Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zu BIIB067 bei Beginn bei klinisch präsymptomatischen Erwachsenen mit einer bestätigten Superoxid-Dismutase-1-Mutation (ATLAS)

27. März 2026 aktualisiert von: Biogen

Eine randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie mit einem longitudinalen Run-In zum natürlichen Verlauf und einer Open-Label-Verlängerung zur Bewertung von BIIB067, die bei klinisch präsymptomatischen Erwachsenen mit einer bestätigten Superoxid-Dismutase-1-Mutation begonnen wurde

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von BIIB067, wenn es bei präsymptomatischen erwachsenen Trägern einer Superoxid-Dismutase-1 (SOD1)-Mutation mit erhöhtem Neurofilament (NF) begonnen wird. Die sekundären Ziele dieser Studie sind die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von BIIB067 und die Bewertung der Wirkung von BIIB067 auf Pharmakodynamik (PD)/Biomarker für das Ansprechen auf die Behandlung bei Einleitung vor versus zum Zeitpunkt des Auftretens einer klinisch manifesten amyotrophen Lateralsklerose (ALS). .

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

158

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australien, 2109
        • Macquarie University Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04037-002
        • Hospital Sao Paulo
  • Deutschland
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Frankreich
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankreich, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Italien
      • Torino, Italien, 10124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
  • Japan
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japan, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyō City, Tokyo-To, Japan, 113-8655
        • University of Tokyo Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3T2
        • Genge Partners
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 01-684
        • NeuroProtect Sp. z o.o.
  • Schweden
      • Umeå, Schweden, 90185
        • Norrlands universitetssjukhus
    • Västerbotten County
      • Umeå, Västerbotten County, Schweden, 90185
        • University Hospital of Umeå
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 04763
        • Hanyang University Seoul Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85258
        • HonorHealth Neurology
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093-0949
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94107
        • California Pacific Medical Center Research Institute
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Vereinigte Staaten, 33308
        • Holy Cross Hospital
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami School Of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322-4200
        • The Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • Massachusetts General Hospital, MA
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
  • Vereinigtes Königreich
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S10 2RX
        • University of Sheffield

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Schlüsselteil A Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer sollten eine protokolldefinierte, schnell fortschreitende SOD1-Mutation haben, die von einem zentralen Leser bestätigt wurde, oder eine SOD1-Mutation, die von einem externen Entscheidungsgremium für Mutationen zur Aufnahme genehmigt wurde.
  • Teilnehmer mit einem NfL-Plasmaspiegel unter dem im Protokoll festgelegten Schwellenwert.
  • Teilnehmer, die klinisch präsymptomatisch für ALS sind (d. h. keine klinisch manifeste ALS haben dürfen).

Schlüsselteil A Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte oder positives Testergebnis beim Screening auf das humane Immundefizienzvirus (HIV). Die Anforderung zum Testen beim Screening kann weggelassen werden, wenn dies nach örtlichen Vorschriften nicht zulässig ist.
  • Aktuelle Hepatitis-C-Infektion (definiert als positiver Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörper und nachweisbare HCV-RNA). Teilnehmer mit positivem HCV-Antikörper und nicht nachweisbarer HCV-Ribonukleinsäure (RNA) sind zur Teilnahme an der Studie berechtigt (United States Centers for Disease Control and Prevention).
  • Aktuelle Hepatitis-B-Infektion (definiert als positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) und/oder Anti-Hepatitis-B-Core-Antikörper (HBc)). Teilnehmer mit Immunität gegen Hepatitis B aufgrund einer früheren natürlichen Infektion (definiert als negatives HBsAg, positives Anti-HBc und positiver Anti-Hepatitis-B-Oberflächenantikörper (HBs) oder Impfung (definiert als negatives HBsAg, negatives Anti-HBc und positives Anti-HBs). ) sind berechtigt, an der Studie teilzunehmen.
  • Vorgeschichte einer systemischen Überempfindlichkeitsreaktion auf Tofersen, die in der Formulierung enthaltenen Hilfsstoffe und gegebenenfalls während der Studie zu verabreichende diagnostische Mittel.
  • Vorgeschichte einer verwirrenden neuromuskulären oder neurologischen Störung, von der erwartet wird, dass sie während der Studie einen fortschreitenden (d. h. sich verschlechternden) Verlauf hat und / oder nach Ansicht des Ermittlers mit einer Erhöhung der NF verbunden ist.
  • Vorhandensein eines Risikos für erhöhte oder unkontrollierte Blutungen und/oder Blutungsrisiken, die, wenn sie nicht optimal gehandhabt werden, einen Teilnehmer einem erhöhten Risiko für intraoperative oder postoperative Blutungen aussetzen könnten.

  • Signifikante kognitive Beeinträchtigung, klinische Demenz oder instabile psychiatrische Erkrankung, einschließlich Psychose, Suizidgedanken, Suizidversuch oder unbehandelte schwere Depression

    ≤ 90 Tage Screening, was nach Ansicht des Prüfarztes die Studienverfahren beeinträchtigen würde.

  • Behandlung mit Riluzol und/oder Edaravon. Wenn der Teilnehmer Riluzol und/oder Edaravon eingenommen hat, müssen die Medikamente vor dem Screening für mindestens 5 Halbwertszeiten abgesetzt werden.
  • Verwendung von Off-Label-Behandlungen für ALS.
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat (einschließlich Prüfpräparaten für ALS durch Compassionate-Use-Programme), einem biologischen Wirkstoff oder einem Gerät innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Insbesondere ist keine vorherige Behandlung mit Small Interfering RNA, Stammzelltherapie oder Gentherapie erlaubt.
  • Voraussichtlicher Bedarf nach Ansicht des Ermittlers für die Verabreichung von Thrombozytenaggregationshemmern oder gerinnungshemmenden Medikamenten (z. B. Clopidogrel), die nicht sicher fortgesetzt oder für ein LP-Verfahren aufbewahrt werden können, falls erforderlich, gemäß den örtlichen oder institutionellen Richtlinien und/oder der Bestimmung des Ermittlers.
  • Aktuelle Einschreibung oder ein Plan zur Einschreibung in eine interventionelle klinische Studie, in der eine Prüfbehandlung, ein biologischer Wirkstoff, ein Gerät oder eine zugelassene Therapie für Prüfzwecke verwendet wird. Die Teilnahme an einer nicht-interventionellen Studie, die sich auf den natürlichen Verlauf von ALS konzentriert, kann nach Ermessen des Prüfarztes gestattet werden.

HINWEIS: Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Teil A: Naturgeschichte Run-in
Teilnehmer, die in Teil A eingeschrieben sind, werden etwa alle 28 Tage Blutabnahmen unterzogen, um die Werte der Neurofilament-Leichtketten (NfL) zu bestimmen.
Experimental: Teil D: Open-Label-Behandlung
Teilnehmer aus Teil A, die vor der Randomisierung in Teil B eine klinisch manifeste ALS entwickeln, können an Teil D teilnehmen. Während Teil D erhalten die Teilnehmer 100 mg Tofersen per IT-Injektion an den Tagen 1, 15, 29 und danach alle 28 Tage bis zu 2 Jahre.
Arzneimittel: Tofersen
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Andere Namen:
  • BIIB067
  • QALSODIE
Experimental: Teil B: Randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert
Teilnehmer aus Teil A, die den im Protokoll definierten NfL-Schwellenwert erreichen und weiterhin präsymptomatisch sind, können an Teil B teilnehmen. Während Teil B erhalten die Teilnehmer an den Tagen 1 und 15 100 Milligramm (mg) Tofersen oder Placebo über eine intrathekale (IT) Injektion , 29, und danach alle 28 Tage für bis zu etwa 5,6 Jahre.
Arzneimittel: Placebo
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Arzneimittel: Tofersen
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Andere Namen:
  • BIIB067
  • QALSODIE
Experimental: Teil C: Open-Label-Erweiterung
Teilnehmer aus Teil B, die eine klinisch manifeste ALS entwickeln, können möglicherweise zur Teilnahme an Teil C berechtigt sein. Während Teil C erhalten Teilnehmer, die in Teil B ein Placebo erhalten haben, an den Tagen 1, 15, 29 und danach alle 28 Tage bis zum letzten Wartungstermin 100 mg Tofersen per IT-Injektion. Teilnehmer, die in Teil B Tofersen erhalten haben, erhalten an den Tagen 1, 29 und danach alle 28 Tage bis zur letzten Erhaltungsdosis 100 mg Tofersen, mit einer Placebodosis an Tag 15, um die Studie blind zu halten. Die kombinierte Dauer von Teil B und Teil C beträgt etwa 5,6 Jahre.
Arzneimittel: Placebo
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Arzneimittel: Tofersen
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Andere Namen:
  • BIIB067
  • QALSODIE

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teile B und C: Prozentsatz der Teilnehmer mit Auftreten einer klinisch manifesten ALS innerhalb von 24 Monaten nach Teil B Baseline
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teile B und C: Zeit bis zum Auftreten klinisch manifester ALS
Zeitfenster: Bis zu 5,6 Jahre
Bis zu 5,6 Jahre
Teile B und C: Änderung der Gesamtpunktzahl der ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R).
Zeitfenster: Bis zu 5,6 Jahre
Der ALSFRS-R misst vier Funktionsbereiche: Atmung, Bulbarfunktion, Grobmotorik und Feinmotorik. Es gibt 12 Fragen, die jeweils mit 0 bis 4 bewertet werden, was einer möglichen Gesamtpunktzahl von 48 entspricht, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Funktion bedeuten.
Bis zu 5,6 Jahre
Teile B und C: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der vorhergesagten langsamen Vitalkapazität (SVC)
Zeitfenster: Bis zu 5,6 Jahre
Bis zu 5,6 Jahre
Teile B und C: Prozentsatz der Teilnehmer mit dem Ergebnis Tod oder permanente Beatmung basierend auf der Analyse der Zeit bis zum Tod oder der permanenten Beatmung
Zeitfenster: Bis zu 5,6 Jahre
Permanente Beatmung ist definiert als ≥22 Stunden invasiver oder nicht-invasiver mechanischer Beatmung pro Tag an ≥21 aufeinanderfolgenden Tagen.
Bis zu 5,6 Jahre
Teile B und C: Prozentsatz der Teilnehmer mit Todesfällen basierend auf der Analyse der Zeit bis zum Tod
Zeitfenster: Bis zu 5,6 Jahre
Bis zu 5,6 Jahre
Teile B, C und D: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (UE) während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Teile B und C: Bis zu 5,6 Jahre und Teil D: Bis zu 2 Jahre
Teile B und C: Bis zu 5,6 Jahre und Teil D: Bis zu 2 Jahre
Teile B, C und D: Änderung der Plasma-NFL-Konzentrationen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teile B und C: Bis zu 5,6 Jahre und Teil D: Bis zu 2 Jahre
Teile B und C: Bis zu 5,6 Jahre und Teil D: Bis zu 2 Jahre
Teile B, C und D: Änderung der SOD1-Konzentrationen im gesamten Liquor (CSF).
Zeitfenster: Teile B und C: Bis zu 5,6 Jahre und Teil D: Bis zu 2 Jahre
Teile B und C: Bis zu 5,6 Jahre und Teil D: Bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Mai 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

7. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 233AS303
  • 2020-004590-51 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zu Transparenz und Datenaustausch bei klinischen Studien auf http://clinicalresearch.biogen.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Liberia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren