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一项评估 Sepofarsen 在儿童中的安全性和耐受性的开放标签、剂量递增和双盲、随机、对照试验（ (BRIGHTEN)

2022年3月24日 更新者：ProQR Therapeutics

一项开放标签、剂量递增和双盲、随机、对照研究，以评估 Sepofarsen 在儿科受试者 G (p.Cys998X) 突变中的安全性和耐受性。

PQ-110-005 (BRIGHTEN) 是一项开放标签、剂量递增和双盲、随机、对照研究，旨在评估通过玻璃体内 (IVT) 注射 sepofarsen 在患有 LCA10 的儿科受试者（<8 岁）中的安全性和耐受性由于 c.2991+1655A>G 突变超过 24 个月的治疗。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项开放标签、剂量递增和双盲、随机、对照研究，评估通过玻璃体内 (IVT) 注射 sepofarsen 对因 c.2991+ 导致 LCA10 的儿科受试者（<8 岁）的安全性和耐受性1655A>G突变。 该研究由两部分组成：开放标签剂量递增部分，然后是双盲随机部分。

在开放标签部分；使用交错剂量递增设计，受试者将被分配到 3 个计划剂量组之一。 每组至少有1名患者给药后；数据监测委员会 (DMC) 将审查至少 4 周的给药后安全数据；并可能建议开始下一个剂量组。 DMC 可能会建议在研究的剂量递增部分的最后一个剂量组完成后开始研究的双盲随机部分。

在研究的双盲、随机、对照部分；受试者将被随机分配到 2 个计划剂量组中的一个。

受试者将在第 1 天接受 sepofarsen 的单侧 IVT 注射。此后计划了 6 个月的给药时间表。

每次给药后，将在随访时评估受试者的安全性和耐受性。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

15

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：ProQR Clinical Trials Manager
  • 电话号码：+31881667000
  • 邮箱：info@proqr.com

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大
        • 尚未招聘
        • University of Alberta
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mark Seamone, Dr.
  • 巴西
      • Belo Horizonte、巴西
        • 招聘中
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo、巴西
        • 招聘中
        • Federal University of Sao Paulo - Hospital Sao Paulo
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Juliana Sallum, Dr.
  • 德国
      • Gießen、德国、35392
        • 招聘中
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen、德国、72076
        • 尚未招聘
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • 首席研究员：
          • Katarina Stingl, MD
        • 接触：
  • 意大利
      • Naples、意大利
        • 尚未招聘
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • 比利时
      • Ghent、比利时、9000
        • 招聘中
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Bart Leroy
  • 英国
      • London、英国、EC1V 2PD
        • 尚未招聘
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • 接触：
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • 招聘中
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Camiel Boon

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 5年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 根据筛选时的基因分型分析，具有 LCA 临床诊断和 CEP290 p.Cys998X 突变纯合性或复合杂合性分子诊断的男性或女性儿童，筛选时年龄小于 8 岁。 来自认证实验室的历史基因分型报告在赞助商批准下是可以接受的。
  • 治疗眼的 BCVA 等于或优于最小分辨率对数 (logMAR) + 4.0（光感知），并且等于或低于 logMAR + 0.4。
  • 黄斑区域的可检测外核层 (ONL)。

排除标准：

  • 存在可能使受试者因参与试验而处于危险之中的任何显着眼部或非眼部疾病/病症可能会影响试验结果或受试者参与试验的能力。
  • 在筛选任何眼内或眼周手术（包括屈光手术）之前 1 个月内收到收据，或在试验过程中进行 IVT 注射或计划的眼内手术或手术。
  • 当前治疗或过去 12 个月内使用已知会影响免疫系统的疗法（包括但不限于细胞抑制剂、干扰素、TNF 结合蛋白、作用于免疫亲和素的药物或对免疫系统具有已知影响的抗体）进行治疗。
  • 当前治疗或过去 3 个月内的治疗或计划使用已知对晶状体、视网膜或视神经有毒的药物进行治疗。
  • 在第 1 天的 3 个月或 5 个半衰期内使用任何研究药物或设备，以较长者为准，或计划在试验期间参与药物或设备的另一项研究。
  • 任何先前接受过眼部或非眼部疾病的遗传或干细胞治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 组 - 开放标签
药品：赛波法森
用于玻璃体内注射的RNA反义寡核苷酸
其他名称：
  • QR-110
实验性的：第 2 组 - 开放标签
药品：赛波法森
用于玻璃体内注射的RNA反义寡核苷酸
其他名称：
  • QR-110
实验性的：第 3 组：开放标签
药品：赛波法森
用于玻璃体内注射的RNA反义寡核苷酸
其他名称：
  • QR-110
实验性的：第 4 组：双盲，随机分配到 2 个剂量组中的一个
药品：赛波法森
用于玻璃体内注射的RNA反义寡核苷酸
其他名称：
  • QR-110

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
眼部不良事件 (AE) 的发生率和严重程度
大体时间：24个月
眼部不良事件 (AE) 的发生率和严重程度
24个月
非眼部不良事件 (AE) 的发生率和严重程度
大体时间：24个月
非眼部不良事件 (AE) 的发生率和严重程度
24个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
最佳矫正视力 (BCVA) 从基线到第 12 个月的变化
大体时间：12个月
治疗 12 个月后 BCVA 相对于基线的平均变化
12个月
通过全场刺激测试 (FST) 测量的视网膜敏感性从基线到第 12 个月的变化
大体时间：12个月
治疗 12 个月后，FST 测量的视网膜敏感性相对于基线的平均变化
12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

ProQR Therapeutics

调查人员

  • 研究主任：ProQR Medical Monitor、ProQR Therapeutics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年3月23日

初级完成 (预期的)

2023年12月1日

研究完成 (预期的)

2023年12月1日

研究注册日期

首次提交

2021年4月13日

首先提交符合 QC 标准的

2021年4月21日

首次发布 (实际的)

2021年4月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年3月24日

最后验证

2022年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PQ-110-005

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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