 1e) do tygodnia 52e
Odsetek uczestników z TEAE do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Do 52. tygodnia
OLEP
Do 52. tygodnia
Stężenia całkowitego Pozelimabu w surowicy w 52. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 52
OLEP
W tygodniu 52
Stężenia całkowitego C5 w 52. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 52
OLEP
W tygodniu 52
Stężenia Cemdisiranu w osoczu w 52. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 52
OLEP
W tygodniu 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R3918-PNH-2092
  • 2020-005005-17 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, wyniki badań zostały udostępnione publicznie (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada prawne uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli. Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj