Badanie BIIB067 rozpoczęte u osób dorosłych bez objawów klinicznych z potwierdzoną mutacją dysmutazy ponadtlenkowej 1 (ATLAS)
27 marca 2026 zaktualizowane przez: Biogen
Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3 z podłużnym badaniem historii naturalnej i przedłużeniem metodą otwartej próby w celu oceny BIIB067 rozpoczęte u dorosłych przed objawami klinicznymi z potwierdzoną mutacją dysmutazy ponadtlenkowej 1
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności BIIB067 po zainicjowaniu u przedobjawowych dorosłych nosicieli mutacji dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1) z podwyższonym poziomem neurofilamentu (NF).
Drugorzędowymi celami tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji BIIB067 oraz ocena wpływu BIIB067 na farmakodynamikę (PD)/biomarkery odpowiedzi na leczenie, gdy rozpoczęto je przed lub w momencie pojawienia się klinicznie manifestującego się stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) .
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
158
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Zatwierdzony do sprzedaży publicznej.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2109
- Macquarie University Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazylia, 04038-002
- PSEG Centro de Pesquisa Clinica
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 04037-002
- Hospital Sao Paulo
-
-
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Francja, 75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
Kagoshima-ken
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japonia, 890-8520
- Kagoshima University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Bunkyō City, Tokyo-To, Japonia, 113-8655
- University of Tokyo Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
- University Of Calgary
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3T2
- Genge Partners
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 04763
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Niemcy, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska, 01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 01-684
- NeuroProtect Sp. z o.o.
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
- HonorHealth Neurology
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093-0949
- University of California San Diego Medical Center
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94107
- California Pacific Medical Center Research Institute
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33308
- Holy Cross Hospital
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322-4200
- The Emory Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
- Massachusetts General Hospital, MA
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
Umeå, Szwecja, 90185
- Norrlands universitetssjukhus
-
-
Västerbotten County
-
Umeå, Västerbotten County, Szwecja, 90185
- University Hospital of Umeå
-
-
-
-
-
Torino, Włochy, 10124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2RX
- University of Sheffield
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowa część A Kryteria włączenia:
- Uczestnicy powinni mieć zdefiniowaną w protokole szybko postępującą mutację SOD1, potwierdzoną przez centralnego czytelnika, lub mutację SOD1, która została zatwierdzona do włączenia przez zewnętrzny komitet orzekający w sprawie mutacji.
- Uczestnicy z poziomem NfL w osoczu niższym niż próg zdefiniowany w protokole.
- Uczestnicy, którzy są klinicznie przedobjawowi ALS (tj. nie mogą mieć klinicznie manifestującego się ALS).
Kluczowa część A Kryteria wykluczenia:
- Historia lub pozytywny wynik testu przesiewowego w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV). Wymóg przeprowadzenia testów podczas kontroli może zostać pominięty, jeśli nie zezwalają na to lokalne przepisy.
- Aktualne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C (zdefiniowane jako obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) i wykrywalne HCV RNA). Uczestnicy z dodatnimi przeciwciałami HCV i niewykrywalnym kwasem rybonukleinowym (RNA) HCV są uprawnieni do udziału w badaniu (Amerykańskie Centra Kontroli i Zapobiegania Chorobom).
- Obecna infekcja wirusem zapalenia wątroby typu B (zdefiniowana jako obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) i/lub przeciwciał przeciw rdzeniowemu zapaleniu wątroby typu B (HBc)). Uczestnicy z odpornością na wirusowe zapalenie wątroby typu B w wyniku wcześniejszej naturalnej infekcji (zdefiniowanej jako ujemny wynik HBsAg, dodatni wynik anty-HBc i dodatnie przeciwciała przeciwko powierzchniowemu zapaleniu wątroby typu B (HBs) lub szczepienia (zdefiniowanego jako ujemny wynik HBsAg, ujemny poziom anty-HBc i dodatni wynik anty-HBs) ) kwalifikują się do udziału w badaniu.
- Historia ogólnoustrojowej reakcji nadwrażliwości na tofersen, substancje pomocnicze zawarte w preparacie oraz, jeśli to właściwe, wszelkie środki diagnostyczne, które mają być podane podczas badania.
- Historia zaburzeń nerwowo-mięśniowych lub neurologicznych, które w opinii badacza będą miały postępujący (tj. pogarszający się) przebieg podczas badania i/lub będą związane ze zwiększeniem NF.
- Obecność ryzyka zwiększonego lub niekontrolowanego krwawienia i/lub ryzyka krwawienia, które w przypadku nieoptymalnego leczenia może narazić uczestnika na zwiększone ryzyko krwawienia śródoperacyjnego lub pooperacyjnego.
Znaczne upośledzenie funkcji poznawczych, kliniczne otępienie lub niestabilna choroba psychiczna, w tym psychoza, myśli samobójcze, próby samobójcze lub nieleczona duża depresja
≤ 90 dni skriningu, co zdaniem Badacza kolidowałoby z procedurami badania.
- Leczenie riluzolem i/lub edarawonem. Jeśli uczestnik przyjmował riluzol i/lub edarawon, leki należy odstawić na co najmniej 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym.
- Stosowanie pozarejestracyjnych metod leczenia ALS.
- Leczenie innym badanym lekiem (w tym badanymi lekami na ALS w ramach programów współczucia), środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który okres jest dłuższy. W szczególności niedozwolone jest wcześniejsze leczenie małym interferującym RNA, terapią komórkami macierzystymi lub terapią genową.
- Przewidywana potrzeba, w opinii badacza, podania jakiegokolwiek leku przeciwpłytkowego lub przeciwzakrzepowego (np. klopidogrelu), którego nie można bezpiecznie kontynuować lub wstrzymać do zabiegu LP, jeśli to konieczne, zgodnie z lokalnymi lub instytucjonalnymi wytycznymi i/lub ustaleniami badacza.
- Bieżąca rejestracja lub plan włączenia do dowolnego interwencyjnego badania klinicznego, w którym badana terapia, czynnik biologiczny, urządzenie lub zatwierdzona terapia do użytku eksperymentalnego. Uczestnictwo w nieinterwencyjnym badaniu dotyczącym historii naturalnej ALS może zostać dopuszczone według uznania Badacza.
UWAGA: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Brak interwencji: Część A: Wprowadzenie do historii naturalnej
Uczestnicy zapisani do Części A będą pobierać krew mniej więcej raz na 28 dni w celu oceny poziomu łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL).
|
|
|
Eksperymentalny: Część D: Leczenie otwarte
Uczestnicy z części A, u których wystąpił klinicznie jawny ALS przed randomizacją w części B, mogą kwalifikować się do udziału w części D. Podczas części D uczestnicy otrzymają tofersen 100 mg we wstrzyknięciu dooponowym w dniach 1, 15, 29, a następnie co 28 dni przez do 2 lat.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część B: Randomizowana, podwójnie zaślepiona, kontrolowana placebo
Uczestnicy Części A, którzy osiągnęli zdefiniowany w protokole próg NfL i nie mają objawów, mogą kwalifikować się do udziału w Części B. Podczas Części B uczestnicy otrzymają 100 miligramów (mg) tofersenu lub placebo we wstrzyknięciu dokanałowym (IT) w dniach 1., 15. 29, 29, a następnie co 28 dni przez okres do około 5,6 roku.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Część C: Rozszerzenie typu Open Label
Uczestnicy z Części B, u których rozwinął się klinicznie jawny ALS, mogą kwalifikować się do udziału w Części C.
Podczas Części C uczestnicy, którzy otrzymali placebo w Części B, otrzymają tofersen w dawce 100 mg we wstrzyknięciu dootrzewnowym w dniach 1, 15, 29, a następnie co 28 dni aż do ostatniej wizyty kontrolnej.
Uczestnicy, którzy otrzymali tofersen podczas Części B, otrzymają tofersen w dawce 100 mg w dniach 1, 29, a następnie co 28 dni aż do ostatniej wizyty podtrzymującej, z dawką placebo w dniu 15, aby utrzymać ślepą próbę badania.
Łączny czas trwania części B i części C wynosi maksymalnie około 5,6 lat.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Części B i C: Odsetek uczestników, u których wystąpił klinicznie jawny ALS w ciągu 24 miesięcy od punktu początkowego części B
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Do 24 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Części B i C: Czas do pojawienia się klinicznie jawnego ALS
Ramy czasowe: Do 5,6 roku
|
Do 5,6 roku
|
|
|
Części B i C: Zmiana całkowitego wyniku w skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R).
Ramy czasowe: Do 5,6 roku
|
ALSFRS-R mierzy 4 domeny funkcjonalne: układ oddechowy, funkcję opuszkową, motorykę dużą i motorykę małą.
Jest 12 pytań, każde z punktacją od 0 do 4, co daje łączny możliwy wynik 48, przy czym wyższy wynik oznacza lepszą funkcję.
|
Do 5,6 roku
|
|
Części B i C: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanej wolnej pojemności życiowej (SVC)
Ramy czasowe: Do 5,6 roku
|
Do 5,6 roku
|
|
|
Części B i C: Odsetek uczestników, których wynikiem był śmierć lub trwała wentylacja na podstawie analizy czasu do śmierci lub ciągłej wentylacji
Ramy czasowe: Do 5,6 roku
|
Wentylację stałą definiuje się jako inwazyjną lub nieinwazyjną wentylację mechaniczną trwającą ≥22 godziny dziennie przez ≥21 kolejnych dni.
|
Do 5,6 roku
|
|
Części B i C: Odsetek uczestników, których wynikiem były zgony na podstawie analizy czasu do śmierci
Ramy czasowe: Do 5,6 roku
|
Do 5,6 roku
|
|
|
Części B, C i D: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) w okresie leczenia
Ramy czasowe: Części B i C: do 5,6 lat i Część D: do 2 lat
|
Części B i C: do 5,6 lat i Część D: do 2 lat
|
|
|
Części B, C i D: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stężeniach NfL w osoczu
Ramy czasowe: Części B i C: do 5,6 lat i Część D: do 2 lat
|
Części B i C: do 5,6 lat i Część D: do 2 lat
|
|
|
Części B, C i D: Zmiana całkowitego stężenia SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Części B i C: do 5,6 lat i Część D: do 2 lat
|
Części B i C: do 5,6 lat i Część D: do 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 maja 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
7 sierpnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 kwietnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 kwietnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 kwietnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 kwietnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 233AS303
- 2020-004590-51 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .