Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin, annoksen suurennus ja kaksoisnaamioinen, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan Sepofarsenin turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsilla ( (BRIGHTEN)

torstai 24. maaliskuuta 2022 päivittänyt: ProQR Therapeutics

Avoin, annoksen eskaloituminen ja kaksoisnaamioitu, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus Sepofarsenin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsipotilailla G (s. Cys998X) -mutaatio.

PQ-110-005 (BRIGHTEN) on avoin, annosta nostettava ja kaksoisnaamioitu, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan lasiaisensisäisenä (IVT) injektiona annetun sepofarsenin turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsipotilaille (alle 8-vuotiaille), joilla on LCA10. c.2991+1655A>G-mutaation vuoksi 24 kuukauden hoidon aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, annosta korotettu ja kaksoisnaamioitu, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan lasiaisensisäisenä (IVT) injektiona annetun sepofarseenin turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsipotilaille (alle 8-vuotiaille), joilla on LCA10 c.2991+:n vuoksi. 1655A>G-mutaatio. Tutkimus koostuu kahdesta osasta: avoimesta annoksen korotusosasta, jota seuraa kaksoisnaamioinen satunnaistettu osa.

avoimessa osassa; koehenkilöt jaetaan yhteen kolmesta suunnitellusta annosryhmästä käyttämällä porrastettua annoksen nostosuunnitelmaa. Kun vähintään 1 potilas on annosteltu kussakin ryhmässä; tietojen seurantakomitea (DMC) tarkistaa vähintään neljän viikon turvallisuustiedot annostelun jälkeen; ja saattaa suositella seuraavan annosryhmän aloittamista. DMC voi suositella tutkimuksen kaksinkertaisen satunnaistetun osan aloittamista sen jälkeen, kun viimeinen annosryhmä on saatu päätökseen tutkimuksen annoksen korotusosassa.

Tutkimuksen kaksoisnaamioituneessa, satunnaistetussa, kontrolloidussa osassa; koehenkilöt satunnaistetaan yhteen kahdesta suunnitellusta annosryhmästä.

Koehenkilöt saavat yksipuolisen sepofarsenin IVT-injektion päivänä 1. Sen jälkeen suunnitellaan kuuden kuukauden annostusaikataulu.

Jokaisen annostelun jälkeen koehenkilöiden turvallisuus ja siedettävyys arvioidaan seurantakäynneillä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: ProQR Clinical Trials Manager
  • Puhelinnumero: +31881667000
  • Sähköposti: info@proqr.com

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Rekrytointi
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Camiel Boon
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekrytointi
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Bart Leroy
  • Brasilia
      • Belo Horizonte, Brasilia
        • Rekrytointi
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Federal University of Sao Paulo - Hospital Sao Paulo
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Italia
      • Naples, Italia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Alberta
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Saksa
      • Gießen, Saksa, 35392
        • Rekrytointi
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Päätutkija:
          • Katarina Stingl, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
        • Ei vielä rekrytointia
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naislapsi, alle 8-vuotias seulonnassa kliinisellä LCA-diagnoosilla ja homotsygoottisuuden tai yhdisteen heterotsygoottisuuden molekyylidiagnoosilla CEP290 p.Cys998X -mutaation suhteen, perustuen genotyyppianalyysiin seulonnassa. Sertifioidun laboratorion historiallinen genotyyppiraportti hyväksytään sponsorin hyväksynnällä.
  • BCVA on yhtä suuri tai parempi kuin tarkkuuskulman logaritmi (logMAR) + 4,0 (valon havaitseminen) ja yhtä suuri tai huonompi kuin logMAR + 0,4 hoidettavassa silmässä.
  • Havaittava ulompi ydinkerros (ONL) makulan alueella.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa merkittävä silmäsairaus tai muu kuin silmäsairaus/häiriö, joka saattaa vaarantaa tutkittavan tutkimukseen osallistumisen vuoksi, voi vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai tutkittavan kykyyn osallistua tutkimukseen.
  • Kuitti 1 kuukauden sisällä ennen seulontaa kaikista silmänsisäisistä tai silmänympärysleikkauksista (mukaan lukien taittokirurgia), tai IVT-injektiosta tai suunnitellusta silmänsisäisestä leikkauksesta tai toimenpiteestä kokeen aikana.
  • Nykyinen hoito tai hoito viimeisten 12 kuukauden aikana hoidoilla, joiden tiedetään vaikuttavan immuunijärjestelmään (mukaan lukien mutta ei rajoittuen sytostaatit, interferonit, TNF:ää sitovat proteiinit, immunofiliineihin vaikuttavat lääkkeet tai vasta-aineet, joilla tiedetään vaikuttavan immuunijärjestelmään).
  • Nykyinen hoito tai hoito viimeisen 3 kuukauden aikana tai suunniteltu hoito lääkkeillä, joiden tiedetään olevan myrkyllisiä linssille, verkkokalvolle tai näköhermolle.
  • Minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai laitteen käyttö 3 kuukauden tai viiden puoliintumisajan kuluessa päivästä 1 sen mukaan, kumpi on pidempi, tai aikoo osallistua toiseen lääkettä tai laitetta koskevaan tutkimukseen koejakson aikana.
  • Mikä tahansa aikaisempi geneettisen tai kantasoluhoidon saaminen silmäsairauksien tai muiden sairauksien hoitoon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä 1 - avoin etiketti
Lääke: sepofarsen
RNA-antisense-oligonukleotidi lasiaisensisäiseen injektioon
Muut nimet:
  • QR-110
Kokeellinen: Ryhmä 2 - avoin etiketti
Lääke: sepofarsen
RNA-antisense-oligonukleotidi lasiaisensisäiseen injektioon
Muut nimet:
  • QR-110
Kokeellinen: Ryhmä 3: avoin levy
Lääke: sepofarsen
RNA-antisense-oligonukleotidi lasiaisensisäiseen injektioon
Muut nimet:
  • QR-110
Kokeellinen: Ryhmä 4: kaksoisnaamio, satunnaistettu johonkin kahdesta annoskohortista
Lääke: sepofarsen
RNA-antisense-oligonukleotidi lasiaisensisäiseen injektioon
Muut nimet:
  • QR-110

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Silmään liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Silmään liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
24 kuukautta
Muiden kuin silmän haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Muiden kuin silmän haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) -muutos lähtötasosta kuukauteen 12
Aikaikkuna: 12 kuukautta
BCVA:n keskimääräinen muutos suhteessa lähtötilanteeseen 12 kuukauden hoidon jälkeen
12 kuukautta
Verkkokalvon herkkyyden muutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen mitattuna Full-field stimulus Testing (FST) -testillä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Verkkokalvon herkkyyden keskimääräinen muutos FST:llä mitattuna suhteessa lähtötilanteeseen 12 kuukauden hoidon jälkeen
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ProQR Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 23. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. huhtikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 25. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PQ-110-005

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Silmäsairaudet

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Iran

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa