Nyílt címkével, dózisemeléssel és kettős maszkos, randomizált, ellenőrzött vizsgálat, amely értékeli a Sepofarsen biztonságosságát és tolerálhatóságát gyermekeknél ( (BRIGHTEN)
2022. március 24. frissítette: ProQR Therapeutics
Nyílt, dózisnövelő és kettős maszkos, véletlenszerű, ellenőrzött vizsgálat a Sepofarsen biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére gyermekgyógyászati alanyokban G (p.Cys998X) mutáció.
A PQ-110-005 (BRIGHTEN) egy nyílt, dózisemeléssel és kettős maszkos, randomizált, kontrollált vizsgálat, amely az intravitrealis (IVT) injekcióval beadott sepofarsen biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli gyermekeknél (8 évesnél fiatalabb) LCA10-ben szenvedő betegeknél. a c.2991+1655A>G mutáció miatt 24 hónapos kezelés alatt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy nyílt, dóziseszkalációs és kettős maszkos, randomizált, kontrollált vizsgálat, amely az intravitrealis (IVT) injekcióval beadott sepofarsen biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli gyermekeknél (<8 éves) LCA10-vel a c.2991+ miatt. 1655A>G mutáció. A vizsgálat két részből áll: egy nyílt elrendezésű dóziseszkalációs részből, amelyet egy kettős maszkos randomizált rész követ.
A nyílt címke részben; az alanyokat a 3 tervezett dóziscsoport egyikébe kell besorolni, lépcsőzetes dóziseszkalációs elrendezést alkalmazva. Miután minden csoportban legalább 1 beteget adagoltak; az Adatfelügyeleti Bizottság (DMC) legalább 4 héttel az adagolás után felülvizsgálja a biztonsági adatokat; és javasolhatja a következő dóziscsoport megkezdését. A DMC javasolhatja a vizsgálat kettős maszkos randomizált részének megkezdését a vizsgálat dóziseszkalációs részében az utolsó dóziscsoport befejezése után.
A vizsgálat kettős maszkos, randomizált, kontrollált részében; az alanyokat véletlenszerűen besorolják a 2 tervezett dóziscsoport egyikébe.
Az alanyok egyoldalú IVT sepofarsen injekciót kapnak az 1. napon. Ezt követően 6 havi adagolási ütemtervet terveznek.
Minden egyes adagolás után az alanyok biztonságosságát és tolerálhatóságát értékelik a nyomon követési látogatásokon.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
15
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: ProQR Clinical Trials Manager
- Telefonszám: +31881667000
- E-mail: info@proqr.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Ghent, Belgium, 9000
- Toborzás
- Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
-
Kapcsolatba lépni:
- Bart Leroy
- E-mail: bart.leroy@ugent.be
-
Kutatásvezető:
- Bart Leroy
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brazília
- Toborzás
- INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
-
Kapcsolatba lépni:
- Fernanda Porto, Dr.
- Telefonszám: 00553132264882
- E-mail: pesquisa@inret.com.br
-
Kutatásvezető:
- Fernanda Porto, Dr.
-
São Paulo, Brazília
- Toborzás
- Federal University of Sao Paulo - Hospital Sao Paulo
-
Kapcsolatba lépni:
- Juliana Sallum
- Telefonszám: 2265 00551155764848
- E-mail: juliana@pobox.com
-
Kutatásvezető:
- Juliana Sallum, Dr.
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
- Még nincs toborzás
- Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
-
Kapcsolatba lépni:
- Flora Kakanou
- Telefonszám: 2109 +44 0207 253 3411
- E-mail: flora.kakanou@nhs.net
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Toborzás
- Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
-
Kapcsolatba lépni:
- Monique Wezel
- Telefonszám: +31 205668618
- E-mail: m.wezel@amsterdamumc.nl
-
Kutatásvezető:
- Camiel Boon
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Még nincs toborzás
- University of Alberta
-
Kapcsolatba lépni:
- Rita Whitford
- Telefonszám: 0017804928869
- E-mail: ovstrial@ualberta.ca
-
Kutatásvezető:
- Mark Seamone, Dr.
-
-
-
-
-
Gießen, Németország, 35392
- Toborzás
- Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
-
Kapcsolatba lépni:
- Lyubomyr Lytvynchuk
- Telefonszám: +49-641-985-43803
- E-mail: lyubomyr.Lytvynchuk@augen.med.uni-giessen.de
-
Kutatásvezető:
- Lyubomyr Lytvynchuk
-
Tübingen, Németország, 72076
- Még nincs toborzás
- University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
-
Kutatásvezető:
- Katarina Stingl, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Andrea Rindtorff
- Telefonszám: +49 7071 29 87747
- E-mail: andrea.rindtorff@stz-eyetrial.de
-
-
-
-
-
Naples, Olaszország
- Még nincs toborzás
- Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
-
Kapcsolatba lépni:
- Francesca Simonelli, Prof.
- Telefonszám: 00393387630132
- E-mail: francesca.simonelli@unicampania.it
-
Kutatásvezető:
- Francesca Simonelli, Prof.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy női gyermek, 8 évesnél fiatalabb Szűrés az LCA klinikai diagnózisával és a homozigóta vagy összetett heterozigótaság molekuláris diagnózisával a CEP290 p.Cys998X mutációra, a szűréskor végzett genotipizálási analízis alapján. A szponzor jóváhagyásával egy hitelesített laboratóriumból származó történelmi genotipizálási jelentés elfogadható.
- A BCVA egyenlő vagy jobb, mint a minimális felbontási szög logaritmusa (logMAR) + 4,0 (fényérzékelés), és egyenlő vagy rosszabb, mint logMAR + 0,4 a kezelt szemben.
- Kimutatható külső magréteg (ONL) a makula területén.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen jelentős szemészeti vagy nem szemészeti betegség/rendellenesség jelenléte, amely a vizsgálati alanyot veszélyeztetheti a vizsgálatban való részvétel miatt”, befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit vagy az alany azon képességét, hogy részt vegyen a vizsgálatban.
- Szűrés előtti 1 hónapon belüli átvétel bármely intraokuláris vagy szemkörnyéki műtétről (beleértve a refrakciós műtétet), IVT injekcióról vagy tervezett intraokuláris műtétről vagy eljárásról a vizsgálat során.
- Jelenlegi kezelés vagy az elmúlt 12 hónapban végzett kezelés olyan terápiákkal, amelyekről ismert, hogy befolyásolják az immunrendszert (beleértve, de nem kizárólagosan a citosztatikumokat, interferonokat, TNF-kötő fehérjéket, immunofilinekre ható gyógyszereket vagy az immunrendszerre ismert hatású antitesteket).
- Jelenlegi kezelés vagy kezelés az elmúlt 3 hónapban, vagy tervezett kezelés olyan gyógyszerekkel, amelyekről ismert, hogy mérgezőek a lencsére, a retinára vagy a látóidegre.
- Bármely vizsgálati gyógyszer vagy eszköz használata az 1. naptól számított 3 hónapon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, vagy a vizsgálati időszak alatt egy gyógyszerrel vagy eszközzel végzett másik vizsgálatban való részvételt tervez.
- Bármilyen előzetes genetikai vagy őssejt-terápia átvétele szem- vagy nem szembetegség miatt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. csoport – nyílt címke
|
RNS antiszensz oligonukleotid intravitrealis injekcióhoz
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. csoport – nyílt címke
|
RNS antiszensz oligonukleotid intravitrealis injekcióhoz
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 3. csoport: nyílt címke
|
RNS antiszensz oligonukleotid intravitrealis injekcióhoz
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 4. csoport: dupla maszkos, randomizálva a 2 dóziscsoport egyikébe
|
RNS antiszensz oligonukleotid intravitrealis injekcióhoz
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szemmel kapcsolatos nemkívánatos események (AE) előfordulása és súlyossága
Időkeret: 24 hónap
|
A szemmel kapcsolatos nemkívánatos események (AE) előfordulása és súlyossága
|
24 hónap
|
|
A nem okuláris nemkívánatos események (AE) előfordulása és súlyossága
Időkeret: 24 hónap
|
A nem okuláris nemkívánatos események (AE) előfordulása és súlyossága
|
24 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalról a 12. hónapra a legjobban korrigált látásélességben (BCVA)
Időkeret: 12 hónap
|
A BCVA átlagos változása a kiindulási értékhez képest 12 hónapos kezelés után
|
12 hónap
|
|
Változás a kiindulási értékről a 12. hónapra a retina érzékenységében, amelyet Full-field stimulus teszttel (FST) mértek
Időkeret: 12 hónap
|
A retina érzékenységének FST-vel mért átlagos változása a kiindulási értékhez viszonyítva 12 hónapos kezelés után
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. március 23.
Elsődleges befejezés (Várható)
2023. december 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2023. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. április 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 21.
Első közzététel (Tényleges)
2021. április 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. március 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. március 24.
Utolsó ellenőrzés
2022. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Szembetegségek, örökletes
- Betegség
- Retina betegségek
- Szembetegségek
- Érzékelési zavarok
- Vakság
- Látászavarok
- Retina degeneráció
- Neurológiai megnyilvánulások
- Leber veleszületett amaurosis
- Retina disztrófiák
- Szem rendellenességek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PQ-110-005
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .