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Un essai ouvert, à dose croissante et à double insu, randomisé et contrôlé évaluant l'innocuité et la tolérabilité du sepofarsen chez les enfants ( (BRIGHTEN)

24 mars 2022 mis à jour par: ProQR Therapeutics

Une étude ouverte, à augmentation de dose et à double insu, randomisée et contrôlée pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de Sepofarsen chez des sujets pédiatriques G (p.Cys998X) Mutation.

PQ-110-005 (BRIGHTEN) est une étude ouverte, à dose croissante et à double insu, randomisée et contrôlée évaluant l'innocuité et la tolérabilité du sepofarsen administré par injection intravitréenne (IVT) chez des sujets pédiatriques (<8 ans) avec LCA10 due à la mutation c.2991+1655A>G sur 24 mois de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte, à doses croissantes et à double insu, randomisée et contrôlée évaluant l'innocuité et la tolérabilité du sepofarsen administré par injection intravitréenne (IVT) chez des sujets pédiatriques (<8 ans) atteints d'ACL10 en raison du c.2991+ Mutation 1655A>G. L'étude se compose de deux parties : une partie d'escalade de dose en ouvert, suivie d'une partie randomisée en double insu.

Dans la partie open label ; les sujets seront affectés à l'un des 3 groupes de doses planifiées en utilisant une conception d'escalade de dose échelonnée. Après au moins 1 patient est dosé dans chaque groupe ; le comité de surveillance des données (DMC) examinera au moins 4 semaines de données de sécurité après l'administration ; et peut recommander l'initiation du groupe de dose suivant. Le DMC peut recommander le début de la partie randomisée en double insu de l'étude après l'achèvement du dernier groupe de dose dans la partie d'escalade de dose de l'étude.

Dans la partie à double insu, randomisée et contrôlée de l'étude ; les sujets seront randomisés dans l'un des 2 groupes de doses planifiées.

Les sujets recevront une injection IVT unilatérale de sepofarsen le jour 1. Par la suite, un schéma posologique de 6 mois est prévu.

Après chaque dosage, les sujets seront évalués pour la sécurité et la tolérabilité lors des visites de suivi.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: ProQR Clinical Trials Manager
  • Numéro de téléphone: +31881667000
  • E-mail: info@proqr.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Gießen, Allemagne, 35392
        • Recrutement
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lyubomyr Lytvynchuk
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Pas encore de recrutement
        • University of Tübingen - Institute for Ophthalmic Research
        • Chercheur principal:
          • Katarina Stingl, MD
        • Contact:
  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
        • Recrutement
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Bart Leroy
  • Brésil
      • Belo Horizonte, Brésil
        • Recrutement
        • INRET Clinica e Centro de Pesquisa / Santa Casa BH
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Fernanda Porto, Dr.
      • São Paulo, Brésil
        • Recrutement
        • Federal University of Sao Paulo - Hospital Sao Paulo
        • Contact:
          • Juliana Sallum
          • Numéro de téléphone: 2265 00551155764848
          • E-mail: juliana@pobox.com
        • Chercheur principal:
          • Juliana Sallum, Dr.
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Pas encore de recrutement
        • University of Alberta
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mark Seamone, Dr.
  • Italie
      • Naples, Italie
        • Pas encore de recrutement
        • Eye Clinic University of Campania Liugi Vanvitelli
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Francesca Simonelli, Prof.
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Recrutement
        • Amsterdam University Medica Center - Locatie AMC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Camiel Boon
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
        • Pas encore de recrutement
        • Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Enfant de sexe masculin ou féminin, âgé de moins de 8 ans au moment du dépistage avec un diagnostic clinique de LCA et un diagnostic moléculaire d'homozygotie ou d'hétérozygotie composée pour la mutation CEP290 p.Cys998X, basé sur l'analyse de génotypage au moment du dépistage. Un rapport de génotypage historique d'un laboratoire certifié est acceptable avec l'approbation du commanditaire.
  • BCVA égal ou supérieur au logarithme de l'angle minimal de résolution (logMAR) + 4,0 (perception de la lumière) et égal ou inférieur à logMAR + 0,4 dans l'œil de traitement.
  • Couche nucléaire externe détectable (ONL) dans la zone de la macula.

Critère d'exclusion:

  • La présence d'une maladie ou d'un trouble oculaire ou non oculaire significatif susceptible de mettre le sujet en danger en raison de sa participation à l'essai peut influencer les résultats de l'essai ou la capacité du sujet à participer à l'essai.
  • Réception dans le mois précédant le dépistage de toute chirurgie intraoculaire ou périoculaire (y compris la chirurgie réfractive), ou d'une injection IVT ou d'une chirurgie ou procédure intraoculaire planifiée au cours de l'essai.
  • Traitement actuel ou traitement au cours des 12 derniers mois avec des thérapies connues pour influencer le système immunitaire (y compris, mais sans s'y limiter, les cytostatiques, les interférons, les protéines de liaison au TNF, les médicaments agissant sur les immunophilines ou les anticorps ayant un impact connu sur le système immunitaire).
  • Traitement actuel ou traitement au cours des 3 derniers mois ou traitement prévu avec des médicaments connus pour être toxiques pour le cristallin, la rétine ou le nerf optique.
  • Utilisation de tout médicament ou dispositif expérimental dans les 3 mois ou 5 demi-vies du jour 1, selon la période la plus longue, ou prévoit de participer à une autre étude d'un médicament ou d'un dispositif pendant la période d'essai.
  • Toute personne ayant déjà reçu une thérapie génétique ou de cellules souches pour une maladie oculaire ou non oculaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe 1 - étiquette ouverte
Médicament: sepofarsen
Oligonucléotide ARN antisens pour injection intravitréenne
Autres noms:
  • QR-110
Expérimental: Groupe 2 - étiquette ouverte
Médicament: sepofarsen
Oligonucléotide ARN antisens pour injection intravitréenne
Autres noms:
  • QR-110
Expérimental: Groupe 3 : étiquette ouverte
Médicament: sepofarsen
Oligonucléotide ARN antisens pour injection intravitréenne
Autres noms:
  • QR-110
Expérimental: Groupe 4 : en double insu, randomisé dans l'une des 2 cohortes de doses
Médicament: sepofarsen
Oligonucléotide ARN antisens pour injection intravitréenne
Autres noms:
  • QR-110

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables (EI) oculaires
Délai: 24mois
Incidence et gravité des événements indésirables (EI) oculaires
24mois
Incidence et gravité des événements indésirables (EI) non oculaires
Délai: 24mois
Incidence et gravité des événements indésirables (EI) non oculaires
24mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base au mois 12 de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC)
Délai: 12 mois
Variation moyenne de la MAVC par rapport à la ligne de base après 12 mois de traitement
12 mois
Changement de la ligne de base au mois 12 dans la sensibilité rétinienne mesurée par le test de stimulation plein champ (FST)
Délai: 12 mois
Modification moyenne de la sensibilité rétinienne mesurée par FST par rapport à la ligne de base après 12 mois de traitement
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ProQR Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 mars 2021

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2021

Première publication (Réel)

22 avril 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PQ-110-005

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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