- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04872179
Internationaal register van patiënten met alfa-thalassemie (ATM Registry)
11 december 2023 bijgewerkt door: University of California, San Francisco
Internationaal prospectief register van patiënten met alfa-thalassemie
Dit is een internationaal prospectief register van patiënten met alfa-thalassemie om inzicht te krijgen in de natuurlijke geschiedenis van de ziekte en de uitkomsten van foetale therapieën, met als algemeen doel de prenatale behandeling van patiënten met alfa-thalassemie te verbeteren.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van dit register is om prospectief en retrospectief gegevens te verzamelen over patiënten bij wie de diagnose alfa-thalassemie major en andere alfa-thalassemie-mutaties is gesteld. De verzamelde gegevens zullen worden gebruikt om:
- Identificeer patiëntuitkomsten van therapieën.
- Verbeter de klinische behandeling van patiënten met ATM.
- Verbeter de medische besluitvorming.
- Kwaliteit van zorg verbeteren.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
500
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Billie Lianoglou, LCGC
- Telefoonnummer: (415) 476-2461
- E-mail: billie.lianoglou@ucsf.edu
Studie Locaties
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- Werving
- University of California San Francisco
-
Hoofdonderzoeker:
- Tippi C MacKenzie, MD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten worden ofwel zelf ingeschreven, ofwel ingeschreven via hun prenatale zorgverlener (verloskundige, genetisch adviseur) of postnatale zorgverlener (hematoloog, kinderarts).
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- diagnose van alfa-thalassemie (prenataal of postnataal) met genotype dat overeenkomt met ATM- of BHFS-fenotype
- verwezen naar het Foetale Behandelcentrum van de Universiteit van Californië, San Francisco voor foetale diagnose, behandeling en/of evaluatie voor de lopende klinische proef met stamceltransplantatie in de baarmoeder
Uitsluitingscriteria:
- geen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Overleven tot geboorte
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Aantal foetussen met de diagnose alfa-thalassemie dat overleeft tot aan de geboorte, in vergelijking met het aantal foetussen met de diagnose alfa-thalassemie die foetale dood hebben of in utero zijn geëindigd.
Dit wordt gemeten in het aantal bij de geboorte levende foetussen gedeeld door het aantal van alle foetussen.
|
6 maanden
|
Vineland-3 Adaptieve gedragsschaal
Tijdsspanne: 10-15 jaar
|
Resultaten van neurologische ontwikkelingstesten met behulp van de Vineland Adaptive Behavior Scale versie 3. Het Vineland-3 scoresysteem is gebaseerd op scores voor drie specifieke adaptieve gedragsdomeinen: communicatie, dagelijkse levensvaardigheden en socialisatie.
De domeinscores worden uitgedrukt als standaardscores met een gemiddelde van 100 en een standaarddeviatie van 15.
|
10-15 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Zwangerschapsduur bij de geboorte
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Zwangerschapsduur van het kind bij de geboorte.
Dit wordt gemeten in weken.
|
6 maanden
|
Mechanische ventilatie
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Duur (indien aanwezig) van het vereisen van mechanische ventilatie na de geboorte.
Dit wordt gemeten in dagen.
|
1 jaar
|
Duur van de ziekenhuisopname
Tijdsspanne: 6 maanden - 1 jaar
|
Duur van de ziekenhuisopname van het kind na de geboorte.
Dit wordt gemeten in dagen.
|
6 maanden - 1 jaar
|
Resolutie van hydrops
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Evalueer of het ontvangen van foetale therapie ertoe leidt dat hydrops foetalis verdwijnt.
Dit wordt gemeten aan de hand van echografische bevindingen.
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Tippi C MacKenzie, MD, University of California, San Francisco
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 januari 2017
Primaire voltooiing (Geschat)
1 januari 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 januari 2037
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 april 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 april 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
4 mei 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
12 december 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 december 2023
Laatst geverifieerd
1 december 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 16-21157-B
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Alfa-thalassemie
-
Arog Pharmaceuticals, Inc.VerkrijgbaarFLT3-ITD-mutatie | FLT3 / TKD-mutatie | PDGFR-Alpha D842V | PDGFRA-genamplificatieItalië
-
University of California, San FranciscoCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)Aanmelden op uitnodigingHemoglobinopathieën | Alpha Thalassemia Major | Thalassemie Major | Foetale hydrops | Hemoglobinopathie; Met thalassemie | Foetale bloedarmoede | Alfa; Thalassemie | Thalassemie Alfa | A-thalassemieVerenigde Staten
-
David MossWervingOngerustheid | Hartslagvariabiliteit | Cognitieve gedragstherapie | Alpha Stim | Craniale elektrotherapie-stimulatieVerenigde Staten
-
Huashan HospitalWervingPositron-emissietomografie | Alpha Synuclein PathologieChina
-
Bioray LaboratoriesXiangya Hospital of Central South University; The 923rd Hospital of Joint Logistics...Voltooid
-
Centre Leon BerardBlueprint Medicines CorporationActief, niet wervendGIST, kwaadaardig | KERN | PDGFR-Alpha D842VFrankrijk
-
Children's Hospital of PhiladelphiaAnn & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago; The Cooley's Anemia Foundation...VoltooidThalassemia Major met ernstige transfusionele ijzerstapelingVerenigde Staten
-
University of North Carolina, Chapel HillRevivicor, IncWervingBraken | Prikkelbare Darm Syndroom | Buikpijn | Diarree | Alpha-Gal-syndroomVerenigde Staten
-
Hamad Medical CorporationBeëindigdOsteoporose | Thalassemia Majors (Beta-thalassemie Major)Katar
-
Soroka University Medical CenterOnbekendPost-hartoperatie Systemische ontstekingsreactie