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Uno studio in aperto, con aumento della dose e in doppio cieco, randomizzato, controllato che valuta la sicurezza e la tollerabilità di Sepofarsen nei bambini ( (BRIGHTEN)

24 marzo 2022 aggiornato da: ProQR Therapeutics

Uno studio in aperto, con incremento della dose e in doppio cieco, randomizzato e controllato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Sepofarsen nei soggetti pediatrici con mutazione G (p.Cys998X).

PQ-110-005 (BRIGHTEN) è uno studio in aperto, dose escalation e in doppio cieco, randomizzato, controllato che valuta la sicurezza e la tollerabilità di sepofarsen somministrato tramite iniezione intravitreale (IVT) in soggetti pediatrici (<8 anni di età) con LCA10 a causa della mutazione c.2991+1655A>G in 24 mesi di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio in aperto, dose escalation e in doppio cieco, randomizzato, controllato che valuta la sicurezza e la tollerabilità di sepofarsen somministrato tramite iniezione intravitreale (IVT) in soggetti pediatrici (<8 anni di età) con LCA10 a causa del c.2991+ Mutazione 1655A>G. Lo studio si compone di due parti: una parte di aumento della dose in aperto, seguita da una parte randomizzata in doppio cieco.

Nella parte dell'etichetta aperta; i soggetti verranno assegnati a uno dei 3 gruppi di dose pianificati utilizzando un progetto di aumento graduale della dose. Dopo che almeno 1 paziente è stato somministrato in ciascun gruppo; il Comitato di monitoraggio dei dati (DMC) esaminerà almeno 4 settimane di dati sulla sicurezza dopo la somministrazione; e può raccomandare l'inizio del gruppo di dose successivo. Il DMC può raccomandare l'inizio della parte randomizzata in doppio cieco dello studio dopo il completamento dell'ultimo gruppo di dose nella parte di aumento della dose dello studio.

Nella parte in doppio cieco, randomizzata e controllata dello studio; i soggetti saranno randomizzati in uno dei 2 gruppi di dose pianificati .

I soggetti riceveranno un'iniezione IVT unilaterale di sepofarsen il giorno 1. Successivamente è pianificato un programma di dosaggio semestrale.

Dopo ogni somministrazione, i soggetti saranno valutati per la sicurezza e la tollerabilità durante le visite di follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: ProQR Clinical Trials Manager
  • Numero di telefono: +31881667000
  • Email: info@proqr.com

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bart Leroy
  • Brasile
      • Belo Horizonte, Brasile
        • Reclutamento
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Brasile
        • Reclutamento
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Non ancora reclutamento
        • University of Alberta
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Germania
      • Gießen, Germania, 35392
        • Reclutamento
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Non ancora reclutamento
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Investigatore principale:
          • Katarina Stingl, MD
        • Contatto:
  • Italia
      • Naples, Italia
        • Non ancora reclutamento
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Reclutamento
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Camiel Boon
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Non ancora reclutamento
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 3 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambino maschio o femmina, <8 anni di età allo Screening con una diagnosi clinica di LCA e una diagnosi molecolare di omozigosi o eterozigosi composta per la mutazione CEP290 p.Cys998X, sulla base dell'analisi di genotipizzazione allo Screening. Un rapporto storico di genotipizzazione da un laboratorio certificato è accettabile con l'approvazione dello Sponsor.
  • BCVA uguale o migliore del logaritmo dell'angolo minimo di risoluzione (logMAR) + 4,0 (percezione della luce) e uguale o peggiore di logMAR + 0,4 nell'occhio trattato.
  • Strato nucleare esterno rilevabile (ONL) nell'area della macula.

Criteri di esclusione:

  • La presenza di qualsiasi malattia/disturbo oculare o non oculare significativo che possa mettere a rischio il soggetto a causa della partecipazione allo studio può influenzare i risultati dello studio o la capacità del soggetto di partecipare allo studio.
  • Ricevimento entro 1 mese prima dello Screening di qualsiasi intervento chirurgico intraoculare o perioculare (inclusa la chirurgia refrattiva), o di un'iniezione IVT o di un intervento o procedura intraoculare pianificata durante il corso dello studio.
  • Trattamento in corso o trattamento negli ultimi 12 mesi con terapie note per influenzare il sistema immunitario (inclusi ma non limitati a citostatici, interferoni, proteine ​​leganti il ​​TNF, farmaci che agiscono sulle immunofiline o anticorpi con impatto noto sul sistema immunitario).
  • Trattamento in corso o trattamento negli ultimi 3 mesi o trattamento pianificato con farmaci noti per essere tossici per il cristallino, la retina o il nervo ottico.
  • Uso di qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite dal giorno 1, a seconda di quale sia il periodo più lungo, o prevede di partecipare a un altro studio di un farmaco o dispositivo durante il periodo di prova.
  • Qualsiasi precedente ricezione di terapia genetica o con cellule staminali per malattie oculari o non oculari.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1 - etichetta aperta
Droga: sepofarsen
Oligonucleotide RNA antisenso per iniezione intravitreale
Altri nomi:
  • QR-110
Sperimentale: Gruppo 2 - etichetta aperta
Droga: sepofarsen
Oligonucleotide RNA antisenso per iniezione intravitreale
Altri nomi:
  • QR-110
Sperimentale: Gruppo 3: etichetta aperta
Droga: sepofarsen
Oligonucleotide RNA antisenso per iniezione intravitreale
Altri nomi:
  • QR-110
Sperimentale: Gruppo 4: in doppio cieco, randomizzato a una delle 2 coorti di dose
Droga: sepofarsen
Oligonucleotide RNA antisenso per iniezione intravitreale
Altri nomi:
  • QR-110

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi oculari (EA)
Lasso di tempo: 24 mesi
Incidenza e gravità degli eventi avversi oculari (EA)
24 mesi
Incidenza e gravità degli eventi avversi non oculari (EA)
Lasso di tempo: 24 mesi
Incidenza e gravità degli eventi avversi non oculari (EA)
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mese 12 nell'acuità visiva con la migliore correzione (BCVA)
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione media della BCVA rispetto al basale dopo 12 mesi di trattamento
12 mesi
Variazione dal basale al mese 12 della sensibilità retinica misurata mediante test di stimolo a campo pieno (FST)
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione media della sensibilità retinica misurata mediante FST rispetto al basale dopo 12 mesi di trattamento
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 marzo 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PQ-110-005

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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