Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie skojarzone pozelimabem i cedisiranem u dorosłych uczestników z napadową nocną hemoglobinurią, którzy otrzymali monoterapię pozelimabem

20 listopada 2023 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizowane, otwarte, dwuramienne badanie oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i efekty farmakodynamiczne leczenia skojarzonego pozelimabem i cemdisiranem u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, którzy otrzymywali monoterapię pozelimabem

Podstawowym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji 2 schematów dawkowania pozelimabu i cemdisiranu w ramach otwartej próby leczenia (OLTP)

Celami drugorzędnymi badania są:

  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na następujące parametry hemolizy wewnątrznaczyniowej: kontrola dehydrogenazy mleczanowej (LDH), przebicie hemolizy i hamowanie całkowitej aktywności hemolizy dopełniacza (CH50)
  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na poziom hemoglobiny
  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na wymagania dotyczące transfuzji krwinek czerwonych (RBC).
  • Ocena wpływu leczenia skojarzonego na oceny wyników klinicznych (COA) mierzące zmęczenie i jakość życia związaną ze zdrowiem
  • Ocena stężeń całkowitego pozelimabu w surowicy oraz całkowitego składnika dopełniacza (C) 5 i cemdisiranu w osoczu
  • Ocena immunogenności na pozelimab i cemdisiran
  • Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności pozelimabu i cemdisiranu w opcjonalnym otwartym okresie przedłużenia (OLEP)
  • Ocena bezpieczeństwa po intensyfikacji leczenia pozelimabem i cemdisiranem

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hongkong
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hongkong, 550540
        • Prince of Wales Hospital
  • Malezja
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malezja, 98000
        • Hospital Miri
      • Sibu, Sarawak, Malezja, 96000
        • Hospital Sibu
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malezja, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
  • Republika Korei
      • Busan, Republika Korei, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 3722
        • Yonsei University College of Medicine, Severance Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 7985
        • Ewha Womans University Medical Centre
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Republika Korei, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan City, Tajwan, 333
        • Chang Gung memorial hospital
  • Węgry
    • Nagyvárad Tér 1
      • Budapest, Nagyvárad Tér 1, Węgry, 1907
        • D l Pesti Centrumk rh z Orsz gos Hematol giai s Infektol giai Int zet
  • Zjednoczone Królestwo
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS97TF
        • St. James's University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

1. Uczestnicy z PNH leczeni monoterapią pozelimabem w badaniu R3918-PNH-1868 (NCT04162470)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Udokumentowana, dodatnia reakcja łańcuchowa polimerazy (PCR) lub równoważny test oparty na regionalnych zaleceniach dotyczących COVID-19 lub podejrzenia zakażenia SARS-CoV-2 zgodnie z protokołem
  2. Uczestnicy z udokumentowaną historią marskości wątroby lub uczestnicy z chorobą wątroby z objawami aktualnie upośledzonej czynności wątroby; lub uczestnicy z aminotransferazą alaninową (ALT) lub aminotransferazą asparaginianową (AST) zgodnie z opisem w protokole
  3. Znaczące odstępstwa od protokołu w badaniu macierzystym na podstawie oceny badacza opisanej w protokole
  4. Każdy nowy stan lub pogorszenie stanu istniejącego, który w opinii badacza uniemożliwiłby uczestnikowi rejestrację lub zagroziłby bezpieczeństwu uczestnika
  5. Znana nadwrażliwość na cemdisiran lub którykolwiek składnik preparatu cemdisiran

UWAGA: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pozelimab Q4W + Cemdisiran
Lek: Pozelimab
Podawane podskórnie (SC) zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • REGN3918
Lek: Cemdisiran
Administrowane SC zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • ALN-CC5
Eksperymentalny: Pozelimab Q2W + Cemdisiran
Lek: Pozelimab
Podawane podskórnie (SC) zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • REGN3918
Lek: Cemdisiran
Administrowane SC zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • ALN-CC5

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 28
Okres leczenia metodą otwartej etykiety (OLTP)
Do tygodnia 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana LDH od okresu przed leczeniem do okresu zakończenia leczenia
Ramy czasowe: Koniec okresu leczenia, około 28 tygodni
OLTP Leczenie wstępne (średnia wartości LDH przed dawkowaniem skojarzonym); Zakończenie leczenia (średnia wartość LDH w 24. do 28. tygodniu)
Koniec okresu leczenia, około 28 tygodni
Utrzymanie odpowiedniej kontroli hemolizy
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 28
OLTP
Od dnia 1 do tygodnia 28
Utrzymanie odpowiedniej kontroli hemolizy
Ramy czasowe: Tydzień 4 do Tydzień 28
OLTP
Tydzień 4 do Tydzień 28
Odpowiednia kontrola hemolizy
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 28
OLTP
Od dnia 1 do tygodnia 28
Normalizacja LDH
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 28
OLTP
Od dnia 1 do tygodnia 28
Pole pod krzywą (AUC) LDH w czasie
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 28
OLTP
Od dnia 1 do tygodnia 28
AUC LDH w czasie
Ramy czasowe: Tydzień 4 do Tydzień 28
OLTP
Tydzień 4 do Tydzień 28
Przełomowa hemoliza
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 28
OLTP
Wartość bazowa do tygodnia 28
Stabilizacja hemoglobiny
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 28
OLTP Uczestnicy, którzy nie otrzymują transfuzji krwinek czerwonych i nie mają obniżonego poziomu hemoglobiny
Wartość bazowa do tygodnia 28
Zmiana poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 28
OLTP
Wartość wyjściowa do tygodnia 28
Unikanie transfuzji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 28
OLTP Nie wymaga transfuzji krwinek czerwonych zgodnie z algorytmem protokołu
Wartość wyjściowa do tygodnia 28
Szybkość transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 28
OLTP
Wartość wyjściowa do tygodnia 28
Liczba jednostek przetoczonych krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 28
OLTP
Wartość wyjściowa do tygodnia 28
Zmiana w CH50
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 28
OLTP
Wartość wyjściowa do tygodnia 28
Zmiana zmęczenia mierzona za pomocą skali FACIT-Fatigue (FACIT-Fatigue) do oceny funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 28
OLTP FACIT zmęczenie to 13-itemowa skala i dla każdej pozycji 4 nie jest wcale zmęczony do 0 bardzo zmęczony
Wartość wyjściowa do tygodnia 28
Zmiana w globalnej skali stanu zdrowia/jakości życia (GHS/QoL) w Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka: Kwestionariusz Jakości Życia, rdzeń 30 pozycji (EORTC QLQ-C30)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 28
OLTP EORTC QLQ-C30 składa się z 30 pozycji (tj. pojedyncze pytania), z których 24 są zagregowane w dziewięciu wieloelementowych skalach, czyli pięciu skalach funkcjonowania (fizyczna, rola, poznawcza, emocjonalna i społeczna), trzech skalach objawów (zmęczenie, ból i nudności/wymioty) oraz jednej globalnej skali zdrowia skala stanu. Pozostałe sześć pojedynczych pozycji (duszność, utrata apetytu, zaburzenia snu, zaparcia, biegunka i wpływ finansowy) ocenia objawy. Wszystkie skale i pomiary pojedynczych pozycji mieszczą się w zakresie od 0 do 100. Wyższy wynik w skalach funkcjonowania i ogólnego stanu zdrowia oznacza lepszy poziom funkcjonowania (tj. lepszy stan pacjenta), natomiast wyższe wyniki w skali objawowej i jednoitemowej wskazują na wyższy poziom objawów (tj. gorszy stan zdrowia). cierpliwy).
Wartość wyjściowa do tygodnia 28
Zmiana wyników funkcji fizycznych (PF) w kwestionariuszu EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 28
OLTP
Wartość wyjściowa do tygodnia 28
Stężenia całkowitego pozelimabu w surowicy
Ramy czasowe: Do tygodnia 28
OLTP
Do tygodnia 28
Stężenia cemdisiranu w osoczu
Ramy czasowe: Do tygodnia 28
OLTP
Do tygodnia 28
Zmiana od wartości początkowej stężenia całkowitego C5
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 28
OLTP
Wartość bazowa do tygodnia 28
Częstość występowania odpowiedzi na przeciwciała przeciwko lekowi (ADA) na pozelimab w czasie
Ramy czasowe: Do tygodnia 28
OLTP
Do tygodnia 28
Częstość występowania odpowiedzi przeciwciał przeciwlekowych (ADA) na cemdisiran w czasie
Ramy czasowe: Do tygodnia 28
OLTP
Do tygodnia 28
Częstość występowania i nasilenie TEAE u uczestników, którzy otrzymali intensyfikację leczenia
Ramy czasowe: Do tygodnia 28
OLTP
Do tygodnia 28
Zmiana LDH
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24
Opcjonalny okres przedłużenia otwartej etykiety (OLEP)
Dzień 1 do tygodnia 24
Procentowa zmiana LDH
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 24
Zmiana LDH
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52
Procentowa zmiana LDH
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52
Utrzymanie odpowiedniej kontroli hemolizy
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 24
OLEP
Od dnia 1 do tygodnia 24
Utrzymanie odpowiedniej kontroli hemolizy
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
OLEP
Od dnia 1 do tygodnia 52
Odpowiednia kontrola hemolizy
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
OLEP
Od dnia 1 do tygodnia 52
Normalizacja LDH
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
Od dnia 1 do tygodnia 52
AUC LDH w czasie
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
OLEP
Od dnia 1 do tygodnia 52
Przełomowa hemoliza
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 24
OLEP
Od dnia 1 do tygodnia 24
Przełomowa hemoliza
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
OLEP
Od dnia 1 do tygodnia 52
Stabilizacja hemoglobiny
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 24
Uczestnicy OLEP, którzy nie otrzymują transfuzji krwinek czerwonych i nie mają obniżonego poziomu hemoglobiny
Od dnia 1 do tygodnia 24
Stabilizacja hemoglobiny
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
Uczestnicy OLEP, którzy nie otrzymują transfuzji krwinek czerwonych i nie mają obniżonego poziomu hemoglobiny
Od dnia 1 do tygodnia 52
Zmiana poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 24
Zmiana poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52
Unikanie transfuzji
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 24
OLEP Nie wymaga transfuzji krwinek czerwonych zgodnie z algorytmem protokołu
Od dnia 1 do tygodnia 24
Unikanie transfuzji
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
OLEP Nie wymaga transfuzji krwinek czerwonych zgodnie z algorytmem protokołu
Od dnia 1 do tygodnia 52
Szybkość transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 24
Szybkość transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52
Liczba jednostek przetoczonych krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 24
Liczba jednostek przetoczonych krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52
Zmiana w CH50
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 16
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 16
Zmiana w CH50
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 24
Zmiana w CH50
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52
Zmiana procentowa CH50
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 16
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 16
Zmiana procentowa CH50
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 24
Zmiana procentowa CH50
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52
Zmiana zmęczenia mierzona za pomocą skali FACIT-Fatigue (FACIT-Fatigue) do oceny funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52
Zmiana GHS/QoL na EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52
Zmiana wyników PF w EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 52
OLEP
Dzień 1 do tygodnia 52
Częstość występowania i nasilenie TEAE
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
OLEP
Do tygodnia 52
Stężenia całkowitego pozelimabu w surowicy
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
OLEP
Do tygodnia 52
Stężenia całkowitego C5
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
OLEP
Do tygodnia 52
Stężenia cemdisiranu w osoczu
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
OLEP
Do tygodnia 52
Częstość występowania odpowiedzi na przeciwciała przeciwko lekowi (ADA) na pozelimab w czasie
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
OLEP
Do tygodnia 52
Częstość występowania odpowiedzi przeciwciał przeciwlekowych (ADA) na cemdisiran w czasie
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
OLEP
Do tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R3918-PNH-2092
  • 2020-005005-17 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, wyniki badań zostały udostępnione publicznie (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada prawne uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli. Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na Pozelimab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lebanon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj