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Um estudo aberto, escalonamento de dose e duplo-mascarado, randomizado e controlado avaliando a segurança e a tolerabilidade do Sepofarsen em crianças ( (BRIGHTEN)

24 de março de 2022 atualizado por: ProQR Therapeutics

Um estudo aberto, escalonamento de dose e duplo-mascarado, randomizado e controlado para avaliar a segurança e a tolerabilidade do sepofarsen em indivíduos pediátricos Mutação G (p.Cys998X).

PQ-110-005 (BRIGHTEN) é um estudo aberto, escalonado de dose e duplo-cego, randomizado e controlado, avaliando a segurança e a tolerabilidade do sepofarsen administrado por injeção intravítrea (IVT) em pacientes pediátricos (<8 anos de idade) com LCA10 devido à mutação c.2991+1655A>G ao longo de 24 meses de tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto, escalonado de dose e duplo-cego, randomizado, controlado, avaliando a segurança e a tolerabilidade do sepofarsen administrado por injeção intravítrea (IVT) em pacientes pediátricos (<8 anos de idade) com LCA10 devido ao c.2991+ 1655A>G mutação. O estudo consiste em duas partes: uma parte de escalonamento de dose aberta, seguida por uma parte randomizada duplamente mascarada.

Na parte open label; os indivíduos serão atribuídos a um dos 3 grupos de dose planejados usando um projeto escalonado de escalonamento de dose. Depois de pelo menos 1 paciente ser administrado em cada grupo; o Comitê de Monitoramento de Dados (DMC) revisará pelo menos 4 semanas de dados de segurança após a dosagem; e pode recomendar o início do próximo grupo de dose. O DMC pode recomendar o início da parte aleatória duplamente mascarada do estudo após a conclusão do último grupo de dose na parte de escalonamento de dose do estudo.

Na parte duplamente mascarada, randomizada e controlada do estudo; os indivíduos serão randomizados para um dos 2 grupos de dose planejados.

Os indivíduos receberão uma injeção IVT unilateral de sepofarsen no Dia 1. Depois disso, um cronograma de dosagem de 6 meses é planejado.

Após cada dosagem, os indivíduos serão avaliados quanto à segurança e tolerabilidade nas visitas de acompanhamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

15

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: ProQR Clinical Trials Manager
  • Número de telefone: +31881667000
  • E-mail: info@proqr.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Gießen, Alemanha, 35392
        • Recrutamento
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Ainda não está recrutando
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Investigador principal:
          • Katarina Stingl, MD
        • Contato:
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil
        • Recrutamento
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Brasil
        • Recrutamento
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Recrutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Bart Leroy
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • Ainda não está recrutando
        • University of Alberta
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Recrutamento
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Camiel Boon
  • Itália
      • Naples, Itália
        • Ainda não está recrutando
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Ainda não está recrutando
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 3 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Criança do sexo masculino ou feminino, <8 anos de idade na triagem com diagnóstico clínico de LCA e diagnóstico molecular de homozigose ou heterozigosidade composta para a mutação CEP290 p.Cys998X, com base na análise de genotipagem na triagem. Um relatório histórico de genotipagem de um laboratório certificado é aceitável com a aprovação do Patrocinador.
  • BCVA igual ou melhor que Logaritmo do Ângulo Mínimo de Resolução (logMAR) + 4,0 (Percepção de Luz), e igual ou pior que logMAR + 0,4 no olho de tratamento.
  • Camada nuclear externa detectável (ONL) na área da mácula.

Critério de exclusão:

  • A presença de qualquer doença/distúrbio ocular ou não ocular significativo que possa colocar o indivíduo em risco devido à participação no estudo pode influenciar os resultados do estudo ou a capacidade do indivíduo de participar do estudo.
  • Recebimento dentro de 1 mês antes da triagem de qualquer cirurgia intraocular ou periocular (incluindo cirurgia refrativa), ou uma injeção de IVT ou cirurgia ou procedimento intraocular planejado durante o curso do estudo.
  • Tratamento atual ou tratamento nos últimos 12 meses com terapias conhecidas por influenciar o sistema imunológico (incluindo, entre outros, citostáticos, interferons, proteínas de ligação ao TNF, drogas que atuam nas imunofilinas ou anticorpos com impacto conhecido no sistema imunológico).
  • Tratamento atual ou tratamento nos últimos 3 meses ou tratamento planejado com medicamentos sabidamente tóxicos para o cristalino, retina ou nervo óptico.
  • Uso de qualquer medicamento ou dispositivo experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas a partir do Dia 1, o que for mais longo, ou planeja participar de outro estudo de um medicamento ou dispositivo durante o período experimental.
  • Qualquer recebimento anterior de terapia genética ou com células-tronco para doenças oculares ou não oculares.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo 1 - rótulo aberto
Medicamento: sepofarsen
Oligonucleotídeo antisense de RNA para injeção intravítrea
Outros nomes:
  • QR-110
Experimental: Grupo 2 - rótulo aberto
Medicamento: sepofarsen
Oligonucleotídeo antisense de RNA para injeção intravítrea
Outros nomes:
  • QR-110
Experimental: Grupo 3: rótulo aberto
Medicamento: sepofarsen
Oligonucleotídeo antisense de RNA para injeção intravítrea
Outros nomes:
  • QR-110
Experimental: Grupo 4: duplo-cego, randomizado para uma das coortes de 2 doses
Medicamento: sepofarsen
Oligonucleotídeo antisense de RNA para injeção intravítrea
Outros nomes:
  • QR-110

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos oculares (EAs)
Prazo: 24 meses
Incidência e gravidade de eventos adversos oculares (EAs)
24 meses
Incidência e gravidade de eventos adversos não oculares (EAs)
Prazo: 24 meses
Incidência e gravidade de eventos adversos não oculares (EAs)
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para o Mês 12 na acuidade visual com melhor correção (BCVA)
Prazo: 12 meses
Mudança média na BCVA em relação à linha de base após 12 meses de tratamento
12 meses
Alteração da linha de base até o Mês 12 na sensibilidade da retina medida pelo teste de estímulo de campo total (FST)
Prazo: 12 meses
Mudança média na sensibilidade da retina medida pelo FST em relação à linha de base após 12 meses de tratamento
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ProQR Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de março de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de abril de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

22 de abril de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de março de 2022

Última verificação

1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PQ-110-005

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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