BIIB067 在临床症状前成人中启动时的研究，已确认超氧化物歧化酶 1 突变 (ATLAS)
2026年3月27日 更新者：Biogen
一项具有纵向自然史导入和开放标签扩展的 3 期随机、安慰剂对照试验，用于评估 BIIB067 在已确认的超氧化物歧化酶 1 突变的临床症状前成人中启动
本研究的主要目的是评估 BIIB067 在超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 突变和神经丝 (NF) 升高的症状前成人携带者中的疗效。
本研究的次要目标是评估 BIIB067 的安全性和耐受性，并评估 BIIB067 对药效学 (PD)/治疗反应生物标志物的影响.
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
158
阶段
- 第三阶段
扩展访问
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联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2N4Z6
- University Of Calgary
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3T2
- Genge Partners
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São Paulo、巴西、04038-002
- PSEG Centro de Pesquisa Clinica
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São Paulo
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São Paulo、São Paulo、巴西、04037-002
- Hospital Sao Paulo
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Baden-Wurttemberg
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Ulm、Baden-Wurttemberg、德国、89081
- Universitaetsklinikum Ulm
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Lower Saxony
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Hanover、Lower Saxony、德国、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Torino、意大利、10124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
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Kagoshima-ken
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Kagoshima、Kagoshima-ken、日本、890-8520
- Kagoshima University Hospital
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Tokyo-To
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Bunkyō City、Tokyo-To、日本、113-8655
- University of Tokyo Hospital
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Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven
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Paris
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Paris、Paris、法国、75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Warsaw、波兰、01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
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Masovian Voivodeship
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Warsaw、Masovian Voivodeship、波兰、01-684
- NeuroProtect Sp. z o.o.
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New South Wales
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Macquarie Park、New South Wales、澳大利亚、2109
- Macquarie University Hospital
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Umeå、瑞典、90185
- Norrlands universitetssjukhus
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Västerbotten County
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Umeå、Västerbotten County、瑞典、90185
- University Hospital of Umeå
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85258
- HonorHealth Neurology
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California
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La Jolla、California、美国、92093-0949
- University of California San Diego Medical Center
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San Francisco、California、美国、94107
- California Pacific Medical Center Research Institute
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Florida
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Fort Lauderdale、Florida、美国、33308
- Holy Cross Hospital
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami School of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322-4200
- The Emory Clinic
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Charlestown、Massachusetts、美国、02129
- Massachusetts General Hospital, MA
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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Texas
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Austin、Texas、美国、78756
- Austin Neuromuscular Center
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South Yorkshire
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Sheffield、South Yorkshire、英国、S10 2RX
- University of Sheffield
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Seoul、韩国、04763
- Hanyang University Seoul Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键部分 A 纳入标准：
- 参与者应该有协议定义的快速进展的 SOD1 突变，由中央读者确认，或者 SOD1 突变被外部突变裁决委员会批准纳入。
- 血浆 NfL 水平低于协议定义阈值的参与者。
- ALS 临床症状前的参与者（即不得有临床表现的 ALS）。
关键 A 部分排除标准：
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 筛查时的病史或阳性检测结果。 如果当地法规不允许，则可以省略筛选测试的要求。
- 当前丙型肝炎感染（定义为阳性丙型肝炎病毒 (HCV) 抗体和可检测的 HCV RNA）。 具有阳性 HCV 抗体和检测不到 HCV 核糖核酸 (RNA) 的参与者有资格参与该研究（美国疾病控制和预防中心）。
- 当前乙型肝炎感染（定义为乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 和/或抗乙型肝炎核心抗体 (HBc) 阳性）。 因既往自然感染（定义为 HBsAg 阴性、抗-HBc 阳性和抗乙型肝炎表面抗体 (HBs) 阳性）或接种疫苗（定义为 HBsAg 阴性、抗-HBc 阴性和抗-HBs 阳性）而对乙型肝炎具有免疫力的参与者) 有资格参加研究。
- 对 tofersen 的全身超敏反应史、制剂中所含的赋形剂，以及研究期间使用的任何诊断剂（如果合适）。
- 混杂的神经肌肉或神经系统疾病的病史，预计在研究期间会出现进行性（即恶化）病程，和/或预计与 NF 升高有关，研究者认为。
- 存在增加或不受控制的出血风险和/或出血风险，如果没有最佳管理，可能会使参与者在术中或术后出血的风险增加。
严重的认知障碍、临床痴呆或不稳定的精神疾病，包括精神病、自杀意念、自杀企图或未经治疗的重度抑郁症
≤ 90 天的筛选，研究者认为这会干扰研究程序。
- 用利鲁唑和/或依达拉奉治疗。 如果参与者一直在服用利鲁唑和/或依达拉奉，则必须在筛选前停药至少 5 个半衰期。
- 使用超适应症治疗 ALS。
- 在 1 个月或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内使用另一种研究药物（包括通过同情使用计划用于 ALS 的研究药物）、生物制剂或设备进行治疗。 具体而言，不允许事先使用小干扰 RNA、干细胞疗法或基因疗法进行治疗。
- 研究者认为，根据当地或机构指南和/或研究者的决定，如果有必要，预期需要服用任何不能安全地继续或保留用于 LP 程序的抗血小板或抗凝药物（例如氯吡格雷）。
- 当前注册或计划注册任何介入性临床研究，其中研究治疗、生物制剂、设备或批准的治疗用于研究用途。 研究者可酌情允许参与以 ALS 自然史为重点的非干预性研究。
注意：其他协议定义的包含/排除标准将适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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无干预：A 部分：自然历史磨合
参加 A 部分的参与者将大约每 28 天抽一次血，以评估神经丝轻链 (NfL) 水平。
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实验性的：D 部分：开放标签治疗
A 部分的参与者在 B 部分随机化之前出现临床表现的肌萎缩侧索硬化可能有资格参加 D 部分。在 D 部分期间，参与者将在第 1、15、29 天和此后每 28 天通过 IT 注射接受 tofersen100 mg长达 2 年。
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按照治疗组的规定给药
其他名称：
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实验性的：B 部分：随机、双盲、安慰剂对照
A 部分中符合方案定义的 NfL 阈值并保持症状前状态的参与者可能有资格参加 B 部分。在 B 部分期间，参与者将在第 1 天和第 15 天通过鞘内 (IT) 注射接受 tofersen 100 毫克 (mg) 或安慰剂、 29 日，此后每 28 天一次，持续约 5.6 年。
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按照治疗组的规定给药
按照治疗组的规定给药
其他名称：
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实验性的：C 部分：开放标签扩展
B 部分中出现临床症状明显的 ALS 的参与者可能有资格参加 C 部分。
在 C 部分期间，在 B 部分中接受安慰剂的参与者将在第 1、15、29 天以及此后每 28 天通过 IT 注射接受 100 毫克 tofersen，直至最后一次维持给药访视。
在 B 部分期间接受 tofersen 治疗的参与者将在第 1 天、第 29 天以及此后每 28 天接受 100 mg tofersen 治疗，直至最后一次维持性随访，并在第 15 天接受一剂安慰剂以维持研究盲态。
B 部分和 C 部分的总期限最长约为 5.6 年。
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按照治疗组的规定给药
按照治疗组的规定给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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B 部分和 C 部分：在 B 部分基线的 24 个月内出现临床表现 ALS 的参与者百分比
大体时间：长达 24 个月
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长达 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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B 和 C 部分：出现临床症状的 ALS 的时间
大体时间：长达 5.6 年
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长达 5.6 年
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B 和 C 部分：ALS 功能评定量表 (ALSFRS-R) 总分的变化
大体时间：长达 5.6 年
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ALSFRS-R 测量 4 个功能领域：呼吸、延髓功能、粗大运动技能和精细运动技能。
有 12 个问题，每个问题的分数从 0 到 4，总分为 48，分数越高代表功能越好。
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长达 5.6 年
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B 和 C 部分：预测慢肺活量 (SVC) 百分比相对于基线的变化
大体时间：长达 5.6 年
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长达 5.6 年
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B 和 C 部分：根据死亡时间或永久通气分析得出死亡或永久通气结果的参与者的百分比
大体时间：长达 5.6 年
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永久通气定义为每天≥22小时的有创或无创机械通气，连续≥21天。
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长达 5.6 年
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B 和 C 部分：根据死亡时间分析得出死亡结果的参与者百分比
大体时间：长达 5.6 年
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长达 5.6 年
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B、C 和 D 部分：治疗期间出现不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：B 部分和 C 部分：最长 5.6 年，D 部分：最长 2 年
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B 部分和 C 部分：最长 5.6 年，D 部分：最长 2 年
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B、C 和 D 部分：血浆 NfL 浓度相对于基线的变化
大体时间：B 部分和 C 部分：最长 5.6 年，D 部分：最长 2 年
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B 部分和 C 部分：最长 5.6 年，D 部分：最长 2 年
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B、C 和 D 部分：总脑脊液 (CSF) SOD1 浓度的变化
大体时间：B 部分和 C 部分：最长 5.6 年，D 部分：最长 2 年
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B 部分和 C 部分：最长 5.6 年，D 部分：最长 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Biogen
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月17日
初级完成 (估计的)
2027年8月7日
研究完成 (估计的)
2028年4月30日
研究注册日期
首次提交
2021年4月20日
首先提交符合 QC 标准的
2021年4月20日
首次发布 (实际的)
2021年4月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月27日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 233AS303
- 2020-004590-51 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
根据 Biogen 在 http://clinicalresearch.biogen.com/ 上的临床试验透明度和数据共享政策
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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