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Un ensayo controlado, aleatorizado, de etiqueta abierta, escalada de dosis y doble enmascaramiento que evalúa la seguridad y tolerabilidad de Sefofarsen en niños ( (BRIGHTEN)

24 de marzo de 2022 actualizado por: ProQR Therapeutics

Un estudio controlado, aleatorizado, de etiqueta abierta, escalada de dosis y doble enmascaramiento para evaluar la seguridad y tolerabilidad de Sefofarsen en sujetos pediátricos G (p.Cys998X) Mutación.

PQ-110-005 (BRIGHTEN) es un estudio controlado, aleatorizado, de etiqueta abierta, escalada de dosis y doble ciego que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de sepofarsen administrado mediante inyección intravítrea (IVT) en sujetos pediátricos (<8 años de edad) con LCA10 debido a la mutación c.2991+1655A>G durante 24 meses de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto, de aumento de dosis y doble ciego, aleatorizado y controlado que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de sepofarsen administrado mediante inyección intravítrea (IVT) en sujetos pediátricos (<8 años de edad) con LCA10 debido a c.2991+ Mutación 1655A>G. El estudio consta de dos partes: una parte abierta de escalada de dosis, seguida de una parte aleatoria con doble enmascaramiento.

En la parte de etiqueta abierta; los sujetos se asignarán a uno de los 3 grupos de dosis planificados utilizando un diseño de aumento de dosis escalonado. Después de dosificar al menos a 1 paciente en cada grupo; el Comité de Monitoreo de Datos (DMC) revisará al menos 4 semanas de datos de seguridad posteriores a la dosificación; y puede recomendar el inicio del siguiente grupo de dosis. El DMC puede recomendar el inicio de la parte aleatoria doble enmascarada del estudio después de completar el último grupo de dosis en la parte de aumento de dosis del estudio.

En la parte del estudio doble ciego, aleatorizado y controlado; los sujetos serán asignados aleatoriamente a uno de los 2 grupos de dosis planificados.

Los sujetos recibirán una inyección IVT unilateral de sepofarsen el día 1. A partir de entonces, se planifica un programa de dosificación de 6 meses.

Después de cada dosificación, se evaluará la seguridad y la tolerabilidad de los sujetos en las visitas de seguimiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: ProQR Clinical Trials Manager
  • Número de teléfono: +31881667000
  • Correo electrónico: info@proqr.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Gießen, Alemania, 35392
        • Reclutamiento
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Aún no reclutando
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Investigador principal:
          • Katarina Stingl, MD
        • Contacto:
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil
        • Reclutamiento
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Brasil
        • Reclutamiento
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo
        • Contacto:
          • Juliana Sallum
          • Número de teléfono: 2265 00551155764848
          • Correo electrónico: juliana@pobox.com
        • Investigador principal:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Reclutamiento
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Bart Leroy
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • Aún no reclutando
        • University of Alberta
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Italia
      • Naples, Italia
        • Aún no reclutando
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Reclutamiento
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Camiel Boon
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Aún no reclutando
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Niño de sexo masculino o femenino, <8 años de edad en la selección con un diagnóstico clínico de LCA y un diagnóstico molecular de homocigosidad o heterocigosidad compuesta para la mutación CEP290 p.Cys998X, según el análisis de genotipado en la selección. Un informe histórico de genotipado de un laboratorio certificado es aceptable con la aprobación del Patrocinador.
  • BCVA igual o mejor que Logaritmo del Ángulo Mínimo de Resolución (logMAR) + 4,0 (Percepción de Luz), e igual o peor que logMAR + 0,4 en el ojo de tratamiento.
  • Capa nuclear externa (ONL) detectable en el área de la mácula.

Criterio de exclusión:

  • La presencia de cualquier enfermedad o trastorno ocular o no ocular significativo que pueda poner al sujeto en riesgo debido a la participación en el ensayo puede influir en los resultados del ensayo o en la capacidad del sujeto para participar en el ensayo.
  • Recibir dentro de 1 mes antes de la selección de cualquier cirugía intraocular o periocular (incluida la cirugía refractiva), o una inyección IVT o una cirugía o procedimiento intraocular planificado durante el curso del ensayo.
  • Tratamiento actual o tratamiento en los últimos 12 meses con terapias que se sabe que influyen en el sistema inmunitario (incluidos, entre otros, citostáticos, interferones, proteínas de unión a TNF, medicamentos que actúan sobre las inmunofilinas o anticuerpos con un impacto conocido en el sistema inmunitario).
  • Tratamiento actual o tratamiento en los últimos 3 meses o tratamiento planificado con medicamentos que se sabe que son tóxicos para el cristalino, la retina o el nervio óptico.
  • Uso de cualquier fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 3 meses o 5 semividas del Día 1, lo que sea más largo, o planes para participar en otro estudio de un fármaco o dispositivo durante el período de prueba.
  • Cualquier recepción previa de terapia genética o de células madre para enfermedades oculares o no oculares.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo 1 - etiqueta abierta
Droga: sepofarsen
Oligonucleótido antisentido de ARN para inyección intravítrea
Otros nombres:
  • QR-110
Experimental: Grupo 2 - etiqueta abierta
Droga: sepofarsen
Oligonucleótido antisentido de ARN para inyección intravítrea
Otros nombres:
  • QR-110
Experimental: Grupo 3: etiqueta abierta
Droga: sepofarsen
Oligonucleótido antisentido de ARN para inyección intravítrea
Otros nombres:
  • QR-110
Experimental: Grupo 4: doble ciego, aleatorizado a una de 2 cohortes de dosis
Droga: sepofarsen
Oligonucleótido antisentido de ARN para inyección intravítrea
Otros nombres:
  • QR-110

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos oculares (EA)
Periodo de tiempo: 24 meses
Incidencia y gravedad de los eventos adversos oculares (EA)
24 meses
Incidencia y gravedad de los eventos adversos no oculares (EA)
Periodo de tiempo: 24 meses
Incidencia y gravedad de los eventos adversos no oculares (EA)
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el mes 12 en la mejor agudeza visual corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio medio en la BCVA en relación con el valor inicial después de 12 meses de tratamiento
12 meses
Cambio desde el inicio hasta el Mes 12 en la sensibilidad retiniana medida por prueba de estímulo de campo completo (FST)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio medio en la sensibilidad retiniana medida por FST en relación con el valor inicial después de 12 meses de tratamiento
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

ProQR Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de marzo de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de abril de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de marzo de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PQ-110-005

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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