スーパーオキシドジスムターゼ1変異が確認された臨床的に発症前の成人で開始されたBIIB067の研究 (ATLAS)
2026年3月27日 更新者：Biogen
スーパーオキシドジスムターゼ 1 変異が確認された臨床的に発症前の成人で開始された BIIB067 を評価するための縦断的な自然史のランインおよび非盲検延長を伴う第 3 相無作為化プラセボ対照試験
この研究の主な目的は、ニューロフィラメント (NF) の上昇を伴うスーパーオキシドジスムターゼ 1 (SOD1) 変異の発症前の成人キャリアで開始したときの BIIB067 の有効性を評価することです。
この研究の第 2 の目的は、BIIB067 の安全性と忍容性を評価し、臨床的に明らかな筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の出現前と出現時に開始した場合の薬力学 (PD)/治療反応バイオマーカーに対する BIIB067 の効果を評価することです。 .
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
158
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
承認済み 一般販売用。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
- HonorHealth Neurology
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093-0949
- University of California San Diego Medical Center
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San Francisco、California、アメリカ、94107
- California Pacific Medical Center Research Institute
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Florida
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Fort Lauderdale、Florida、アメリカ、33308
- Holy Cross Hospital
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami School of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322-4200
- The Emory Clinic
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Charlestown、Massachusetts、アメリカ、02129
- Massachusetts General Hospital, MA
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78756
- Austin Neuromuscular Center
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South Yorkshire
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Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S10 2RX
- University of Sheffield
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Torino、イタリア、10124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
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New South Wales
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Macquarie Park、New South Wales、オーストラリア、2109
- Macquarie University Hospital
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2N4Z6
- University Of Calgary
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3T2
- Genge Partners
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Umeå、スウェーデン、90185
- Norrlands universitetssjukhus
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Västerbotten County
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Umeå、Västerbotten County、スウェーデン、90185
- University Hospital of Umeå
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Baden-Wurttemberg
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Ulm、Baden-Wurttemberg、ドイツ、89081
- Universitaetsklinikum Ulm
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Lower Saxony
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Hanover、Lower Saxony、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Paris
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Paris、Paris、フランス、75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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São Paulo、ブラジル、04038-002
- PSEG Centro de Pesquisa Clinica
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São Paulo
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São Paulo、São Paulo、ブラジル、04037-002
- Hospital Sao Paulo
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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Warsaw、ポーランド、01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
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Masovian Voivodeship
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Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、01-684
- NeuroProtect Sp. z o.o.
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Kagoshima-ken
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Kagoshima、Kagoshima-ken、日本、890-8520
- Kagoshima University Hospital
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Tokyo-To
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Bunkyō City、Tokyo-To、日本、113-8655
- University of Tokyo Hospital
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Seoul、韓国、04763
- Hanyang University Seoul Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
重要なパート A の包含基準:
- 参加者は、中央リーダーによって確認されたプロトコルで定義された急速に進行する SOD1 変異、または外部の変異判定委員会によって含めることが承認された SOD1 変異を持っている必要があります。
- -血漿NfLレベルがプロトコルで定義されたしきい値未満の参加者。
- -ALSの臨床的に前症候性である参加者（つまり、臨床的に明らかなALSを持っていてはなりません）。
重要なパート A 除外基準:
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）のスクリーニングでの病歴または陽性検査結果。 現地の規制で許可されていない場合、スクリーニングでのテストの要件は省略される場合があります。
- -現在のC型肝炎感染（陽性と定義されるC型肝炎ウイルス（HCV）抗体および検出可能なHCV RNA）。 HCV抗体が陽性で、HCVリボ核酸（RNA）が検出されない参加者は、研究に参加する資格があります（米国疾病管理予防センター）。
- -現在のB型肝炎感染（B型肝炎表面抗原（HBsAg）および/または抗B型肝炎コア抗体（HBc）が陽性と定義）。 -以前の自然感染（HBsAg陰性、抗HBc陽性、および陽性の抗B型肝炎表面抗体（HBs）として定義される）またはワクチン接種（HBsAg陰性、抗HBc陰性、および抗HBs陽性として定義される）からB型肝炎に対する免疫を有する参加者) は研究に参加する資格があります。
- -トフェルセン、製剤に含まれる賦形剤、および適切な場合は、研究中に投与される診断薬に対する全身性過敏症反応の履歴。
- -交絡神経筋または神経障害の病歴 研究中に進行性（すなわち、悪化）することが予想される、および/または調査官の意見では、NFの上昇に関連すると予想される。
- 出血の増加または制御不能のリスクおよび/または出血のリスクの存在。最適に管理されていない場合、参加者は術中または術後の出血のリスクが高くなる可能性があります。
重大な認知障害、臨床的認知症、または精神病、自殺念慮、自殺未遂、または未治療の大うつ病を含む不安定な精神疾患
-治験責任医師の意見では、スクリーニングの≤90日 研究手順を妨げます。
- リルゾールおよび/またはエダラボンによる治療。 参加者がリルゾールおよび/またはエダラボンを服用していた場合、スクリーニングの前に少なくとも 5 半減期の間、投薬を中止する必要があります。
- ALSに対する適応外治療の使用。
- -別の治験薬（人道的使用プログラムによるALSの治験薬を含む）、生物学的製剤、または治験薬の半減期の5か月以内のいずれか長い方による治療。 具体的には、低分子干渉 RNA、幹細胞療法、または遺伝子療法による前治療は認められません。
- -治験責任医師の意見では、必要に応じて、地域または施設のガイドラインおよび/または治験責任医師の決定に従って、LP手順のために安全に継続または保持できない抗血小板薬または抗凝固薬（クロピドグレルなど）の投与の予想される必要性。
- -現在の登録または任意の介入的臨床研究に登録する計画 治験的治療、生物学的薬剤、デバイス、または治験的使用のための承認された治療法。 ALSの自然史に焦点を当てた非介入研究への参加は、治験責任医師の裁量で許可される場合があります。
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：パート A: 自然史の慣らし
パートAに登録された参加者は、ニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルを評価するために、28日に約1回採血を受けます。
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実験的：パート D: 非盲検治療
パート B での無作為化の前に臨床的に明らかな ALS を発症するパート A の参加者は、パート D に参加する資格がある場合があります。パート D では、参加者は 1 日目、15 日目、29 日目、およびその後 28 日ごとに IT 注射を介して tofersen100 mg を受け取ります。 2年まで。
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治療群で指定されたとおりに投与
他の名前：
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実験的：パート B: ランダム化、二重盲検、プラセボ対照
プロトコルで定義された NfL 閾値を満たし、未症状のままであるパート A の参加者はパート B に参加する資格がある場合があります。パート B の間、参加者は 1 日目と 15 日目にくも膜下腔内 (IT) 注射によりトフェルセン 100 ミリグラム (mg) またはプラセボを投与されます。 、29 日、その後は最大約 5.6 年間 28 日ごと。
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治療群で指定されたとおりに投与
治療群で指定されたとおりに投与
他の名前：
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実験的：パート C: オープンラベル拡張
臨床的に明らかな ALS を発症したパート B の参加者は、パート C に参加する資格がある場合があります。
パート C では、パート B でプラセボを投与された参加者は、1 日目、15 日目、29 日目、およびその後は最後のメンテナンス来院まで 28 日ごとに IT 注射によりトーフェルセン 100 mg を投与されます。
パートB中にトフェルセンを投与された参加者は、1日目と29日目にトフェルセン100mgを投与され、その後は最終の維持投与来院まで28日ごとに投与され、試験の盲検化を維持するために15日目にプラセボが投与されます。
パート B とパート C を合わせた期間は最大約 5.6 年です。
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治療群で指定されたとおりに投与
治療群で指定されたとおりに投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート B および C: パート B ベースラインから 24 か月以内に臨床的に明らかな ALS が出現した参加者の割合
時間枠：24ヶ月まで
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24ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート B および C: 臨床的に明らかな ALS が出現するまでの時間
時間枠：最長5.6年
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最長5.6年
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パート B および C: ALS 機能評価スケール (ALSFRS-R) 合計スコアの変更
時間枠：最長5.6年
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ALSFRS-R は、呼吸、球機能、粗大運動能力、微細運動能力の 4 つの機能領域を測定します。
12 の質問があり、それぞれ 0 から 4 のスコアが付けられ、合計スコアは 48 になり、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
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最長5.6年
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パート B および C: 予測低速肺活量 (SVC) のベースラインからの変化率
時間枠：最長5.6年
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最長5.6年
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パート B および C: 死亡までの時間または永久換気の分析に基づく、死亡または永久換気の結果となった参加者の割合
時間枠：最長5.6年
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永久換気とは、1 日あたり 22 時間以上の侵襲的または非侵襲的機械換気を連続 21 日間以上続けることと定義されます。
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最長5.6年
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パート B および C: 死亡までの時間分析に基づく死亡という結果をもたらした参加者の割合
時間枠：最長5.6年
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最長5.6年
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パート B、C、および D: 治療期間中に有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) が発生した参加者の数
時間枠：パート B および C: 最長 5.6 年、パート D: 最長 2 年
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パート B および C: 最長 5.6 年、パート D: 最長 2 年
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パート B、C、および D: 血漿 NfL 濃度のベースラインからの変化
時間枠：パート B および C: 最長 5.6 年、パート D: 最長 2 年
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パート B および C: 最長 5.6 年、パート D: 最長 2 年
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パート B、C、D: 総脳脊髄液 (CSF) SOD1 濃度の変化
時間枠：パート B および C: 最長 5.6 年、パート D: 最長 2 年
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パート B および C: 最長 5.6 年、パート D: 最長 2 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年5月17日
一次修了 (推定)
2027年8月7日
研究の完了 (推定)
2028年4月30日
試験登録日
最初に提出
2021年4月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月20日
最初の投稿 (実際)
2021年4月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月27日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 233AS303
- 2020-004590-51 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Http://clinicalresearch.biogen.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに準拠
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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