Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Международный регистр больных альфа-талассемией (ATM Registry)

11 декабря 2023 г. обновлено: University of California, San Francisco

Международный проспективный регистр больных альфа-талассемией

Это международный проспективный регистр пациентов с альфа-талассемией для понимания естественного течения заболевания и результатов внутриутробной терапии с общей целью улучшения пренатального ведения пациентов с альфа-талассемией.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Целью этого реестра является проспективный и ретроспективный сбор данных о пациентах, у которых диагностирована большая альфа-талассемия и другие мутации альфа-талассемии. Собранные данные будут использованы для:

  1. Определить результаты лечения пациентов.
  2. Улучшить клиническое ведение пациентов с АТМ.
  3. Улучшить принятие медицинских решений.
  4. Улучшить качество ухода.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

500

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Billie Lianoglou, LCGC
  • Номер телефона: (415) 476-2461
  • Электронная почта: billie.lianoglou@ucsf.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • University of California San Francisco
        • Главный следователь:
          • Tippi C MacKenzie, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты будут либо зарегистрированы самостоятельно, либо зарегистрированы через своего дородового врача (акушера, генетического консультанта) или послеродового поставщика (гематолога, педиатра).

Описание

Критерии включения:

  • диагноз альфа-талассемии (пренатальной или постнатальной) с генотипом, соответствующим фенотипу ATM или BHFS
  • направлен в Центр лечения плода Калифорнийского университета в Сан-Франциско для диагностики плода, ведения и/или оценки для продолжающегося клинического испытания внутриутробной трансплантации стволовых клеток

Критерий исключения:

- никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживание до рождения
Временное ограничение: 6 месяцев
Количество плодов с диагнозом альфа-талассемия, доживших до рождения, по сравнению с числом плодов с диагнозом альфа-талассемия, у которых произошла внутриутробная гибель или прекращение внутриутробного развития. Он измеряется числом живых плодов при рождении, деленным на число всех плодов.
6 месяцев
Шкала адаптивного поведения Vineland-3
Временное ограничение: 10-15 лет
Результаты тестирования развития нервной системы с использованием Шкалы адаптивного поведения Вайнленда, версия 3. Система оценки Вайнленда-3 основана на баллах по трем конкретным доменам адаптивного поведения: общение, навыки повседневной жизни и социализация. Оценки предметной области выражаются в виде стандартных оценок со средним значением 100 и стандартным отклонением 15.
10-15 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гестационный возраст при рождении
Временное ограничение: 6 месяцев
Гестационный возраст ребенка при рождении. Это измеряется в неделях.
6 месяцев
Механическая вентиляция
Временное ограничение: 1 год
Продолжительность (если есть) потребности в ИВЛ после рождения. Это измеряется в днях.
1 год
Продолжительность госпитализации
Временное ограничение: 6 месяцев-1 год
Продолжительность госпитализации ребенка после рождения. Это измеряется в днях.
6 месяцев-1 год
Разрешение водянки
Временное ограничение: 6 месяцев
Оцените, приводит ли фетальная терапия к разрешению водянки плода. Это определяется по данным УЗИ.
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of California, San Francisco

Следователи

  • Главный следователь: Tippi C MacKenzie, MD, University of California, San Francisco

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2037 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 апреля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 мая 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

12 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 16-21157-B

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Альфа-талассемия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ethiopia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться