Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte, randomizowane, kontrolowane badanie z eskalacją dawki i podwójnie ślepą próbą oceniające bezpieczeństwo i tolerancję Sepofarsenu u dzieci ( (BRIGHTEN)

24 marca 2022 zaktualizowane przez: ProQR Therapeutics

Otwarte badanie z eskalacją dawki i podwójnie maskowanymi, randomizowanymi, kontrolowanymi badaniami oceniającymi bezpieczeństwo i tolerancję sepofarsenu u dzieci z mutacją G (p.Cys998X).

PQ-110-005 (BRIGHTEN) to otwarte, randomizowane, kontrolowane badanie z eskalacją dawki i podwójnie ślepą próbą, oceniające bezpieczeństwo i tolerancję sepofarsenu podawanego we wstrzyknięciu doszklistkowym (IVT) dzieciom (<8 lat) z LCA10 z powodu mutacji c.2991+1655A>G w ciągu 24 miesięcy leczenia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, randomizowane, kontrolowane badanie z eskalacją dawki i podwójnie ślepą próbą, oceniające bezpieczeństwo i tolerancję sepofarsenu podawanego we wstrzyknięciu doszklistkowym (IVT) dzieciom (<8 lat) z LCA10 z powodu c.2991+ Mutacja 1655A>G. Badanie składa się z dwóch części: otwartej części dotyczącej zwiększania dawki, po której następuje podwójnie zaślepiona część z randomizacją.

W części otwartej; pacjenci zostaną przydzieleni do jednej z 3 planowanych grup dawek z zastosowaniem schematu stopniowego zwiększania dawki. Po podaniu co najmniej 1 pacjentowi w każdej grupie; Komitet ds. Monitorowania Danych (DMC) dokona przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa z co najmniej 4 tygodni po podaniu dawki; i może zalecić rozpoczęcie kolejnej grupy dawkowania. DMC może zalecić rozpoczęcie randomizowanej części badania z zastosowaniem podwójnie ślepej próby po zakończeniu grupy otrzymującej ostatnią dawkę w części badania polegającej na zwiększaniu dawki.

W podwójnie zamaskowanej, randomizowanej, kontrolowanej części badania; pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z 2 planowanych grup dawkowania.

Pacjenci otrzymają jednostronną iniekcję IVT sepofarsenu w Dniu 1. Następnie planowany jest 6-miesięczny schemat dawkowania.

Po każdym dawkowaniu osobniki będą oceniane pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji podczas wizyt kontrolnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: ProQR Clinical Trials Manager
  • Numer telefonu: +31881667000
  • E-mail: info@proqr.com

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Bart Leroy
  • Brazylia
      • Belo Horizonte, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Federal University of Sao Paulo - Hospital Sao Paulo
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Rekrutacyjny
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Camiel Boon
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Alberta
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Niemcy
      • Gießen, Niemcy, 35392
        • Rekrutacyjny
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Główny śledczy:
          • Katarina Stingl, MD
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Naples, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dziecko płci męskiej lub żeńskiej w wieku poniżej 8 lat podczas badania przesiewowego z klinicznym rozpoznaniem LCA i rozpoznaniem molekularnym homozygotyczności lub złożonej heterozygotyczności mutacji CEP290 p.Cys998X, na podstawie analizy genotypowania podczas badania przesiewowego. Historyczny raport genotypowania z certyfikowanego laboratorium jest akceptowalny za zgodą Sponsora.
  • BCVA równa lub lepsza niż logarytm minimalnego kąta rozdzielczości (logMAR) + 4,0 (percepcja światła) i równa lub gorsza niż logMAR + 0,4 w oku leczonym.
  • Wykrywalna zewnętrzna warstwa jądrowa (ONL) w obszarze plamki żółtej.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność jakiejkolwiek istotnej choroby/zaburzenia oczu lub niezwiązanej z oczami, które mogą narazić uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badaniu, może wpłynąć na wyniki badania lub zdolność uczestnika do udziału w badaniu.
  • Otrzymanie w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym jakiejkolwiek operacji wewnątrzgałkowej lub okołogałkowej (w tym chirurgii refrakcyjnej) lub zastrzyku IVT lub planowanej operacji wewnątrzgałkowej lub procedury w trakcie trwania badania.
  • Obecne leczenie lub leczenie w ciągu ostatnich 12 miesięcy terapiami, o których wiadomo, że wpływają na układ odpornościowy (w tym między innymi cytostatykami, interferonami, białkami wiążącymi TNF, lekami działającymi na immunofiliny lub przeciwciałami o znanym wpływie na układ odpornościowy).
  • Obecne leczenie lub leczenie w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub planowane leczenie lekami, o których wiadomo, że są toksyczne dla soczewki, siatkówki lub nerwu wzrokowego.
  • Używanie jakiegokolwiek eksperymentalnego leku lub urządzenia w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania od Dnia 1, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, lub planuje udział w innym badaniu leku lub urządzenia w okresie próbnym.
  • Wszelkie uprzednie poddanie się terapii genetycznej lub komórkami macierzystymi w przypadku chorób oczu lub innych chorób oczu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1 - otwarta etykieta
Lek: sepofarsen
Antysensowny oligonukleotyd RNA do iniekcji do ciała szklistego
Inne nazwy:
  • QR-110
Eksperymentalny: Grupa 2 - otwarta etykieta
Lek: sepofarsen
Antysensowny oligonukleotyd RNA do iniekcji do ciała szklistego
Inne nazwy:
  • QR-110
Eksperymentalny: Grupa 3: otwarta etykieta
Lek: sepofarsen
Antysensowny oligonukleotyd RNA do iniekcji do ciała szklistego
Inne nazwy:
  • QR-110
Eksperymentalny: Grupa 4: podwójnie zamaskowana, losowo przydzielona do jednej z 2 kohort dawkowania
Lek: sepofarsen
Antysensowny oligonukleotyd RNA do iniekcji do ciała szklistego
Inne nazwy:
  • QR-110

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych dotyczących oka (AE)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych dotyczących oka (AE)
24 miesiące
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych niezwiązanych z oczami (AE)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych niezwiązanych z oczami (AE)
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12 w najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia zmiana BCVA w stosunku do wartości wyjściowych po 12 miesiącach leczenia
12 miesięcy
Zmiana czułości siatkówki od wartości początkowej do miesiąca 12. mierzona za pomocą testu bodźca pełnego pola (FST)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Średnia zmiana czułości siatkówki mierzona za pomocą FST w stosunku do wartości wyjściowej po 12 miesiącach leczenia
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PQ-110-005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby oczu

Badania kliniczne na sepofarsen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj