Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená, eskalace dávky a dvojitě maskovaná, randomizovaná, kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a snášenlivost Sepofarsenu u dětí ( (BRIGHTEN)

24. března 2022 aktualizováno: ProQR Therapeutics

Otevřená, eskalace dávek a dvojitě maskovaná, randomizovaná, kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti sepofarsenu u pediatrických subjektů G (p.Cys998X) mutace.

PQ-110-005 (BRIGHTEN) je otevřená, eskalující dávka a dvojitě maskovaná, randomizovaná, kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a snášenlivost sepofarsenu podávaného intravitreální (IVT) injekcí u pediatrických pacientů (<8 let) s LCA10 v důsledku mutace c.2991+1655A>G během 24 měsíců léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, eskalující dávka a dvojitě maskovaná, randomizovaná, kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a snášenlivost sepofarsenu podávaného intravitreální (IVT) injekcí u pediatrických subjektů (<8 let věku) s LCA10 v důsledku c.2991+ 1655A>G mutace. Studie se skládá ze dvou částí: z otevřené části se eskalací dávky, po níž následuje dvojitě maskovaná randomizovaná část.

V otevřené části štítku; subjekty budou přiřazeny do jedné ze 3 plánovaných dávkových skupin pomocí návrhu stupňovaného eskalace dávky. Poté, co je v každé skupině podána dávka alespoň 1 pacientovi; Výbor pro monitorování údajů (DMC) posoudí údaje o bezpečnosti alespoň 4 týdny po dávkování; a může doporučit zahájení další dávkové skupiny. DMC může doporučit zahájení dvojitě maskované randomizované části studie po dokončení poslední dávkové skupiny v části studie s eskalací dávky.

Ve dvojitě maskované, randomizované, kontrolované části studie; subjekty budou randomizovány do jedné ze 2 plánovaných dávkových skupin.

Subjekty dostanou jednostrannou IVT injekci sepofarsenu v den 1. Poté je plánováno 6měsíční dávkovací schéma.

Po každé dávce bude u subjektů hodnocena bezpečnost a snášenlivost při následných návštěvách.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: ProQR Clinical Trials Manager
  • Telefonní číslo: +31881667000
  • E-mail: info@proqr.com

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Nábor
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bart Leroy
  • Brazílie
      • Belo Horizonte, Brazílie
        • Nábor
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Brazílie
        • Nábor
        • Federal University of Sao Paulo - Hospital Sao Paulo
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Nábor
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Camiel Boon
  • Itálie
      • Naples, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Zatím nenabíráme
        • University of Alberta
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Německo
      • Gießen, Německo, 35392
        • Nábor
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Zatím nenabíráme
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Katarina Stingl, MD
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Zatím nenabíráme
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dítě mužského nebo ženského pohlaví, <8 let ve Screeningu s klinickou diagnózou LCA a molekulární diagnózou homozygotnosti nebo složené heterozygotnosti pro mutaci CEP290 p.Cys998X, na základě analýzy genotypu při Screeningu. Zpráva o historickém genotypování od certifikované laboratoře je přijatelná se souhlasem sponzora.
  • BCVA se rovná nebo je lepší než logaritmus minimálního úhlu rozlišení (logMAR) + 4,0 (vnímání světla) a rovná se nebo je horší než logMAR + 0,4 v léčeném oku.
  • Detekovatelná vnější jaderná vrstva (ONL) v oblasti makuly.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost jakéhokoli významného očního nebo neočního onemocnění/poruchy, která může vystavit subjekt riziku z důvodu účasti ve studii, může ovlivnit výsledky studie nebo schopnost subjektu účastnit se studie.
  • Příjem do 1 měsíce před Screeningem jakéhokoli nitroočního nebo periokulárního chirurgického zákroku (včetně refrakční chirurgie) nebo IVT injekce nebo plánované nitrooční operace nebo postupu v průběhu studie.
  • Současná léčba nebo léčba během posledních 12 měsíců pomocí terapií, o nichž je známo, že ovlivňují imunitní systém (včetně, ale bez omezení na ně, cytostatik, interferonů, TNF-vazebných proteinů, léků působících na imunofiliny nebo protilátek se známým dopadem na imunitní systém).
  • Současná léčba nebo léčba během posledních 3 měsíců nebo plánovaná léčba léky, o kterých je známo, že jsou toxické pro čočku, sítnici nebo zrakový nerv.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného léku nebo zařízení během 3 měsíců nebo 5 poločasů ode dne 1, podle toho, co je delší, nebo plánuje účastnit se jiné studie léku nebo zařízení během zkušebního období.
  • Jakékoli předchozí přijetí genetické terapie nebo terapie kmenovými buňkami pro oční nebo neokulární onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1 - otevřený štítek
Lék: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid pro intravitreální injekci
Ostatní jména:
  • QR-110
Experimentální: Skupina 2 - otevřený štítek
Lék: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid pro intravitreální injekci
Ostatní jména:
  • QR-110
Experimentální: Skupina 3: otevřený štítek
Lék: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid pro intravitreální injekci
Ostatní jména:
  • QR-110
Experimentální: Skupina 4: dvojitě maskovaná, randomizovaná do jedné ze 2 dávkových kohort
Lék: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid pro intravitreální injekci
Ostatní jména:
  • QR-110

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost očních nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: 24 měsíců
Výskyt a závažnost očních nežádoucích účinků (AE)
24 měsíců
Výskyt a závažnost neočních nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: 24 měsíců
Výskyt a závažnost neočních nežádoucích příhod (AE)
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna BCVA vzhledem k výchozí hodnotě po 12 měsících léčby
12 měsíců
Změna citlivosti sítnice měřená testem stimulace plného pole (FST) od výchozí hodnoty do 12. měsíce
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna citlivosti sítnice měřená pomocí FST vzhledem k výchozí hodnotě po 12 měsících léčby
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ProQR Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. března 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PQ-110-005

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Oční nemoci

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit