- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04872179
Internationellt register över patienter med alfa-thalassemi (ATM Registry)
11 december 2023 uppdaterad av: University of California, San Francisco
Internationellt prospektivt register över patienter med alfa-thalassemi
Detta är ett internationellt prospektivt register över patienter med alfa-thalassemi för att förstå sjukdomens naturliga historia och resultaten av fosterterapier, med det övergripande målet att förbättra den prenatala behandlingen av patienter med alfa-thalassemi.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Detaljerad beskrivning
Syftet med detta register är att prospektivt och retrospektivt samla in data om patienter som diagnostiserats med alfa-thalassemia major och andra alfa-thalassemia-mutationer. Data som samlas in kommer att användas för att:
- Identifiera patientresultat av terapier.
- Förbättra den kliniska behandlingen av patienter med ATM.
- Förbättra medicinskt beslutsfattande.
- Förbättra kvaliteten på vården.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
500
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Billie Lianoglou, LCGC
- Telefonnummer: (415) 476-2461
- E-post: billie.lianoglou@ucsf.edu
Studieorter
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- Rekrytering
- University of California San Francisco
-
Huvudutredare:
- Tippi C MacKenzie, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienterna kommer antingen att vara självregistrerade eller inskrivna genom sin prenatala leverantör (förlossningsläkare, genetisk rådgivare) eller postnatal leverantör (hematolog, barnläkare).
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- diagnos av alfa-thalassemi (prenatal eller postnatal) med genotyp som överensstämmer med ATM- eller BHFS-fenotyp
- hänvisas till University of California, San Francisco Fetal Treatment Center för fosterdiagnos, hantering och/eller utvärdering för den pågående kliniska prövningen av stamcellstransplantation i livmodern
Exklusions kriterier:
- ingen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Överlevnad till födseln
Tidsram: 6 månader
|
Antal foster som diagnostiserats med alfa-thalassemi som överlever till födseln, jämfört med antalet foster som diagnostiserats med alfa-thalassemi som har fosterdöd eller avslutas in utero.
Detta mäts i antal levande foster vid födseln dividerat med antalet alla foster.
|
6 månader
|
Vineland-3 Adaptive Behavior Scale
Tidsram: 10-15 år
|
Resultat av neuroutvecklingstester med Vineland Adaptive Behavior Scale version 3. Vineland-3 poängsystemet är baserat på poäng för tre specifika adaptiva beteendedomäner: Kommunikation, Daily Living Skills och Socialization.
Domänpoängen uttrycks som standardpoäng med ett medelvärde på 100 och standardavvikelse på 15.
|
10-15 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Gestationsålder vid födseln
Tidsram: 6 månader
|
Barnets graviditetsålder vid födseln.
Detta mäts i veckor.
|
6 månader
|
Mekanisk ventilation
Tidsram: 1 år
|
Varaktighet (om någon) för att kräva mekanisk ventilation efter födseln.
Detta mäts i dagar.
|
1 år
|
Längden på sjukhusvistelsen
Tidsram: 6 månader-1 år
|
Varaktighet av barnets sjukhusvistelse efter födseln.
Detta mäts i dagar.
|
6 månader-1 år
|
Upplösning av hydrops
Tidsram: 6 månader
|
Utvärdera om fosterterapi leder till att hydrops fetalis löser sig.
Detta mäts med ultraljudsfynd.
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Tippi C MacKenzie, MD, University of California, San Francisco
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 januari 2017
Primärt slutförande (Beräknad)
1 januari 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 januari 2037
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 april 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 april 2021
Första postat (Faktisk)
4 maj 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
12 december 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 december 2023
Senast verifierad
1 december 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 16-21157-B
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Alfa-thalassemi
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeTransfusionsberoende alfa-thalassemi | Transfusionsberoende Beta-thalassemiSpanien, Taiwan, Thailand, Förenta staterna, Frankrike, Kanada, Malaysia, Tyskland, Nederländerna, Bulgarien, Storbritannien, Kalkon, Italien, Grekland, Förenade arabemiraten, Brasilien, Danmark, Libanon, Saudiarabien
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeIcke-transfusionsberoende alfa-thalassemi | Icke-transfusionsberoende beta-thalassemiSpanien, Taiwan, Thailand, Storbritannien, Malaysia, Förenta staterna, Nederländerna, Bulgarien, Kalkon, Italien, Kanada, Brasilien, Frankrike, Förenade arabemiraten, Danmark, Grekland, Libanon, Saudiarabien
-
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary...AvslutadB-thalassemiItalien, Grekland
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Kanglin BiotechRekryteringTransfusionsberoende Beta-thalassemiKina
-
EdiGene (GuangZhou) Inc.PLA 923 HospitalAktiv, inte rekryterandeTransfusionsberoende beta-thalassemiKina
-
Boston UniversityHemaQuest Pharmaceuticals Inc.AvslutadBeta Thalassemi IntermediaLibanon
-
Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalR&D Kanglin BiotechRekryteringTransfusionsberoende Beta-thalassemiKina
-
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical UniversityGenmedicn Biopharma Ltd.RekryteringTransfusionsberoende beta-thalassemiKina
-
EdiGene (GuangZhou) Inc.Aktiv, inte rekryterandeTransfusionsberoende beta-thalassemiKina
-
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical UniversityGenmedicn Biopharma Ltd.RekryteringTransfusionsberoende α-thalassemiKina