Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen etikett, dosupptrappning och dubbelmaskad, randomiserad, kontrollerad studie som utvärderar säkerhet och tolerabilitet av Sepofarsen hos barn ( (BRIGHTEN)

24 mars 2022 uppdaterad av: ProQR Therapeutics

En öppen etikett, dosupptrappning och dubbelmaskad, randomiserad, kontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av Sepofarsen hos pediatriska patienter G (p.Cys998X) mutation.

PQ-110-005 (BRIGHTEN) är en öppen, dosökning och dubbelmaskerad, randomiserad, kontrollerad studie som utvärderar säkerhet och tolerabilitet av sepofarsen administrerat via intravitreal (IVT) injektion hos pediatriska försökspersoner (<8 år) med LCA10 på grund av c.2991+1655A>G-mutationen under 24 månaders behandling.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen, dosökning och dubbelmaskerad, randomiserad, kontrollerad studie som utvärderar säkerhet och tolerabilitet av sepofarsen administrerat via intravitreal (IVT) injektion hos pediatriska försökspersoner (<8 år) med LCA10 på grund av c.2991+ 1655A>G mutation. Studien består av två delar: en öppen dosökningsdel följt av en dubbelmaskad randomiserad del.

I den öppna etikettdelen; försökspersoner kommer att tilldelas en av tre planerade dosgrupper med hjälp av en förskjuten dosökningsdesign. Efter minst 1 patient doseras i varje grupp; Dataövervakningskommittén (DMC) kommer att granska minst 4 veckors säkerhetsdata efter dosering; och kan rekommendera initiering av nästa dosgrupp. DMC kan rekommendera att den dubbelmaskerade randomiserade delen av studien påbörjas efter att den sista dosgruppen i dosökningsdelen av studien avslutats.

I den dubbelmaskerade, randomiserade, kontrollerade delen av studien; försökspersoner kommer att randomiseras till en av 2 planerade dosgrupper.

Försökspersonerna kommer att få en ensidig IVT-injektion av sepofarsen på dag 1. Därefter planeras ett 6-månaders doseringsschema.

Efter varje dosering kommer försökspersonerna att utvärderas med avseende på säkerhet och tolerabilitet vid uppföljningsbesök.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

15

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: ProQR Clinical Trials Manager
  • Telefonnummer: +31881667000
  • E-post: info@proqr.com

Studieorter

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekrytering
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Bart Leroy
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien
        • Rekrytering
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrytering
        • Federal University of Sao Paulo - Hospital Sao Paulo
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Italien
      • Naples, Italien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Alberta
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Rekrytering
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Camiel Boon
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, EC1V 2PD
        • Har inte rekryterat ännu
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Gießen, Tyskland, 35392
        • Rekrytering
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Huvudutredare:
          • Katarina Stingl, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 5 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinnligt barn, <8 år vid screening med en klinisk diagnos av LCA och en molekylär diagnos av homozygositet eller sammansatt heterozygositet för CEP290 p.Cys998X-mutationen, baserat på genotypningsanalys vid screening. En historisk genotypningsrapport från ett certifierat laboratorium är acceptabla med sponsorgodkännande.
  • BCVA lika med eller bättre än logaritmen för minimal upplösningsvinkel (logMAR) + 4,0 (ljusuppfattning) och lika med eller sämre än logMAR + 0,4 i behandlingsögat.
  • Detekterbart yttre kärnskikt (ONL) i området för gula fläcken.

Exklusions kriterier:

  • Närvaro av någon betydande okulär eller icke-okulär sjukdom/störning som kan utsätta försökspersonen i riskzonen på grund av deltagande i prövningen kan påverka resultatet av prövningen eller försökspersonens förmåga att delta i prövningen.
  • Kvitto inom 1 månad före screening av eventuella intraokulära eller periokulära operationer (inklusive refraktiv kirurgi), eller en IVT-injektion eller planerad intraokulär operation eller procedur under försökets gång.
  • Aktuell behandling eller behandling under de senaste 12 månaderna med terapier som är kända för att påverka immunsystemet (inklusive men inte begränsat till cytostatika, interferoner, TNF-bindande proteiner, läkemedel som verkar på immunofiliner eller antikroppar med känd påverkan på immunsystemet).
  • Pågående behandling eller behandling under de senaste 3 månaderna eller planerad behandling med läkemedel som är kända för att vara giftiga för linsen, näthinnan eller synnerven.
  • Användning av något prövningsläkemedel eller enhet inom 3 månader eller 5 halveringstider från dag 1, beroende på vilken som är längre, eller planerar att delta i en annan studie av ett läkemedel eller en enhet under försöksperioden.
  • Varje tidigare mottagande av genetisk eller stamcellsterapi för okulär eller icke-okulär sjukdom.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp 1 - öppen etikett
Läkemedel: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid för intravitreal injektion
Andra namn:
  • QR-110
Experimentell: Grupp 2 - öppen etikett
Läkemedel: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid för intravitreal injektion
Andra namn:
  • QR-110
Experimentell: Grupp 3: öppen etikett
Läkemedel: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid för intravitreal injektion
Andra namn:
  • QR-110
Experimentell: Grupp 4: dubbelmaskad, randomiserad till en av 2 doskohorter
Läkemedel: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid för intravitreal injektion
Andra namn:
  • QR-110

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidens och svårighetsgrad av okulära biverkningar (AE)
Tidsram: 24 månader
Incidens och svårighetsgrad av okulära biverkningar (AE)
24 månader
Incidens och svårighetsgrad av icke-okulära biverkningar (AE)
Tidsram: 24 månader
Incidens och svårighetsgrad av icke-okulära biverkningar (AE)
24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till månad 12 i Bäst korrigerad synskärpa (BCVA)
Tidsram: 12 månader
Genomsnittlig förändring av BCVA i förhållande till baslinjen efter 12 månaders behandling
12 månader
Förändring från baslinje till månad 12 i näthinnekänslighet uppmätt med Full-field stimulus testing (FST)
Tidsram: 12 månader
Genomsnittlig förändring i retinal känslighet mätt med FST i förhållande till baslinjen efter 12 månaders behandling
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 mars 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 april 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 april 2021

Första postat (Faktisk)

22 april 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PQ-110-005

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ögonsjukdomar

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera