Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pozelimab og Cemdisiran kombinationsbehandling hos voksne deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri, som har modtaget Pozelimab monoterapi

3. april 2025 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiseret, åben-label, to-arm undersøgelse til evaluering af sikkerheden, effektiviteten og farmakodynamiske virkninger af kombinationsbehandling med Pozelimab og Cemdisiran hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri, som har modtaget Pozelimab monoterapi

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​2 doseringsregimer af kombinationsbehandling med pozelimab og cemdisiran under den åbne behandlingsperiode (OLTP)

Undersøgelsens sekundære mål er:

  • For at evaluere effekten af ​​kombinationsbehandlingen på følgende parametre for intravaskulær hæmolyse: lactatdehydrogenase (LDH) kontrol, gennembrudshæmolyse og hæmning af total komplementhæmolyseaktivitet (CH50)
  • At evaluere effekten af ​​kombinationsbehandlingen på hæmoglobinniveauet
  • At evaluere effekten af ​​kombinationsbehandlingen på transfusionsbehovet for røde blodlegemer (RBC).
  • At evaluere effekten af ​​kombinationsbehandlingen på kliniske resultatvurderinger (COA'er), der måler træthed og sundhedsrelateret livskvalitet
  • At vurdere koncentrationerne af total pozelimab i serum og total komplement komponent (C) 5 og cemdisiran i plasma
  • At vurdere immunogenicitet over for pozelimab og cemdisiran
  • At evaluere den langsigtede sikkerhed og virkning af pozelimab og cemdisiran i en valgfri åben forlængelsesperiode (OLEP)
  • At vurdere sikkerheden efter intensivering af behandlingen med pozelimab og cemdisiran

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS97TF
        • St. James's University Hospital
  • Hong Kong
    • New Territories
      • Hong Kong, New Territories, Hong Kong, 550540
        • Prince of Wales Hospital
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 3722
        • Yonsei University College of Medicine, Severance Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 7985
        • Ewha Womans University Medical Centre
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Malaysia
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malaysia, 98000
        • Hospital Miri
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malaysia, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital
  • Ungarn
    • Nagyvárad Tér 1
      • Budapest, Nagyvárad Tér 1, Ungarn, 1907
        • D l Pesti Centrumk rh z Orsz gos Hematol giai s Infektol giai Int zet

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

1. Deltagere med PNH, der modtager behandling med pozelimab monoterapi i R3918-PNH-1868 undersøgelsen (NCT04162470)

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Dokumenteret, positiv polymerasekædereaktion (PCR) eller tilsvarende test baseret på regionale anbefalinger for COVID-19 eller formodet SARS-CoV-2-infektion som defineret i protokollen
  2. Deltagere med dokumenteret historie med levercirrhose eller deltagere med leversygdom med tegn på aktuelt nedsat leverfunktion; eller deltagere med alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) som beskrevet i protokollen
  3. Væsentlige protokolafvigelser i forældreundersøgelsen baseret på investigatorens vurdering som beskrevet i protokollen
  4. Enhver ny tilstand eller forværring af en eksisterende tilstand, som efter efterforskerens mening ville gøre deltageren uegnet til tilmelding eller ville bringe deltagerens sikkerhed i fare
  5. Kendt overfølsomhed over for cemdisiran eller enhver komponent i cemdisiran-formuleringen

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pozelimab Q4W + Cemdisiran
Medicin: Pozelimab
Administreret subkutan (SC) pr. protokol
Andre navne:
  • REGN3918
Medicin: Cemdisiran
Administreret SC pr. protokol
Andre navne:
  • ALN-CC5
Eksperimentel: Pozelimab Q2W + Cemdisiran
Medicin: Pozelimab
Administreret subkutan (SC) pr. protokol
Andre navne:
  • REGN3918
Medicin: Cemdisiran
Administreret SC pr. protokol
Andre navne:
  • ALN-CC5

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Til og med uge 28
Open Label Treatment Period (OLTP)
Til og med uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring af laktatdehydrogenase (LDH) fra forbehandling til afslutningsperiode
Tidsramme: Slut på behandlingsperiode, cirka 28 uger
OLTP-forbehandling (gennemsnit af LDH-værdier før kombinationsdosering); Afslutning af behandlingen (gennemsnit af LDH-værdi i uge 24 til og med uge 28); procentdel af ændring i øvre grænse for normal (xULN).
Slut på behandlingsperiode, cirka 28 uger
Procentdel af deltagere, der opretholder tilstrækkelig kontrol med hæmolyse fra baseline (dag 1) til uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til og med uge 28
OLTP Tilstrækkelig kontrol af hæmolyse er defineret som LDH-værdier ≤1,5 ​​× øvre normalgrænse (ULN) fra baseline (dag 1) til uge 28
Baseline (dag 1) til og med uge 28
Procentdel af deltagere, der opretholder tilstrækkelig kontrol med hæmolyse fra uge 4 til uge 28
Tidsramme: Uge 4 til og med uge 28
OLTP
Uge 4 til og med uge 28
Procentdel af deltagere med tilstrækkelig kontrol af hæmolyse ved hvert besøg Dag 1 til og med uge 28
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 28
OLTP; Tilstrækkelig kontrol ved et besøg defineres som at have LDH <=1,5 x ULN ved det besøg
Dag 1 til og med uge 28
Procentdel af deltagere med normalisering af LDH ved hvert besøg fra baseline (dag 1) til uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til og med uge 28
OLTP; Normalisering af LDH blev defineret som LDH ≤1,0 × ULN ved hvert besøg
Baseline (dag 1) til og med uge 28
Gennemsnitlig LDH (U/L) baseret på areal under kurven (AUC) fra OLTP-basislinje (dag 1) til og med uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til og med uge 28
OLTP
Baseline (dag 1) til og med uge 28
Gennemsnitlig LDH (U/L) baseret på areal under kurven (AUC) fra OLTP uge 4 til uge 28
Tidsramme: Uge 4 til og med uge 28
OLTP
Uge 4 til og med uge 28
Procentdel af deltagere med gennembrudshæmolyse fra baseline (dag 1) til uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til og med uge 28

OLTP

Gennembrudshæmolyse er defineret som en stigning i LDH med samtidige tegn eller symptomer forbundet med hæmolyse:

• En stigning i LDH opstår, når:

  • LDH ≥2 × ULN, hvis LDH før behandling er ≤1,5 ​​× ULN eller
  • LDH ≥2 × ULN efter initial opnåelse af LDH ≤1,5 ​​× ULN, hvis LDH før behandling er >1,5 × ULN Tegn eller symptomer bør svare til dem, der vides at være forbundet med intravaskulær hæmolyse på grund af paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) begrænset til følgende : nyopstået eller forværret træthed, hovedpine, dyspnø, hæmoglobinuri, mavesmerter, skleral ikterus, erektil dysfunktion, brystsmerter, forvirring, dysfagi, anæmi inklusive hæmoglobinværdi signifikant lavere (dvs. ≥2g/dL fald) sammenlignet med patientens kendte baseline hæmoglobinværdier og trombotiske hændelser.
Baseline (dag 1) til og med uge 28
Procentdel af deltagere med hæmoglobinstabilisering fra baseline (dag 1) til uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til og med uge 28
OLTP Hæmoglobinstabilisering blev defineret som deltagere, der ikke modtog en RBC-transfusion og ikke havde et fald i hæmoglobinniveauet på ≥2 gram pr. deciLiter (g/dL).
Baseline (dag 1) til og med uge 28
Ændring i hæmoglobinniveauer fra baseline (dag 1) til og med uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 28
OLTP
Baseline (dag 1) til uge 28
Procentdel af deltagere, der undgår transfusion fra baseline (dag 1) til uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 28
OLTP Kræver ikke transfusion af røde blodlegemer (RBC) i henhold til protokolalgoritmen
Baseline (dag 1) til uge 28
Rate af røde blodlegemer (RBC'er) transfunderet fra baseline (dag 1) til uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 28
OLTP Rate af transfunderede røde blodlegemer er defineret som antallet af hændelser pr. personår behandling. For hver deltager er deltagerårene tiden fra første dosisdato til uge 28 (eller tidligt afslutningsbesøg, hvis forsøgspersonen stoppede undersøgelsen tidligt) i OLTP.
Baseline (dag 1) til uge 28
Antal RBC-enheder pr. protokol transfunderet fra baseline (dag 1) til og med uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 28
OLTP
Baseline (dag 1) til uge 28
Ændring i total komplementhæmolyseaktivitetsanalyse (CH50) fra baseline (dag 1) til uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 28
OLTP
Baseline (dag 1) til uge 28
Ændring i træthed målt ved funktionel vurdering af kronisk sygdom Terapi-træthed (FACIT-træthed) skala fra baseline (dag 1) til uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 28
OLTP FACIT fatigue er en 13-emne skala og for hvert punkt 4 er slet ikke træt til 0 meget træt. Højere FACIT-træthedsscore indikerer mindre træthed (score varierer fra 0-52). En 5-punkts ændring anses for at være klinisk meningsfuld.
Baseline (dag 1) til uge 28
Ændring i Global Health Status/Quality of Life Scale (GHS/QoL) på European Organisation for Research and Treatment of Cancer: Quality-of-Life Questionnaire Core 30 Items (EORTC QLQ-C30) Fra baseline (dag 1) til uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 28
OLTP EORTC QLQ-C30 er et værktøj med 30 spørgsmål, der bruges til at vurdere den overordnede livskvalitet (QoL) hos kræftdeltagere. Elementer, der bidrager til GHS/QoL, blev scoret fra 1 ("meget dårlig") til 7 ("fremragende"). En lineær transformation blev anvendt på de rå scorer, så den transformerede score ligger mellem 0 og 100. En højere score indikerer bedre global sundhedsstatus/funktion, og en negativ ændring fra baseline indikerer mindre forbedring.
Baseline (dag 1) til uge 28
Ændring i fysisk funktionsscore (PF) på EORTC QLQ-C30 fra baseline (dag 1) til uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 28
OLTP; EORTC QLQ-C30 er et værktøj med 30 spørgsmål, der bruges til at vurdere den overordnede livskvalitet (QoL) hos kræftdeltagere. Elementer, der bidrager til GHS/QoL, blev scoret fra 1 ("meget dårlig") til 7 ("fremragende"). En lineær transformation blev anvendt på de rå scorer, så den transformerede score ligger mellem 0 og 100. En højere score indikerer bedre global sundhedsstatus/funktion, og en negativ ændring fra baseline indikerer mindre forbedring.
Baseline (dag 1) til uge 28
Koncentrationer af total Pozelimab i serum i uge 28
Tidsramme: I uge 28
OLTP
I uge 28
Koncentrationer af Cemdisiran i plasma i uge 28
Tidsramme: I uge 28
OLTP
I uge 28
Koncentrationer af Total C5 i uge 28
Tidsramme: I uge 28
OLTP
I uge 28
Antal deltagere med Pozelimab Anti-Drug Antibody (ADA)-responser over tid
Tidsramme: Op til uge 52 (OLTP [Uge 0 - Uge 28] + OLEP [Uge 28 - Uge 52])
OLTP og OLEP
Op til uge 52 (OLTP [Uge 0 - Uge 28] + OLEP [Uge 28 - Uge 52])
Antal deltagere med Cemdisiran Anti-Drug Antibody (ADA)-responser over tid
Tidsramme: Op til uge 52 (OLTP [Uge 0 - Uge 28] + OLEP [Uge 28 - Uge 52])
OLTP og OLEP
Op til uge 52 (OLTP [Uge 0 - Uge 28] + OLEP [Uge 28 - Uge 52])
Procentdel af deltagere med TEAE'er for deltagere, der modtog behandlingsintensivering
Tidsramme: Til og med uge 28
OLTP Ingen deltagere modtog dosisintensivering under undersøgelsen; Derfor blev der ikke foretaget en vurdering af sikkerheden ved kombinationsbehandling med pozelimab + cemdisiran hos deltagere, der havde behov for dosisintensivering.
Til og med uge 28
Ændring af LDH fra baseline (dag 1e) til uge 24e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 24e
Valgfri Open-Label Extension Period (OLEP)
Baseline (dag 1e) til uge 24e
Procent ændring af LDH fra OLEP-baseline (dag 1e) til uge 24e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 24e
OLEP; Procent af ændring for enheder pr. liter (U/L)
Baseline (dag 1e) til uge 24e
Ændring af LDH fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 52e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 52e
Procent ændring af LDH fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 52e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 52e
Procentdel af deltagere, der opretholder tilstrækkelig kontrol med hæmolyse fra baseline (dag 1e) til uge 24e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til og med uge 24e
OLEP
Baseline (dag 1e) til og med uge 24e
Procentdel af deltagere, der opretholder tilstrækkelig kontrol med hæmolyse fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til og med uge 52e
OLEP
Baseline (dag 1e) til og med uge 52e
Procentdel af deltagere med tilstrækkelig kontrol af hæmolyse ved hvert besøg fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til og med uge 52e
OLEP Tilstrækkelig kontrol ved et besøg er defineret som at have LDH <=1,5 x ULN ved det besøg
Baseline (dag 1e) til og med uge 52e
Procentdel af deltagere med normalisering af LDH ved hvert besøg fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til og med uge 52e
OLEP
Baseline (dag 1e) til og med uge 52e
Gennemsnitlig LDH (U/L) baseret på areal under kurven (AUC) fra OLEP-basislinje (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til og med uge 52e
OLEP
Baseline (dag 1e) til og med uge 52e
Procentdel af deltagere med gennembrudshæmolyse fra baseline (dag 1e) til uge 24e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til og med uge 24e
OLEP
Baseline (dag 1e) til og med uge 24e
Procentdel af deltagere med gennembrudshæmolyse fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til og med uge 52e
OLEP
Baseline (dag 1e) til og med uge 52e
Procentdel af deltagere med hæmoglobinstabilisering fra baseline (dag 1e) til uge 24e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til og med uge 24e
OLEP-deltagere, der ikke modtog RBC-transfusion og ikke havde noget fald i hæmoglobinniveauet
Baseline (dag 1e) til og med uge 24e
Procentdel af deltagere med hæmoglobinstabilisering fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til og med uge 52e
OLEP-deltagere, der ikke modtog RBC-transfusion og ikke havde noget fald i hæmoglobinniveauet
Baseline (dag 1e) til og med uge 52e
Ændring i hæmoglobinniveauer fra baseline (dag 1e) til uge 24e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 24e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 24e
Ændring i hæmoglobinniveauer fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 52e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 52e
Procentdel af deltagere, der undgår transfusion pr. protokol fra baseline (dag 1e) til uge 24e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til og med uge 24e
OLEP Kræver ikke en RBC-transfusion i henhold til protokolalgoritmen
Baseline (dag 1e) til og med uge 24e
Procentdel af deltagere, der undgår transfusion pr. protokol fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 52e
OLEP Kræver ikke en RBC-transfusion i henhold til protokolalgoritmen
Baseline (dag 1e) til uge 52e
Hyppighed af røde blodlegemer transfunderet fra baseline (dag 1e) til uge 24e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 24e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 24e
Hyppighed af røde blodlegemer transfunderet fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 52e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 52e
Antal enheder af røde blodlegemer transfunderet fra baseline (dag 1e) til uge 24e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 24e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 24e
Antal enheder af røde blodlegemer transfunderet fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 52e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 52e
Ændring i CH50 fra baseline (dag 1e) til uge 16e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 16e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 16e
Ændring i CH50 fra baseline (dag 1e) til uge 24e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 24e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 24e
Ændring i CH50 fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 52e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 52e
Procentvis ændring i CH50 fra baseline (dag 1e) til uge 16e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 16e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 16e
Procentvis ændring i CH50 fra baseline (dag 1e) til uge 24e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 24e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 24e
Procentvis ændring i CH50 fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 52e
OLEP
Baseline (dag 1e) til uge 52e
Ændring i træthed målt ved funktionel vurdering af kronisk sygdom Terapi-træthed (FACIT-træthed) skala fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 52e
OLEP; FACIT-trætheden er en 13-elements, selvadministreret vurdering af en persons niveau af træthed under deres sædvanlige daglige aktiviteter i løbet af den seneste uge. Dette spørgeskema er en del af FACIT-målesystemet, en samling af spørgsmål, der måler sundhedsrelateret QoL hos deltagere med kræft og andre kroniske sygdomme. FACIT-Fatigue-emnerne måles med en 5-punkts Likert-skala fra 0 (slet ikke) til 4 (meget meget). Scorer varierer fra 0 til 52, hvor højere score indikerer mindre træthed. En 5-punkts ændring anses for at være klinisk meningsfuld.
Baseline (dag 1e) til uge 52e
Ændring i GHS/QoL på EORTC QLQ-C30 fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 er et værktøj med 30 spørgsmål, der bruges til at vurdere den overordnede livskvalitet (QoL) hos kræftdeltagere. Elementer, der bidrager til GHS/QoL, blev scoret fra 1 ("meget dårlig") til 7 ("fremragende"). En lineær transformation blev anvendt på de rå scorer, så den transformerede score ligger mellem 0 og 100. En højere score indikerer bedre global sundhedsstatus/funktion, og en negativ ændring fra baseline indikerer mindre forbedring.
Baseline (dag 1e) til uge 52e
Ændring i PF-score på EORTC QLQ-C30 fra baseline (dag 1e) til uge 52e
Tidsramme: Baseline (dag 1e) til uge 52e
OLEP; EORTC QLQ-C30 er et værktøj med 30 spørgsmål, der bruges til at vurdere den overordnede livskvalitet (QoL) hos kræftdeltagere. Elementer, der bidrager til GHS/QoL, blev scoret fra 1 ("meget dårlig") til 7 ("fremragende"). En lineær transformation blev anvendt på de rå scorer, så den transformerede score ligger mellem 0 og 100. En højere score indikerer bedre global sundhedsstatus/funktion, og en negativ ændring fra baseline indikerer mindre forbedring.
Baseline (dag 1e) til uge 52e
Procentdel af deltagere med TEAE'er op til uge 52
Tidsramme: Op til uge 52
OLEP
Op til uge 52
Koncentrationer af total Pozelimab i serum i uge 52
Tidsramme: I uge 52
OLEP
I uge 52
Koncentrationer af total C5 i uge 52
Tidsramme: I uge 52
OLEP
I uge 52
Koncentrationer af Cemdisiran i plasma i uge 52
Tidsramme: I uge 52
OLEP
I uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

18. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

23. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R3918-PNH-2092
  • 2020-005005-17 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har undersøgelsesresultaterne gjort offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Pozelimab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner