Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label, dosisescalatie en dubbelblind, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van Sepofarsen bij kinderen ( (BRIGHTEN)

24 maart 2022 bijgewerkt door: ProQR Therapeutics

Een open-label, dosisescalatie en dubbel gemaskeerd, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van Sepofarsen bij pediatrische proefpersonen G (p.Cys998X) mutatie te evalueren.

PQ-110-005 (BRIGHTEN) is een open-label, dosisescalatie en dubbelblind, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van sepofarsen toegediend via intravitreale (IVT) injectie bij pediatrische proefpersonen (<8 jaar) met LCA10 vanwege de c.2991+1655A>G-mutatie gedurende 24 maanden behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label, dosisescalatie en dubbelblind, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van sepofarsen toegediend via intravitreale (IVT) injectie bij pediatrische proefpersonen (<8 jaar) met LCA10 vanwege de c.2991+ 1655A>G-mutatie. De studie bestaat uit twee delen: een open-label dosisescalatiedeel, gevolgd door een dubbel gerandomiseerd deel.

In het open labelgedeelte; proefpersonen worden toegewezen aan een van de 3 geplande dosisgroepen met behulp van een ontwerp met gespreide dosisescalatie. Nadat in elke groep ten minste 1 patiënt is gedoseerd; het Data Monitoring Committee (DMC) zal ten minste 4 weken aan veiligheidsgegevens na toediening beoordelen; en kan de start van de volgende dosisgroep aanbevelen. De DMC kan aanbevelen om het dubbelblinde, gerandomiseerde deel van het onderzoek te starten na voltooiing van de laatste dosisgroep in het dosisescalatiedeel van het onderzoek.

In het dubbelblinde, gerandomiseerde, gecontroleerde deel van het onderzoek; proefpersonen worden gerandomiseerd naar een van de 2 geplande dosisgroepen.

De proefpersonen krijgen op dag 1 een unilaterale IVT-injectie met sepofarsen. Daarna wordt een 6-maandelijks doseringsschema gepland.

Na elke dosering zullen proefpersonen worden beoordeeld op veiligheid en verdraagbaarheid bij vervolgbezoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: ProQR Clinical Trials Manager
  • Telefoonnummer: +31881667000
  • E-mail: info@proqr.com

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België, 9000
        • Werving
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bart Leroy
  • Brazilië
      • Belo Horizonte, Brazilië
        • Werving
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Brazilië
        • Werving
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Nog niet aan het werven
        • University of Alberta
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Duitsland
      • Gießen, Duitsland, 35392
        • Werving
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Nog niet aan het werven
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Hoofdonderzoeker:
          • Katarina Stingl, MD
        • Contact:
  • Italië
      • Naples, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Werving
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Camiel Boon
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
        • Nog niet aan het werven
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijk of vrouwelijk kind, <8 jaar bij screening met een klinische diagnose van LCA en een moleculaire diagnose van homozygositeit of samengestelde heterozygositeit voor de CEP290 p.Cys998X-mutatie, gebaseerd op genotyperingsanalyse bij screening. Een historisch genotyperingsrapport van een gecertificeerd laboratorium is acceptabel met goedkeuring van de sponsor.
  • BCVA gelijk aan of beter dan logaritme van de minimale resolutiehoek (logMAR) + 4,0 (lichtperceptie), en gelijk aan of slechter dan logMAR + 0,4 in het te behandelen oog.
  • Detecteerbare buitenste nucleaire laag (ONL) in het gebied van de macula.

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een significante oculaire of niet-oculaire ziekte/aandoening die de proefpersoon in gevaar kan brengen vanwege deelname aan het onderzoek kan de resultaten van het onderzoek beïnvloeden, of het vermogen van het proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen.
  • Ontvangst binnen 1 maand voorafgaand aan de screening van een intraoculaire of perioculaire operatie (inclusief refractieve chirurgie), of een IVT-injectie of geplande intraoculaire operatie of procedure in de loop van het onderzoek.
  • Huidige behandeling of behandeling in de afgelopen 12 maanden met therapieën waarvan bekend is dat ze het immuunsysteem beïnvloeden (inclusief maar niet beperkt tot cytostatica, interferonen, TNF-bindende eiwitten, geneesmiddelen die inwerken op immunofilines of antilichamen met bekende invloed op het immuunsysteem).
  • Huidige behandeling of behandeling in de afgelopen 3 maanden of geplande behandeling met geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze toxisch zijn voor de lens, het netvlies of de oogzenuw.
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden vanaf dag 1, afhankelijk van welke langer is, of van plan bent om tijdens de proefperiode deel te nemen aan een ander onderzoek naar een medicijn of apparaat.
  • Elke voorafgaande ontvangst van genetische of stamceltherapie voor oculaire of niet-oculaire ziekte.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep 1 - open etiket
Geneesmiddel: sepofarsen
RNA-antisense-oligonucleotide voor intravitreale injectie
Andere namen:
  • QR-110
Experimenteel: Groep 2 - open label
Geneesmiddel: sepofarsen
RNA-antisense-oligonucleotide voor intravitreale injectie
Andere namen:
  • QR-110
Experimenteel: Groep 3: open etiket
Geneesmiddel: sepofarsen
RNA-antisense-oligonucleotide voor intravitreale injectie
Andere namen:
  • QR-110
Experimenteel: Groep 4: dubbel gemaskeerd, gerandomiseerd naar een van 2 dosiscohorten
Geneesmiddel: sepofarsen
RNA-antisense-oligonucleotide voor intravitreale injectie
Andere namen:
  • QR-110

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van oculaire bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 24 maanden
Incidentie en ernst van oculaire bijwerkingen (AE's)
24 maanden
Incidentie en ernst van niet-oculaire bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 24 maanden
Incidentie en ernst van niet-oculaire bijwerkingen (AE's)
24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot maand 12 in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: 12 maanden
Gemiddelde verandering in BCVA ten opzichte van baseline na 12 maanden behandeling
12 maanden
Verandering van baseline tot maand 12 in retinagevoeligheid gemeten door Full-field stimulus testing (FST)
Tijdsspanne: 12 maanden
Gemiddelde verandering in retinagevoeligheid gemeten door FST ten opzichte van baseline na 12 maanden behandeling
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 maart 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 april 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 april 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2022

Laatst geverifieerd

1 maart 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PQ-110-005

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren