Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое рандомизированное контролируемое исследование с повышением дозы и двойным слепым исследованием по оценке безопасности и переносимости сепофарсена у детей ( (BRIGHTEN)

24 марта 2022 г. обновлено: ProQR Therapeutics

Открытое рандомизированное контролируемое исследование с повышением дозы и двойное маскирование для оценки безопасности и переносимости сепофарсена у детей с мутацией G (p.Cys998X).

PQ-110-005 (BRIGHTEN) — это открытое рандомизированное контролируемое исследование с повышением дозы и двойным слепым контролем, в котором оценивается безопасность и переносимость сепофарсена, вводимого путем интравитреальной (ВВТ) инъекции у детей (младше 8 лет) с LCA10. из-за мутации c.2991+1655A>G в течение 24 месяцев лечения.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое, рандомизированное, контролируемое исследование с повышением дозы и двойное слепое, оценивающее безопасность и переносимость сепофарсена, вводимого путем интравитреальной (ВВТ) инъекции у детей (младше 8 лет) с LCA10 из-за c.2991+ Мутация 1655A>G. Исследование состоит из двух частей: открытой части с повышением дозы, за которой следует двойная рандомизированная часть.

В части открытой этикетки; субъекты будут распределены в одну из 3 групп с запланированной дозой с использованием схемы поэтапного повышения дозы. После того, как по крайней мере 1 пациент получает дозу в каждой группе; Комитет по мониторингу данных (DMC) рассмотрит как минимум 4 недели данных о безопасности после введения дозы; и может рекомендовать начало следующей дозы группы. DMC может рекомендовать начало двойной маскированной рандомизированной части исследования после завершения последней группы дозирования в части исследования с повышением дозы.

В двойной слепой, рандомизированной, контролируемой части исследования; субъекты будут рандомизированы в одну из 2 групп с запланированной дозой.

Субъекты получат одностороннюю внутривенную инъекцию сепофарсена в 1-й день. После этого планируется 6-месячный график дозирования.

После каждого дозирования субъекты будут оцениваться на предмет безопасности и переносимости при последующих посещениях.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

15

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: ProQR Clinical Trials Manager
  • Номер телефона: +31881667000
  • Электронная почта: info@proqr.com

Места учебы

  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • Рекрутинг
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Bart Leroy
  • Бразилия
      • Belo Horizonte, Бразилия
        • Рекрутинг
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Контакт:
          • Fernanda Porto, Dr.
          • Номер телефона: 00553132264882
          • Электронная почта: pesquisa@inret.com.br
        • Главный следователь:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Federal University of Sao Paulo - Hospital Sao Paulo
        • Контакт:
          • Juliana Sallum
          • Номер телефона: 2265 00551155764848
          • Электронная почта: juliana@pobox.com
        • Главный следователь:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Германия
      • Gießen, Германия, 35392
        • Рекрутинг
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Еще не набирают
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Главный следователь:
          • Katarina Stingl, MD
        • Контакт:
  • Италия
      • Naples, Италия
        • Еще не набирают
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада
        • Еще не набирают
        • University of Alberta
        • Контакт:
          • Rita Whitford
          • Номер телефона: 0017804928869
          • Электронная почта: ovstrial@ualberta.ca
        • Главный следователь:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Рекрутинг
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Контакт:
          • Monique Wezel
          • Номер телефона: +31 205668618
          • Электронная почта: m.wezel@amsterdamumc.nl
        • Главный следователь:
          • Camiel Boon
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
        • Еще не набирают
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Flora Kakanou
          • Номер телефона: 2109 +44 0207 253 3411
          • Электронная почта: flora.kakanou@nhs.net

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Ребенок мужского или женского пола в возрасте до 8 лет при скрининге с клиническим диагнозом LCA и молекулярным диагнозом гомозиготности или сложной гетерозиготности по мутации CEP290 p.Cys998X на основании анализа генотипирования при скрининге. Исторический отчет о генотипировании из сертифицированной лаборатории принимается с одобрения Спонсора.
  • BCVA равен или лучше логарифма минимального угла разрешения (logMAR) + 4,0 (светоощущение) и равен или хуже, чем logMAR + 0,4 в лечащемся глазу.
  • Выявляется наружный ядерный слой (ОНЯС) в области макулы.

Критерий исключения:

  • Наличие любого серьезного глазного или неглазного заболевания/расстройства, которое может подвергнуть субъекта риску из-за участия в испытании, может повлиять на результаты испытания или способность субъекта участвовать в испытании.
  • Получение в течение 1 месяца до скрининга любой внутриглазной или окологлазной хирургии (включая рефракционную хирургию), или инъекции IVT, или запланированной внутриглазной хирургии или процедуры в ходе исследования.
  • Текущее лечение или лечение в течение последних 12 месяцев методами лечения, которые, как известно, влияют на иммунную систему (включая, помимо прочего, цитостатики, интерфероны, TNF-связывающие белки, препараты, действующие на иммунофилины, или антитела с известным влиянием на иммунную систему).
  • Текущее лечение или лечение в течение последних 3 месяцев или запланированное лечение препаратами, о которых известно, что они токсичны для хрусталика, сетчатки или зрительного нерва.
  • Использование любого исследуемого препарата или устройства в течение 3 месяцев или 5 периодов полураспада после 1-го дня, в зависимости от того, что дольше, или планируете участие в другом исследовании препарата или устройства в течение испытательного периода.
  • Любое предшествующее получение генетической терапии или терапии стволовыми клетками глазных или неглазных заболеваний.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1 - открытая этикетка
Лекарство: сепофарсен
РНК антисмысловой олигонуклеотид для инъекций в стекловидное тело
Другие имена:
  • QR-110
Экспериментальный: Группа 2 - открытая этикетка
Лекарство: сепофарсен
РНК антисмысловой олигонуклеотид для инъекций в стекловидное тело
Другие имена:
  • QR-110
Экспериментальный: Группа 3: открытая этикетка
Лекарство: сепофарсен
РНК антисмысловой олигонуклеотид для инъекций в стекловидное тело
Другие имена:
  • QR-110
Экспериментальный: Группа 4: двойная маска, рандомизированная в одну из 2 когорт дозы
Лекарство: сепофарсен
РНК антисмысловой олигонуклеотид для инъекций в стекловидное тело
Другие имена:
  • QR-110

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть глазных нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: 24 месяца
Частота и тяжесть глазных нежелательных явлений (НЯ)
24 месяца
Частота и тяжесть неокулярных нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: 24 месяца
Частота и тяжесть неокулярных нежелательных явлений (НЯ)
24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение остроты зрения с максимальной коррекцией (BCVA) по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце
Временное ограничение: 12 месяцев
Среднее изменение МКОЗ по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев лечения
12 месяцев
Изменение чувствительности сетчатки по сравнению с исходным уровнем к 12-му месяцу, измеренное с помощью полнопольного тестирования стимулов (FST)
Временное ограничение: 12 месяцев
Среднее изменение чувствительности сетчатки, измеренное с помощью FST, по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев лечения.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ProQR Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 марта 2021 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 апреля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 апреля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 марта 2022 г.

Последняя проверка

1 марта 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PQ-110-005

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Глазные болезни

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Chile

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться