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Internationales Register von Patienten mit Alpha-Thalassämie (ATM Registry)

2. April 2025 aktualisiert von: University of California, San Francisco

Internationales prospektives Register von Patienten mit Alpha-Thalassämie

Dies ist ein internationales prospektives Register von Patienten mit Alpha-Thalassämie, um den natürlichen Verlauf der Krankheit und die Ergebnisse fetaler Therapien zu verstehen, mit dem übergeordneten Ziel, das pränatale Management von Patienten mit Alpha-Thalassämie zu verbessern.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Ziel dieses Registers ist es, prospektiv und retrospektiv Daten über Patienten zu sammeln, bei denen Alpha-Thalassämie-Major- und andere Alpha-Thalassämie-Mutationen diagnostiziert wurden. Die gesammelten Daten werden verwendet, um:

  1. Identifizieren Sie Patientenergebnisse von Therapien.
  2. Verbessern Sie das klinische Management von Patienten mit ATM.
  3. Verbessern Sie die medizinische Entscheidungsfindung.
  4. Pflegequalität verbessern.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • University of California San Francisco
        • Hauptermittler:
          • Tippi C MacKenzie, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Patienten werden entweder selbst eingeschrieben oder über ihren pränatalen Anbieter (Geburtshelfer, genetischen Berater) oder postnatalen Anbieter (Hämatologe, Kinderarzt) eingeschrieben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer Alpha-Thalassämie (pränatal oder postnatal) mit einem Genotyp, der mit dem ATM- oder BHFS-Phänotyp übereinstimmt
  • an das Fetal Treatment Center der University of California, San Francisco, zur fötalen Diagnose, Verwaltung und/oder Bewertung für die laufende klinische Studie zur In-utero-Stammzelltransplantation überwiesen

Ausschlusskriterien:

- keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben bis zur Geburt
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der mit Alpha-Thalassämie diagnostizierten Föten, die bis zur Geburt überleben, im Vergleich zur Anzahl der mit Alpha-Thalassämie diagnostizierten Föten, die einen fetalen Tod erleiden oder in utero terminiert werden. Dies wird in der Anzahl der bei der Geburt lebenden Föten geteilt durch die Anzahl aller Föten gemessen.
6 Monate
Vineland-3 Adaptive Behavior Scale
Zeitfenster: 10-15 Jahre
Ergebnisse von neurologischen Entwicklungstests unter Verwendung der Vineland Adaptive Behavior Scale Version 3. Das Vineland-3-Bewertungssystem basiert auf Bewertungen für drei spezifische adaptive Verhaltensbereiche: Kommunikation, Alltagsfähigkeiten und Sozialisation. Die Domänenwerte werden als Standardwerte mit einem Mittelwert von 100 und einer Standardabweichung von 15 ausgedrückt.
10-15 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gestationsalter bei der Geburt
Zeitfenster: 6 Monate
Gestationsalter des Kindes bei der Geburt. Diese wird in Wochen gemessen.
6 Monate
Mechanische Lüftung
Zeitfenster: 1 Jahr
Dauer (falls vorhanden) der Notwendigkeit einer mechanischen Beatmung nach der Geburt. Diese wird in Tagen gemessen.
1 Jahr
Länge des Krankenhausaufenthalts
Zeitfenster: 6 Monate-1 Jahr
Dauer des Krankenhausaufenthalts des Kindes nach der Geburt. Diese wird in Tagen gemessen.
6 Monate-1 Jahr
Auflösung des Hydrops
Zeitfenster: 6 Monate
Beurteilen Sie, ob eine fetale Therapie dazu führt, dass sich der Hydrops fetalis auflöst. Dies wird durch Ultraschallbefunde gemessen.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, San Francisco

Ermittler

  • Hauptermittler: Tippi C MacKenzie, MD, University of California, San Francisco

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2037

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 16-21157-B

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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