슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1 돌연변이가 확인된 임상적 증상 전단계 성인에서 시작된 BIIB067에 대한 연구 (ATLAS)
2026년 3월 27일 업데이트: Biogen
슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1 돌연변이가 확인된 임상적으로 증상이 없는 성인에서 시작된 BIIB067 평가를 위한 종단적 자연사 도입 및 공개 라벨 확장을 포함하는 3상 무작위, 위약 대조 시험
이 연구의 1차 목적은 신경미세섬유(NF)가 상승한 SOD1(Superoxide dismutase 1) 돌연변이의 증상 전 성인 보균자에서 시작했을 때 BIIB067의 효능을 평가하는 것입니다.
이 연구의 2차 목적은 BIIB067의 안전성과 내약성을 평가하고 임상적으로 명백한 근위축성 측삭 경화증(ALS)의 출현 시점과 비교하여 시작했을 때 약력학(PD)/치료 반응 바이오마커에 대한 BIIB067의 효과를 평가하는 것입니다. .
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
158
단계
- 3단계
확장된 액세스
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연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Seoul, 대한민국, 04763
- Hanyang University Seoul Hospital
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, 독일, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
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Lower Saxony
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Hanover, Lower Saxony, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
- HonorHealth Neurology
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093-0949
- University of California San Diego Medical Center
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San Francisco, California, 미국, 94107
- California Pacific Medical Center Research Institute
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Florida
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Fort Lauderdale, Florida, 미국, 33308
- Holy Cross Hospital
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami School of Medicine
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322-4200
- The Emory Clinic
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Charlestown, Massachusetts, 미국, 02129
- Massachusetts General Hospital, MA
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical center
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78756
- Austin Neuromuscular Center
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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São Paulo, 브라질, 04038-002
- PSEG Centro de Pesquisa Clínica
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 04037-002
- Hospital Sao Paulo
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Umeå, 스웨덴, 90185
- Norrlands universitetssjukhus
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Västerbotten County
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Umeå, Västerbotten County, 스웨덴, 90185
- University Hospital of Umeå
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari I Politècnic La Fe
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, 영국, S10 2RX
- University of Sheffield
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Torino, 이탈리아, 10124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
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Kagoshima-ken
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Kagoshima, Kagoshima-ken, 일본, 890-8520
- Kagoshima University Hospital
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Tokyo-To
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Bunkyō City, Tokyo-To, 일본, 113-8655
- University of Tokyo Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N4Z6
- University Of Calgary
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3T2
- Genge Partners
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Warsaw, 폴란드, 01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
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Masovian Voivodeship
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Warsaw, Masovian Voivodeship, 폴란드, 01-684
- NeuroProtect Sp. z o.o.
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Paris
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Paris, Paris, 프랑스, 75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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New South Wales
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Macquarie Park, New South Wales, 호주, 2109
- Macquarie University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 파트 A 포함 기준:
- 참가자는 중앙 판독기에 의해 확인된 프로토콜 정의된 빠르게 진행하는 SOD1 돌연변이 또는 외부 돌연변이 심사 위원회에 의해 포함되도록 승인된 SOD1 돌연변이를 가져야 합니다.
- 혈장 NfL 수준이 프로토콜 정의 임계값 미만인 참가자.
- 임상적으로 ALS에 대해 증상이 없는 참가자(즉, 임상적으로 명백한 ALS가 없어야 함).
주요 파트 A 제외 기준:
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 선별검사에서 병력 또는 양성 검사 결과. 스크리닝 시 시험 요건은 현지 규정에서 허용하지 않는 경우 생략할 수 있습니다.
- 현재 C형 간염 감염(양성 C형 간염 바이러스(HCV) 항체 및 검출 가능한 HCV RNA로 정의됨). 양성 HCV 항체와 검출할 수 없는 HCV 리보핵산(RNA)을 가진 참가자는 연구에 참가할 자격이 있습니다(미국 질병 통제 예방 센터).
- 현재 B형 간염 감염(B형 간염 표면 항원(HBsAg) 및/또는 항-B형 간염 핵심 항체(HBc)에 대해 양성으로 정의됨). 이전의 자연 감염(음성 HBsAg, 양성 항-HBc 및 양성 항 B형 간염 표면 항체(HBs) 또는 예방접종(음성 HBsAg, 음성 항-HBc 및 양성 항-HBs로 정의됨)에서 B형 간염에 대한 면역이 있는 참가자 ) 연구에 참여할 자격이 있습니다.
- 토페르센, 제형에 함유된 부형제 및 적절한 경우 연구 중에 투여할 진단제에 대한 전신 과민 반응의 병력.
- 조사자의 의견에 따라 연구 동안 진행성(즉, 악화) 과정을 가질 것으로 예상되고 및/또는 NF의 상승과 관련될 것으로 예상되는 혼란스러운 신경근 또는 신경학적 장애의 병력.
- 출혈 증가 또는 조절되지 않는 출혈 위험 및/또는 최적으로 관리되지 않을 경우 참가자를 수술 중 또는 수술 후 출혈 위험 증가에 놓이게 할 수 있는 출혈 위험 존재.
심각한 인지 장애, 임상적 치매 또는 정신병, 자살 관념, 자살 시도 또는 치료되지 않은 주요 우울증을 포함한 불안정한 정신 질환
≤ 90일의 스크리닝, 조사자의 의견으로는 연구 절차를 방해할 것입니다.
- riluzole 및/또는 edaravone으로 치료합니다. 참가자가 리루졸 및/또는 에다라본을 복용한 경우 스크리닝 전에 최소 5 반감기 동안 약물을 중단해야 합니다.
- ALS에 대한 라벨 외 치료법 사용.
- 다른 연구 약물(동정적 사용 프로그램을 통한 ALS에 대한 연구 약물 포함), 생물학적 제제, 또는 연구 제제의 5 반감기 또는 더 긴 기간 내의 장치를 사용한 치료. 특히, small interfering RNA, 줄기 세포 치료 또는 유전자 치료를 통한 사전 치료는 허용되지 않습니다.
- 조사자의 의견에 따라, 필요한 경우 지역 또는 기관 지침 및/또는 조사자의 결정에 따라 LP 절차를 위해 안전하게 계속하거나 유지할 수 없는 임의의 항혈소판제 또는 항응고제 약물(예: 클로피도그렐)의 투여에 대한 예상되는 필요성.
- 조사용 치료제, 생물학적 약제, 장치 또는 승인된 요법이 조사용으로 사용되는 모든 중재적 임상 연구에 현재 등록 또는 등록할 계획입니다. ALS 자연사에 초점을 맞춘 비간섭적 연구에 참여하는 것은 조사자의 재량에 따라 허용될 수 있습니다.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: 파트 A: 자연사 시작
파트 A에 등록한 참가자는 신경필라멘트 경쇄(NfL) 수치를 평가하기 위해 약 28일에 한 번씩 혈액을 채취합니다.
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실험적: 파트 D: 공개 라벨 처리
파트 B의 무작위 배정 전에 임상적으로 명백한 ALS가 발생한 파트 A의 참가자는 파트 D에 참가할 수 있습니다. 파트 D 동안 참가자는 1일, 15일, 29일 및 이후 28일마다 IT 주사를 통해 tofersen100 mg을 투여받습니다. 최대 2년.
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치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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실험적: 파트 B: 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조
프로토콜에 정의된 NfL 역치를 충족하고 증상 발현 전 상태를 유지하는 파트 A 참가자는 파트 B에 참여할 자격이 있을 수 있습니다. 파트 B 동안 참가자는 1일차, 15일차에 척수강내(IT) 주사를 통해 토페르센 100mg 또는 위약을 투여받게 됩니다. , 29일, 이후 최대 약 5.6년 동안 28일마다.
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치료군에 명시된 대로 투여
치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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실험적: 파트 C: 오픈 라벨 확장
임상적으로 발현된 ALS가 발생한 파트 B 참가자는 파트 C에 참여할 자격이 있을 수 있습니다.
파트 C 기간 동안 파트 B에서 위약을 투여받은 참가자는 1일, 15일, 29일에 IT 주사를 통해 토페르센 100mg을 투여받고 그 후 최종 유지 관리 방문까지 28일마다 투여받게 됩니다.
파트 B 기간 동안 토페르센을 투여받은 참가자는 1일차, 29일차에 토페르센 100mg을 투여받고 그 후 최종 유지 관리 방문까지 28일마다 15일차에 위약을 투여받아 연구 맹검을 유지하게 됩니다.
파트 B와 파트 C를 합친 기간은 최대 약 5.6년입니다.
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치료군에 명시된 대로 투여
치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 B 및 C: 파트 B 기준선의 24개월 이내에 임상적으로 ALS가 나타난 참가자의 비율
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 B 및 C: 임상적으로 발현되는 ALS의 출현까지의 시간
기간: 최대 5.6년
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최대 5.6년
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파트 B 및 C: ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R) 총점의 변화
기간: 최대 5.6년
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ALSFRS-R은 호흡, 연수 기능, 대운동 능력, 미세 운동 능력 등 4가지 기능 영역을 측정합니다.
12개의 질문이 있으며 각 질문은 0부터 4까지 점수가 매겨져 총 48점을 받을 수 있으며, 점수가 높을수록 기능이 더 우수함을 의미합니다.
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최대 5.6년
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파트 B 및 C: 예측된 느린 폐활량(SVC) 비율의 기준선 대비 변화
기간: 최대 5.6년
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최대 5.6년
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파트 B 및 C: 사망까지의 시간 또는 영구 환기 분석을 기준으로 결과가 사망 또는 영구 환기인 참가자의 비율
기간: 최대 5.6년
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영구 환기는 연속 21일 이상 매일 22시간 이상 침습적 또는 비침습적 기계적 환기를 실시하는 것으로 정의됩니다.
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최대 5.6년
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파트 B 및 C: 사망까지의 시간 분석을 기준으로 결과가 사망인 참가자의 비율
기간: 최대 5.6년
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최대 5.6년
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파트 B, C 및 D: 치료 기간 동안 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 파트 B 및 C: 최대 5.6년, 파트 D: 최대 2년
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파트 B 및 C: 최대 5.6년, 파트 D: 최대 2년
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파트 B, C 및 D: 혈장 NfL 농도의 기준선 대비 변화
기간: 파트 B 및 C: 최대 5.6년, 파트 D: 최대 2년
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파트 B 및 C: 최대 5.6년, 파트 D: 최대 2년
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파트 B, C 및 D: 총 뇌척수액(CSF) SOD1 농도의 변화
기간: 파트 B 및 C: 최대 5.6년, 파트 D: 최대 2년
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파트 B 및 C: 최대 5.6년, 파트 D: 최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 5월 17일
기본 완료 (추정된)
2027년 8월 7일
연구 완료 (추정된)
2028년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 4월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 4월 20일
처음 게시됨 (실제)
2021년 4월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 233AS303
- 2020-004590-51 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Http://clinicalresearch.biogen.com/에 있는 Biogen의 임상 시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .