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阿尔法地中海贫血患者国际登记处 (ATM Registry)

2026年8月31日 更新者：University of California, San Francisco

阿尔法地中海贫血患者国际前瞻性登记

这是一项针对阿尔法地中海贫血患者的国际前瞻性登记，旨在了解疾病的自然病程和胎儿治疗的结果，总体目标是改善阿尔法地中海贫血患者的产前管理。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

该登记处的目的是前瞻性和回顾性地收集有关被诊断患有重型 α 地中海贫血和其他 α 地中海贫血突变的患者的数据。 收集的数据将用于：

  1. 确定治疗的患者结果。
  2. 改善 ATM 患者的临床管理。
  3. 改进医疗决策。
  4. 提高护理质量。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

500

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94143
        • 招聘中
        • University of California San Francisco
        • 首席研究员：
          • Tippi C MacKenzie, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

患者将自行登记，或通过其产前提供者（产科医生、遗传咨询师）或产后提供者（血液学家、儿科医生）登记。

描述

纳入标准：

  • 基因型与 ATM 或 BHFS 表型一致的 α 地中海贫血（产前或产后）的诊断
  • 转诊至加州大学旧金山胎儿治疗中心进行胎儿诊断、管理和/或评估，以进行正在进行的子宫内干细胞移植临床试验

排除标准：

- 没有任何

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
存活到出生
大体时间：6个月
被诊断患有 α 地中海贫血并存活至出生的胎儿数量与被诊断患有 α 地中海贫血但胎儿死亡或在子宫内终止的胎儿数量相比。 这是用出生时存活的胎儿数除以所有胎儿数来衡量的。
6个月
Vineland-3 适应性行为量表
大体时间：10-15岁
使用 Vineland 适应性行为量表第 3 版的神经发育测试结果。Vineland-3 评分系统基于三个特定适应性行为领域的分数：沟通、日常生活技能和社交。 领域分数表示为标准分数，平均值为 100，标准差为 15。
10-15岁

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
出生胎龄
大体时间：6个月
孩子出生时的胎龄。 这是以周为单位计算的。
6个月
机械通气
大体时间：1年
出生后需要机械通气的持续时间（如果有）。 这是以天为单位计算的。
1年
住院时间
大体时间：6个月-1年
孩子出生后的住院时间。 这是以天为单位计算的。
6个月-1年
积水消退
大体时间：6个月
评估接受胎儿治疗是否会导致胎儿水肿消退。 这是通过超声检查结果来衡量的。
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of California, San Francisco

调查人员

  • 首席研究员：Tippi C MacKenzie, MD、University of California, San Francisco

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年1月1日

初级完成 (估计的)

2027年1月1日

研究完成 (估计的)

2037年1月1日

研究注册日期

首次提交

2021年4月28日

首先提交符合 QC 标准的

2021年4月30日

首次发布 (实际的)

2021年5月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月31日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 16-21157-B

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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