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소아에서 세포파르센의 안전성과 내약성을 평가하는 공개 라벨, 용량 증량 및 이중 마스크, 무작위, 통제 시험( (BRIGHTEN)

2022년 3월 24일 업데이트: ProQR Therapeutics

소아 피험자 G(p.Cys998X) 돌연변이에서 Sepofarsen의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 용량 증량 및 이중 마스크, 무작위, 통제 연구.

PQ-110-005(BRIGHTEN)는 LCA10이 있는 소아 피험자(<8세)에서 유리체강내(IVT) 주사를 통해 투여된 세포파르센의 안전성과 내약성을 평가하는 공개, 용량 증량 및 이중 마스크, 무작위, 통제 연구입니다. 24개월의 치료 기간 동안 c.2991+1655A>G 돌연변이로 인해.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 c.2991+로 인한 LCA10이 있는 소아 피험자(8세 미만)에서 유리체강내(IVT) 주사를 통해 투여된 세포파르센의 안전성과 내약성을 평가하는 공개, 용량 증량 및 이중 마스킹, 무작위, 통제 연구입니다. 1655A>G 돌연변이. 이 연구는 두 부분으로 구성됩니다: 오픈 라벨 용량 증량 부분과 이중 마스크 무작위 부분.

오픈 라벨 부분에, 피험자는 시차 용량 증량 설계를 사용하여 3개의 계획된 용량 그룹 중 하나에 할당됩니다. 각 그룹에서 최소 1명의 환자가 투약된 후; 데이터 모니터링 위원회(DMC)는 투약 후 최소 4주의 안전성 데이터를 검토합니다. 다음 용량 그룹의 시작을 권장할 수 있습니다. DMC는 연구의 용량 증량 부분에서 마지막 용량 그룹 완료 후 연구의 이중 마스크 무작위 부분의 시작을 권장할 수 있습니다.

연구의 이중 마스크, 무작위, 통제 부분에서; 피험자는 2개의 계획된 용량 그룹 중 하나로 무작위 배정됩니다.

피험자는 1일차에 세포파르센의 편측 IVT 주사를 받게 됩니다. 그 후 6개월 투약 일정이 계획됩니다.

각각의 투약 후 대상체는 후속 방문에서 안전성 및 내약성에 대해 평가될 것이다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

15

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: ProQR Clinical Trials Manager
  • 전화번호: +31881667000
  • 이메일: info@proqr.com

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • 모병
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Camiel Boon
  • 독일
      • Gießen, 독일, 35392
        • 모병
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, 독일, 72076
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • 수석 연구원:
          • Katarina Stingl, MD
        • 연락하다:
  • 벨기에
      • Ghent, 벨기에, 9000
        • 모병
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Bart Leroy
  • 브라질
      • Belo Horizonte, 브라질
        • 모병
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, 브라질
        • 모병
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • 영국
      • London, 영국, EC1V 2PD
        • 아직 모집하지 않음
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
  • 이탈리아
      • Naples, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Alberta
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mark Seamone, Dr.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 스크리닝 시 유전자형 분석을 기반으로 LCA의 임상적 진단 및 CEP290 p.Cys998X 돌연변이에 대한 동형접합성 또는 복합 이형접합성의 분자적 진단과 함께 스크리닝 시 8세 미만의 남성 또는 여성 아동. 인증된 실험실의 역사적 유전형 분석 보고서는 스폰서의 승인을 받아 허용됩니다.
  • BCVA는 LogMAR(Minimum Angle of Resolution) + 4.0(Light Perception)의 로그 이상이고 치료 눈에서 logMAR + 0.4 이하입니다.
  • 황반 영역에서 검출 가능한 외부 핵층(ONL).

제외 기준:

  • 시험 참여로 인해 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 유의한 안구 또는 비안구 질환/장애의 존재는 시험 결과 또는 시험에 참여하는 피험자의 능력에 영향을 미칠 수 있습니다.
  • 안내 또는 안구 주위 수술(굴절 수술 포함), 또는 시험 과정 동안 IVT 주사 또는 계획된 안내 수술 또는 시술의 스크리닝 전 1개월 이내에 수령.
  • 면역체계에 영향을 미치는 것으로 알려진 요법(세포증식억제제, 인터페론, TNF-결합 단백질, 면역필린에 작용하는 약물 또는 면역체계에 영향을 미치는 것으로 알려진 항체를 포함하되 이에 국한되지 않음)을 사용한 지난 12개월 이내의 현재 치료 또는 치료.
  • 현재 치료 또는 지난 3개월 이내의 치료 또는 수정체, 망막 또는 시신경에 독성이 있는 것으로 알려진 약물로 계획된 치료.
  • 3개월 또는 1일의 5반감기 중 더 긴 기간 내에 시험용 약물 또는 장치를 사용하거나 시험 기간 동안 약물 또는 장치에 대한 다른 연구에 참여할 계획입니다.
  • 안구 또는 비안구 질환에 대한 유전 또는 줄기 세포 치료의 사전 수령.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 그룹 1 - 오픈 라벨
의약품: 세포파르센
유리체강내 주사용 RNA 안티센스 올리고뉴클레오티드
다른 이름들:
  • QR-110
실험적: 그룹 2 - 오픈 라벨
의약품: 세포파르센
유리체강내 주사용 RNA 안티센스 올리고뉴클레오티드
다른 이름들:
  • QR-110
실험적: 그룹 3: 오픈 라벨
의약품: 세포파르센
유리체강내 주사용 RNA 안티센스 올리고뉴클레오티드
다른 이름들:
  • QR-110
실험적: 그룹 4: 이중 마스킹, 2개의 용량 코호트 중 하나로 무작위 배정
의약품: 세포파르센
유리체강내 주사용 RNA 안티센스 올리고뉴클레오티드
다른 이름들:
  • QR-110

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안구 부작용(AE)의 발생률 및 중증도
기간: 24개월
안구 부작용(AE)의 발생률 및 중증도
24개월
비안구 부작용(AE)의 발생률 및 중증도
기간: 24개월
비안구 부작용(AE)의 발생률 및 중증도
24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최고 교정 시력(BCVA)의 기준선에서 12개월까지의 변화
기간: 12 개월
치료 12개월 후 기준선 대비 BCVA의 평균 변화
12 개월
FST(Full-field stimulus testing)로 측정한 망막 감도의 기준선에서 12개월까지의 변화
기간: 12 개월
치료 12개월 후 기준선과 비교하여 FST로 측정한 망막 민감도의 평균 변화
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ProQR Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 3월 23일

기본 완료 (예상)

2023년 12월 1일

연구 완료 (예상)

2023년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 4월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 4월 21일

처음 게시됨 (실제)

2021년 4월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 3월 24일

마지막으로 확인됨

2022년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PQ-110-005

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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