Tutkimus BIIB067:stä aloitettuna kliinisesti oireettomia aikuisilla, joilla on vahvistettu superoksididismutaasi 1 -mutaatio (ATLAS)
perjantai 27. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Biogen
Vaiheen 3 satunnaistettu, lumekontrolloitu koe pitkittäistutkimuksella ja avoimella laajennuksella BIIB067:n arvioimiseksi, aloitettu kliinisesti oireettomana aikuisille, joilla on vahvistettu superoksididismutaasi 1 -mutaatio
Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida BIIB067:n tehokkuutta, kun se aloitetaan oireista kärsivillä aikuisilla superoksididismutaasi 1 (SOD1) -mutaation kantajilla, joilla on kohonnut neurofilamentti (NF).
Tämän tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on arvioida BIIB067:n turvallisuutta ja siedettävyyttä ja arvioida BIIB067:n vaikutusta farmakodynamiikkaan (PD)/hoitovasteen biomarkkereihin, kun se aloitettiin ennen kliinisesti ilmeisen amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) ilmaantumista verrattuna siihen ajankohtaan. .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
158
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Hyväksytty myytävänä yleisölle.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2109
- Macquarie University Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilia, 04038-002
- PSEG Centro de Pesquisa Clinica
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04037-002
- Hospital Sao Paulo
-
-
-
-
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 04763
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
-
-
-
Torino, Italia, 10124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
Kagoshima-ken
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japani, 890-8520
- Kagoshima University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Bunkyō City, Tokyo-To, Japani, 113-8655
- University of Tokyo Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
- University Of Calgary
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3T2
- Genge Partners
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola, 01-684
- NeuroProtect Sp. z o.o.
-
-
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Ranska, 75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Umeå, Ruotsi, 90185
- Norrlands universitetssjukhus
-
-
Västerbotten County
-
Umeå, Västerbotten County, Ruotsi, 90185
- University Hospital of Umeå
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Saksa, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2RX
- University of Sheffield
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- HonorHealth Neurology
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093-0949
- University of California San Diego Medical Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94107
- California Pacific Medical Center Research Institute
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33308
- Holy Cross Hospital
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322-4200
- The Emory Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
- Massachusetts General Hospital, MA
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osan A sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujilla tulee olla protokollan määrittelemä nopeasti etenevä SOD1-mutaatio, jonka keskuslukija vahvistaa, tai SOD1-mutaatio, jonka ulkoinen mutaatioiden arviointikomitea on hyväksynyt sisällytettäväksi.
- Osallistujat, joiden plasman NfL-taso on alle protokollan määrittämän kynnyksen.
- Osallistujat, joilla on kliinisesti ALS-oireyhtymä (eli heillä ei saa olla kliinisesti ilmeistä ALS:ää).
Tärkeimmät osan A poissulkemiskriteerit:
- Historia tai positiivinen testitulos ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) seulonnassa. Seulontatestausta koskeva vaatimus voidaan jättää pois, jos se ei ole paikallisten määräysten mahdollista.
- Nykyinen hepatiitti C -infektio (määritelty positiiviseksi hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineeksi ja havaittavaksi HCV-RNA:ksi). Osallistujat, joilla on positiivinen HCV-vasta-aine ja havaitsematon HCV-ribonukleiinihappo (RNA), voivat osallistua tutkimukseen (Yhdysvallat Centers for Disease Control and Prevention).
- Nykyinen hepatiitti B -infektio (määritelty positiiviseksi hepatiitti B:n pinta-antigeenille (HBsAg) ja/tai hepatiitti B:n ydinvasta-aineelle (HBc)). Osallistujat, joilla on immuniteetti hepatiitti B:tä vastaan aikaisemmasta luonnollisesta infektiosta (määritelty negatiiviseksi HBsAg:ksi, positiiviseksi anti-HBc:ksi ja positiiviseksi anti-hepatiitti B -pinnan vasta-aineeksi (HBs) tai rokotukseksi (määritelty negatiiviseksi HBsAg:ksi, negatiiviseksi anti-HBc:ksi ja positiiviseksi anti-HB:ksi) ) ovat oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen.
- Aiempi systeeminen yliherkkyysreaktio toferseenille, valmisteen sisältämille apuaineille ja tarvittaessa kaikille tutkimuksen aikana annettaville diagnostisille aineille.
- Anamneesi hämmentävä neuromuskulaarinen tai neurologinen häiriö, jonka odotetaan etenevän (eli pahenevan) tutkimuksen aikana ja/tai jonka odotetaan liittyvän NF:n kohoamiseen tutkijan mielestä.
- Lisääntyneen tai hallitsemattoman verenvuodon riski ja/tai verenvuodon riski, jota ei hoideta optimaalisesti, saattaa osallistuja suurentua leikkauksen sisäisen tai postoperatiivisen verenvuodon riskiin.
Merkittävä kognitiivinen heikentyminen, kliininen dementia tai epästabiili psykiatrinen sairaus, mukaan lukien psykoosi, itsemurha-ajatukset, itsemurhayritys tai hoitamaton vakava masennus
≤ 90 päivää seulontaa, mikä tutkijan mielestä häiritsisi tutkimusmenettelyjä.
- Hoito rilutsolilla ja/tai edaravonilla. Jos osallistuja on käyttänyt rilutsolia ja/tai edaravonia, lääkkeiden käyttö on keskeytettävä vähintään 5 puoliintumisajan ajaksi ennen seulontaa.
- ALS:n poikkeavien hoitojen käyttö.
- Hoito toisella tutkimuslääkkeellä (mukaan lukien ALS-tutkimuslääkkeet erityiskäyttöohjelmien kautta), biologisella aineella tai laitteella 1 kuukauden tai 5 tutkimusaineen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi. Tarkemmin sanottuna aikaisempaa hoitoa pienellä häiritsevällä RNA:lla, kantasoluhoitoa tai geeniterapiaa ei sallita.
- Tutkijan näkemyksen mukaan odotettavissa oleva tarve antaa mitä tahansa verihiutale- tai antikoagulanttilääkkeitä (esim. klopidogreeli), jota ei voida turvallisesti jatkaa tai säilyttää LP-toimenpiteenä tarvittaessa paikallisten tai laitosten ohjeiden ja/tai tutkijan päätöksen mukaisesti.
- Nykyinen ilmoittautuminen tai suunnitelma osallistua mihin tahansa interventiotutkimukseen, jossa on tutkimushoitoa, biologista ainetta, laitetta tai hyväksyttyä hoitoa tutkimuskäyttöön. Osallistuminen ei-interventiotutkimukseen, joka keskittyy ALS-luonnonhistoriaan, voidaan sallia tutkijan harkinnan mukaan.
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: Osa A: Natural History Run-in
Osaan A ilmoittautuneilta osallistujilta tehdään verikoe noin kerran 28 päivässä neurofilamentin kevytketjun (NfL) tasojen arvioimiseksi.
|
|
|
Kokeellinen: Osa D: Open Label -käsittely
Osan A osallistujat, joille kehittyy kliinisesti ilmeinen ALS ennen satunnaistamista osassa B, voivat olla oikeutettuja osallistumaan osaan D. Osan D aikana osallistujat saavat 100 mg toferseenia IT-injektiona päivinä 1, 15, 29 ja sen jälkeen 28 päivän välein. jopa 2 vuotta.
|
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa B: Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu
Osan A osallistujat, jotka täyttävät protokollassa määritellyn NfL-kynnyksen ja pysyvät oireettomana, voivat olla kelvollisia osallistumaan osaan B. Osan B aikana osallistujat saavat toferseenia 100 milligrammaa (mg) tai lumelääkettä intratekaalisena (IT) injektiona päivinä 1, 15 , 29 ja sen jälkeen 28 päivän välein noin 5,6 vuoden ajan.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa C: Open Label -laajennus
Osan B osallistujat, joille kehittyy kliinisesti ilmeinen ALS, voivat olla oikeutettuja osallistumaan osaan C.
Osan C aikana osallistujat, jotka saivat lumelääkettä osassa B, saavat 100 mg toferseenia IT-injektiona päivinä 1, 15, 29 ja sen jälkeen joka 28. päivä viimeiseen huoltokäyntiin saakka.
Osallistujat, jotka saivat toferseenia osan B aikana, saavat toferseenia 100 mg päivinä 1, 29 ja sen jälkeen joka 28. päivä viimeiseen ylläpitokäyntiin asti, ja annoksen lumelääkettä päivänä 15 tutkimuksen sokeuden ylläpitämiseksi.
Osan B ja osan C yhteiskesto on enintään noin 5,6 vuotta.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osat B ja C: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti ilmeinen ALS 24 kuukauden sisällä osan B lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osat B ja C: Aika kliinisesti ilmeisen ALS:n ilmaantumiseen
Aikaikkuna: Jopa 5,6 vuotta
|
Jopa 5,6 vuotta
|
|
|
Osat B ja C: Muutos ALS-toiminnallisen arviointiasteikon (ALSFRS-R) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Jopa 5,6 vuotta
|
ALSFRS-R mittaa 4 toiminnallista aluetta: hengitys, bulbar-toiminta, motoriset taidot ja hienomotoriset taidot.
Siinä on 12 kysymystä, joista kukin pisteytetään 0–4, jolloin kokonaispistemäärä on 48, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa toimintaa.
|
Jopa 5,6 vuotta
|
|
Osat B ja C: Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu hidas elinkapasiteetti (SVC)
Aikaikkuna: Jopa 5,6 vuotta
|
Jopa 5,6 vuotta
|
|
|
Osat B ja C: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden tulos on kuolema tai jatkuva hengitys, perustuen kuolemaan kuluvaan aikaan tai pysyvän tuuletuksen analyysiin
Aikaikkuna: Jopa 5,6 vuotta
|
Pysyvä ventilaatio määritellään ≥ 22 tuntia invasiivista tai ei-invasiivista mekaanista ventilaatiota päivässä ≥ 21 peräkkäisenä päivänä.
|
Jopa 5,6 vuotta
|
|
Osat B ja C: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden lopputulos on kuollut aika-kuolemaan perustuvan analyysin perusteella
Aikaikkuna: Jopa 5,6 vuotta
|
Jopa 5,6 vuotta
|
|
|
Osat B, C ja D: Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Osat B ja C: Enintään 5,6 vuotta ja osa D: Enintään 2 vuotta
|
Osat B ja C: Enintään 5,6 vuotta ja osa D: Enintään 2 vuotta
|
|
|
Osat B, C ja D: Muutos lähtötilanteesta plasman NfL-pitoisuuksissa
Aikaikkuna: Osat B ja C: Enintään 5,6 vuotta ja osa D: Enintään 2 vuotta
|
Osat B ja C: Enintään 5,6 vuotta ja osa D: Enintään 2 vuotta
|
|
|
Osat B, C ja D: Aivo-selkäydinnesteen (CSF) SOD1-konsentraatioiden muutos
Aikaikkuna: Osat B ja C: Enintään 5,6 vuotta ja osa D: Enintään 2 vuotta
|
Osat B ja C: Enintään 5,6 vuotta ja osa D: Enintään 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 17. toukokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 7. elokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. huhtikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 20. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 23. huhtikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 30. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 233AS303
- 2020-004590-51 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyyttä ja tietojen jakamista koskevan käytännön mukaisesti osoitteessa http://clinicalresearch.biogen.com/
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .