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Registro internazionale dei pazienti con alfa talassemia (ATM Registry)

2 aprile 2025 aggiornato da: University of California, San Francisco

Registro prospettico internazionale dei pazienti con alfa talassemia

Si tratta di un registro prospettico internazionale di pazienti con alfa talassemia per comprendere la storia naturale della malattia e gli esiti delle terapie fetali, con l'obiettivo generale di migliorare la gestione prenatale dei pazienti con alfa talassemia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo registro è quello di raccogliere dati prospettici e retrospettivi su pazienti a cui è stata diagnosticata l'alfa talassemia major e altre mutazioni dell'alfa talassemia. I dati raccolti verranno utilizzati per:

  1. Identificare gli esiti delle terapie per i pazienti.
  2. Migliorare la gestione clinica dei pazienti con ATM.
  3. Migliora il processo decisionale medico.
  4. Migliorare la qualità delle cure.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco
        • Investigatore principale:
          • Tippi C MacKenzie, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti saranno iscritti autonomamente o iscritti tramite il loro fornitore prenatale (ostetrico, consulente genetico) o fornitore postnatale (ematologo, pediatra).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • diagnosi di alfa talassemia (prenatale o postnatale) con genotipo coerente con fenotipo ATM o BHFS
  • indirizzato all'Università della California, San Francisco Fetal Treatment Center per la diagnosi, la gestione e/o la valutazione del feto per la sperimentazione clinica in corso sul trapianto di cellule staminali in utero

Criteri di esclusione:

- nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza alla nascita
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di feti con diagnosi di alfa talassemia che sopravvivono alla nascita, rispetto al numero di feti con diagnosi di alfa talassemia che hanno morte fetale o sono terminati in utero. Questo è misurato in numero di feti vivi alla nascita diviso per il numero di tutti i feti.
6 mesi
Scala di comportamento adattivo Vineland-3
Lasso di tempo: 10-15 anni
Risultati dei test sullo sviluppo neurologico utilizzando la Vineland Adaptive Behavior Scale versione 3. Il sistema di punteggio Vineland-3 si basa sui punteggi per tre specifici domini di comportamento adattivo: comunicazione, abilità di vita quotidiana e socializzazione. I punteggi del dominio sono espressi come punteggi standard con una media di 100 e una deviazione standard di 15.
10-15 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Età gestazionale alla nascita
Lasso di tempo: 6 mesi
Età gestazionale del bambino alla nascita. Questo è misurato in settimane.
6 mesi
Ventilazione meccanica
Lasso di tempo: 1 anno
Durata (se presente) della richiesta di ventilazione meccanica dopo la nascita. Questo è misurato in giorni.
1 anno
Durata del ricovero
Lasso di tempo: 6 mesi-1 anno
Durata del ricovero del bambino dopo la nascita. Questo è misurato in giorni.
6 mesi-1 anno
Risoluzione dell'idrope
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutare se la terapia fetale porta alla risoluzione dell'idrope fetale. Questo è misurato dai risultati degli ultrasuoni.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Francisco

Investigatori

  • Investigatore principale: Tippi C MacKenzie, MD, University of California, San Francisco

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2017

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2037

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 16-21157-B

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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