알파 지중해 빈혈 환자 국제 등록부 (ATM Registry)
2026년 8월 31일 업데이트: University of California, San Francisco
알파 지중해 빈혈 환자의 국제 예비 등록
이것은 알파 지중해 빈혈 환자의 산전 관리 개선이라는 전반적인 목표와 함께 질병의 자연 경과와 태아 치료 결과를 이해하기 위한 알파 지중해 빈혈 환자의 국제 전향적 등록입니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
이 레지스트리의 목적은 알파 지중해빈혈 주요 및 기타 알파 지중해빈혈 돌연변이로 진단된 환자에 대한 전향적 및 후향적 데이터를 수집하는 것입니다. 수집된 데이터는 다음 용도로 사용됩니다.
- 치료의 환자 결과를 확인합니다.
- ATM을 사용하는 환자의 임상 관리를 개선합니다.
- 의료 의사결정을 개선합니다.
- 치료의 질을 향상시키십시오.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
500
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Billie Lianoglou, LCGC
- 전화번호: (415) 476-2461
- 이메일: billie.lianoglou@ucsf.edu
연구 장소
-
-
California
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- University of California San Francisco
-
수석 연구원:
- Tippi C MacKenzie, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
환자는 자가 등록하거나 산전 제공자(산부인과 의사, 유전 상담사) 또는 산후 제공자(혈액 전문의, 소아과 의사)를 통해 등록됩니다.
설명
포함 기준:
- ATM 또는 BHFS 표현형과 일치하는 유전자형을 가진 알파 지중해빈혈(산전 또는 산후) 진단
- 진행 중인 자궁 내 줄기 세포 이식 임상 시험을 위한 태아 진단, 관리 및/또는 평가를 위해 샌프란시스코 캘리포니아 대학교 태아 치료 센터에 의뢰되었습니다.
제외 기준:
- 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생존에서 출생까지
기간: 6 개월
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알파 지중해빈혈로 진단된 태아 사망 또는 자궁 내에서 종결된 태아의 수와 비교하여 출생 시까지 생존하는 알파 지중해빈혈로 진단된 태아의 수.
이것은 태어날 때 살아 있는 태아의 수를 모든 태아의 수로 나눈 값으로 측정됩니다.
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6 개월
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Vineland-3 적응 행동 척도
기간: 10-15년
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Vineland 적응 행동 척도 버전 3을 사용한 신경 발달 테스트 결과. Vineland-3 점수 시스템은 세 가지 특정 적응 행동 영역인 의사소통, 일상 생활 기술 및 사회화에 대한 점수를 기반으로 합니다.
도메인 점수는 평균이 100이고 표준 편차가 15인 표준 점수로 표시됩니다.
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10-15년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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출생 시 재태 연령
기간: 6 개월
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출생 시 아이의 재태 연령.
이것은 몇 주 단위로 측정됩니다.
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6 개월
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기계적 환기
기간: 일년
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출생 후 기계 환기가 필요한 기간(있는 경우).
이것은 일 단위로 측정됩니다.
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일년
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입원 기간
기간: 6개월~1년
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출생 후 아이의 입원 기간.
이것은 일 단위로 측정됩니다.
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6개월~1년
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수종의 해결
기간: 6 개월
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태아 치료를 받는 것이 태아 수종을 해결하도록 유도하는지 평가합니다.
이것은 초음파 소견으로 측정됩니다.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Tippi C MacKenzie, MD, University of California, San Francisco
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Kreger EM, Singer ST, Witt RG, Sweeters N, Lianoglou B, Lal A, Mackenzie TC, Vichinsky E. Favorable outcomes after in utero transfusion in fetuses with alpha thalassemia major: a case series and review of the literature. Prenat Diagn. 2016 Dec;36(13):1242-1249. doi: 10.1002/pd.4966. Epub 2016 Dec 7.
- Schwab ME, Lianoglou BR, Gano D, Gonzalez Velez J, Allen IE, Arvon R, Baschat A, Bianchi DW, Bitanga M, Bourguignon A, Brown RN, Chen B, Chien M, Davis-Nelson S, de Laat MWM, Ekwattanakit S, Gollin Y, Hirata G, Jelin A, Jolley J, Meyer P, Miller J, Norton ME, Ogasawara KK, Panchalee T, Schindewolf E, Shaw SW, Stumbaugh T, Thompson AA, Towner D, Tsai PS, Viprakasit V, Volanakis E, Zhang L, Vichinsky E, MacKenzie TC. The impact of in utero transfusions on perinatal outcomes in patients with alpha thalassemia major: the UCSF registry. Blood Adv. 2023 Jan 24;7(2):269-279. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007823.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 1월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2037년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 4월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 4월 30일
처음 게시됨 (실제)
2021년 5월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 31일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 16-21157-B
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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