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Eine offene, randomisierte, kontrollierte Studie mit Dosiseskalation und doppelter Maske zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Sepofarsen bei Kindern ( (BRIGHTEN)

24. März 2022 aktualisiert von: ProQR Therapeutics

Eine Open-Label-, Dosiseskalations- und doppelmaskierte, randomisierte, kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Sepofarsen bei pädiatrischen Probanden G (p.Cys998X)-Mutation.

PQ-110-005 (BRIGHTEN) ist eine unverblindete, dosiseskalierende und doppelblinde, randomisierte, kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Sepofarsen, das durch intravitreale (IVT) Injektion bei pädiatrischen Probanden (< 8 Jahre) mit LCA10 verabreicht wird aufgrund der c.2991+1655A>G-Mutation über 24 Monate Behandlung.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine unverblindete, dosiseskalierende und doppelblinde, randomisierte, kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Sepofarsen, das durch intravitreale (IVT) Injektion bei pädiatrischen Patienten (< 8 Jahre) mit LCA10 aufgrund von c.2991+ verabreicht wird 1655A>G-Mutation. Die Studie besteht aus zwei Teilen: einem offenen Dosiseskalationsteil, gefolgt von einem doppelblinden, randomisierten Teil.

Im offenen Etikettenteil; Die Probanden werden unter Verwendung eines gestaffelten Dosiseskalationsdesigns einer von 3 geplanten Dosisgruppen zugeordnet. Nachdem mindestens 1 Patient in jeder Gruppe behandelt wurde; das Datenüberwachungskomitee (DMC) überprüft die Sicherheitsdaten mindestens 4 Wochen nach der Verabreichung; und kann den Beginn der nächsten Dosisgruppe empfehlen. Das DMC kann den Beginn des doppelblinden, randomisierten Teils der Studie nach Abschluss der letzten Dosisgruppe im Dosiseskalationsteil der Studie empfehlen.

Im doppelblinden, randomisierten, kontrollierten Teil der Studie; Die Probanden werden randomisiert einer von 2 geplanten Dosisgruppen zugeteilt.

Die Probanden erhalten an Tag 1 eine unilaterale IVT-Injektion von Sepofarsen. Danach ist ein 6-monatiger Dosierungsplan geplant.

Nach jeder Dosierung werden die Probanden bei Nachsorgeuntersuchungen auf Sicherheit und Verträglichkeit untersucht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: ProQR Clinical Trials Manager
  • Telefonnummer: +31881667000
  • E-Mail: info@proqr.com

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekrutierung
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Bart Leroy
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien
        • Rekrutierung
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Federal University of Sao Paulo - Hospital Sao Paulo
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Deutschland
      • Gießen, Deutschland, 35392
        • Rekrutierung
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Hauptermittler:
          • Katarina Stingl, MD
        • Kontakt:
  • Italien
      • Naples, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Alberta
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Rekrutierung
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Camiel Boon
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Noch keine Rekrutierung
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliches oder weibliches Kind, <8 Jahre alt beim Screening mit einer klinischen Diagnose von LCA und einer molekularen Diagnose von Homozygotie oder zusammengesetzter Heterozygotie für die CEP290 p.Cys998X-Mutation, basierend auf einer Genotypisierungsanalyse beim Screening. Ein historischer Genotypisierungsbericht eines zertifizierten Labors ist mit Zustimmung des Sponsors akzeptabel.
  • BCVA gleich oder besser als Logarithmus des minimalen Auflösungswinkels (logMAR) + 4,0 (Lichtwahrnehmung) und gleich oder schlechter als logMAR + 0,4 im behandelten Auge.
  • Nachweisbare äußere Kernschicht (ONL) im Bereich der Makula.

Ausschlusskriterien:

  • Das Vorhandensein einer signifikanten okulären oder nicht-okularen Erkrankung/Störung, die den Probanden aufgrund der Teilnahme an der Studie gefährden könnte, kann die Ergebnisse der Studie oder die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinflussen.
  • Eingang innerhalb von 1 Monat vor dem Screening einer intraokularen oder periokularen Operation (einschließlich refraktiver Chirurgie) oder einer IVT-Injektion oder einer geplanten intraokularen Operation oder eines Eingriffs im Verlauf der Studie.
  • Aktuelle Behandlung oder Behandlung innerhalb der letzten 12 Monate mit Therapien, von denen bekannt ist, dass sie das Immunsystem beeinflussen (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Zytostatika, Interferone, TNF-bindende Proteine, Arzneimittel, die auf Immunophiline wirken, oder Antikörper mit bekannter Wirkung auf das Immunsystem).
  • Aktuelle Behandlung oder Behandlung innerhalb der letzten 3 Monate oder geplante Behandlung mit Arzneimitteln, die bekanntermaßen toxisch für die Linse, die Netzhaut oder den Sehnerv sind.
  • Verwendung eines Prüfmedikaments oder -geräts innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten ab Tag 1, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder geplante Teilnahme an einer anderen Studie zu einem Medikament oder Gerät während des Versuchszeitraums.
  • Jeder frühere Erhalt einer Gen- oder Stammzelltherapie für Augen- oder nicht-Augenerkrankungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1 - offenes Etikett
Arzneimittel: sepofarsen
RNA-Antisense-Oligonukleotid zur intravitrealen Injektion
Andere Namen:
  • QR-110
Experimental: Gruppe 2 - offenes Etikett
Arzneimittel: sepofarsen
RNA-Antisense-Oligonukleotid zur intravitrealen Injektion
Andere Namen:
  • QR-110
Experimental: Gruppe 3: offenes Etikett
Arzneimittel: sepofarsen
RNA-Antisense-Oligonukleotid zur intravitrealen Injektion
Andere Namen:
  • QR-110
Experimental: Gruppe 4: doppelmaskiert, randomisiert einer von 2 Dosiskohorten
Arzneimittel: sepofarsen
RNA-Antisense-Oligonukleotid zur intravitrealen Injektion
Andere Namen:
  • QR-110

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz und Schweregrad von okulären unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: 24 Monate
Inzidenz und Schweregrad von okulären unerwünschten Ereignissen (AEs)
24 Monate
Häufigkeit und Schweregrad nicht-okulärer unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 24 Monate
Häufigkeit und Schweregrad nicht-okulärer unerwünschter Ereignisse (AEs)
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert bis Monat 12 in der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: 12 Monate
Mittlere Veränderung der BCVA im Vergleich zum Ausgangswert nach 12 Behandlungsmonaten
12 Monate
Veränderung der retinalen Empfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert bis Monat 12, gemessen durch Full-Field-Stimulus-Tests (FST)
Zeitfenster: 12 Monate
Mittlere Veränderung der retinalen Empfindlichkeit gemessen durch FST im Vergleich zum Ausgangswert nach 12 Behandlungsmonaten
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. März 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PQ-110-005

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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