Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent, dosiseskalering og dobbeltmasket, randomiseret, kontrolleret forsøg, der evaluerer sikkerhed og tolerabilitet af Sepofarsen hos børn ( (BRIGHTEN)

24. marts 2022 opdateret af: ProQR Therapeutics

En åben-label, dosiseskalering og dobbeltmasket, randomiseret, kontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Sepofarsen hos pædiatriske forsøgspersoner G (p.Cys998X) mutation.

PQ-110-005 (BRIGHTEN) er et åbent, dosiseskalerende og dobbeltmasket, randomiseret, kontrolleret studie, der evaluerer sikkerhed og tolerabilitet af sepofarsen administreret via intravitreal (IVT) injektion hos pædiatriske forsøgspersoner (<8 år) med LCA10 på grund af c.2991+1655A>G mutationen over 24 måneders behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en åben-label, dosiseskalering og dobbeltmasket, randomiseret, kontrolleret undersøgelse, der evaluerer sikkerhed og tolerabilitet af sepofarsen administreret via intravitreal (IVT) injektion hos pædiatriske forsøgspersoner (<8 år) med LCA10 på grund af c.2991+ 1655A>G mutation. Undersøgelsen består af to dele: en åben-label dosisoptrapningsdel efterfulgt af en dobbeltmasket randomiseret del.

I den åbne etiket del; forsøgspersoner vil blive tildelt en af ​​3 planlagte dosisgrupper ved hjælp af et forskudt dosiseskaleringsdesign. Efter mindst 1 patient er doseret i hver gruppe; Data Monitoring Committee (DMC) vil gennemgå mindst 4 ugers sikkerhedsdata efter dosering; og kan anbefale initiering af den næste dosisgruppe. DMC kan anbefale initiering af den dobbeltmaskede randomiserede del af undersøgelsen efter afslutning af den sidste dosisgruppe i dosiseskaleringsdelen af ​​undersøgelsen.

I den dobbeltmaskede, randomiserede, kontrollerede del af undersøgelsen; forsøgspersoner vil blive randomiseret til en af ​​2 planlagte dosisgrupper.

Forsøgspersonerne vil modtage en ensidig IVT-injektion af sepofarsen på dag 1. Herefter er der planlagt en 6-måneders doseringsplan.

Efter hver dosering vil forsøgspersonerne blive vurderet for sikkerhed og tolerabilitet ved opfølgningsbesøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: ProQR Clinical Trials Manager
  • Telefonnummer: +31881667000
  • E-mail: info@proqr.com

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Bart Leroy
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien
        • Rekruttering
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekruttering
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Alberta
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Rekruttering
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Camiel Boon
  • Italien
      • Naples, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Tyskland
      • Gießen, Tyskland, 35392
        • Rekruttering
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Ledende efterforsker:
          • Katarina Stingl, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandligt eller kvindeligt barn, <8 år ved screening med en klinisk diagnose af LCA og en molekylær diagnose af homozygositet eller sammensat heterozygositet for CEP290 p.Cys998X-mutationen, baseret på genotypeanalyse ved screening. En historisk genotypningsrapport fra et certificeret laboratorium er acceptabel med sponsorgodkendelse.
  • BCVA lig med eller bedre end logaritmen af ​​den mindste opløsningsvinkel (logMAR) + 4,0 (Lysopfattelse) og lig med eller dårligere end logMAR + 0,4 i behandlingsøjet.
  • Detekterbart ydre nuklear lag (ONL) i området af makula.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af enhver væsentlig øjen- eller ikke-okulær sygdom/lidelse, som kan bringe forsøgspersonen i fare på grund af deltagelse i forsøget, kan påvirke forsøgets resultater eller forsøgspersonens evne til at deltage i forsøget.
  • Modtagelse inden for 1 måned før screening af enhver intraokulær eller periokulær operation (inklusive refraktiv kirurgi), eller en IVT-injektion eller planlagt intraokulær operation eller procedure i løbet af forsøget.
  • Nuværende behandling eller behandling inden for de seneste 12 måneder med terapier, der vides at påvirke immunsystemet (herunder, men ikke begrænset til, cytostatika, interferoner, TNF-bindende proteiner, lægemidler, der virker på immunofiliner, eller antistoffer med kendt indvirkning på immunsystemet).
  • Aktuel behandling eller behandling inden for de seneste 3 måneder eller planlagt behandling med lægemidler, der vides at være giftige for linsen, nethinden eller synsnerven.
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr inden for 3 måneder eller 5 halveringstider fra dag 1, alt efter hvad der er længst, eller planlægger at deltage i en anden undersøgelse af et lægemiddel eller en enhed i løbet af forsøgsperioden.
  • Enhver forudgående modtagelse af genetisk eller stamcelleterapi for øjen- eller ikke-okulær sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1 - åben etiket
Medicin: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid til intravitreal injektion
Andre navne:
  • QR-110
Eksperimentel: Gruppe 2 - åben etiket
Medicin: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid til intravitreal injektion
Andre navne:
  • QR-110
Eksperimentel: Gruppe 3: åben etiket
Medicin: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid til intravitreal injektion
Andre navne:
  • QR-110
Eksperimentel: Gruppe 4: dobbeltmasket, randomiseret til en af ​​2 dosiskohorter
Medicin: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid til intravitreal injektion
Andre navne:
  • QR-110

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af okulære bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 24 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af okulære bivirkninger (AE'er)
24 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af ikke-okulære bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 24 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af ikke-okulære bivirkninger (AE'er)
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til måned 12 i bedst korrigeret synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i BCVA i forhold til baseline efter 12 måneders behandling
12 måneder
Ændring fra baseline til måned 12 i retinal følsomhed målt ved FST (Full-field stimulus testing)
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i nethindens følsomhed målt ved FST i forhold til baseline efter 12 måneders behandling
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. marts 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2021

Først opslået (Faktiske)

22. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PQ-110-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Øjensygdomme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner