Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen etikett, doseeskalering og dobbeltmasket, randomisert, kontrollert forsøk som evaluerer sikkerhet og tolerabilitet av Sepofarsen hos barn ( (BRIGHTEN)

24. mars 2022 oppdatert av: ProQR Therapeutics

En åpen etikett, doseeskalering og dobbeltmasket, randomisert, kontrollert studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til Sepofarsen hos pediatriske individer G (p.Cys998X) mutasjon.

PQ-110-005 (BRIGHTEN) er en åpen, doseeskalerende og dobbeltmasket, randomisert, kontrollert studie som evaluerer sikkerhet og tolerabilitet av sepofarsen administrert via intravitreal (IVT) injeksjon hos pediatriske personer (<8 år) med LCA10 på grunn av c.2991+1655A>G-mutasjonen over 24 måneders behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen, doseeskalert og dobbeltmasket, randomisert, kontrollert studie som evaluerer sikkerhet og tolerabilitet av sepofarsen administrert via intravitreal (IVT) injeksjon hos pediatriske personer (<8 år) med LCA10 på grunn av c.2991+ 1655A>G mutasjon. Studien består av to deler: en åpen doseeskaleringsdel, etterfulgt av en dobbeltmasket randomisert del.

I den åpne etikettdelen; forsøkspersoner vil bli tildelt en av 3 planlagte dosegrupper ved bruk av et forskjøvet doseeskaleringsdesign. Etter at minst 1 pasient er dosert i hver gruppe; Dataovervåkingskomiteen (DMC) vil gjennomgå minst 4 uker med sikkerhetsdata etter dosering; og kan anbefale oppstart av neste dosegruppe. DMC kan anbefale initiering av den dobbeltmaskede randomiserte delen av studien etter fullføring av den siste dosegruppen i doseeskaleringsdelen av studien.

I den dobbeltmaskede, randomiserte, kontrollerte delen av studien; forsøkspersoner vil bli randomisert til en av 2 planlagte dosegrupper.

Pasientene vil få en ensidig IVT-injeksjon av sepofarsen på dag 1. Deretter planlegges en 6-måneders doseringsplan.

Etter hver dosering vil forsøkspersonene bli vurdert for sikkerhet og toleranse ved oppfølgingsbesøk.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: ProQR Clinical Trials Manager
  • Telefonnummer: +31881667000
  • E-post: info@proqr.com

Studiesteder

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Bart Leroy
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil
        • Rekruttering
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Brasil
        • Rekruttering
        • Federal University of Sao Paulo - Hospital Sao Paulo
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Alberta
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Italia
      • Naples, Italia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Rekruttering
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Camiel Boon
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, EC1V 2PD
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Gießen, Tyskland, 35392
        • Rekruttering
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Hovedetterforsker:
          • Katarina Stingl, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann- eller kvinnebarn, <8 år ved Screening med en klinisk diagnose av LCA og en molekylær diagnose av homozygositet eller sammensatt heterozygositet for CEP290 p.Cys998X-mutasjonen, basert på genotypeanalyse ved screening. En historisk genotypingsrapport fra et sertifisert laboratorium er akseptabelt med sponsorgodkjenning.
  • BCVA lik eller bedre enn logaritmen for minste oppløsningsvinkel (logMAR) + 4,0 (lysoppfatning), og lik eller dårligere enn logMAR + 0,4 i behandlingsøyet.
  • Detekterbart ytre kjernelag (ONL) i området av makula.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av enhver betydelig okulær eller ikke-okulær sykdom/lidelse som kan sette forsøkspersonen i fare på grunn av deltakelse i forsøket» kan påvirke resultatene av forsøket, eller forsøkspersonens evne til å delta i forsøket.
  • Kvittering innen 1 måned før screening av enhver intraokulær eller periokulær kirurgi (inkludert refraktiv kirurgi), eller en IVT-injeksjon eller planlagt intraokulær kirurgi eller prosedyre i løpet av forsøket.
  • Gjeldende behandling eller behandling i løpet av de siste 12 månedene med terapier som er kjent for å påvirke immunsystemet (inkludert, men ikke begrenset til, cytostatika, interferoner, TNF-bindende proteiner, legemidler som virker på immunofiliner eller antistoffer med kjent innvirkning på immunsystemet).
  • Pågående behandling eller behandling i løpet av de siste 3 månedene eller planlagt behandling med legemidler som er kjent for å være giftige for linsen, netthinnen eller synsnerven.
  • Bruk av ethvert forsøkslegemiddel eller utstyr innen 3 måneder eller 5 halveringstider fra dag 1, avhengig av hva som er lengst, eller planlegger å delta i en annen studie av et medikament eller utstyr i løpet av prøveperioden.
  • Eventuelle tidligere mottak av genetisk eller stamcelleterapi for okulær eller ikke-okulær sykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe 1 - åpen etikett
Legemiddel: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid for intravitreal injeksjon
Andre navn:
  • QR-110
Eksperimentell: Gruppe 2 - åpen etikett
Legemiddel: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid for intravitreal injeksjon
Andre navn:
  • QR-110
Eksperimentell: Gruppe 3: åpen etikett
Legemiddel: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid for intravitreal injeksjon
Andre navn:
  • QR-110
Eksperimentell: Gruppe 4: dobbeltmasket, randomisert til en av 2 dosekohorter
Legemiddel: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid for intravitreal injeksjon
Andre navn:
  • QR-110

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av okulære bivirkninger (AE)
Tidsramme: 24 måneder
Forekomst og alvorlighetsgrad av okulære bivirkninger (AE)
24 måneder
Forekomst og alvorlighetsgrad av ikke-okulære bivirkninger (AE)
Tidsramme: 24 måneder
Forekomst og alvorlighetsgrad av ikke-okulære bivirkninger (AE)
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til måned 12 i best korrigert synsskarphet (BCVA)
Tidsramme: 12 måneder
Gjennomsnittlig endring i BCVA i forhold til baseline etter 12 måneders behandling
12 måneder
Endring fra baseline til måned 12 i retinal sensitivitet målt ved full-field stimulus testing (FST)
Tidsramme: 12 måneder
Gjennomsnittlig endring i retinal sensitivitet målt ved FST i forhold til baseline etter 12 måneders behandling
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. mars 2021

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

22. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PQ-110-005

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Øyesykdommer

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Suriname

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere